正常成人志愿者的ARO-AAT研究
2025年12月18日 更新者：Arrowhead Pharmaceuticals
评估 ARO-AAT 对正常成人志愿者血清 α-1 抗胰蛋白酶水平的安全性、耐受性、药代动力学和影响的 1 期单剂量和多剂量递增研究
本研究的目的是在健康成年志愿者中评估单次和多次递增剂量的 ARO-AAT 的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
45
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Auckland
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Grafton、Auckland、新西兰、1010
- Research Site 1
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 55年 (成人)
接受健康志愿者
是的
描述
纳入标准：
- 有生育能力的女性必须妊娠试验阴性，不能母乳喂养，并且必须愿意采取避孕措施
- 愿意提供书面知情同意书并遵守研究要求
- 至少一年不吸烟
- 肺功能正常
- 筛选时无临床相关性异常发现
- 筛选访视时 AAT 水平正常
排除标准：
- 具有临床意义的健康问题
- 筛选前一个月内经常饮酒
- 在给药前 30 天内或当前参与研究性研究前 30 天内使用研究性药物或设备
- 最近使用非法药物
- 使用已知会干扰肝脏代谢的任何药物或膳食/草药补充剂
注意：根据方案，可能适用额外的纳入/排除标准
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
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计算体积以匹配有源比较器
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有源比较器：ARO-AAT
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通过皮下 (sc) 注射单剂或多剂 ARO-AAT
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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可能或可能与治疗相关的不良事件 (AE) 的参与者人数
大体时间：A 部分（单递增剂量 [SAD] 阶段）：给药后最多 29 (+/- 2) 天； B 部分（多次递增剂量 [MAD] 阶段）：给药后最多 113 (+/- 2) 天
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A 部分（单递增剂量 [SAD] 阶段）：给药后最多 29 (+/- 2) 天； B 部分（多次递增剂量 [MAD] 阶段）：给药后最多 113 (+/- 2) 天
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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ARO-AAT 的药代动力学 (PK)：最大观察血浆浓度 (Cmax)
大体时间：A 部分（单次递增剂量 [SAD] 阶段）：给药后最多 48 小时； B 部分（多次递增剂量 [MAD] 阶段）：给药后最多 48 小时
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A 部分（单次递增剂量 [SAD] 阶段）：给药后最多 48 小时； B 部分（多次递增剂量 [MAD] 阶段）：给药后最多 48 小时
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ARO-AAT 的 PK：达到最大血浆浓度的时间 (Tmax)
大体时间：A 部分（SAD 阶段）：给药后最多 48 小时； B 部分（MAD 阶段）：给药后最多 48 小时
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A 部分（SAD 阶段）：给药后最多 48 小时； B 部分（MAD 阶段）：给药后最多 48 小时
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ARO-AAT 的 PK：终末消除半衰期 (t½)
大体时间：A 部分（SAD 阶段）：给药后最多 48 小时； B 部分（MAD 阶段）：给药后最多 48 小时
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A 部分（SAD 阶段）：给药后最多 48 小时； B 部分（MAD 阶段）：给药后最多 48 小时
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ARO-AAT 的 PK：血浆浓度与时间曲线下的面积从零到 24 小时 (AUC0-24)
大体时间：A 部分（SAD 阶段）：给药后最多 48 小时； B 部分（MAD 阶段）：给药后最多 48 小时
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A 部分（SAD 阶段）：给药后最多 48 小时； B 部分（MAD 阶段）：给药后最多 48 小时
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ARO-AAT 的 PK：血浆浓度与时间曲线下的面积从零到无穷大 (AUCinf)
大体时间：A 部分（SAD 阶段）：给药后最多 48 小时； B 部分（MAD 阶段）：给药后最多 48 小时
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A 部分（SAD 阶段）：给药后最多 48 小时； B 部分（MAD 阶段）：给药后最多 48 小时
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从第 1 天给药前基线到最低点的血清 Alpha-1 抗胰蛋白酶 (AAT) 水平变化百分比
大体时间：A 部分（SAD 阶段）：最多 29 (+/- 2) 天； B 部分（MAD 阶段）：最多 113 (+/- 2) 天
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A 部分（SAD 阶段）：最多 29 (+/- 2) 天； B 部分（MAD 阶段）：最多 113 (+/- 2) 天
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血清 AAT 水平从最低点回到基线的 20% 以上或 90 mg/dL 以上的反应持续时间
大体时间：A 部分（SAD 阶段）：最多 29 (+/- 2) 天； B 部分（MAD 阶段）：最多 113 (+/- 2) 天
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A 部分（SAD 阶段）：最多 29 (+/- 2) 天； B 部分（MAD 阶段）：最多 113 (+/- 2) 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年3月12日
初级完成 (实际的)
2018年10月23日
研究完成 (实际的)
2020年3月21日
研究注册日期
首次提交
2017年11月30日
首先提交符合 QC 标准的
2017年11月30日
首次发布 (实际的)
2017年12月5日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年12月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年12月18日
最后验证
2025年12月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- AROAAT1001
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
是的
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