A SYNT001 biztonsági vizsgálata meleg autoimmun hemolitikus anémiában (WAIHA) szenvedő résztvevők körében
2020. május 1. frissítette: Alexion Pharmaceuticals
A SYNT001 1B/2. fázisú, többközpontú, nyílt, biztonsági, tolerálhatósági és aktivitási vizsgálata meleg autoimmun hemolitikus anémiában (WAIHA) szenvedő betegeken
Ez a fő vizsgálati cél az intravénás (IV) SYNT001 (ALXN1830) biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése volt a WAIHA-ban szenvedő betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez a tanulmány 2 kohorsz értékelését tervezte: 1. kohorsz, legfeljebb 8 résztvevő kaphat IV dózisú ALXN1830-at (SYNT001 1. dózis); 2. kohorsz, legfeljebb 12 résztvevő az ALXN1830 intravénás adagjában (SYNT001 2. dózis).
Ezt a vizsgálatot az 1. kohorsz WAIHA-ban szenvedő résztvevőinél (SYNT001 1. dózis) a biztonságosság, tolerálhatóság, farmakokinetika, farmakodinamika és hatékonyság jellemzése után fejezték be, mielőtt bármelyik résztvevőt beírták a 2. kohorszba.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
8
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90033
- Alexion Study Site
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
- Alexion Study Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
- Alexion Study Site
-
Pittsfield, Massachusetts, Egyesült Államok, 01201
- Alexion Study Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
- Alexion Study Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106
- Alexion Study Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Alexion Study Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15232
- Alexion Study Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98195
- Alexion Study Site
-
-
-
-
-
Amman, Jordánia, 11941
- Alexion Study Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
A résztvevőknek az alábbi kritériumoknak kellett megfelelniük, hogy bekerüljenek:
- Hajlandó és képes elolvasni, megérteni és aláírni a beleegyező nyilatkozatot
- A beiratkozó orvos megerősítette a WAIHA diagnózisát
- Biztosan orvosilag elfogadható fogamzásgátlást kellett alkalmaznia
Kizárási kritériumok:
Kizárták azokat a résztvevőket, akik megfeleltek az alábbi kritériumok bármelyikének:
- A résztvevő nem tudja vagy nem akarja betartani a protokollt
- Aktív nem hematológiai rosszindulatú daganat vagy nem hematológiai rosszindulatú daganat az anamnézisben a szűrést megelőző 3 évben (kivéve a nem melanómás bőrrákot és az in situ méhnyakrákot)
- Pozitív a humán immunhiány vírusra vagy a hepatitis C ellenanyagra
- Pozitív a hepatitis B felületi antigénre
- Bármilyen vizsgálati gyógyszerrel vagy eszközzel való érintkezés a szűrést megelőző 30 napon belül
- Intravénás immunglobulin kezelés a szűrést követő 30 napon belül
- Plazmaferezis vagy immunadszorpció a szűrést követő 30 napon belül
- A résztvevőnek olyan jelenlegi egészségügyi állapota volt, amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztethette biztonságát vagy megfelelőségét, megakadályozta a vizsgálat sikeres lefolytatását, vagy akadályozta az eredmények értelmezését.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: NON_RANDOMIZÁLT
- Beavatkozó modell: EGYMÁS UTÁNI
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: 1. kohorsz: ALXN1830
SYNT001 1. adag
|
IV infúzióval adják be.
Más nevek:
|
|
KÍSÉRLETI: 2. kohorsz: ALXN1830
SYNT001 2. adag
|
IV infúzióval adják be.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményeket (TEAE) jelentő résztvevők száma
Időkeret: A 0. naptól (az első adag után) a 112. napig
|
A TEAE-t minden olyan nemkívánatos eseményként határozták meg, amely a vizsgálati gyógyszer első dózisakor vagy azt követően kezdődik, vagy az első dózis előtt következik be, és súlyossága súlyosbodik a vizsgálati gyógyszer első adagja után vagy azt követően, a kezelési időszak és a követési időszak alatt.
A TEAE akkor minősült "súlyosnak", ha akár a vizsgáló, akár a szponzor véleménye szerint az alábbi kimenetelek bármelyikét eredményezte: halál, életveszélyes nemkívánatos gyógyszeresemény, fekvőbeteg kórházi kezelés vagy a meglévő kórházi kezelés elhúzódása, tartós vagy jelentős munkaképtelenség vagy a normális életfunkciók végzésének jelentős megzavarása, veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség, vagy olyan esemény, amely veszélyeztethette a résztvevőt, és orvosi vagy sebészeti beavatkozást igényelhetett a korábban felsorolt kimenetelek valamelyikének megakadályozása érdekében.
A jelentett nemkívánatos események modulban található a súlyos és minden egyéb nem súlyos nemkívánatos esemény összefoglalása, függetlenül az okozati összefüggéstől.
Az összes súlyos TEAE-t nem tekintették a vizsgált gyógyszerrel kapcsolatosnak.
|
A 0. naptól (az első adag után) a 112. napig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Maximális szérumkoncentráció (Cmax) a 0. és a 28. napon
Időkeret: Az adagolás előtt, 5 perccel, 2, 4, 6, 24 és 48 órával, valamint 5 nappal az adagolás után
|
A Cmax-ot közvetlenül a koncentráció-idő profilból határoztuk meg.
A 0. és 28. naptól kezdődően a szérummintákat közvetlenül a vizsgált gyógyszer-infúzió kezdete előtt (dózis előtt), 5 perccel, 2, 4, 6, 24 és 48 órával, valamint az adagolást követő 5. napon gyűjtöttük. tanulmányi gyógyszerinfúzió.
Az eredményeket mikrogramm/milliliterben (ug/ml) adjuk meg.
|
Az adagolás előtt, 5 perccel, 2, 4, 6, 24 és 48 órával, valamint 5 nappal az adagolás után
|
|
A retikulocitaszám változása a kiindulási értékhez képest a 33. napon
Időkeret: Alaphelyzet, 33. nap
|
A retikulocitaszámot PD biomarkerként mértük.
Farmakodinámiás mintákat gyűjtöttünk az elemzéshez a vizsgálat során az 1. kohorsz vizsgálati gyógyszerének infúziója előtt. A PD biomarkerekre vonatkozó méréseket a laboratóriumi eredményekből származtattuk.
Az eredményeket sejt/liter egységben adjuk meg (sejt*10^12/l).
A retikulocitaszám csökkenése az állapot potenciális javulását jelezte.
|
Alaphelyzet, 33. nap
|
|
A hemoglobin változása a kiindulási értékhez képest a 33. napon
Időkeret: Alaphelyzet, 33. nap
|
A hemoglobint PD biomarkerként mértük.
Farmakodinámiás mintákat gyűjtöttünk az elemzéshez a vizsgálat során az 1. kohorsz vizsgálati gyógyszerének infúziója előtt. A PD biomarkerekre vonatkozó méréseket a laboratóriumi eredményekből származtattuk.
Az eredményeket gramm/deciliterben (g/dl) adjuk meg.
A hemoglobinszint emelkedése az állapot potenciális javulását jelezte.
|
Alaphelyzet, 33. nap
|
|
Az ALXN1830 immunogenitása a 112. napon, az ALXN1830 elleni antitestszint alapján
Időkeret: 112. nap
|
Az immunogenitási elemzéseket a 112. napra vonatkozóan közölték.
Tesztelést végeztünk a kötődő antidrog antitestek kimutatására az anti-ALXN1830 antitestszint alapján.
Az eredményeket annak a titernek a reciprokaként adjuk meg, ahol átlépik a vizsgálati vágási pontot.
|
112. nap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)
2018. január 10.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2019. április 15.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2019. augusztus 6.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2017. március 3.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. március 8.
Első közzététel (TÉNYLEGES)
2017. március 9.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
2020. május 13.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. május 1.
Utolsó ellenőrzés
2020. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- SYNT001-102
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .