Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van ARO-AAT bij normale volwassen vrijwilligers

18 december 2025 bijgewerkt door: Arrowhead Pharmaceuticals

Een fase 1-onderzoek met enkelvoudige en meervoudige doses om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en het effect van ARO-AAT op serum-alfa-1-antitrypsinespiegels bij normale volwassen vrijwilligers te evalueren

Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van enkelvoudige en meervoudige oplopende doses ARO-AAT bij gezonde volwassen vrijwilligers.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

45

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Nieuw-Zeeland
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nieuw-Zeeland, 1010
        • Research Site 1

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 55 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve zwangerschapstest hebben, mogen geen borstvoeding geven en moeten bereid zijn anticonceptie te gebruiken
  • Bereid om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven en te voldoen aan de studievereisten
  • Minstens een jaar niet-roker
  • Normale longfunctie
  • Geen abnormale bevinding van klinische relevantie bij screening
  • Normaal AAT-niveau bij screeningbezoek

Uitsluitingscriteria:

  • Klinisch significante gezondheidsproblemen
  • Regelmatig alcoholgebruik binnen een maand voorafgaand aan het bevolkingsonderzoek
  • Gebruik van een onderzoeksmiddel of apparaat binnen 30 dagen voorafgaand aan dosering of huidige deelname aan een onderzoeksstudie
  • Recent gebruik van illegale drugs
  • Gebruik van medicijnen of voedings-/kruidensupplementen waarvan bekend is dat ze het levermetabolisme verstoren

LET OP: per protocol kunnen aanvullende opname-/uitsluitingscriteria van toepassing zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Ander: Steriele normale zoutoplossing (0,9% NaCl)
Berekend volume dat overeenkomt met actieve comparator
Actieve vergelijker: ARO-AAT
Geneesmiddel: ARO-AAT-injectie
Enkele of meerdere doses ARO-AAT door subcutane (sc) injecties

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's) die mogelijk of waarschijnlijk verband houden met de behandeling
Tijdsspanne: Deel A (fase met enkelvoudige oplopende dosis [SAD]): tot 29 (+/- 2) dagen na de dosis; Deel B (fase met meerdere oplopende doses [MAD]): tot 113 (+/- 2) dagen na de dosis
Deel A (fase met enkelvoudige oplopende dosis [SAD]): tot 29 (+/- 2) dagen na de dosis; Deel B (fase met meerdere oplopende doses [MAD]): tot 113 (+/- 2) dagen na de dosis

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Farmacokinetiek (PK) van ARO-AAT: maximaal waargenomen plasmaconcentratie (Cmax)
Tijdsspanne: Deel A (fase met enkelvoudige oplopende dosis [SAD]): tot 48 uur na de dosis; Deel B (fase met meerdere oplopende doses [MAD]): tot 48 uur na de dosis
Deel A (fase met enkelvoudige oplopende dosis [SAD]): tot 48 uur na de dosis; Deel B (fase met meerdere oplopende doses [MAD]): tot 48 uur na de dosis
PK van ARO-AAT: tijd tot maximale plasmaconcentratie (Tmax)
Tijdsspanne: Deel A (SAD-fase): tot 48 uur na toediening; Deel B (MAD-fase): tot 48 uur na de dosis
Deel A (SAD-fase): tot 48 uur na toediening; Deel B (MAD-fase): tot 48 uur na de dosis
PK van ARO-AAT: Terminale eliminatiehalfwaardetijd (t½)
Tijdsspanne: Deel A (SAD-fase): tot 48 uur na toediening; Deel B (MAD-fase): tot 48 uur na de dosis
Deel A (SAD-fase): tot 48 uur na toediening; Deel B (MAD-fase): tot 48 uur na de dosis
PK van ARO-AAT: gebied onder de plasmaconcentratie versus tijdcurve van nul tot 24 uur (AUC0-24)
Tijdsspanne: Deel A (SAD-fase): tot 48 uur na toediening; Deel B (MAD-fase): tot 48 uur na de dosis
Deel A (SAD-fase): tot 48 uur na toediening; Deel B (MAD-fase): tot 48 uur na de dosis
PK van ARO-AAT: gebied onder de plasmaconcentratie versus tijdcurve van nul tot oneindig (AUCinf)
Tijdsspanne: Deel A (SAD-fase): tot 48 uur na toediening; Deel B (MAD-fase): tot 48 uur na de dosis
Deel A (SAD-fase): tot 48 uur na toediening; Deel B (MAD-fase): tot 48 uur na de dosis
Procentuele verandering in serum alfa-1 antitrypsine (AAT) niveaus vanaf dag 1 pre-dosis basislijn tot nadir
Tijdsspanne: Deel A (SAD-fase): tot 29 (+/- 2) dagen; Deel B (MAD-fase): tot 113 (+/- 2) dagen
Deel A (SAD-fase): tot 29 (+/- 2) dagen; Deel B (MAD-fase): tot 113 (+/- 2) dagen
Responsduur van serum-AAT-waarden Van nadir terug tot boven 20% van basislijn of boven 90 mg/dL
Tijdsspanne: Deel A (SAD-fase): tot 29 (+/- 2) dagen; Deel B (MAD-fase): tot 113 (+/- 2) dagen
Deel A (SAD-fase): tot 29 (+/- 2) dagen; Deel B (MAD-fase): tot 113 (+/- 2) dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 maart 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

23 oktober 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

21 maart 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 november 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 november 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 december 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

24 december 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 december 2025

Laatst geverifieerd

1 december 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AROAAT1001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren