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Um estudo de segurança de SYNT001 em participantes com anemia hemolítica autoimune quente (WAIHA)

1 de maio de 2020 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals

Um estudo de fase 1B/2, multicêntrico, aberto, segurança, tolerabilidade e atividade de SYNT001 em pacientes com anemia hemolítica autoimune quente (WAIHA)

O objetivo principal deste estudo foi avaliar a segurança e a tolerabilidade do SYNT001 (ALXN1830) intravenoso (IV) em participantes com WAIHA.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo planejou avaliar 2 coortes: Coorte 1, até 8 participantes para receber doses IV de ALXN1830 (SYNT001 Dose 1); Coorte 2, até 12 participantes para receber doses IV de ALXN1830 (SYNT001 Dose 2).

Este estudo foi encerrado após a caracterização da segurança, tolerabilidade, farmacocinética, farmacodinâmica e eficácia em participantes com WAIHA na Coorte 1 (SYNT001 Dose 1), antes de qualquer participante ser inscrito na Coorte 2.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

8

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • Alexion Study Site
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Alexion Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Alexion Study Site
      • Pittsfield, Massachusetts, Estados Unidos, 01201
        • Alexion Study Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Alexion Study Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Alexion Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Alexion Study Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15232
        • Alexion Study Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • Alexion Study Site
  • Jordânia
      • Amman, Jordânia, 11941
        • Alexion Study Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

Os participantes tiveram que atender aos seguintes critérios para serem incluídos:

  • Disposto e capaz de ler, entender e assinar um formulário de consentimento informado
  • Diagnóstico confirmado de WAIHA pelo médico que o inscreveu
  • Deve ter usado contracepção medicamente aceitável

Critério de exclusão:

Foram excluídos os participantes que atenderam a qualquer um dos seguintes critérios:

  • Participante não pode ou não quer cumprir o protocolo
  • Malignidade não hematológica ativa ou história de malignidade não hematológica nos 3 anos anteriores à triagem (exclusivo de câncer de pele não melanoma e câncer cervical in situ)
  • Positivo para vírus da imunodeficiência humana ou anticorpo para hepatite C
  • Positivo para antígeno de superfície da hepatite B
  • Qualquer exposição a um medicamento ou dispositivo experimental nos 30 dias anteriores à triagem
  • Tratamento com imunoglobulina intravenosa dentro de 30 dias após a triagem
  • Plasmaferese ou imunoadsorção dentro de 30 dias após a triagem
  • O participante tinha qualquer condição médica atual que, na opinião do investigador, pode ter comprometido sua segurança ou adesão, impedido a condução bem-sucedida do estudo ou interferido na interpretação dos resultados

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: NON_RANDOMIZED
  • Modelo Intervencional: SEQUENCIAL
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: Coorte 1: ALXN1830
SYNT001 Dose 1
Medicamento: ALXN1830
Administrado por infusão IV.
Outros nomes:
  • SYNT001
EXPERIMENTAL: Coorte 2: ALXN1830
SYNT001 Dose 2
Medicamento: ALXN1830
Administrado por infusão IV.
Outros nomes:
  • SYNT001

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Contagem de participantes que relataram eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Dia 0 (após a primeira dose) até o dia 112
Um TEAE foi definido como qualquer evento adverso que começa na ou após a primeira dose do medicamento em estudo ou ocorre antes da primeira dose e piora em gravidade após a primeira dose do medicamento em estudo, durante o Período de Tratamento e Período de Acompanhamento. Um TEAE foi considerado "grave" se, na visão do investigador ou patrocinador, resultou em qualquer um dos seguintes desfechos: morte, evento adverso a medicamento com risco de vida, hospitalização ou prolongamento de hospitalização existente, incapacidade persistente ou significativa ou interrupção substancial da capacidade de conduzir funções normais da vida, anomalia congênita/defeito congênito ou um evento que possa ter prejudicado o participante e possa ter exigido intervenção médica ou cirúrgica para evitar um dos resultados listados anteriormente. Um resumo de eventos adversos graves e não graves, independentemente da causalidade, está localizado no módulo de Eventos Adversos Notificados. Todos os TEAEs graves não foram considerados relacionados ao medicamento do estudo.
Dia 0 (após a primeira dose) até o dia 112

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Concentração sérica máxima (Cmax) no dia 0 e no dia 28
Prazo: Pré-dose, 5 minutos, 2, 4, 6, 24 e 48 horas e 5 dias pós-dose
A Cmax foi determinada diretamente a partir do perfil concentração-tempo. A partir dos dias 0 e 28, amostras de soro foram coletadas imediatamente antes do início da infusão do medicamento do estudo (pré-dose), aos 5 minutos, às 2, 4, 6, 24 e 48 horas e aos 5 dias após a dose após o término infusão da droga em estudo. Os resultados são relatados em microgramas/mililitro (ug/mL).
Pré-dose, 5 minutos, 2, 4, 6, 24 e 48 horas e 5 dias pós-dose
Mudança da linha de base na contagem de reticulócitos no dia 33
Prazo: Linha de base, dia 33
A contagem de reticulócitos foi medida como um biomarcador de DP. Amostras farmacodinâmicas foram coletadas para análises ao longo do estudo antes da infusão do medicamento do estudo para a Coorte 1. As medições para biomarcadores de DP foram derivadas dos resultados laboratoriais. Os resultados são relatados em células/litro (células*10^12/L). Uma diminuição na contagem de reticulócitos indicou uma melhora potencial na condição.
Linha de base, dia 33
Mudança da linha de base na hemoglobina no dia 33
Prazo: Linha de base, dia 33
A hemoglobina foi medida como um biomarcador de DP. Amostras farmacodinâmicas foram coletadas para análises ao longo do estudo antes da infusão do medicamento do estudo para a Coorte 1. As medições para biomarcadores de DP foram derivadas dos resultados laboratoriais. Os resultados são relatados em gramas/decilitro (g/dL). Um aumento na hemoglobina indicou uma melhora potencial na condição.
Linha de base, dia 33
Imunogenicidade de ALXN1830 no dia 112, conforme avaliado pelo nível de anticorpo anti-ALXN1830
Prazo: Dia 112
As análises de imunogenicidade são relatadas para o Dia 112. O teste foi realizado para detectar anticorpos antidrogas de ligação pelo nível de anticorpo anti-ALXN1830. Os resultados são relatados como o recíproco do título onde cruzam o ponto de corte do estudo.
Dia 112

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Alexion Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

10 de janeiro de 2018

Conclusão Primária (REAL)

15 de abril de 2019

Conclusão do estudo (REAL)

6 de agosto de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

3 de março de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de março de 2017

Primeira postagem (REAL)

9 de março de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

13 de maio de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

1 de maio de 2020

Última verificação

1 de maio de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SYNT001-102

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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