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普萘洛尔治疗早产儿视网膜病变的前瞻性队列研究

2017年2月1日 更新者:Nie Chuan、Guangdong Women and Children Hospital

普萘洛尔治疗早产儿视网膜病变新生儿的安全性和有效性:一项前瞻性队列研究

本研究的目的是评估口服/局部普萘洛尔在诊断为早产儿视网膜病变 (ROP) 早期的早产新生儿中的安全性和有效性。

研究概览

详细说明

世界发达国家1500g以下早产儿视网膜病变(ROP)的发生率约为60%,而1500g以上、胎龄32周以上的早产儿发生早产儿视网膜病变(ROP)的比例要高得多。在发展中国家接受治疗。 ROP将导致儿童失明的五种原因列为首位,严重威胁着儿童的视力和生活质量。

通过激光或冷冻疗法进行的光凝术消融视网膜可通过抑制 ROP 的新生血管期来降低失明的发生率。 然而,这些手术需要麻醉,其中一些可能会导致呼吸暂停、新生儿坏死性小肠结肠炎、败血症和消化道出血等并发症。 因此,研究替代的非手术治疗方法非常重要。

ROP的发展很大程度上取决于血管内皮生长因子(VEGF)。 新生血管阶段 VEGF 表达的减少可能会阻止 ROP 中的破坏性新生血管形成。

普萘洛尔是一种β-肾上腺素能受体(β-AR),可抑制血管内皮生长因子的表达,一直是治疗婴幼儿最常见肿瘤——婴幼儿血管瘤的首选药物。 一些初步研究表明,口服普萘洛尔可有效阻止无手术指征患者的 ROP 进展。 然而,安全性是一个问题,因为口服普萘洛尔可能会导致相关的并发症和副作用,例如心动过缓、低血压、大脑发育和嗅觉损伤。

最近一项在氧诱导视网膜病变 (OIR) 小鼠模型中滴眼药普萘洛尔的研究表明,普萘洛尔在抑制血管生成过程方面仍然有效,表明局部给药同样有效。

本研究的目的是评估口服/局部普萘洛尔治疗早期早产儿视网膜病变 (ROP) 早产儿的安全性和有效性。该研究将进行一段时间的随访,观察视神经系统的发育情况并发症,进一步证实普萘洛尔治疗 ROP 的疗效,可为该药进一步在 ROP 中的临床应用提供理论依据。

研究类型

介入性

注册 (预期的)

100

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

不超过 3年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准:

  • 早产儿(出生体重小于 1500 克)在 2 区或 3 区有 1/2 期 ROP 无加
  • 签署的父母知情同意书

排除标准:

  • 新生儿心力衰竭
  • 复发性心动过缓的新生儿(心率 < 90 次/分钟)
  • 二度或三度房室传导阻滞的新生儿
  • 患有先天性心血管异常的新生儿,除了持续性动脉导管、卵圆孔未闭和小室间隔缺损
  • 新生儿低血压
  • 新生儿肾功能衰竭
  • 新生儿脑溢血
  • 患有其他禁忌使用β-肾上腺素受体阻滞剂的疾病的新生儿。
  • ROP 阶段比第 2 阶段或第 1 区更严重的新生儿

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:随机化
  • 介入模型:并行分配
  • 屏蔽:四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:口服心得安组

