Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af ARO-AAT i normale voksne frivillige

18. december 2025 opdateret af: Arrowhead Pharmaceuticals

En fase 1 enkelt- og multiple dosis-eskalerende undersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og effekt af ARO-AAT på serum Alpha-1 antitrypsin niveauer hos normale voksne frivillige

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​enkelt- og multiple stigende doser af ARO-AAT hos raske voksne frivillige.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

45

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • New Zealand
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, New Zealand, 1010
        • Research Site 1

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 55 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest, kan ikke amme og skal være villige til at bruge prævention
  • Villig til at give skriftligt informeret samtykke og til at overholde studiekrav
  • Ikke-ryger i mindst et år
  • Normal lungefunktion
  • Ingen unormale fund af klinisk relevans ved screening
  • Normalt AAT-niveau ved screeningsbesøg

Ekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikante sundhedsproblemer
  • Regelmæssig brug af alkohol inden for en måned før screening
  • Brug af et forsøgsmiddel eller -udstyr inden for 30 dage før dosering eller nuværende deltagelse i en forsøgsundersøgelse
  • Nylig brug af ulovlige stoffer
  • Brug af medicin eller kost-/urtetilskud ved at forstyrre leverens stofskifte

BEMÆRK: Yderligere inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende pr. protokol

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Andet: Steril normal saltvand (0,9 % NaCl)
Beregnet volumen til at matche aktiv komparator
Aktiv komparator: ARO-AAT
Medicin: ARO-AAT indsprøjtning
Enkelte eller flere doser af ARO-AAT ved subkutane (sc) injektioner

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med bivirkninger, der muligvis eller sandsynligvis er relateret til behandling
Tidsramme: Del A (enkeltstigende dosis [SAD] fase): op til 29 (+/- 2) dage efter dosis; Del B (multiple-ascending dosis [MAD] fase): op til 113 (+/- 2) dage efter dosis
Del A (enkeltstigende dosis [SAD] fase): op til 29 (+/- 2) dage efter dosis; Del B (multiple-ascending dosis [MAD] fase): op til 113 (+/- 2) dage efter dosis

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Farmakokinetik (PK) af ARO-AAT: Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: Del A (enkeltstigende dosis [SAD] fase): op til 48 timer efter dosis; Del B (multiple-ascending dosis [MAD] fase): op til 48 timer efter dosis
Del A (enkeltstigende dosis [SAD] fase): op til 48 timer efter dosis; Del B (multiple-ascending dosis [MAD] fase): op til 48 timer efter dosis
PK af ARO-AAT: Tid til maksimal plasmakoncentration (Tmax)
Tidsramme: Del A (SAD fase): op til 48 timer efter dosis; Del B (MAD-fase): op til 48 timer efter dosis
Del A (SAD fase): op til 48 timer efter dosis; Del B (MAD-fase): op til 48 timer efter dosis
PK af ARO-AAT: Halveringstid for terminal eliminering (t½)
Tidsramme: Del A (SAD fase): op til 48 timer efter dosis; Del B (MAD-fase): op til 48 timer efter dosis
Del A (SAD fase): op til 48 timer efter dosis; Del B (MAD-fase): op til 48 timer efter dosis
PK for ARO-AAT: Areal under plasmakoncentrationen versus tid-kurven fra nul til 24 timer (AUC0-24)
Tidsramme: Del A (SAD fase): op til 48 timer efter dosis; Del B (MAD-fase): op til 48 timer efter dosis
Del A (SAD fase): op til 48 timer efter dosis; Del B (MAD-fase): op til 48 timer efter dosis
PK for ARO-AAT: Areal under plasmakoncentrationen versus tidskurven fra nul til uendelig (AUCinf)
Tidsramme: Del A (SAD fase): op til 48 timer efter dosis; Del B (MAD-fase): op til 48 timer efter dosis
Del A (SAD fase): op til 48 timer efter dosis; Del B (MAD-fase): op til 48 timer efter dosis
Procentvis ændring i serum alfa-1 antitrypsin (AAT) niveauer fra dag 1 præ-dosis baseline til Nadir
Tidsramme: Del A (SAD-fase): op til 29 (+/- 2) dage; Del B (MAD-fase): op til 113 (+/- 2) dage
Del A (SAD-fase): op til 29 (+/- 2) dage; Del B (MAD-fase): op til 113 (+/- 2) dage
Varighed af respons af serum AAT-niveauer fra Nadir tilbage til over 20 % af baseline eller over 90 mg/dL
Tidsramme: Del A (SAD-fase): op til 29 (+/- 2) dage; Del B (MAD-fase): op til 113 (+/- 2) dage
Del A (SAD-fase): op til 29 (+/- 2) dage; Del B (MAD-fase): op til 113 (+/- 2) dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. marts 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

23. oktober 2018

Studieafslutning (Faktiske)

21. marts 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. november 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. november 2017

Først opslået (Faktiske)

5. december 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

24. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AROAAT1001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alpha 1-Antitrypsin mangel

Kliniske forsøg med ARO-AAT indsprøjtning

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner