Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

SYNT001:n turvallisuustutkimus osallistujille, joilla on lämmin autoimmuuninen hemolyyttinen anemia (WAIHA)

perjantai 1. toukokuuta 2020 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals

Vaihe 1B/2, monikeskus, avoin, turvallisuus-, siedettävyys- ja aktiivisuustutkimus SYNT001:stä potilailla, joilla on lämmin autoimmuuninen hemolyyttinen anemia (WAIHA)

Tämän tutkimuksen päätavoitteena oli arvioida suonensisäisen (IV) SYNT001 (ALXN1830) turvallisuutta ja siedettävyyttä WAIHA-potilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tässä tutkimuksessa oli tarkoitus arvioida 2 kohorttia: Kohortti 1, enintään 8 osallistujaa, jotka saavat IV-annoksia ALXN1830:ta (SYNT001 Dose 1); Kohortti 2, enintään 12 osallistujaa, jotka saavat IV-annoksia ALXN1830:ta (SYNT001 Dose 2).

Tämä tutkimus lopetettiin sen jälkeen, kun WAIHA-potilaiden turvallisuus, siedettävyys, farmakokinetiikka, farmakodynamiikka ja teho karakterisoitiin kohortissa 1 (SYNT001 Dose 1), ennen kuin yksikään osallistuja otettiin mukaan kohorttiin 2.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

8

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Jordania
      • Amman, Jordania, 11941
        • Alexion Study Site
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90033
        • Alexion Study Site
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • Alexion Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Alexion Study Site
      • Pittsfield, Massachusetts, Yhdysvallat, 01201
        • Alexion Study Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Alexion Study Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • Alexion Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Alexion Study Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15232
        • Alexion Study Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
        • Alexion Study Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Osallistujien oli täytettävä seuraavat kriteerit päästäkseen mukaan:

  • Halukas ja kykenevä lukemaan, ymmärtämään ja allekirjoittamaan tietoisen suostumuslomakkeen
  • Ilmoittautuneen lääkärin vahvistama WAIHA-diagnoosi
  • On täytynyt käyttää lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisyä

Poissulkemiskriteerit:

Osallistujat, jotka täyttivät jonkin seuraavista kriteereistä, suljettiin pois:

  • Osallistuja ei pysty tai halua noudattaa protokollaa
  • Aktiivinen ei-hematologinen pahanlaatuinen kasvain tai aiemmin ollut ei-hematologinen pahanlaatuisuus 3 vuoden aikana ennen seulontaa (ei-melanooma-ihosyöpä ja kohdunkaulan syöpä in situ)
  • Positiivinen ihmisen immuunikatovirukselle tai hepatiitti C -vasta-aineelle
  • Positiivinen hepatiitti B:n pinta-antigeenille
  • Kaikki altistuminen tutkittavalle lääkkeelle tai laitteelle 30 päivän aikana ennen seulontaa
  • Suonensisäinen immunoglobuliinihoito 30 päivän sisällä seulonnasta
  • Plasmafereesi tai immunoadsorptio 30 päivän kuluessa seulonnasta
  • Osallistujalla oli jokin tämänhetkinen sairaus, joka tutkijan mielestä on saattanut vaarantaa hänen turvallisuutensa tai vaatimustenmukaisuuden, estänyt tutkimuksen onnistuneen suorittamisen tai haitannut tulosten tulkintaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: EI_SATUNNAISTUJA
  • Inventiomalli: SEKVENTIALINEN
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Kohortti 1: ALXN1830
SYNT001 Annos 1
Lääke: ALXN1830
Annostetaan IV-infuusiona.
Muut nimet:
  • SYNT001
KOKEELLISTA: Kohortti 2: ALXN1830
SYNT001 Annos 2
Lääke: ALXN1830
Annostetaan IV-infuusiona.
Muut nimet:
  • SYNT001

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoidon aiheuttamista haittatapahtumista ilmoittavien osallistujien määrä (TEAE)
Aikaikkuna: Päivä 0 (ensimmäisen annoksen jälkeen) päivään 112
TEAE määriteltiin mille tahansa haittatapahtumaksi, joka alkaa ensimmäisellä tutkimuslääkeannoksella tai sen jälkeen tai esiintyy ennen ensimmäistä annosta ja pahenee vaikeudeltaan ensimmäisellä tutkimuslääkeannoksella tai sen jälkeen hoitojakson ja seurantajakson aikana. TEAE katsottiin "vakavaksi", jos se joko tutkijan tai toimeksiantajan näkemyksen mukaan johti johonkin seuraavista seurauksista: kuolema, henkeä uhkaava haittavaikutus, sairaalahoito tai olemassa olevan sairaalahoidon pitkittyminen, jatkuva tai merkittävä työkyvyttömyys tai huomattava häiriö kyvyssä suorittaa normaaleja elämäntoimintoja, synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio tai tapahtuma, joka on saattanut vaarantaa osallistujan ja on saattanut vaatia lääketieteellistä tai kirurgista toimenpiteitä jonkin aiemmin luetelluista seurauksista estämiseksi. Yhteenveto vakavista ja kaikista muista ei-vakavista haittatapahtumista syy-yhteydestä riippumatta on Raportoidut haittatapahtumat -moduulissa. Kaikkien vakavien TEAE-oireiden ei katsottu liittyvän tutkimuslääkkeeseen.
Päivä 0 (ensimmäisen annoksen jälkeen) päivään 112

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Seerumin enimmäispitoisuus (Cmax) päivänä 0 ja päivänä 28
Aikaikkuna: Ennen annosta, 5 minuuttia, 2, 4, 6, 24 ja 48 tuntia ja 5 päivää annoksen jälkeen
Cmax määritettiin suoraan pitoisuus-aikaprofiilista. Päivistä 0 ja 28 alkaen seeruminäytteet kerättiin juuri ennen tutkimuslääkeinfuusion aloittamista (ennen annosta), 5 minuutin kohdalla, 2, 4, 6, 24 ja 48 tunnin kuluttua sekä 5 päivää annoksen jälkeen. lääkeinfuusio. Tulokset ilmoitetaan mikrogrammoina/millilitra (ug/ml).
Ennen annosta, 5 minuuttia, 2, 4, 6, 24 ja 48 tuntia ja 5 päivää annoksen jälkeen
Muutos lähtötasosta retikulosyyttien määrässä päivänä 33
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 33
Retikulosyyttien määrä mitattiin PD-biomarkkerina. Farmakodynaamisia näytteitä kerättiin analyyseja varten koko tutkimuksen ajan ennen tutkimuslääkkeen infuusiota kohortille 1. Mittaukset PD-biomarkkereille johdettiin laboratoriotuloksista. Tulokset ilmoitetaan soluina/litra (soluja*10^12/l). Retikulosyyttien määrän lasku osoitti tilan mahdollisen paranemisen.
Lähtötilanne, päivä 33
Hemoglobiinin muutos lähtötasosta päivänä 33
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 33
Hemoglobiini mitattiin PD-biomarkkerina. Farmakodynaamisia näytteitä kerättiin analyyseja varten koko tutkimuksen ajan ennen tutkimuslääkkeen infuusiota kohortille 1. Mittaukset PD-biomarkkereille johdettiin laboratoriotuloksista. Tulokset ilmoitetaan grammoina/desilitra (g/dl). Hemoglobiinin nousu osoitti tilan mahdollista paranemista.
Lähtötilanne, päivä 33
ALXN1830:n immunogeenisyys päivänä 112, anti-ALXN1830-vasta-ainetason arvioituna
Aikaikkuna: Päivä 112
Immunogeenisuusanalyysit raportoidaan päivältä 112. Testaus suoritettiin sitoutuvien anti-lääkevasta-aineiden havaitsemiseksi anti-ALXN1830-vasta-ainetasolla. Tulokset ilmoitetaan sen tiitterin käänteislukuna, jossa ne ylittävät tutkimuksen leikkauspisteen.
Päivä 112

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Alexion Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Keskiviikko 10. tammikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 15. huhtikuuta 2019

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 6. elokuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 3. maaliskuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 8. maaliskuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Torstai 9. maaliskuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Keskiviikko 13. toukokuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 1. toukokuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SYNT001-102

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset ALXN1830

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Indonesia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa