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一项评估 ARGX-113 在天疱疮患者中的安全性、PD、PK 和疗效的研究

2020年12月11日 更新者：argenx

一项开放标签、非对照、II 期研究，以评估 ARGX-113 在轻度至中度天疱疮（寻常型和落叶型）患者中的安全性、药效学、药代动力学、疗效和使用条件

拟议的研究是一项开放标签、非对照、适应性设计的 II 期研究，旨在评估 ARGX-113 在患有以下疾病的患者中的安全性、药效学、药代动力学、疗效和使用条件（剂量、维持给药频率）新诊断或复发的轻度至中度天疱疮（寻常天疱疮或落叶天疱疮）。

每个患者的总研究持续时间少于 6 个月。 它由筛选期、诱导期、维持治疗期和随后的无治疗随访 (FU) 期组成。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

34

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 乌克兰
      • Kyiv、乌克兰
        • National Medical University named after O.O.Bohomolets, Department of Dermatology and Venereology based on Oleksandrivska Clinical Hospital of Kyiv City, Department of Dermatology
      • Zaporizhzhya、乌克兰
        • Municipal Institution "Zaporizhzhya Regional Dermatology and Venereology Clinical Dispensary" of Zaporizhzhya Regional Council
  • 以色列
      • 'Afula、以色列
        • HaEmek Medical center, Dermatology Department
      • Tel Aviv、以色列
        • Department of Dermatology, The Chaim Sheba Medical Center
      • Tel Aviv、以色列
        • Department of dermatology, The Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • 匈牙利
      • Debrecen、匈牙利
        • University of Debrecen Medical Center Department of Dermatology
      • Pécs、匈牙利
        • University of Pécs Clinical Center , Department of Dermatology, Venerology and Oncodermatology
      • Szeged、匈牙利
        • University of Szeged Faculty of Medicine Albert Szent-Györgyi Medical Center Department of Dermatology and Allergology
  • 德国
      • Lübeck、德国
        • University of Lübeck and UKSH, Department of Dermatology and Lübeck Institute of Experimental Dermatology
      • Marburg、德国
        • Clinic of Dermatology and Allergology - Philipps University Marburg
  • 意大利
      • Rome、意大利
        • Dermopathic Institute of the Immaculate - Foundation "Luigi Maria Monti"
      • Rome、意大利
        • Foundation Policlinico A. Gemelli - Dermatology Department

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  1. ≥ 18 岁的男性或女性患者。
  2. PV 或 PF 的临床诊断，已通过阳性直接免疫荧光和阳性间接免疫荧光和/或 ELISA 证实。
  3. 轻度至中度疾病严重程度（PDAI < 45）。
  4. 新诊断的患者或复发患者停止治疗，有或没有第一个疗程的泼尼松最多 4 周，并且判断初始阶段的 ARGX-113 单药治疗在临床上是可接受的；或新诊断的患者或复发患者在第一疗程中以稳定剂量口服泼尼松治疗至少 2 周，并且 ARGX-113 单药治疗被认为在临床上不可接受；或尽管口服泼尼松逐渐减量 +/- 常规免疫抑制剂（例如 硫唑嘌呤、霉酚酸酯）。
  5. 使用间接免疫荧光或 ELISA 在筛选时确定了针对 Dsg 3 和/或 Dsg-1 抗原的自身抗体的血清水平。
  6. 能够理解研究的要求，提供书面知情同意书（包括同意使用和披露与研究相关的健康信息），并遵守研究方案程序（包括所需的研究访问）。

排除标准：

  1. 孕妇和哺乳期妇女，以及在研究期间或最后一次给药后 90 天内打算怀孕的妇女。 在给予 IMP 之前，有生育能力的女性在筛选时的血清妊娠试验应为阴性，在基线时尿妊娠试验应为阴性。
  2. 研究期间或最后一次给药后 90 天内不打算使用有效避孕方法的性活跃男性患者。
  3. 副肿瘤性天疱疮、药物性天疱疮或任何其他非 PV/非 PF 自身免疫性水疱病的确诊。
  4. 对积极的三线治疗有难治性疾病的病史（例如 静脉内多价人免疫球蛋白 [IVIg]、利妥昔单抗、血浆交换/免疫吸附）。
  5. 使用口服泼尼松和常规免疫抑制剂以外的疗法，这些疗法可能会干扰疾病的临床过程（例如 基线访问前 2 个月内静脉内 [IV] 泼尼松龙推注、氨苯砜、柳氮磺胺吡啶、四环素、烟酰胺、血浆置换/血浆置换、免疫吸附和 IVIg）。
  6. 基线访视前 6 个月内使用利妥昔单抗和其他 CD20 靶标生物制剂。
  7. 过敏反应史，或已知对 IMP 成分之一的超敏反应。
  8. 基线访问前最后 4 周内的疫苗接种史，或在研究期间计划接种疫苗，季节性疫苗接种除外（例如 流感疫苗）。
  9. 基线访视前 8 周内近期严重感染（即需要注射抗菌药物治疗或住院）。
  10. 已知患有乙型肝炎病毒 (HBV) 的活动性或慢性病毒感染；请参阅疾病控制和预防中心 (CDC) 指南。
  11. 已知血清阳性或活动性丙型肝炎病毒 (HCV) 感染。
  12. 人类免疫缺陷病毒（HIV 1 和 2 抗体）的已知病史或已知病毒感染。
  13. 筛选时的体重指数 (BMI) > 35,0 kg/m2。
  14. 显着活动的、不稳定的或不受控制的伴随疾病的临床证据（例如 心血管、肺、血液、胃肠道、内分泌和代谢、肝、肾、神经、恶性肿瘤、传染病、凝血病、其他自身免疫性疾病）或病症（缺乏外周静脉通路、近期大手术等），认为研究者的意见，将患者置于不应有的风险中或可能影响结果的解释。
  15. 一般健康状况不允许参与研究的患者（Karnofsky 指数 < 60%；参见附录 14.2）。

  16. 在筛选时，具有以下具有临床意义的实验室异常：

    1. 天冬氨酸转氨酶 (AST) 或丙氨酸转氨酶 (ALT) > 3 × 正常值上限 (ULN)
    2. 总血清胆红素 > 1.5 x ULN（国家癌症研究所不良事件通用术语标准 (NCI-CTCAE) 定义的 1 级高胆红素血症除外，这完全是由于吉尔伯特综合征的医学诊断记录）
    3. 血清肌酐 > 1.5 mg/dL 或肌酐清除率 < 50 mL/min（使用慢性肾脏病流行病学肌酐公式）
    4. 血红蛋白 (Hb) ≤ 9 g/dL
    5. 国际标准化比值 (INR) > 1.5 或活化部分凝血活酶时间 (aPTT) > 1.5 x ULN
    6. 总免疫球蛋白 G (IgG) 水平 < 6 g/L
    7. 存在 > 1 + 蛋白尿试纸
  17. 在基线访问之前的最后 3 个月内参加过另一项介入研究的患者。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：ARGX-113
药品：ARGX-113
与人新生儿 Fc 受体 (FcRn) 结合的人 IgG1 衍生 Fc 片段

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
安全性和耐受性，通过研究期间治疗中出现的（严重）不良事件的发生率和严重程度来衡量。
大体时间：长达 6 个月
长达 6 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
总 IgG 和亚型（IgG1、IgG2、IgG3、IgG4）血清水平的评估
大体时间：长达 6 个月
长达 6 个月
抗Dsg-1和-3自身抗体血清水平的评价
大体时间：长达 6 个月
长达 6 个月
天疱疮疾病面积指数 (PDAI)
大体时间：长达 6 个月
评分范围为 0 到 263，评分越高，疾病越严重。
长达 6 个月
疾病控制时间 (DC)，控制被定义为没有新的病变并且已建立的病变开始愈合
大体时间：长达 6 个月
长达 6 个月
距复发时间，复发定义为每月出现 3 个或更多新病灶且 1 周内未自愈，或已形成病灶的扩展
大体时间：长达 6 个月
长达 6 个月
ARGX 113 的药代动力学参数：Tmax
大体时间：长达 6 个月
长达 6 个月
ARGX 113 的药代动力学参数：Cmax
大体时间：长达 6 个月
长达 6 个月
ARGX 113 抗药抗体 (ADA) 的发生率
大体时间：长达 6 个月
长达 6 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

argenx

调查人员

  • 研究主任：Patrick Dupuy, MD、argenx

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年10月18日

初级完成 (实际的)

2020年10月28日

研究完成 (实际的)

2020年10月28日

研究注册日期

首次提交

2017年10月23日

首先提交符合 QC 标准的

2017年11月6日

首次发布 (实际的)

2017年11月7日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2020年12月14日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2020年12月11日

最后验证

2020年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ARGX-113-1701
  • 2017-002333-40 (EudraCT编号)

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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