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Estudio de ARO-AAT en voluntarios adultos normales

18 de diciembre de 2025 actualizado por: Arrowhead Pharmaceuticals

Un estudio de fase 1 de aumento de dosis única y múltiple para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y el efecto de ARO-AAT en los niveles séricos de alfa-1 antitripsina en voluntarios adultos normales

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de dosis únicas y múltiples ascendentes de ARO-AAT en voluntarios adultos sanos.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

45

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Nueva Zelanda
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nueva Zelanda, 1010
        • Research Site 1

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 55 años (Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

Sí

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa, no pueden estar amamantando y deben estar dispuestas a usar métodos anticonceptivos.
  • Dispuesto a dar su consentimiento informado por escrito y a cumplir con los requisitos del estudio
  • No fumador durante al menos un año.
  • Función pulmonar normal
  • Ningún hallazgo anormal de relevancia clínica en la selección
  • Nivel normal de AAT en la visita de selección

Criterio de exclusión:

  • Problemas de salud clínicamente significativos
  • Uso regular de alcohol dentro de un mes antes de la selección
  • Uso de un agente o dispositivo en investigación dentro de los 30 días anteriores a la dosificación o participación actual en un estudio de investigación
  • Uso reciente de drogas ilícitas
  • Uso de cualquier fármaco o suplemento dietético/a base de hierbas que interfiera con el metabolismo hepático

NOTA: se pueden aplicar criterios de inclusión/exclusión adicionales, por protocolo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Otro: Solución salina normal estéril (0,9% NaCl)
Volumen calculado para que coincida con el comparador activo
Comparador activo: ARO-AAT
Droga: Inyección ARO-AAT
Dosis únicas o múltiples de ARO-AAT mediante inyecciones subcutáneas (sc)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos (EA) posiblemente o probablemente relacionados con el tratamiento
Periodo de tiempo: Parte A (fase de dosis única ascendente [SAD]): hasta 29 (+/- 2) días después de la dosis; Parte B (fase de dosis múltiple ascendente [MAD]): hasta 113 (+/- 2) días después de la dosis
Parte A (fase de dosis única ascendente [SAD]): hasta 29 (+/- 2) días después de la dosis; Parte B (fase de dosis múltiple ascendente [MAD]): hasta 113 (+/- 2) días después de la dosis

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Farmacocinética (PK) de ARO-AAT: concentración plasmática máxima observada (Cmax)
Periodo de tiempo: Parte A (fase de dosis única ascendente [SAD]): hasta 48 horas después de la dosis; Parte B (fase de dosis múltiple ascendente [MAD]): hasta 48 horas después de la dosis
Parte A (fase de dosis única ascendente [SAD]): hasta 48 horas después de la dosis; Parte B (fase de dosis múltiple ascendente [MAD]): hasta 48 horas después de la dosis
PK de ARO-AAT: tiempo hasta la concentración plasmática máxima (Tmax)
Periodo de tiempo: Parte A (fase SAD): hasta 48 horas después de la dosis; Parte B (fase MAD): hasta 48 horas después de la dosis
Parte A (fase SAD): hasta 48 horas después de la dosis; Parte B (fase MAD): hasta 48 horas después de la dosis
PK de ARO-AAT: Vida media de eliminación terminal (t½)
Periodo de tiempo: Parte A (fase SAD): hasta 48 horas después de la dosis; Parte B (fase MAD): hasta 48 horas después de la dosis
Parte A (fase SAD): hasta 48 horas después de la dosis; Parte B (fase MAD): hasta 48 horas después de la dosis
PK de ARO-AAT: área bajo la curva de concentración plasmática versus tiempo de cero a 24 horas (AUC0-24)
Periodo de tiempo: Parte A (fase SAD): hasta 48 horas después de la dosis; Parte B (fase MAD): hasta 48 horas después de la dosis
Parte A (fase SAD): hasta 48 horas después de la dosis; Parte B (fase MAD): hasta 48 horas después de la dosis
PK de ARO-AAT: área bajo la curva de concentración plasmática versus tiempo de cero a infinito (AUCinf)
Periodo de tiempo: Parte A (fase SAD): hasta 48 horas después de la dosis; Parte B (fase MAD): hasta 48 horas después de la dosis
Parte A (fase SAD): hasta 48 horas después de la dosis; Parte B (fase MAD): hasta 48 horas después de la dosis
Cambio porcentual en los niveles séricos de antitripsina alfa-1 (AAT) desde el día 1 antes de la dosis hasta el nadir
Periodo de tiempo: Parte A (fase SAD): hasta 29 (+/- 2) días; Parte B (fase MAD): hasta 113 (+/- 2) días
Parte A (fase SAD): hasta 29 (+/- 2) días; Parte B (fase MAD): hasta 113 (+/- 2) días
Duración de la respuesta de los niveles séricos de AAT desde el nadir hasta más del 20 % del valor inicial o más de 90 mg/dl
Periodo de tiempo: Parte A (fase SAD): hasta 29 (+/- 2) días; Parte B (fase MAD): hasta 113 (+/- 2) días
Parte A (fase SAD): hasta 29 (+/- 2) días; Parte B (fase MAD): hasta 113 (+/- 2) días

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Arrowhead Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

12 de marzo de 2018

Finalización primaria (Actual)

23 de octubre de 2018

Finalización del estudio (Actual)

21 de marzo de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

30 de noviembre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de noviembre de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

5 de diciembre de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

24 de diciembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de diciembre de 2025

Última verificación

1 de diciembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AROAAT1001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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