登记的早产新生儿将每天(每 24 小时一次)口服普萘洛尔 0.25mg/kg。

治疗将在 1 期或 2 期 ROP 诊断完成后立即开始,直至视网膜血管形成完成,但不超过 90 天。

口服心得安:0.25mg/kg 每日一次(每24小时一次);心得安滴眼液(0.2%):3 微滴,每只眼睛,每天四次(每 6 小时一次)。两种给药途径都将停止,直到视网膜血管形成完成,但不超过 90 天。如果出现严重的不良反应,将立即停止研究普萘洛尔的药理作用(严重低血压、心动过缓或支气管痉挛)。如果在普萘洛尔给药期间进行手术或麻醉诱导,则应在手术前至少 24 小时停药。在严重低血压或心动过缓的情况下,可以给药以下药物中的一种或多种:阿托品.盐酸异丙肾上腺素(异丙肾上腺素).特利加压素.胰高血糖素 严重支气管痉挛时可用沙丁胺醇气雾剂或沙丁胺醇+异丙托溴铵。 倍他米松可用于气雾剂或全身(静脉内或肌肉内)。
安慰剂比较:口服安慰剂组
入组早产儿每天口服生理盐水0.25mg/kg(每24小时一次),其他处理同口服心得安组。
将在登记的新生儿中服用口服/滴眼液安慰剂。 其他治疗按照早产儿视网膜病变早期治疗合作组的标准治疗方案进行。
其他名称:
  • 生理盐水
实验性的:滴眼液丙醇组

登记的早产新生儿将接受心得安作为眼药水 (0.2%)。 3 微滴 6 微升 (μL) 普萘洛尔溶液(= 6 微克普萘洛尔/微滴)将用校准的移液器局部应用于每只眼睛,每天四次(每 6 小时)。

治疗将在 1 期或 2 期 ROP 诊断完成后立即开始,直至视网膜血管形成完成,但不超过 90 天。

口服心得安:0.25mg/kg 每日一次(每24小时一次);心得安滴眼液(0.2%):3 微滴,每只眼睛,每天四次(每 6 小时一次)。两种给药途径都将停止,直到视网膜血管形成完成,但不超过 90 天。如果出现严重的不良反应,将立即停止研究普萘洛尔的药理作用(严重低血压、心动过缓或支气管痉挛)。如果在普萘洛尔给药期间进行手术或麻醉诱导,则应在手术前至少 24 小时停药。在严重低血压或心动过缓的情况下,可以给药以下药物中的一种或多种:阿托品.盐酸异丙肾上腺素(异丙肾上腺素).特利加压素.胰高血糖素 严重支气管痉挛时可用沙丁胺醇气雾剂或沙丁胺醇+异丙托溴铵。 倍他米松可用于气雾剂或全身(静脉内或肌肉内)。
安慰剂比较:滴眼液安慰剂组
入组的早产儿将接受安慰剂作为眼药水,与普萘洛尔滴眼液相同,其他处理与普萘洛尔滴眼液组类似。
将在登记的新生儿中服用口服/滴眼液安慰剂。 其他治疗按照早产儿视网膜病变早期治疗合作组的标准治疗方案进行。
其他名称:
  • 生理盐水

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
大体时间
通过干血斑测量稳态普萘洛尔的血浆浓度
大体时间:治疗第10天
治疗第10天
出现 ROP 进展的新生儿数量
大体时间:参与者将在住院期间接受随访,预计平均 2 个月
参与者将在住院期间接受随访,预计平均 2 个月
需要手术治疗的新生儿人数
大体时间:参与者将在住院期间接受随访,预计平均 2 个月
参与者将在住院期间接受随访,预计平均 2 个月
有副作用的新生儿数量
大体时间:参与者将在住院期间接受随访,预计平均 2 个月
参与者将在住院期间接受随访,预计平均 2 个月

次要结果测量

结果测量
大体时间
登记新生儿的视力评估
大体时间:约12个月
约12个月
入组新生儿Gesell发育量表评分
大体时间:约12个月
约12个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 首席研究员:Chuan Nie, Doctor、Guangdong Women and Children Hospital

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (预期的)

2017年3月1日

初级完成 (预期的)

2018年12月1日

研究完成 (预期的)

2019年12月1日

研究注册日期

首次提交

2017年1月19日

首先提交符合 QC 标准的

2017年1月28日

首次发布 (估计)

2017年1月31日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2017年2月3日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2017年2月1日

最后验证

2017年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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