En sikkerhetsstudie av SYNT001 hos deltakere med varm autoimmun hemolytisk anemi (WAIHA)
1. mai 2020 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals
En fase 1B/2, multisenter, åpen etikett, sikkerhet, tolerabilitet og aktivitetsstudie av SYNT001 hos pasienter med varm autoimmun hemolytisk anemi (WAIHA)
Dette hovedmålet med studien var å evaluere sikkerheten og toleransen til intravenøs (IV) SYNT001 (ALXN1830) hos deltakere med WAIHA.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne studien planla å evaluere 2 kohorter: Kohort 1, opptil 8 deltakere for å motta IV-doser av ALXN1830 (SYNT001 Dose 1); Kohort 2, opptil 12 deltakere for å motta IV-doser av ALXN1830 (SYNT001 Dose 2).
Denne studien ble avsluttet etter at sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk, farmakodynamikk og effekt ble karakterisert hos deltakere med WAIHA i kohort 1 (SYNT001 dose 1), før noen deltakere ble registrert i kohort 2.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
8
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90033
- Alexion Study Site
-
San Francisco, California, Forente stater, 94143
- Alexion Study Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Alexion Study Site
-
Pittsfield, Massachusetts, Forente stater, 01201
- Alexion Study Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
- Alexion Study Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
- Alexion Study Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Alexion Study Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15232
- Alexion Study Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98195
- Alexion Study Site
-
-
-
-
-
Amman, Jordan, 11941
- Alexion Study Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Deltakerne måtte oppfylle følgende kriterier for å bli inkludert:
- Villig og i stand til å lese, forstå og signere et informert samtykkeskjema
- Bekreftet diagnose av WAIHA av påmeldt lege
- Må ha brukt medisinsk akseptabel prevensjon
Ekskluderingskriterier:
Deltakere som oppfylte noen av følgende kriterier ble ekskludert:
- Deltaker ute av stand til eller vil ikke overholde protokollen
- Aktiv ikke-hematologisk malignitet eller historie med ikke-hematologisk malignitet i de 3 årene før screening (eksklusive ikke-melanom hudkreft og livmorhalskreft in situ)
- Positiv for humant immunsviktvirus eller hepatitt C-antistoff
- Positiv for hepatitt B overflateantigen
- Enhver eksponering for et undersøkelsesmiddel eller utstyr innen 30 dager før screening
- Intravenøs immunglobulinbehandling innen 30 dager etter screening
- Plasmaferese eller immunadsorpsjon innen 30 dager etter screening
- Deltakeren hadde en hvilken som helst medisinsk tilstand som, etter etterforskerens mening, kan ha kompromittert deres sikkerhet eller samsvar, forhindret vellykket gjennomføring av studien eller forstyrret tolkningen av resultatene
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: IKKE_RANDOMIZED
- Intervensjonsmodell: SEKVENSIAL
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: Kohort 1: ALXN1830
SYNT001 Dose 1
|
Administreres via IV infusjon.
Andre navn:
|
|
EKSPERIMENTELL: Kohort 2: ALXN1830
SYNT001 Dose 2
|
Administreres via IV infusjon.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere som rapporterer behandlingsfremkallende bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Dag 0 (etter første dose) til og med dag 112
|
En TEAE ble definert som enhver bivirkning som starter på eller etter den første dosen av studiemedikamentet eller oppstår før den første dosen og forverres i alvorlighetsgrad på eller etter den første dosen av studiemedikamentet, i løpet av behandlingsperioden og oppfølgingsperioden.
En TEAE ble ansett som "alvorlig" hvis den, etter enten etterforskerens eller sponsorens syn, resulterte i noen av følgende utfall: død, livstruende uønsket legemiddelhendelse, sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, vedvarende eller betydelig uførhet eller betydelig forstyrrelse av evnen til å utføre normale livsfunksjoner, medfødt anomali/fødselsdefekt, eller en hendelse som kan ha satt deltakeren i fare og kan ha krevd medisinsk eller kirurgisk inngrep for å forhindre et av de tidligere oppførte utfallene.
Et sammendrag av alvorlige og alle andre ikke-alvorlige uønskede hendelser, uavhengig av årsakssammenheng, finnes i modulen Rapporterte bivirkninger.
Alle alvorlige TEAE ble ikke ansett som relatert til studiemedisinen.
|
Dag 0 (etter første dose) til og med dag 112
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Maksimal serumkonsentrasjon (Cmax) på dag 0 og dag 28
Tidsramme: Før dose, 5 minutter, 2, 4, 6, 24 og 48 timer og 5 dager etter dose
|
Cmax ble bestemt direkte fra konsentrasjon-tidsprofilen.
Fra og med dag 0 og 28 ble serumprøver tatt like før starten av studiemedikamentinfusjon (fordosering), 5 minutter, 2, 4, 6, 24 og 48 timer og 5 dager etter endt dosering. medikamentinfusjon under studien.
Resultatene er rapportert i mikrogram/milliliter (ug/mL).
|
Før dose, 5 minutter, 2, 4, 6, 24 og 48 timer og 5 dager etter dose
|
|
Endring fra baseline i retikulocytttelling på dag 33
Tidsramme: Grunnlinje, dag 33
|
Antall retikulocytter ble målt som en PD-biomarkør.
Farmakodynamiske prøver ble samlet inn for analyser gjennom hele studien før infusjon av studiemedikament for kohort 1. Målinger for PD-biomarkører ble utledet fra laboratorieresultatene.
Resultatene rapporteres i celler/liter (celler*10^12/L).
En reduksjon i retikulocytttallet indikerte en potensiell bedring i tilstanden.
|
Grunnlinje, dag 33
|
|
Endring fra baseline i hemoglobin på dag 33
Tidsramme: Grunnlinje, dag 33
|
Hemoglobin ble målt som en PD-biomarkør.
Farmakodynamiske prøver ble samlet inn for analyser gjennom hele studien før infusjon av studiemedikament for kohort 1. Målinger for PD-biomarkører ble utledet fra laboratorieresultatene.
Resultatene er rapportert i gram/desiliter (g/dL).
En økning i hemoglobin indikerte en potensiell bedring i tilstanden.
|
Grunnlinje, dag 33
|
|
Immunogenisitet av ALXN1830 på dag 112, vurdert av anti-ALXN1830 antistoffnivå
Tidsramme: Dag 112
|
Immunogenisitetsanalyser er rapportert for dag 112.
Testing ble utført for å påvise bindende antistoffantistoffer ved anti-ALXN1830 antistoffnivå.
Resultatene rapporteres som den gjensidige av titeren der de krysser studiens kuttepunkt.
|
Dag 112
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (FAKTISKE)
10. januar 2018
Primær fullføring (FAKTISKE)
15. april 2019
Studiet fullført (FAKTISKE)
6. august 2019
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
3. mars 2017
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
8. mars 2017
Først lagt ut (FAKTISKE)
9. mars 2017
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
13. mai 2020
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
1. mai 2020
Sist bekreftet
1. mai 2020
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- SYNT001-102
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .