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Une étude d'innocuité de SYNT001 chez des participants atteints d'anémie hémolytique auto-immune chaude (WAIHA)

1 mai 2020 mis à jour par: Alexion Pharmaceuticals

Une étude de phase 1B/2, multicentrique, ouverte, d'innocuité, de tolérabilité et d'activité de SYNT001 chez des patients atteints d'anémie hémolytique auto-immune chaude (WAIHA)

Cet objectif principal de l'étude était d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité du SYNT001 intraveineux (IV) (ALXN1830) chez les participants atteints de WAIHA.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude prévoyait d'évaluer 2 cohortes : Cohorte 1, jusqu'à 8 participants recevant des doses IV d'ALXN1830 (SYNT001 Dose 1) ; Cohorte 2, jusqu'à 12 participants recevant des doses IV d'ALXN1830 (SYNT001 Dose 2).

Cette étude a pris fin après que l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l'efficacité aient été caractérisées chez les participants atteints de WAIHA dans la cohorte 1 (SYNT001 Dose 1), avant que les participants ne soient inscrits dans la cohorte 2.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

8

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Jordan
      • Amman, Jordan, 11941
        • Alexion Study Site
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90033
        • Alexion Study Site
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • Alexion Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Alexion Study Site
      • Pittsfield, Massachusetts, États-Unis, 01201
        • Alexion Study Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Alexion Study Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • Alexion Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Alexion Study Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15232
        • Alexion Study Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98195
        • Alexion Study Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

Les participants devaient répondre aux critères suivants pour être inclus :

  • Volonté et capable de lire, comprendre et signer un formulaire de consentement éclairé
  • Diagnostic confirmé de WAIHA par le médecin recruteur
  • Doit avoir utilisé une contraception médicalement acceptable

Critère d'exclusion:

Les participants qui remplissaient l'un des critères suivants ont été exclus :

  • Participant incapable ou refusant de se conformer au protocole
  • Malignité non hématologique active ou antécédent de malignité non hématologique dans les 3 ans précédant le dépistage (à l'exclusion du cancer de la peau non mélanome et du cancer du col de l'utérus in situ)
  • Positif pour le virus de l'immunodéficience humaine ou l'anticorps de l'hépatite C
  • Positif pour l'antigène de surface de l'hépatite B
  • Toute exposition à un médicament ou à un appareil expérimental dans les 30 jours précédant le dépistage
  • Traitement par immunoglobuline intraveineuse dans les 30 jours suivant le dépistage
  • Plasmaphérèse ou immunoadsorption dans les 30 jours suivant le dépistage
  • Le participant avait une condition médicale actuelle qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait avoir compromis sa sécurité ou sa conformité, empêché la réussite de l'étude ou interféré avec l'interprétation des résultats

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: NON_RANDOMIZED
  • Modèle interventionnel: SÉQUENTIEL
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Cohorte 1 : ALXN1830
SYNT001 Dosage 1
Médicament: ALXN1830
Administré par perfusion IV.
Autres noms:
  • SYNT001
EXPÉRIMENTAL: Cohorte 2 : ALXN1830
SYNT001 Dose 2
Médicament: ALXN1830
Administré par perfusion IV.
Autres noms:
  • SYNT001

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants signalant des événements indésirables liés au traitement (TEAE)
Délai: Du jour 0 (après la première dose) au jour 112
Un TEAE a été défini comme tout événement indésirable qui débute au moment ou après la première dose du médicament à l'étude ou survient avant la première dose et s'aggrave en gravité au moment ou après la première dose du médicament à l'étude, pendant la période de traitement et la période de suivi. Un EIAT était considéré comme « grave » si, de l'avis de l'investigateur ou du promoteur, il entraînait l'un des résultats suivants : décès, événement indésirable médicamenteux menaçant le pronostic vital, hospitalisation ou prolongation d'une hospitalisation existante, incapacité persistante ou importante ou une perturbation substantielle de la capacité à mener des fonctions vitales normales, une anomalie congénitale/malformation congénitale ou un événement qui peut avoir mis en danger le participant et peut avoir nécessité une intervention médicale ou chirurgicale pour prévenir l'un des résultats précédemment énumérés. Un résumé des événements indésirables graves et de tous les autres événements indésirables non graves, quelle qu'en soit la cause, se trouve dans le module Événements indésirables signalés. Tous les EIAT graves n'ont pas été considérés comme liés au médicament à l'étude.
Du jour 0 (après la première dose) au jour 112

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Concentration sérique maximale (Cmax) au jour 0 et au jour 28
Délai: Prédose, 5 minutes, 2, 4, 6, 24 et 48 heures et 5 jours après la dose
La Cmax a été déterminée directement à partir du profil concentration-temps. À partir des jours 0 et 28, des échantillons de sérum ont été prélevés juste avant le début de la perfusion du médicament à l'étude (prédose), à ​​5 minutes, à 2, 4, 6, 24 et 48 heures et à 5 jours après la dose après la fin de la dose. perfusion de médicament à l'étude. Les résultats sont rapportés en microgrammes/millilitre (ug/mL).
Prédose, 5 minutes, 2, 4, 6, 24 et 48 heures et 5 jours après la dose
Changement par rapport à la ligne de base du nombre de réticulocytes au jour 33
Délai: Base de référence, jour 33
Le nombre de réticulocytes a été mesuré en tant que biomarqueur de la MP. Des échantillons pharmacodynamiques ont été collectés pour des analyses tout au long de l'étude avant la perfusion du médicament à l'étude pour la cohorte 1. Les mesures des biomarqueurs de la MP ont été dérivées des résultats de laboratoire. Les résultats sont rapportés en cellules/litre (cellules*10^12/L). Une diminution du nombre de réticulocytes indiquait une amélioration potentielle de l'état.
Base de référence, jour 33
Changement par rapport à la ligne de base de l'hémoglobine au jour 33
Délai: Base de référence, jour 33
L'hémoglobine a été mesurée en tant que biomarqueur de la MP. Des échantillons pharmacodynamiques ont été collectés pour des analyses tout au long de l'étude avant la perfusion du médicament à l'étude pour la cohorte 1. Les mesures des biomarqueurs de la MP ont été dérivées des résultats de laboratoire. Les résultats sont rapportés en grammes/décilitre (g/dL). Une augmentation de l'hémoglobine indiquait une amélioration potentielle de l'état.
Base de référence, jour 33
Immunogénicité d'ALXN1830 au jour 112, évaluée par le niveau d'anticorps anti-ALXN1830
Délai: Jour 112
Les analyses d'immunogénicité sont rapportées pour le jour 112. Des tests ont été effectués pour détecter la liaison des anticorps anti-médicament par le niveau d'anticorps anti-ALXN1830. Les résultats sont rapportés comme l'inverse du titre où ils croisent le point de coupure de l'étude.
Jour 112

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alexion Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

10 janvier 2018

Achèvement primaire (RÉEL)

15 avril 2019

Achèvement de l'étude (RÉEL)

6 août 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 mars 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 mars 2017

Première publication (RÉEL)

9 mars 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

13 mai 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 mai 2020

Dernière vérification

1 mai 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SYNT001-102

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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