Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

JR-141:n tutkimus potilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi II

maanantai 21. heinäkuuta 2025 päivittänyt: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Vaiheen II tutkimus JR-141:stä potilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi II

Vaiheen II avoin, satunnaistettu rinnakkaisryhmä, 2 paikkaa (Brasilia), suunniteltu arvioimaan kolmen tutkimuslääkeannoksen turvallisuutta ja tehoa MPS II:n hoidossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

18

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Brasilia
      • Porto Alegre, Brasilia
        • Grupo de Pesquisa Clínica em Genética Médica - HCPA
      • São Paulo, Brasilia
        • Igeim - Unifesp

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 sekunti ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Miehillä, joilla on vahvistettu MPS II -diagnoosi, joka perustuu IDS:n puutteelliseen aktiivisuuteen leukosyyteissä tai fibroblasteissa ja/tai IDS-geenissä tunnistettuihin patogeenisiin mutaatioihin (jos entsyymidiagnoosi tehtiin kuivuneissa veripisteissä tai plasmassa, molekyyligenetiikan vahvistus on pakollinen).

  • Jokin seuraavista ikäryhmistä:

    1. 0-3 vuotta ja 11 kuukautta vanha (6 potilasta, 2 kussakin annoksessa)
    2. 4 vuotta - 7 vuotta ja 11 kuukautta vanha (6 potilasta, 2 kussakin annoksessa)
    3. 8 vuotta tai vanhempi (6 potilasta, 2 kussakin annoksessa)
  • Pystyy antamaan kirjallisen suostumuksen itse, ellei potilas ole alle 18-vuotias tietoisen suostumusprosessin aikana tai potilaalta itseltään ei ole mahdollista saada suostumusta hänen MPS II:een liittyvien älyllisten vammojensa vuoksi.
  • Jos potilas on alle 18-vuotias tai jolta ei ole mahdollista saada suostumusta MSP II:een liittyvien henkisten vammojensa vuoksi, hänet voidaan ottaa mukaan, jos laillinen edustaja voi antaa kirjallisen suostumuksen; kirjallinen suostumus tulee kuitenkin saada myös potilaalta itseltään, aina kun mahdollista.
  • Aiemmin hoitamattomat potilaat tai potilaat, jotka saavat entsyymikorvaushoitoa idursulfaasilla, voidaan ottaa mukaan, jos hoito on ollut vakaa viimeisen 6 kuukauden aikana ja suostuu keskeyttämään hoidon vähintään viikkoa ennen ensimmäistä tutkimuslääkeinfuusiota ja suostumaan keskeyttämään tämän hoidon oikeudenkäynnin kesto.

Poissulkemiskriteerit:

  • Kieltäytyminen allekirjoittamasta tietoon perustuvaa suostumuslomaketta.
  • Ei pysty suorittamaan tutkimustoimenpiteitä, paitsi neurokognitiivista testausta.
  • Aikaisemmin istutettu BMT/HSCT.
  • Kirurginen tai muu merkittävä lääketieteellinen toimenpide on suunniteltu tapahtuvaksi ennen viikkoa 26.
  • Osallistuminen kliiniseen tutkimukseen tutkimuslääkkeellä viimeisen 12 kuukauden aikana.
  • Tutkija tai osatutkija on arvioinut, että he eivät voi tehdä lannepunktiota, mukaan lukien ne, joilla on vaikeuksia ottaa asentoa puunpunktiota varten nivelen supistumisen vuoksi tai jotka todennäköisesti kokevat hengitysvaikeuksia lannepunktioprosessin aikana.
  • Tutkija tai osatutkija arvioi, ettei hän voi osallistua tutkimukseen, koska hänellä on ollut vakava lääkeaineallergia tai -herkkyys.
  • Muussa tapauksessa tutkija tai osatutkija on katsonut, ettei se ole kelvollinen osallistumaan tutkimukseen tutkittavan turvallisuuden vuoksi.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: JR-141 2,0 mg/kg/viikko
Lääke: JR-141
IV-infuusio (lyofilisoitu jauhe), 1,0 mg/kg/viikko
Lääke: JR-141
IV-infuusio (lyofilisoitu jauhe), 2,0 mg/kg/viikko
Lääke: JR-141
IV-infuusio (lyofilisoitu jauhe), 4,0 mg/kg/viikko
Kokeellinen: JR-141 1,0 mg/kg/viikko
Lääke: JR-141
IV-infuusio (lyofilisoitu jauhe), 1,0 mg/kg/viikko
Lääke: JR-141
IV-infuusio (lyofilisoitu jauhe), 2,0 mg/kg/viikko
Lääke: JR-141
IV-infuusio (lyofilisoitu jauhe), 4,0 mg/kg/viikko
Kokeellinen: JR-141 4,0 mg/kg/viikko
Lääke: JR-141
IV-infuusio (lyofilisoitu jauhe), 1,0 mg/kg/viikko
Lääke: JR-141
IV-infuusio (lyofilisoitu jauhe), 2,0 mg/kg/viikko
Lääke: JR-141
IV-infuusio (lyofilisoitu jauhe), 4,0 mg/kg/viikko

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittavaikutuksia aiheuttavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: 26 viikkoa
  • Vastoinkäymiset
  • Lääkkeiden vastaiset vasta-aineet
  • Verenpaineet mmHg
  • Syke lyönteinä/minuutti
  • Hengitystiheys hengityksiä/minuutti
  • Lämpötila °C
  • Fyysisen tutkimuksen poikkeavuuksien esiintyminen tai puuttuminen
  • Poikkeavuuksien esiintyminen tai puuttuminen 12-kytkentäisessä elektrokardiogrammissa
  • Rutiininomaiset laboratoriotutkimukset veressä (hematologia, maksan toiminta, munuaisten toiminta, rautaan liittyvät tasot) ja virtsassa (virtsaanalyysi)
26 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Plasman farmakokineettinen parametri [Plasman enimmäispitoisuus [Cmax]]
Aikaikkuna: 21 tuntia ensimmäisen ja viimeisen infuusion jälkeen
JR-141:n pitoisuus plasmassa
21 tuntia ensimmäisen ja viimeisen infuusion jälkeen
Plasman farmakokineettinen parametri [käyrän alla oleva pinta-ala [AUC]]
Aikaikkuna: 21 tuntia ensimmäisen ja viimeisen infuusion jälkeen
JR-141:n pitoisuus plasmassa
21 tuntia ensimmäisen ja viimeisen infuusion jälkeen
Maksan ja pernan tilavuudet (MRI)
Aikaikkuna: 26 viikkoa
26 viikkoa
Vasemman kammion massa tavallisella 2-ulotteisella Doppler-kaikukardiogrammilla
Aikaikkuna: 26 viikkoa
26 viikkoa
Virtsan heparaanisulfaattipitoisuudet
Aikaikkuna: 26 viikkoa
26 viikkoa
Virtsan dermataanisulfaattipitoisuudet
Aikaikkuna: 26 viikkoa
26 viikkoa
Seerumin heparaanisulfaattipitoisuudet
Aikaikkuna: 26 viikkoa
26 viikkoa
Seerumin dermataanisulfaattipitoisuudet
Aikaikkuna: 26 viikkoa
26 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 26. heinäkuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 4. lokakuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 4. lokakuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 17. marraskuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 29. marraskuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Lauantai 2. joulukuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 24. heinäkuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 21. heinäkuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. heinäkuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • JR-141-BR21

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Mukopolysakkaridoosi II

Kliiniset tutkimukset JR-141

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Benin

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa