Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En sikkerhedsundersøgelse af SYNT001 hos deltagere med varm autoimmun hæmolytisk anæmi (WAIHA)

1. maj 2020 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals

En fase 1B/2, multicenter, åben etiket, sikkerhed, tolerabilitet og aktivitetsundersøgelse af SYNT001 hos patienter med varm autoimmun hæmolytisk anæmi (WAIHA)

Formålet med dette hovedstudie var at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​intravenøs (IV) SYNT001 (ALXN1830) hos deltagere med WAIHA.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse planlagde at evaluere 2 kohorter: Kohorte 1, op til 8 deltagere til at modtage IV doser af ALXN1830 (SYNT001 dosis 1); Kohorte 2, op til 12 deltagere til at modtage IV doser af ALXN1830 (SYNT001 dosis 2).

Denne undersøgelse blev afsluttet, efter at sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik, farmakodynamik og effektivitet blev karakteriseret hos deltagere med WAIHA i kohorte 1 (SYNT001 dosis 1), før nogen deltagere blev indskrevet i kohorte 2.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

8

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • Alexion Study Site
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • Alexion Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Alexion Study Site
      • Pittsfield, Massachusetts, Forenede Stater, 01201
        • Alexion Study Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Alexion Study Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Alexion Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Alexion Study Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15232
        • Alexion Study Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • Alexion Study Site
  • Jordan
      • Amman, Jordan, 11941
        • Alexion Study Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Deltagerne skulle opfylde følgende kriterier for at blive inkluderet:

  • Villig og i stand til at læse, forstå og underskrive en informeret samtykkeerklæring
  • Bekræftet diagnose af WAIHA af tilmeldt læge
  • Skal have brugt medicinsk acceptabel prævention

Ekskluderingskriterier:

Deltagere, der opfyldte et af følgende kriterier, blev ekskluderet:

  • Deltageren er ude af stand eller villig til at overholde protokollen
  • Aktiv ikke-hæmatologisk malignitet eller historie med ikke-hæmatologisk malignitet i de 3 år forud for screening (eksklusive ikke-melanom hudkræft og livmoderhalskræft in situ)
  • Positiv for human immundefektvirus eller hepatitis C-antistof
  • Positiv for hepatitis B overfladeantigen
  • Enhver eksponering for et forsøgslægemiddel eller -udstyr inden for 30 dage før screening
  • Intravenøs immunoglobulinbehandling inden for 30 dage efter screening
  • Plasmaferese eller immunadsorption inden for 30 dage efter screening
  • Deltageren havde en aktuel medicinsk tilstand, der efter investigatorens mening kan have kompromitteret deres sikkerhed eller compliance, udelukket vellykket gennemførelse af undersøgelsen eller forstyrret fortolkningen af ​​resultaterne

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: SEKVENTIEL
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Kohorte 1: ALXN1830
SYNT001 Dosis 1
Medicin: ALXN1830
Indgives via IV infusion.
Andre navne:
  • SYNT001
EKSPERIMENTEL: Kohorte 2: ALXN1830
SYNT001 Dosis 2
Medicin: ALXN1830
Indgives via IV infusion.
Andre navne:
  • SYNT001

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der rapporterer behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Dag 0 (efter første dosis) til og med dag 112
En TEAE blev defineret som enhver uønsket hændelse, der starter på eller efter den første dosis af forsøgslægemidlet eller opstår før den første dosis og forværres i sværhedsgrad på eller efter den første dosis af undersøgelseslægemidlet, i løbet af behandlingsperioden og opfølgningsperioden. En TEAE blev betragtet som "alvorlig", hvis den efter enten investigator eller sponsor resulterede i et af følgende udfald: død, livstruende uønsket lægemiddelhændelse, hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, vedvarende eller betydelig uarbejdsdygtighed eller væsentlig forstyrrelse af evnen til at udføre normale livsfunktioner, medfødt anomali/fødselsdefekt eller en hændelse, der kan have sat deltageren i fare og kan have krævet medicinsk eller kirurgisk indgreb for at forhindre et af de tidligere anførte udfald. En oversigt over alvorlige og alle andre ikke-alvorlige bivirkninger, uanset årsagssammenhæng, findes i modulet Rapporterede bivirkninger. Alle alvorlige TEAE'er blev ikke anset for at være relateret til undersøgelseslægemidlet.
Dag 0 (efter første dosis) til og med dag 112

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal serumkoncentration (Cmax) på dag 0 og dag 28
Tidsramme: Før dosis, 5 minutter, 2, 4, 6, 24 og 48 timer og 5 dage efter dosis
Cmax blev bestemt direkte ud fra koncentration-tidsprofilen. Startende på dag 0 og 28 blev serumprøver indsamlet lige før starten af ​​infusionen af ​​undersøgelseslægemiddel (førdosis), 5 minutter, 2, 4, 6, 24 og 48 timer og 5 dage efter endt dosis. infusion af lægemiddel. Resultater er rapporteret i mikrogram/milliliter (ug/ml).
Før dosis, 5 minutter, 2, 4, 6, 24 og 48 timer og 5 dage efter dosis
Ændring fra baseline i retikulocyttal på dag 33
Tidsramme: Baseline, dag 33
Retikulocyttal blev målt som en PD-biomarkør. Farmakodynamiske prøver blev indsamlet til analyser gennem hele undersøgelsen forud for infusion af undersøgelseslægemiddel til kohorte 1. Målinger for PD-biomarkører blev afledt fra laboratorieresultaterne. Resultater rapporteres i celler/liter (celler*10^12/L). Et fald i retikulocyttal indikerede en potentiel forbedring i tilstanden.
Baseline, dag 33
Ændring fra baseline i hæmoglobin på dag 33
Tidsramme: Baseline, dag 33
Hæmoglobin blev målt som en PD-biomarkør. Farmakodynamiske prøver blev indsamlet til analyser gennem hele undersøgelsen forud for infusion af undersøgelseslægemiddel til kohorte 1. Målinger for PD-biomarkører blev afledt fra laboratorieresultaterne. Resultater rapporteres i gram/deciliter (g/dL). En stigning i hæmoglobin indikerede en potentiel forbedring af tilstanden.
Baseline, dag 33
Immunogenicitet af ALXN1830 på dag 112, som vurderet ved anti-ALXN1830 antistof niveau
Tidsramme: Dag 112
Immunogenicitetsanalyser er rapporteret for dag 112. Test blev udført for at påvise bindende antilægemiddelantistoffer ved anti-ALXN1830 antistofniveau. Resultater rapporteres som den reciproke af titeren, hvor de krydser undersøgelsens skæringspunkt.
Dag 112

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

10. januar 2018

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

15. april 2019

Studieafslutning (FAKTISKE)

6. august 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. marts 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. marts 2017

Først opslået (FAKTISKE)

9. marts 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

13. maj 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. maj 2020

Sidst verificeret

1. maj 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SYNT001-102

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med ALXN1830

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Madagascar

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner