Исследование безопасности SYNT001 у участников с тепловой аутоиммунной гемолитической анемией (WAIHA)
1 мая 2020 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals
Фаза 1B/2, многоцентровое, открытое исследование безопасности, переносимости и активности SYNT001 у пациентов с тепловой аутоиммунной гемолитической анемией (WAIHA)
Эта основная цель исследования заключалась в оценке безопасности и переносимости внутривенного (в/в) SYNT001 (ALXN1830) у участников с WAIHA.
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Вмешательство/лечение
Подробное описание
В этом исследовании планировалось оценить 2 когорты: когорта 1, до 8 участников, получавших внутривенные дозы ALXN1830 (SYNT001, доза 1); Когорта 2, до 12 участников, получающих внутривенные дозы ALXN1830 (SYNT001, доза 2).
Это исследование было прекращено после того, как безопасность, переносимость, фармакокинетика, фармакодинамика и эффективность были охарактеризованы у участников с WAIHA в когорте 1 (доза SYNT001 1), прежде чем какие-либо участники были зачислены в когорту 2.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
8
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Amman, Иордания, 11941
- Alexion Study Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90033
- Alexion Study Site
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
- Alexion Study Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Alexion Study Site
-
Pittsfield, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01201
- Alexion Study Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
- Alexion Study Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
- Alexion Study Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Alexion Study Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15232
- Alexion Study Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
- Alexion Study Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
Участники должны были соответствовать следующим критериям, чтобы быть включенными:
- Желание и способность читать, понимать и подписывать форму информированного согласия
- Подтвержденный диагноз WAIHA лечащим врачом
- Должен использовать приемлемую с медицинской точки зрения контрацепцию
Критерий исключения:
Были исключены участники, которые соответствовали любому из следующих критериев:
- Участник не может или не желает соблюдать протокол
- Активная негематологическая злокачественность или негематологическая злокачественность в анамнезе за 3 года до скрининга (исключая немеланомный рак кожи и рак шейки матки in situ)
- Положительный результат на вирус иммунодефицита человека или антитела к гепатиту С
- Положительный результат на поверхностный антиген гепатита В
- Любое воздействие исследуемого препарата или устройства в течение 30 дней до скрининга
- Внутривенное лечение иммуноглобулином в течение 30 дней после скрининга
- Плазмаферез или иммуноадсорбция в течение 30 дней после скрининга
- У участника было какое-либо текущее заболевание, которое, по мнению исследователя, могло поставить под угрозу его безопасность или соблюдение режима, помешать успешному проведению исследования или помешать интерпретации результатов.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: УХОД
- Распределение: НЕСЛУЧАЙНО
- Интервенционная модель: ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНЫЙ
- Маскировка: НИКТО
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Когорта 1: ALXN1830
SYNT001 Доза 1
|
Вводят посредством внутривенной инфузии.
Другие имена:
|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Когорта 2: ALXN1830
SYNT001 Доза 2
|
Вводят посредством внутривенной инфузии.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников, сообщивших о нежелательных явлениях, возникших при лечении (TEAE)
Временное ограничение: День 0 (после первой дозы) до дня 112
|
TEAE определяли как любое нежелательное явление, которое начинается во время или после приема первой дозы исследуемого препарата или возникает до приема первой дозы и ухудшается по степени тяжести во время или после приема первой дозы исследуемого препарата в течение периода лечения и периода наблюдения.
ПНЯ считалось «серьезным», если, по мнению исследователя или спонсора, оно приводило к любому из следующих исходов: смерть, опасные для жизни нежелательные явления, стационарная госпитализация или продление существующей госпитализации, стойкая или выраженная нетрудоспособность или существенное нарушение способности вести нормальную жизнедеятельность, врожденная аномалия/врожденный дефект или событие, которое могло поставить под угрозу участника и могло потребовать медицинского или хирургического вмешательства для предотвращения одного из ранее перечисленных исходов.
Сводка серьезных и всех других несерьезных нежелательных явлений, независимо от причинно-следственной связи, находится в модуле «Сообщенные нежелательные явления».
Все серьезные нежелательные явления не считались связанными с исследуемым препаратом.
|
День 0 (после первой дозы) до дня 112
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Максимальная концентрация в сыворотке (Cmax) в день 0 и день 28
Временное ограничение: До приема, через 5 минут, через 2, 4, 6, 24 и 48 часов и через 5 дней после приема.
|
Cmax определяли непосредственно из зависимости концентрации от времени.
Начиная с 0-го и 28-го дня, образцы сыворотки собирали непосредственно перед началом инфузии исследуемого лекарственного средства (до введения дозы), через 5 минут, через 2, 4, 6, 24 и 48 часов и через 5 дней после окончания введения дозы. инфузии исследуемого препарата.
Результаты представлены в микрограммах на миллилитр (мкг/мл).
|
До приема, через 5 минут, через 2, 4, 6, 24 и 48 часов и через 5 дней после приема.
|
|
Изменение количества ретикулоцитов по сравнению с исходным уровнем на 33-й день
Временное ограничение: Исходный уровень, день 33
|
Количество ретикулоцитов измеряли как биомаркер БП.
Фармакодинамические образцы были собраны для анализа на протяжении всего исследования до инфузии исследуемого препарата для когорты 1. Измерения биомаркеров PD были получены из лабораторных результатов.
Результаты представлены в клетках/литр (клетки*10^12/л).
Снижение количества ретикулоцитов свидетельствовало о потенциальном улучшении состояния.
|
Исходный уровень, день 33
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем гемоглобина на 33-й день
Временное ограничение: Исходный уровень, день 33
|
Гемоглобин измеряли как биомаркер БП.
Фармакодинамические образцы были собраны для анализа на протяжении всего исследования до инфузии исследуемого препарата для когорты 1. Измерения биомаркеров PD были получены из лабораторных результатов.
Результаты представлены в граммах на децилитр (г/дл).
Повышение гемоглобина свидетельствовало о потенциальном улучшении состояния.
|
Исходный уровень, день 33
|
|
Иммуногенность ALXN1830 на 112-й день, по оценке уровня антител против ALXN1830
Временное ограничение: День 112
|
Анализы иммуногенности представлены на 112-й день.
Было проведено тестирование для обнаружения связывания антилекарственных антител по уровню анти-ALXN1830-антител.
Результаты представляются как величины, обратные титру, в котором они пересекают пороговую точку исследования.
|
День 112
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
10 января 2018 г.
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
15 апреля 2019 г.
Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
6 августа 2019 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
3 марта 2017 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
8 марта 2017 г.
Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
9 марта 2017 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
13 мая 2020 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
1 мая 2020 г.
Последняя проверка
1 мая 2020 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- SYNT001-102
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .