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ムコ多糖症II患者におけるJR-141の研究

2025年7月21日 更新者：JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

ムコ多糖症II型患者におけるJR-141の第II相試験

MPS II の治療のための治験薬の 3 用量の安全性と有効性を評価するために設計された、第 II 相非盲検、無作為化、並行群、2 施設 (ブラジル)。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

18

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • ブラジル
      • Porto Alegre、ブラジル
        • Grupo de Pesquisa Clínica em Genética Médica - HCPA
      • São Paulo、ブラジル
        • Igeim - Unifesp

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1秒歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -白血球または線維芽細胞におけるIDSの活性不足および/またはIDS遺伝子で同定された病原性変異に基づいて、MPS IIの診断が確認された男性（酵素診断が乾燥血液スポットまたは血漿で行われた場合、分子遺伝学的確認が必須）。

  • 次の年齢層のいずれか:

    1. 0～3歳11ヶ月（6名、各回2名）
    2. 4歳～7歳11ヶ月（6名、各回2名）
    3. 8歳以上（6名、各回2名）
  • -患者がインフォームドコンセントプロセスの時点で18歳未満である場合、またはMPS IIに関連する知的障害のために患者自身から同意を得ることができない場合を除き、書面による同意を自分で提供できる。
  • 18 歳未満の患者、または MSP II に関連する知的障害のために同意を得ることができない患者の場合、法定代理人が書面による同意を提供できる場合、患者を含めることができます。ただし、可能な限り、患者本人からも書面による同意を得る必要があります。
  • -過去6か月間治療が安定しており、最初の治験薬注入の少なくとも1週間前に治療を中断することに同意し、この治療を一時停止することに同意する場合、ナイーブな患者またはidursulfaseによる酵素補充療法を受けている患者を含めることができます。試用期間。

除外基準:

  • インフォームド コンセント フォームへの署名の拒否。
  • -神経認知検査を除いて、研究手順を実行できません。
  • 以前に移植された BMT/HSCT。
  • 26週前に外科的またはその他の主要な医学的介入が予定されている。
  • -過去12か月間の治験薬による臨床試験への参加。
  • 治験責任医師または治験分担医師が腰椎穿刺を行うことができないと判断した者で、関節拘縮により腰椎穿刺の体位をとるのが困難な方、腰椎穿刺の際に呼吸が困難になる可能性がある方を含みます。
  • -治験責任医師または治験分担医師が、重度の薬物アレルギーまたは過敏症の病歴により、治験に参加する資格がないと判断した。
  • その他、治験責任医師又は治験分担医師が、被験者の安全性を考慮し、本試験への参加を不適格と判断した患者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：JR-141 2.0mg/kg/週
薬：JR-141
IV 注入 (凍結乾燥粉末)、1.0 mg/kg/週
薬：JR-141
IV 注入 (凍結乾燥粉末)、2.0 mg/kg/週
薬：JR-141
IV 注入 (凍結乾燥粉末)、4.0 mg/kg/週
実験的：JR-141 1.0mg/kg/週
薬：JR-141
IV 注入 (凍結乾燥粉末)、1.0 mg/kg/週
薬：JR-141
IV 注入 (凍結乾燥粉末)、2.0 mg/kg/週
薬：JR-141
IV 注入 (凍結乾燥粉末)、4.0 mg/kg/週
実験的：JR-141 4.0mg/kg/週
薬：JR-141
IV 注入 (凍結乾燥粉末)、1.0 mg/kg/週
薬：JR-141
IV 注入 (凍結乾燥粉末)、2.0 mg/kg/週
薬：JR-141
IV 注入 (凍結乾燥粉末)、4.0 mg/kg/週

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象のある参加者の数
時間枠：26週間
  • 有害事象
  • 抗薬物抗体
  • 血圧 (mmHg)
  • 心拍数/分
  • 呼吸数/分
  • 温度（℃）
  • 身体検査の異常の有無
  • 12誘導心電図異常の有無
  • 血液（血液学、肝機能、腎機能、鉄関連レベル）および尿（尿検査）のルーチン検査
26週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
血漿中薬物動態パラメータ[最大血漿濃度[Cmax]]
時間枠：最初と最後の注入で投与後 21 時間
JR-141の血漿中濃度
最初と最後の注入で投与後 21 時間
血漿中薬物動態パラメータ [曲線下面積[AUC]]
時間枠：最初と最後の注入で投与後 21 時間
JR-141の血漿中濃度
最初と最後の注入で投与後 21 時間
肝臓と脾臓の容積 (MRI)
時間枠：26週間
26週間
標準的な 2 次元ドップラー心エコー図による左室質量
時間枠：26週間
26週間
尿中ヘパラン硫酸濃度
時間枠：26週間
26週間
尿中デルマタン硫酸濃度
時間枠：26週間
26週間
血清ヘパラン硫酸濃度
時間枠：26週間
26週間
血清デルマタン硫酸濃度
時間枠：26週間
26週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年7月26日

一次修了 (実際)

2019年10月4日

研究の完了 (実際)

2019年10月4日

試験登録日

最初に提出

2017年11月17日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年11月29日

最初の投稿 (実際)

2017年12月2日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年7月24日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年7月21日

最終確認日

2025年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • JR-141-BR21

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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