이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

Mucopolysaccharidosis II 환자의 JR-141 연구

2025년 7월 21일 업데이트: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

뮤코다당증 II 환자를 대상으로 한 JR-141의 임상 2상 연구

MPS II의 치료를 위한 연구 약물의 3회 용량의 안전성과 효능을 평가하도록 설계된 Phase II 공개 라벨, 무작위 배정, 병렬 그룹, 2개 부위(브라질).

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

18

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 브라질
      • Porto Alegre, 브라질
        • Grupo de Pesquisa Clínica em Genética Médica - HCPA
      • São Paulo, 브라질
        • Igeim - Unifesp

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1초 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 백혈구 또는 섬유아세포에서 IDS의 활성 부족 및/또는 IDS 유전자에서 확인된 병원성 돌연변이를 기반으로 MPS II 진단이 확인된 남성(효소 진단이 마른 혈반 또는 혈장에서 이루어진 경우 분자 유전학 확인이 필수임).

  • 다음 연령대 중 하나:

    1. 0~3세 11개월(1회 2명씩 총 6명)
    2. 4세~7세 11개월(6명, 각 2명)
    3. 8세 이상(환자 6명, 1회 2명)
  • 환자가 사전 동의 절차 당시 18세 미만이거나 MPS II와 관련된 지적 장애로 인해 환자 자신의 동의를 얻을 수 없는 경우를 제외하고 스스로 서면 동의를 제공할 수 있습니다.
  • 만 18세 미만이거나 MSP II와 관련된 지적장애로 동의를 받을 수 없는 환자의 경우 법정대리인의 서면동의가 있으면 포함될 수 있습니다. 그러나 가능하면 환자 자신의 서면 동의도 얻어야 합니다.
  • 치료 경험이 없는 환자 또는 idursulfase로 효소 대체 요법을 받고 있는 환자는 지난 6개월 동안 치료가 안정적이었고 첫 연구 약물 주입 최소 1주일 전에 치료를 중단하는 데 동의하고 다음 기간 동안 이 치료를 중단하는 데 동의하는 경우 포함될 수 있습니다. 재판 기간.

제외 기준:

  • 정보에 입각한 동의서 서명을 거부합니다.
  • 신경인지 검사를 제외한 연구 절차를 수행할 수 없습니다.
  • 이전 접목된 BMT/HSCT.
  • 26주 이전에 계획된 수술 또는 기타 주요 의료 개입.
  • 지난 12개월 동안 조사 약물을 사용한 임상 시험 참여.
  • 관절 구축으로 인해 요추 천자 자세를 취하기 어려운 자 또는 요추 천자 과정에서 호흡 곤란을 경험할 가능성이 있는 자 등 요추 천자를 시행할 수 없다고 조사자 또는 부조사자가 판단한다.
  • 심각한 약물 알레르기 또는 민감성의 병력으로 인해 연구에 참여할 자격이 없다고 조사자 또는 하위 조사자가 판단한 경우.
  • 그렇지 않으면 피험자 안전을 고려하여 연구 참여가 부적격하다고 조사자 또는 하위 조사자가 판단한 경우.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: JR-141 2.0 mg/kg/주
의약품: JR-141
IV 주입(동결건조 분말), 1.0 mg/kg/주
의약품: JR-141
IV 주입(동결건조 분말), 2.0 mg/kg/주
의약품: JR-141
IV 주입(동결건조 분말), 4.0 mg/kg/주
실험적: JR-141 1.0 mg/kg/주
의약품: JR-141
IV 주입(동결건조 분말), 1.0 mg/kg/주
의약품: JR-141
IV 주입(동결건조 분말), 2.0 mg/kg/주
의약품: JR-141
IV 주입(동결건조 분말), 4.0 mg/kg/주
실험적: JR-141 4.0 mg/kg/주
의약품: JR-141
IV 주입(동결건조 분말), 1.0 mg/kg/주
의약품: JR-141
IV 주입(동결건조 분말), 2.0 mg/kg/주
의약품: JR-141
IV 주입(동결건조 분말), 4.0 mg/kg/주

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용이 있는 참가자 수
기간: 26주
  • 부작용
  • 항약물 항체
  • mmHg의 혈압
  • 심박수(비트/분)
  • 호흡수/분
  • 온도(°C)
  • 신체검사 이상유무
  • 12유도 심전도의 이상 유무
  • 혈액(혈액학, 간 기능, 신장 기능, 철 관련 수치) 및 소변(요검사)에 대한 일상적인 실험실 검사
26주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
혈장 약동학 파라미터[최대 혈장 농도[Cmax]]
기간: 첫 번째 및 마지막 주입 시 투여 후 21시간
JR-141의 혈장 농도
첫 번째 및 마지막 주입 시 투여 후 21시간
혈장 약동학 파라미터 [곡선하 면적[AUC]]
기간: 첫 번째 및 마지막 주입 시 투여 후 21시간
JR-141의 혈장 농도
첫 번째 및 마지막 주입 시 투여 후 21시간
간 및 비장 용적(MRI)
기간: 26주
26주
표준 2차원 도플러 심초음파에 의한 좌심실 질량
기간: 26주
26주
요중 헤파란 설페이트 농도
기간: 26주
26주
소변 더마탄 황산염 농도
기간: 26주
26주
혈청 헤파란 설페이트 농도
기간: 26주
26주
혈청 더마탄 설페이트 농도
기간: 26주
26주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 7월 26일

기본 완료 (실제)

2019년 10월 4일

연구 완료 (실제)

2019년 10월 4일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 11월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 11월 29일

처음 게시됨 (실제)

2017년 12월 2일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 7월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 7월 21일

마지막으로 확인됨

2025년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • JR-141-BR21

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

뮤코다당증 II에 대한 임상 시험

JR-141에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in India

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다