Een veiligheidsstudie van SYNT001 bij deelnemers met warme auto-immune hemolytische anemie (WAIHA)
1 mei 2020 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals
Een fase 1B/2, multicenter, open-label, veiligheids-, verdraagbaarheids- en activiteitsonderzoek van SYNT001 bij patiënten met warme auto-immuun hemolytische anemie (WAIHA)
Dit hoofddoel van de studie was het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van intraveneus (IV) SYNT001 (ALXN1830) bij deelnemers met WAIHA.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Deze studie was bedoeld om 2 cohorten te evalueren: cohort 1, tot 8 deelnemers die intraveneuze doses ALXN1830 (SYNT001 dosis 1) kregen; Cohort 2, maximaal 12 deelnemers die IV-doses van ALXN1830 (SYNT001 Dosis 2) krijgen.
Deze studie werd beëindigd nadat de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en werkzaamheid waren gekarakteriseerd bij deelnemers met WAIHA in cohort 1 (SYNT001 dosis 1), voordat deelnemers werden ingeschreven in cohort 2.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
8
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Amman, Jordanië, 11941
- Alexion Study Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
- Alexion Study Site
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
- Alexion Study Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Alexion Study Site
-
Pittsfield, Massachusetts, Verenigde Staten, 01201
- Alexion Study Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
- Alexion Study Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
- Alexion Study Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Alexion Study Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15232
- Alexion Study Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
- Alexion Study Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Deelnemers moesten aan de volgende criteria voldoen om te worden opgenomen:
- Bereid en in staat om een geïnformeerd toestemmingsformulier te lezen, te begrijpen en te ondertekenen
- Bevestigde diagnose van WAIHA door inschrijvende arts
- Moet medisch aanvaardbare anticonceptie hebben gebruikt
Uitsluitingscriteria:
Deelnemers die aan een van de volgende criteria voldeden, werden uitgesloten:
- Deelnemer kan of wil het protocol niet naleven
- Actieve niet-hematologische maligniteit of voorgeschiedenis van niet-hematologische maligniteit in de 3 jaar voorafgaand aan screening (exclusief niet-melanoom huidkanker en baarmoederhalskanker in situ)
- Positief voor humaan immunodeficiëntievirus of hepatitis C-antilichaam
- Positief voor hepatitis B-oppervlakteantigeen
- Elke blootstelling aan een geneesmiddel of apparaat in onderzoek binnen de 30 dagen voorafgaand aan de screening
- Intraveneuze behandeling met immunoglobuline binnen 30 dagen na screening
- Plasmaferese of immunoadsorptie binnen 30 dagen na screening
- Deelnemer had op dit moment een medische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, hun veiligheid of therapietrouw in gevaar kan hebben gebracht, een succesvolle uitvoering van het onderzoek heeft verhinderd of de interpretatie van de resultaten heeft belemmerd
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: NIET_RANDOMISEERD
- Interventioneel model: SEQUENTIEEL
- Masker: GEEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
EXPERIMENTEEL: Cohort 1: ALXN1830
SYNT001 Dosis 1
|
Toegediend via IV-infusie.
Andere namen:
|
|
EXPERIMENTEEL: Cohort 2: ALXN1830
SYNT001 Dosis 2
|
Toegediend via IV-infusie.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers dat tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE's) meldt
Tijdsspanne: Dag 0 (na de eerste dosis) tot en met dag 112
|
Een TEAE werd gedefinieerd als elke bijwerking die begint op of na de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel of optreedt voorafgaand aan de eerste dosis en verergert in ernst op of na de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel, tijdens de behandelingsperiode en de follow-upperiode.
Een TEAE werd als "ernstig" beschouwd als het naar de mening van de onderzoeker of sponsor resulteerde in een van de volgende uitkomsten: overlijden, levensbedreigende bijwerkingen, opname in een ziekenhuis of verlenging van bestaande ziekenhuisopname, aanhoudende of aanzienlijke arbeidsongeschiktheid of substantiële verstoring van het vermogen om normale levensfuncties uit te oefenen, aangeboren afwijking/geboorteafwijking, of een gebeurtenis die de deelnemer mogelijk in gevaar heeft gebracht en mogelijk medische of chirurgische interventie vereist om een van de eerder genoemde uitkomsten te voorkomen.
Een samenvatting van ernstige en alle andere niet-ernstige ongewenste voorvallen, ongeacht de causaliteit, bevindt zich in de module Gerapporteerde ongewenste voorvallen.
Alle ernstige TEAE's werden niet beschouwd als gerelateerd aan het onderzoeksgeneesmiddel.
|
Dag 0 (na de eerste dosis) tot en met dag 112
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Maximale serumconcentratie (Cmax) op dag 0 en dag 28
Tijdsspanne: Voordosering, 5 minuten, 2, 4, 6, 24 en 48 uur en 5 dagen na dosering
|
De Cmax werd rechtstreeks uit het concentratie-tijdprofiel bepaald.
Beginnend op dag 0 en 28 werden serummonsters genomen vlak voor het begin van de infusie van het onderzoeksgeneesmiddel (predosis), 5 minuten, 2, 4, 6, 24 en 48 uur en 5 dagen na het einde van de dosis. infusie van het studiegeneesmiddel.
De resultaten worden weergegeven in microgram/milliliter (ug/ml).
|
Voordosering, 5 minuten, 2, 4, 6, 24 en 48 uur en 5 dagen na dosering
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in aantal reticulocyten op dag 33
Tijdsspanne: Basislijn, dag 33
|
Het aantal reticulocyten werd gemeten als een PD-biomarker.
Farmacodynamische monsters werden gedurende het hele onderzoek verzameld voor analyse voorafgaand aan de infusie van het onderzoeksgeneesmiddel voor cohort 1. Metingen voor PD-biomarkers werden afgeleid van de laboratoriumresultaten.
Resultaten worden gerapporteerd in cellen/liter (cellen*10^12/L).
Een afname van het aantal reticulocyten duidde op een mogelijke verbetering van de conditie.
|
Basislijn, dag 33
|
|
Verandering van baseline in hemoglobine op dag 33
Tijdsspanne: Basislijn, dag 33
|
Hemoglobine werd gemeten als een PD-biomarker.
Farmacodynamische monsters werden gedurende het hele onderzoek verzameld voor analyse voorafgaand aan de infusie van het onderzoeksgeneesmiddel voor cohort 1. Metingen voor PD-biomarkers werden afgeleid van de laboratoriumresultaten.
Resultaten worden gerapporteerd in gram/deciliter (g/dL).
Een toename van hemoglobine duidde op een mogelijke verbetering van de conditie.
|
Basislijn, dag 33
|
|
Immunogeniciteit van ALXN1830 op dag 112, zoals beoordeeld door anti-ALXN1830-antilichaamniveau
Tijdsspanne: Dag 112
|
Immunogeniciteitsanalyses worden gerapporteerd voor dag 112.
Er werden tests uitgevoerd om bindende antidrug-antilichamen te detecteren op basis van anti-ALXN1830-antilichaamniveau.
De resultaten worden gerapporteerd als de reciproque van de titer waar ze het snijpunt van de studie kruisen.
|
Dag 112
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (WERKELIJK)
10 januari 2018
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
15 april 2019
Studie voltooiing (WERKELIJK)
6 augustus 2019
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
3 maart 2017
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
8 maart 2017
Eerst geplaatst (WERKELIJK)
9 maart 2017
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
13 mei 2020
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
1 mei 2020
Laatst geverifieerd
1 mei 2020
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- SYNT001-102
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .