JR-141在粘多糖贮积症II患者中的研究
2025年7月21日 更新者：JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
JR-141在粘多糖贮积症II患者中的II期研究
II 期开放标签、随机、平行组、2 个地点（巴西），旨在评估 3 剂研究药物治疗 MPS II 的安全性和有效性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
18
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Porto Alegre、巴西
- Grupo de Pesquisa Clínica em Genética Médica - HCPA
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São Paulo、巴西
- Igeim - Unifesp
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1秒 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 基于白细胞或成纤维细胞中 IDS 活性缺陷和/或 IDS 基因中发现的致病突变，确诊为 MPS II 的男性（如果酶诊断是在干血斑或血浆中进行的，则必须进行分子遗传学确认）。
以下年龄组之一：
- 0 至 3 岁 11 个月大（6 名患者，每剂 2 名）
- 4岁至7岁11个月（6名患者，每剂2名）
- 8 岁或以上（6 名患者，每剂 2 名）
- 能够自行提供书面同意，除非患者在知情同意过程中未满 18 岁，或者由于与 MPS II 相关的智力障碍而无法获得患者本人的同意。
- 对于未满 18 岁或因与 MSP II 相关的智力障碍而无法获得同意的患者，如果法定代表人可以提供书面同意，则可以包括在内；但是，只要有可能，也应征得患者本人的书面同意。
- 如果治疗在过去 6 个月内稳定并同意在第一次研究药物输注前至少一周中断治疗，并同意暂停该治疗一段时间，则可以包括未接受过艾杜硫酶酶替代疗法的未接受治疗的患者或患者审判的持续时间。
排除标准：
- 拒绝签署知情同意书。
- 无法执行研究程序，神经认知测试除外。
- 先前植入的 BMT/HSCT。
- 计划在第 26 周之前进行的手术或其他主要医疗干预。
- 在过去 12 个月内参加过研究药物的临床试验。
- 经研究者或副研究者判断为不能进行腰椎穿刺者，包括因关节挛缩导致腰穿体位困难或腰穿过程中可能出现呼吸困难者。
- 因有严重药物过敏或敏感史，被研究者或副研究者判断为不符合参加研究资格。
- 否则被研究者或副研究者出于对受试者安全性的考虑而判断为不符合参加研究的条件。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：JR-141 2.0 毫克/公斤/周
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IV 输液（冻干粉），1.0 mg/kg/周
IV 输液（冻干粉），2.0 mg/kg/周
IV 输液（冻干粉），4.0 mg/kg/周
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实验性的：JR-141 1.0 毫克/公斤/周
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IV 输液（冻干粉），1.0 mg/kg/周
IV 输液（冻干粉），2.0 mg/kg/周
IV 输液（冻干粉），4.0 mg/kg/周
|
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实验性的：JR-141 4.0 毫克/公斤/周
|
IV 输液（冻干粉），1.0 mg/kg/周
IV 输液（冻干粉），2.0 mg/kg/周
IV 输液（冻干粉），4.0 mg/kg/周
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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出现不良事件的参与者人数
大体时间：26周
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26周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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血浆药代动力学参数 [最大血浆浓度 [Cmax]]
大体时间：第一次和最后一次输注给药后 21 小时
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JR-141的血浆浓度
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第一次和最后一次输注给药后 21 小时
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血浆药代动力学参数 [曲线下面积 [AUC]]
大体时间：第一次和最后一次输注给药后 21 小时
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JR-141的血浆浓度
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第一次和最后一次输注给药后 21 小时
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肝脏和脾脏体积 (MRI)
大体时间：26周
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26周
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标准二维多普勒超声心动图的左心室质量
大体时间：26周
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26周
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尿硫酸乙酰肝素浓度
大体时间：26周
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26周
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尿硫酸皮肤素浓度
大体时间：26周
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26周
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血清硫酸乙酰肝素浓度
大体时间：26周
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26周
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血清硫酸皮肤素浓度
大体时间：26周
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26周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年7月26日
初级完成 (实际的)
2019年10月4日
研究完成 (实际的)
2019年10月4日
研究注册日期
首次提交
2017年11月17日
首先提交符合 QC 标准的
2017年11月29日
首次发布 (实际的)
2017年12月2日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年7月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年7月21日
最后验证
2025年7月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- JR-141-BR21
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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