En säkerhetsstudie av SYNT001 hos deltagare med varm autoimmun hemolytisk anemi (WAIHA)
1 maj 2020 uppdaterad av: Alexion Pharmaceuticals
En fas 1B/2, multicenter, öppen etikett, säkerhet, tolerabilitet och aktivitetsstudie av SYNT001 hos patienter med varm autoimmun hemolytisk anemi (WAIHA)
Detta huvudsakliga studiemål var att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av intravenös (IV) SYNT001 (ALXN1830) hos deltagare med WAIHA.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Denna studie planerade att utvärdera 2 kohorter: Kohort 1, upp till 8 deltagare för att få IV-doser av ALXN1830 (SYNT001 Dos 1); Kohort 2, upp till 12 deltagare för att få IV-doser av ALXN1830 (SYNT001 Dos 2).
Denna studie avslutades efter att säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik, farmakodynamik och effekt karakteriserades hos deltagare med WAIHA i kohort 1 (SYNT001 Dos 1), innan några deltagare registrerades i kohort 2.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
8
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90033
- Alexion Study Site
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
- Alexion Study Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Alexion Study Site
-
Pittsfield, Massachusetts, Förenta staterna, 01201
- Alexion Study Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
- Alexion Study Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
- Alexion Study Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Alexion Study Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15232
- Alexion Study Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
- Alexion Study Site
-
-
-
-
-
Amman, Jordanien, 11941
- Alexion Study Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Deltagarna måste uppfylla följande kriterier för att inkluderas:
- Vill och kan läsa, förstå och underteckna ett informerat samtyckesformulär
- Bekräftad diagnos av WAIHA av inskriven läkare
- Måste ha använt medicinskt godtagbara preventivmedel
Exklusions kriterier:
Deltagare som uppfyllde något av följande kriterier exkluderades:
- Deltagare som inte kan eller vill följa protokollet
- Aktiv icke-hematologisk malignitet eller historia av icke-hematologisk malignitet under de 3 åren före screening (exklusive icke-melanom hudcancer och livmoderhalscancer in situ)
- Positivt för humant immunbristvirus eller hepatit C-antikropp
- Positivt för hepatit B ytantigen
- All exponering för ett prövningsläkemedel eller enhet inom 30 dagar före screening
- Intravenös immunglobulinbehandling inom 30 dagar efter screening
- Plasmaferes eller immunadsorption inom 30 dagar efter screening
- Deltagaren hade något aktuellt medicinskt tillstånd som, enligt utredarens åsikt, kan ha äventyrat deras säkerhet eller efterlevnad, förhindrat framgångsrikt genomförande av studien eller stör tolkningen av resultaten
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: NON_RANDOMIZED
- Interventionsmodell: SEKVENS
- Maskning: INGEN
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EXPERIMENTELL: Kohort 1: ALXN1830
SYNT001 Dos 1
|
Administreras via IV-infusion.
Andra namn:
|
|
EXPERIMENTELL: Kohort 2: ALXN1830
SYNT001 Dos 2
|
Administreras via IV-infusion.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare som rapporterar behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: Dag 0 (efter första dosen) till och med dag 112
|
En TEAE definierades som varje biverkning som börjar på eller efter den första dosen av studieläkemedlet eller inträffar före den första dosen och förvärras i svårighetsgrad på eller efter den första dosen av studieläkemedlet, under behandlingsperioden och uppföljningsperioden.
En TEAE ansågs vara "allvarlig" om den, enligt antingen utredaren eller sponsorns uppfattning, resulterade i något av följande resultat: död, livshotande oönskad läkemedelshändelse, sjukhusvistelse på sjukhus eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, ihållande eller betydande oförmåga eller betydande störning av förmågan att utföra normala livsfunktioner, medfödd anomali/födelseskada eller en händelse som kan ha äventyrat deltagaren och kan ha krävt medicinsk eller kirurgisk ingripande för att förhindra ett av de tidigare angivna resultaten.
En sammanfattning av allvarliga och alla andra icke-allvarliga biverkningar, oavsett orsakssamband, finns i modulen Rapporterade biverkningar.
Alla allvarliga TEAE ansågs inte relaterade till studieläkemedlet.
|
Dag 0 (efter första dosen) till och med dag 112
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Maximal serumkoncentration (Cmax) på dag 0 och dag 28
Tidsram: Fördos, 5 minuter, 2, 4, 6, 24 och 48 timmar och 5 dagar efter dos
|
Cmax bestämdes direkt från koncentration-tidsprofilen.
Med början på dag 0 och 28 togs serumprover strax före start av studieläkemedelsinfusion (fördos), 5 minuter, 2, 4, 6, 24 och 48 timmar och 5 dagar efter avslutad dosering. infusion av läkemedel.
Resultaten rapporteras i mikrogram/milliliter (ug/ml).
|
Fördos, 5 minuter, 2, 4, 6, 24 och 48 timmar och 5 dagar efter dos
|
|
Ändring från baslinjen i retikulocyträkning vid dag 33
Tidsram: Baslinje, dag 33
|
Antal retikulocyter mättes som en PD-biomarkör.
Farmakodynamiska prover samlades in för analyser under hela studien före infusion av studieläkemedlet för kohort 1. Mätningar för PD-biomarkörer härleddes från laboratorieresultaten.
Resultaten rapporteras i celler/liter (celler*10^12/L).
En minskning av antalet retikulocyter indikerade en potentiell förbättring av tillståndet.
|
Baslinje, dag 33
|
|
Ändring från baslinjen i hemoglobin vid dag 33
Tidsram: Baslinje, dag 33
|
Hemoglobin mättes som en PD-biomarkör.
Farmakodynamiska prover samlades in för analyser under hela studien före infusion av studieläkemedlet för kohort 1. Mätningar för PD-biomarkörer härleddes från laboratorieresultaten.
Resultaten rapporteras i gram/deciliter (g/dL).
En ökning av hemoglobin indikerade en potentiell förbättring av tillståndet.
|
Baslinje, dag 33
|
|
Immunogenicitet av ALXN1830 på dag 112, bedömd av anti-ALXN1830 antikroppsnivå
Tidsram: Dag 112
|
Immunogenicitetsanalyser rapporteras för dag 112.
Testning utfördes för att detektera bindande antiläkemedelsantikroppar med anti-ALXN1830 antikroppsnivå.
Resultaten rapporteras som den reciproka av titern där de passerar studiens skärningspunkt.
|
Dag 112
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (FAKTISK)
10 januari 2018
Primärt slutförande (FAKTISK)
15 april 2019
Avslutad studie (FAKTISK)
6 augusti 2019
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
3 mars 2017
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
8 mars 2017
Första postat (FAKTISK)
9 mars 2017
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
13 maj 2020
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
1 maj 2020
Senast verifierad
1 maj 2020
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- SYNT001-102
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .