Un estudio de seguridad de SYNT001 en participantes con anemia hemolítica autoinmune caliente (WAIHA)
1 de mayo de 2020 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals
Estudio de fase 1B/2, multicéntrico, abierto, de seguridad, tolerabilidad y actividad de SYNT001 en pacientes con anemia hemolítica autoinmune caliente (WAIHA)
El objetivo principal de este estudio fue evaluar la seguridad y tolerabilidad de SYNT001 (ALXN1830) intravenoso (IV) en participantes con WAIHA.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio planeó evaluar 2 cohortes: Cohorte 1, hasta 8 participantes para recibir dosis IV de ALXN1830 (SYNT001 Dosis 1); Cohorte 2, hasta 12 participantes para recibir dosis IV de ALXN1830 (SYNT001 Dosis 2).
Este estudio finalizó después de caracterizar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética, la farmacodinámica y la eficacia en los participantes con WAIHA en la Cohorte 1 (SYNT001 Dosis 1), antes de que los participantes se inscribieran en la Cohorte 2.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
8
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
- Alexion Study Site
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- Alexion Study Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Alexion Study Site
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Pittsfield, Massachusetts, Estados Unidos, 01201
- Alexion Study Site
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Alexion Study Site
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Alexion Study Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Alexion Study Site
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15232
- Alexion Study Site
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- Alexion Study Site
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Amman, Jordán, 11941
- Alexion Study Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
Los participantes debían cumplir con los siguientes criterios para ser incluidos:
- Dispuesto y capaz de leer, comprender y firmar un formulario de consentimiento informado
- Diagnóstico confirmado de WAIHA por el médico que lo inscribió
- Debe haber usado un método anticonceptivo médicamente aceptable
Criterio de exclusión:
Se excluyeron los participantes que cumplieron con alguno de los siguientes criterios:
- Participante incapaz o no dispuesto a cumplir con el protocolo
- Neoplasia maligna no hematológica activa o antecedentes de neoplasia maligna no hematológica en los 3 años previos a la detección (excluyendo cáncer de piel no melanoma y cáncer de cuello uterino in situ)
- Positivo para el virus de la inmunodeficiencia humana o anticuerpos contra la hepatitis C
- Positivo para el antígeno de superficie de la hepatitis B
- Cualquier exposición a un fármaco o dispositivo en investigación dentro de los 30 días anteriores a la selección
- Tratamiento con inmunoglobulina intravenosa dentro de los 30 días posteriores a la selección
- Plasmaféresis o inmunoadsorción dentro de los 30 días posteriores a la selección
- El participante tenía alguna afección médica actual que, en opinión del investigador, pudo haber comprometido su seguridad o cumplimiento, impidió la realización exitosa del estudio o interfirió con la interpretación de los resultados.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: NO_ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: SECUENCIAL
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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EXPERIMENTAL: Cohorte 1: ALXN1830
SYNT001 Dosis 1
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Administrado por infusión IV.
Otros nombres:
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EXPERIMENTAL: Cohorte 2: ALXN1830
SYNT001 Dosis 2
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Administrado por infusión IV.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Recuento de participantes que informaron eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Día 0 (después de la primera dosis) hasta el día 112
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Un TEAE se definió como cualquier evento adverso que comienza en o después de la primera dosis del fármaco del estudio o que ocurre antes de la primera dosis y empeora en gravedad en o después de la primera dosis del fármaco del estudio, durante el Período de tratamiento y el Período de seguimiento.
Un EAET se consideró "grave" si, según el punto de vista del investigador o del patrocinador, resultó en cualquiera de los siguientes resultados: muerte, evento adverso al medicamento que puso en peligro la vida, hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, incapacidad persistente o significativa o interrupción sustancial de la capacidad para llevar a cabo las funciones normales de la vida, anomalía congénita/defecto de nacimiento o un evento que puede haber puesto en peligro al participante y puede haber requerido una intervención médica o quirúrgica para prevenir uno de los resultados enumerados anteriormente.
Un resumen de los eventos adversos graves y todos los demás eventos adversos no graves, independientemente de la causalidad, se encuentra en el módulo Eventos adversos informados.
Todos los TEAE graves no se consideraron relacionados con el fármaco del estudio.
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Día 0 (después de la primera dosis) hasta el día 112
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Concentración sérica máxima (Cmax) en el día 0 y el día 28
Periodo de tiempo: Predosis, 5 minutos, 2, 4, 6, 24 y 48 horas y 5 días después de la dosis
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La Cmax se determinó directamente a partir del perfil de concentración-tiempo.
A partir de los días 0 y 28, se recolectaron muestras de suero justo antes del inicio de la infusión del fármaco del estudio (antes de la dosis), a los 5 minutos, a las 2, 4, 6, 24 y 48 horas, y a los 5 días posteriores a la dosis final. infusión del fármaco del estudio.
Los resultados se informan en microgramos/mililitro (ug/mL).
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Predosis, 5 minutos, 2, 4, 6, 24 y 48 horas y 5 días después de la dosis
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Cambio desde el inicio en el recuento de reticulocitos en el día 33
Periodo de tiempo: Línea de base, día 33
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El recuento de reticulocitos se midió como un biomarcador de EP.
Se recolectaron muestras farmacodinámicas para análisis durante todo el estudio antes de la infusión del fármaco del estudio para la Cohorte 1. Las mediciones de los biomarcadores de EP se derivaron de los resultados de laboratorio.
Los resultados se informan en células/litro (células*10^12/L).
Una disminución en el recuento de reticulocitos indicó una mejora potencial en la condición.
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Línea de base, día 33
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Cambio desde el inicio en la hemoglobina en el día 33
Periodo de tiempo: Línea de base, día 33
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La hemoglobina se midió como un biomarcador de EP.
Se recolectaron muestras farmacodinámicas para análisis durante todo el estudio antes de la infusión del fármaco del estudio para la Cohorte 1. Las mediciones de los biomarcadores de EP se derivaron de los resultados de laboratorio.
Los resultados se informan en gramos/decilitro (g/dL).
Un aumento en la hemoglobina indicó una mejora potencial en la condición.
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Línea de base, día 33
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Inmunogenicidad de ALXN1830 en el día 112, evaluada por el nivel de anticuerpos anti-ALXN1830
Periodo de tiempo: Día 112
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Los análisis de inmunogenicidad se informan para el día 112.
Se llevaron a cabo pruebas para detectar la unión de anticuerpos antifármaco mediante el nivel de anticuerpos anti-ALXN1830.
Los resultados se informan como el recíproco del título donde cruzan el punto de corte del estudio.
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Día 112
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
10 de enero de 2018
Finalización primaria (ACTUAL)
15 de abril de 2019
Finalización del estudio (ACTUAL)
6 de agosto de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
3 de marzo de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de marzo de 2017
Publicado por primera vez (ACTUAL)
9 de marzo de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
13 de mayo de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de mayo de 2020
Última verificación
1 de mayo de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- SYNT001-102
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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