Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa SYNT001 u uczestników z ciepłą niedokrwistością autoimmunohemolityczną (WAIHA)

1 maja 2020 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals

Faza 1B/2, wieloośrodkowe, otwarte badanie bezpieczeństwa, tolerancji i aktywności SYNT001 u pacjentów z ciepłą autoimmunohemolityczną niedokrwistością (WAIHA)

Głównym celem badania była ocena bezpieczeństwa i tolerancji dożylnego (IV) SYNT001 (ALXN1830) u uczestników z WAIHA.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W tym badaniu zaplanowano ocenę 2 kohort: Kohorta 1, do 8 uczestników, którzy otrzymali IV dawki ALXN1830 (SYNT001 Dawka 1); Kohorta 2, do 12 uczestników, którzy otrzymali IV dawki ALXN1830 (SYNT001 Dawka 2).

Badanie to zakończono po scharakteryzowaniu bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki, farmakodynamiki i skuteczności u uczestników z WAIHA w Kohorcie 1 (SYNT001 Dawka 1), zanim jakikolwiek uczestnik został włączony do Kohorty 2.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

8

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Jordania
      • Amman, Jordania, 11941
        • Alexion Study Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90033
        • Alexion Study Site
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • Alexion Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Alexion Study Site
      • Pittsfield, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01201
        • Alexion Study Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Alexion Study Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Alexion Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Alexion Study Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15232
        • Alexion Study Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • Alexion Study Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

Aby zostać uwzględnionym, uczestnicy musieli spełnić następujące kryteria:

  • Chęć i umiejętność przeczytania, zrozumienia i podpisania formularza świadomej zgody
  • Potwierdzona diagnoza WAIHA przez lekarza prowadzącego
  • Musi stosować medycznie akceptowalną antykoncepcję

Kryteria wyłączenia:

Uczestnicy, którzy spełnili którekolwiek z poniższych kryteriów, zostali wykluczeni:

  • Uczestnik nie może lub nie chce zastosować się do protokołu
  • Czynny niehematologiczny nowotwór złośliwy lub nowotwór niehematologiczny w wywiadzie w ciągu 3 lat przed badaniem przesiewowym (z wyłączeniem nieczerniakowego raka skóry i raka szyjki macicy in situ)
  • Pozytywny wynik na obecność przeciwciał przeciwko ludzkiemu wirusowi niedoboru odporności lub wirusowemu zapaleniu wątroby typu C
  • Dodatni na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B
  • Każda ekspozycja na badany lek lub urządzenie w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym
  • Dożylne leczenie immunoglobulinami w ciągu 30 dni od badania przesiewowego
  • Plazmafereza lub immunoadsorpcja w ciągu 30 dni od badania przesiewowego
  • Uczestnik miał jakikolwiek aktualny stan zdrowia, który w opinii badacza mógł zagrozić jego bezpieczeństwu lub zgodności, uniemożliwić pomyślne przeprowadzenie badania lub zakłócić interpretację wyników

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
  • Model interwencyjny: SEKWENCYJNY
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Kohorta 1: ALXN1830
SYNT001 Dawka 1
Lek: ALXN1830
Podawany we wlewie dożylnym.
Inne nazwy:
  • SYNT001
EKSPERYMENTALNY: Kohorta 2: ALXN1830
SYNT001 Dawka 2
Lek: ALXN1830
Podawany we wlewie dożylnym.
Inne nazwy:
  • SYNT001

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników zgłaszających zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Dzień 0 (po pierwszej dawce) do dnia 112
TEAE zdefiniowano jako każde zdarzenie niepożądane, które rozpoczyna się w dniu lub po pierwszej dawce badanego leku lub występuje przed pierwszą dawką i nasila się w czasie lub po pierwszej dawce badanego leku, w okresie leczenia i okresie obserwacji. TEAE uznano za „poważne”, jeśli w opinii badacza lub sponsora spowodowało którekolwiek z następujących skutków: zgon, zagrażające życiu zdarzenie niepożądane związane z lekiem, hospitalizacja w szpitalu lub przedłużenie istniejącej hospitalizacji, trwała lub znacząca niesprawność lub istotne zaburzenie zdolności do prowadzenia normalnych funkcji życiowych, wada wrodzona/wada wrodzona lub zdarzenie, które mogło zagrozić uczestnikowi i mogło wymagać interwencji medycznej lub chirurgicznej, aby zapobiec jednemu z wcześniej wymienionych skutków. Podsumowanie poważnych i wszystkich innych mniej poważnych zdarzeń niepożądanych, niezależnie od przyczyny, znajduje się w module Zgłoszone zdarzenia niepożądane. Wszystkie poważne TEAE nie zostały uznane za związane z badanym lekiem.
Dzień 0 (po pierwszej dawce) do dnia 112

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalne stężenie w surowicy (Cmax) w dniu 0 i dniu 28
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 5 minut, 2, 4, 6, 24 i 48 godzin oraz 5 dni po podaniu
Cmax określono bezpośrednio z profilu stężenie-czas. Począwszy od dnia 0 i 28, próbki surowicy pobierano tuż przed rozpoczęciem wlewu badanego leku (przed podaniem dawki), 5 minut, 2, 4, 6, 24 i 48 godzin oraz 5 dni po podaniu dawki końcowej wlew leku z badania. Wyniki podano w mikrogramach/mililitr (ug/ml).
Przed podaniem dawki, 5 minut, 2, 4, 6, 24 i 48 godzin oraz 5 dni po podaniu
Zmiana liczby retikulocytów w stosunku do wartości początkowej w dniu 33
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 33
Liczbę retikulocytów mierzono jako biomarker PD. Próbki farmakodynamiczne pobierano do analiz w trakcie całego badania przed wlewem badanego leku dla Kohorty 1. Pomiary biomarkerów PD pochodziły z wyników laboratoryjnych. Wyniki podano w komórkach/litr (komórki*10^12/L). Spadek liczby retikulocytów wskazywał na potencjalną poprawę stanu.
Wartość bazowa, dzień 33
Zmiana stężenia hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowych w dniu 33
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 33
Hemoglobinę mierzono jako biomarker PD. Próbki farmakodynamiczne pobierano do analiz w trakcie całego badania przed wlewem badanego leku dla Kohorty 1. Pomiary biomarkerów PD pochodziły z wyników laboratoryjnych. Wyniki podano w gramach/decylitr (g/dl). Wzrost stężenia hemoglobiny wskazywał na potencjalną poprawę stanu.
Wartość bazowa, dzień 33
Immunogenność ALXN1830 w dniu 112, oceniana na podstawie poziomu przeciwciał anty-ALXN1830
Ramy czasowe: Dzień 112
Analizy immunogenności przedstawiono dla dnia 112. Testy przeprowadzono w celu wykrycia wiążących przeciwciał przeciwlekowych na podstawie poziomu przeciwciał anty-ALXN1830. Wyniki są podawane jako odwrotność miana, w którym przekraczają punkt odcięcia badania.
Dzień 112

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

10 stycznia 2018

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

15 kwietnia 2019

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

6 sierpnia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 marca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 marca 2017

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

9 marca 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

13 maja 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 maja 2020

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SYNT001-102

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na ALXN1830

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Guinea

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj