SYNT001 在温性自身免疫性溶血性贫血 (WAIHA) 参与者中的安全性研究
2020年5月1日 更新者：Alexion Pharmaceuticals
SYNT001 在温性自身免疫性溶血性贫血 (WAIHA) 患者中的 1B/2 期、多中心、开放标签、安全性、耐受性和活性研究
本研究的主要目的是评估静脉注射 (IV) SYNT001 (ALXN1830) 在 WAIHA 参与者中的安全性和耐受性。
研究概览
详细说明
该研究计划评估 2 个队列：队列 1，最多 8 名参与者接受 ALXN1830 的静脉注射（SYNT001 剂量 1）；第 2 组，最多 12 名参与者接受静脉注射剂量的 ALXN1830（SYNT001 剂量 2）。
在队列 1 的 WAIHA 参与者（SYNT001 剂量 1）中对安全性、耐受性、药代动力学、药效学和疗效进行了表征后，在任何参与者被纳入队列 2 之前终止了这项研究。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
8
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Amman、约旦、11941
- Alexion Study Site
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California
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Los Angeles、California、美国、90033
- Alexion Study Site
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San Francisco、California、美国、94143
- Alexion Study Site
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- Alexion Study Site
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Pittsfield、Massachusetts、美国、01201
- Alexion Study Site
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、美国、55905
- Alexion Study Site
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Ohio
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Cleveland、Ohio、美国、44106
- Alexion Study Site
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Alexion Study Site
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15232
- Alexion Study Site
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98195
- Alexion Study Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
参与者必须满足以下标准才能被包括在内：
- 愿意并能够阅读、理解并签署知情同意书
- 登记医师确认诊断为 WAIHA
- 必须使用医学上可接受的避孕措施
排除标准：
符合以下任何条件的参与者被排除在外：
- 参与者不能或不愿意遵守协议
- 筛选前 3 年内有活动性非血液系统恶性肿瘤或非血液系统恶性肿瘤病史（不包括非黑色素瘤皮肤癌和原位宫颈癌）
- 人类免疫缺陷病毒或丙型肝炎抗体呈阳性
- 乙型肝炎表面抗原阳性
- 在筛选前 30 天内接触过研究药物或设备
- 筛选后 30 天内接受静脉内免疫球蛋白治疗
- 筛选后 30 天内进行血浆置换或免疫吸附
- 参与者有任何当前的医疗状况，研究者认为这些状况可能会损害他们的安全性或依从性，妨碍研究的成功进行，或干扰结果的解释
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机
- 介入模型：顺序的
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：队列 1：ALXN1830
SYNT001 第 1 剂
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通过静脉输液给药。
其他名称：
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实验性的：队列 2：ALXN1830
SYNT001 第 2 剂
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通过静脉输液给药。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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报告治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：第 0 天（第一次给药后）至第 112 天
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TEAE 被定义为在治疗期和随访期期间，在第一次研究药物给药时或之后开始或发生在第一次给药之前并且严重程度在第一次研究药物给药时或之后恶化的任何不良事件。
如果在研究者或发起人看来，TEAE 导致以下任何结果，则 TEAE 被认为是“严重的”：死亡、危及生命的药物不良事件、住院治疗或现有住院治疗的延长、持续或严重的无行为能力或进行正常生活功能的能力的实质性破坏、先天性异常/出生缺陷，或可能危及参与者并且可能需要医疗或手术干预以防止先前列出的结果之一的事件。
严重和所有其他非严重不良事件的摘要，无论因果关系如何，都位于已报告的不良事件模块中。
所有严重的 TEAE 均不被认为与研究药物有关。
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第 0 天（第一次给药后）至第 112 天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 0 天和第 28 天的最大血清浓度 (Cmax)
大体时间：给药前、5 分钟、2、4、6、24 和 48 小时，以及给药后 5 天
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Cmax 直接根据浓度-时间曲线确定。
从第 0 天和第 28 天开始，在研究药物输注开始前（给药前）、5 分钟、2、4、6、24 和 48 小时以及给药结束后 5 天收集血清样本。研究药物输注。
结果以微克/毫升 (ug/mL) 为单位报告。
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给药前、5 分钟、2、4、6、24 和 48 小时，以及给药后 5 天
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第 33 天网织红细胞计数相对于基线的变化
大体时间：基线，第 33 天
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网织红细胞计数被测量为 PD 生物标志物。
在为队列 1 输注研究药物之前，在整个研究过程中收集药效学样本用于分析。PD 生物标志物的测量值来自实验室结果。
结果以细胞/升（细胞*10^12/L）报告。
网织红细胞计数的减少表明病情可能有所改善。
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基线，第 33 天
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第 33 天血红蛋白相对于基线的变化
大体时间：基线，第 33 天
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血红蛋白被测量为 PD 生物标志物。
在为队列 1 输注研究药物之前，在整个研究过程中收集药效学样本用于分析。PD 生物标志物的测量值来自实验室结果。
结果以克/分升 (g/dL) 为单位报告。
血红蛋白的增加表明病情可能有所改善。
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基线，第 33 天
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ALXN1830 在第 112 天的免疫原性，通过抗 ALXN1830 抗体水平评估
大体时间：第112天
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报告第 112 天的免疫原性分析。
进行测试以通过抗 ALXN1830 抗体水平检测结合的抗药物抗体。
结果报告为与研究切点相交处的效价的倒数。
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第112天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年1月10日
初级完成 (实际的)
2019年4月15日
研究完成 (实际的)
2019年8月6日
研究注册日期
首次提交
2017年3月3日
首先提交符合 QC 标准的
2017年3月8日
首次发布 (实际的)
2017年3月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年5月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年5月1日
最后验证
2020年5月1日
更多信息
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