- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT03075878
Un estudio de seguridad de SYNT001 en participantes con anemia hemolítica autoinmune caliente (WAIHA)
Estudio de fase 1B/2, multicéntrico, abierto, de seguridad, tolerabilidad y actividad de SYNT001 en pacientes con anemia hemolítica autoinmune caliente (WAIHA)
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio planeó evaluar 2 cohortes: Cohorte 1, hasta 8 participantes para recibir dosis IV de ALXN1830 (SYNT001 Dosis 1); Cohorte 2, hasta 12 participantes para recibir dosis IV de ALXN1830 (SYNT001 Dosis 2).
Este estudio finalizó después de caracterizar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética, la farmacodinámica y la eficacia en los participantes con WAIHA en la Cohorte 1 (SYNT001 Dosis 1), antes de que los participantes se inscribieran en la Cohorte 2.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
- Alexion Study Site
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- Alexion Study Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Alexion Study Site
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Pittsfield, Massachusetts, Estados Unidos, 01201
- Alexion Study Site
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Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Alexion Study Site
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Alexion Study Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Alexion Study Site
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15232
- Alexion Study Site
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Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- Alexion Study Site
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Amman, Jordán, 11941
- Alexion Study Site
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
Los participantes debían cumplir con los siguientes criterios para ser incluidos:
- Dispuesto y capaz de leer, comprender y firmar un formulario de consentimiento informado
- Diagnóstico confirmado de WAIHA por el médico que lo inscribió
- Debe haber usado un método anticonceptivo médicamente aceptable
Criterio de exclusión:
Se excluyeron los participantes que cumplieron con alguno de los siguientes criterios:
- Participante incapaz o no dispuesto a cumplir con el protocolo
- Neoplasia maligna no hematológica activa o antecedentes de neoplasia maligna no hematológica en los 3 años previos a la detección (excluyendo cáncer de piel no melanoma y cáncer de cuello uterino in situ)
- Positivo para el virus de la inmunodeficiencia humana o anticuerpos contra la hepatitis C
- Positivo para el antígeno de superficie de la hepatitis B
- Cualquier exposición a un fármaco o dispositivo en investigación dentro de los 30 días anteriores a la selección
- Tratamiento con inmunoglobulina intravenosa dentro de los 30 días posteriores a la selección
- Plasmaféresis o inmunoadsorción dentro de los 30 días posteriores a la selección
- El participante tenía alguna afección médica actual que, en opinión del investigador, pudo haber comprometido su seguridad o cumplimiento, impidió la realización exitosa del estudio o interfirió con la interpretación de los resultados.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: NO_ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: SECUENCIAL
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
EXPERIMENTAL: Cohorte 1: ALXN1830
SYNT001 Dosis 1
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Administrado por infusión IV.
Otros nombres:
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EXPERIMENTAL: Cohorte 2: ALXN1830
SYNT001 Dosis 2
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Administrado por infusión IV.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Recuento de participantes que informaron eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Día 0 (después de la primera dosis) hasta el día 112
|
Un TEAE se definió como cualquier evento adverso que comienza en o después de la primera dosis del fármaco del estudio o que ocurre antes de la primera dosis y empeora en gravedad en o después de la primera dosis del fármaco del estudio, durante el Período de tratamiento y el Período de seguimiento.
Un EAET se consideró "grave" si, según el punto de vista del investigador o del patrocinador, resultó en cualquiera de los siguientes resultados: muerte, evento adverso al medicamento que puso en peligro la vida, hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, incapacidad persistente o significativa o interrupción sustancial de la capacidad para llevar a cabo las funciones normales de la vida, anomalía congénita/defecto de nacimiento o un evento que puede haber puesto en peligro al participante y puede haber requerido una intervención médica o quirúrgica para prevenir uno de los resultados enumerados anteriormente.
Un resumen de los eventos adversos graves y todos los demás eventos adversos no graves, independientemente de la causalidad, se encuentra en el módulo Eventos adversos informados.
Todos los TEAE graves no se consideraron relacionados con el fármaco del estudio.
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Día 0 (después de la primera dosis) hasta el día 112
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Concentración sérica máxima (Cmax) en el día 0 y el día 28
Periodo de tiempo: Predosis, 5 minutos, 2, 4, 6, 24 y 48 horas y 5 días después de la dosis
|
La Cmax se determinó directamente a partir del perfil de concentración-tiempo.
A partir de los días 0 y 28, se recolectaron muestras de suero justo antes del inicio de la infusión del fármaco del estudio (antes de la dosis), a los 5 minutos, a las 2, 4, 6, 24 y 48 horas, y a los 5 días posteriores a la dosis final. infusión del fármaco del estudio.
Los resultados se informan en microgramos/mililitro (ug/mL).
|
Predosis, 5 minutos, 2, 4, 6, 24 y 48 horas y 5 días después de la dosis
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Cambio desde el inicio en el recuento de reticulocitos en el día 33
Periodo de tiempo: Línea de base, día 33
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El recuento de reticulocitos se midió como un biomarcador de EP.
Se recolectaron muestras farmacodinámicas para análisis durante todo el estudio antes de la infusión del fármaco del estudio para la Cohorte 1. Las mediciones de los biomarcadores de EP se derivaron de los resultados de laboratorio.
Los resultados se informan en células/litro (células*10^12/L).
Una disminución en el recuento de reticulocitos indicó una mejora potencial en la condición.
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Línea de base, día 33
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Cambio desde el inicio en la hemoglobina en el día 33
Periodo de tiempo: Línea de base, día 33
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La hemoglobina se midió como un biomarcador de EP.
Se recolectaron muestras farmacodinámicas para análisis durante todo el estudio antes de la infusión del fármaco del estudio para la Cohorte 1. Las mediciones de los biomarcadores de EP se derivaron de los resultados de laboratorio.
Los resultados se informan en gramos/decilitro (g/dL).
Un aumento en la hemoglobina indicó una mejora potencial en la condición.
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Línea de base, día 33
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Inmunogenicidad de ALXN1830 en el día 112, evaluada por el nivel de anticuerpos anti-ALXN1830
Periodo de tiempo: Día 112
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Los análisis de inmunogenicidad se informan para el día 112.
Se llevaron a cabo pruebas para detectar la unión de anticuerpos antifármaco mediante el nivel de anticuerpos anti-ALXN1830.
Los resultados se informan como el recíproco del título donde cruzan el punto de corte del estudio.
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Día 112
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
Finalización primaria (ACTUAL)
Finalización del estudio (ACTUAL)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (ACTUAL)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- SYNT001-102
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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