Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnostní studie SYNT001 u účastníků s teplou autoimunitní hemolytickou anémií (WAIHA)

1. května 2020 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals

Fáze 1B/2, multicentrická, otevřená studie bezpečnosti, snášenlivosti a aktivity SYNT001 u pacientů s teplou autoimunitní hemolytickou anémií (WAIHA)

Hlavním cílem této studie bylo vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost intravenózního (IV) SYNT001 (ALXN1830) u účastníků s WAIHA.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie plánovala vyhodnotit 2 kohorty: kohorta 1, až 8 účastníků dostávajících IV dávky ALXN1830 (SYNT001 dávka 1); Kohorta 2, až 12 účastníků, kteří obdrží IV dávky ALXN1830 (SYNT001 Dávka 2).

Tato studie byla ukončena poté, co byla charakterizována bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetika, farmakodynamika a účinnost u účastníků s WAIHA v kohortě 1 (SYNT001 dávka 1), předtím, než byli všichni účastníci zařazeni do kohorty 2.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

8

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Jordán
      • Amman, Jordán, 11941
        • Alexion Study Site
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
        • Alexion Study Site
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • Alexion Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Alexion Study Site
      • Pittsfield, Massachusetts, Spojené státy, 01201
        • Alexion Study Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Alexion Study Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Alexion Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Alexion Study Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15232
        • Alexion Study Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • Alexion Study Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Účastníci museli splnit následující kritéria, aby byli zařazeni:

  • Ochotný a schopný přečíst, pochopit a podepsat informovaný souhlas
  • Potvrzená diagnóza WAIHA registrujícím lékařem
  • Musel používat lékařsky přijatelnou antikoncepci

Kritéria vyloučení:

Účastníci, kteří splnili některé z následujících kritérií, byli vyloučeni:

  • Účastník není schopen nebo ochoten dodržovat protokol
  • Aktivní nehematologická malignita nebo nehematologická malignita v anamnéze během 3 let před screeningem (s výjimkou nemelanomové rakoviny kůže a rakoviny děložního čípku in situ)
  • Pozitivní na virus lidské imunodeficience nebo protilátky proti hepatitidě C
  • Pozitivní na povrchový antigen hepatitidy B
  • Jakákoli expozice zkoumanému léku nebo zařízení během 30 dnů před screeningem
  • Intravenózní léčba imunoglobulinem do 30 dnů od screeningu
  • Plazmaferéza nebo imunoadsorpce do 30 dnů od screeningu
  • Účastník měl jakýkoli aktuální zdravotní stav, který podle názoru zkoušejícího mohl ohrozit jeho bezpečnost nebo dodržování předpisů, znemožnit úspěšné provedení studie nebo narušit interpretaci výsledků

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NON_RANDOMIZED
  • Intervenční model: SEKVENČNÍ
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Kohorta 1: ALXN1830
SYNT001 Dávka 1
Lék: ALXN1830
Podává se prostřednictvím IV infuze.
Ostatní jména:
  • SYNT001
EXPERIMENTÁLNÍ: Kohorta 2: ALXN1830
SYNT001 Dávka 2
Lék: ALXN1830
Podává se prostřednictvím IV infuze.
Ostatní jména:
  • SYNT001

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků hlásících nežádoucí příhody související s léčbou (TEAE)
Časové okno: Den 0 (po první dávce) až den 112
TEAE byla definována jako jakákoli nežádoucí příhoda, která začíná při nebo po první dávce studovaného léčiva nebo se vyskytuje před první dávkou a zhoršuje se v závažnosti při nebo po první dávce studovaného léčiva, během Období léčby a Období následného sledování. TEAE byla považována za „závažnou“, pokud podle názoru zkoušejícího nebo zadavatele vedla k některému z následujících výsledků: úmrtí, život ohrožující nežádoucí léková příhoda, hospitalizace v nemocnici nebo prodloužení stávající hospitalizace, přetrvávající nebo významná neschopnost nebo podstatné narušení schopnosti vést normální životní funkce, vrozená anomálie/vrozená vada nebo událost, která mohla ohrozit účastníka a mohla vyžadovat lékařský nebo chirurgický zákrok, aby se předešlo jednomu z výše uvedených výsledků. Souhrn závažných a všech ostatních nezávažných nežádoucích příhod bez ohledu na kauzalitu se nachází v modulu Hlášené nežádoucí příhody. Všechny závažné TEAE nebyly považovány za související se studovaným lékem.
Den 0 (po první dávce) až den 112

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální sérová koncentrace (Cmax) v den 0 a den 28
Časové okno: Před podáním dávky, 5 minut, 2, 4, 6, 24 a 48 hodin a 5 dní po dávce
Cmax byla stanovena přímo z profilu koncentrace-čas. Počínaje dny 0 a 28 byly vzorky séra odebírány těsně před zahájením infuze studovaného léku (před podáním dávky), po 5 minutách, po 2, 4, 6, 24 a 48 hodinách a 5 dnů po podání dávky. infuze studovaného léku. Výsledky jsou uvedeny v mikrogramech/mililitr (ug/ml).
Před podáním dávky, 5 minut, 2, 4, 6, 24 a 48 hodin a 5 dní po dávce
Změna počtu retikulocytů od výchozí hodnoty v den 33
Časové okno: Základní stav, den 33
Počet retikulocytů byl měřen jako biomarker PD. Farmakodynamické vzorky byly odebírány pro analýzy v průběhu studie před infuzí studovaného léčiva pro kohortu 1. Měření biomarkerů PD byla odvozena z laboratorních výsledků. Výsledky jsou uvedeny v buňkách/litr (buňky*10^12/l). Pokles počtu retikulocytů naznačoval potenciální zlepšení stavu.
Základní stav, den 33
Změna hemoglobinu od výchozí hodnoty 33. den
Časové okno: Základní stav, den 33
Hemoglobin byl měřen jako biomarker PD. Farmakodynamické vzorky byly odebírány pro analýzy v průběhu studie před infuzí studovaného léčiva pro kohortu 1. Měření biomarkerů PD byla odvozena z laboratorních výsledků. Výsledky jsou uvedeny v gramech/decilitr (g/dl). Zvýšení hemoglobinu naznačovalo potenciální zlepšení stavu.
Základní stav, den 33
Imunogenicita ALXN1830 v den 112, podle hodnocení hladiny protilátky anti-ALXN1830
Časové okno: Den 112
Analýzy imunogenicity jsou uvedeny pro den 112. Testování bylo prováděno za účelem detekce vazebných protilátek protilátek pomocí hladiny anti-ALXN1830 protilátky. Výsledky jsou uváděny jako převrácené hodnoty titru tam, kde překračují hranici studie.
Den 112

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

10. ledna 2018

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

15. dubna 2019

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

6. srpna 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. března 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. března 2017

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

9. března 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

13. května 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. května 2020

Naposledy ověřeno

1. května 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SYNT001-102

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ALXN1830

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Denmark

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit