Studie av ARO-AAT i normale voksne frivillige
18. desember 2025 oppdatert av: Arrowhead Pharmaceuticals
En fase 1-studie med eskalerende enkeltdoser og multiple doser for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og effekten av ARO-AAT på serum Alpha-1-antitrypsinnivåer hos normale voksne frivillige
Hensikten med denne studien er å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til enkelt- og multiple stigende doser av ARO-AAT hos friske voksne frivillige.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
45
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Auckland
-
Grafton, Auckland, New Zealand, 1010
- Research Site 1
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 55 år (Voksen)
Tar imot friske frivillige
Ja
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Kvinner i fertil alder må ha negativ graviditetstest, kan ikke amme og må være villige til å bruke prevensjon
- Villig til å gi skriftlig informert samtykke og til å overholde studiekrav
- Ikke-røyker i minst ett år
- Normal lungefunksjon
- Ingen unormale funn av klinisk relevans ved screening
- Normalt AAT-nivå ved screeningbesøk
Ekskluderingskriterier:
- Klinisk signifikante helseproblemer
- Regelmessig bruk av alkohol innen en måned før screening
- Bruk av et undersøkelsesmiddel eller en enhet innen 30 dager før dosering eller nåværende deltakelse i en undersøkelsesstudie
- Nylig bruk av illegale rusmidler
- Bruk av medikamenter eller kosttilskudd/urtetilskudd vet å forstyrre levermetabolismen
MERK: ytterligere inkluderings-/ekskluderingskriterier kan gjelde, per protokoll
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
|
Beregnet volum for å matche aktiv komparator
|
|
Aktiv komparator: ARO-AAT
|
Enkelt- eller multiple doser av ARO-AAT ved subkutane (sc) injeksjoner
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE) som muligens eller sannsynligvis er relatert til behandling
Tidsramme: Del A (enkeltstigende dose [SAD] fase): opptil 29 (+/- 2) dager etter dose; Del B (multiple-ascending dose [MAD] fase): opptil 113 (+/- 2) dager etter dose
|
Del A (enkeltstigende dose [SAD] fase): opptil 29 (+/- 2) dager etter dose; Del B (multiple-ascending dose [MAD] fase): opptil 113 (+/- 2) dager etter dose
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Farmakokinetikk (PK) til ARO-AAT: Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Del A (enkeltstigende dose [SAD] fase): opptil 48 timer etter dose; Del B (multiple-ascending dose [MAD] fase): opptil 48 timer etter dose
|
Del A (enkeltstigende dose [SAD] fase): opptil 48 timer etter dose; Del B (multiple-ascending dose [MAD] fase): opptil 48 timer etter dose
|
|
PK av ARO-AAT: Tid til maksimal plasmakonsentrasjon (Tmax)
Tidsramme: Del A (SAD-fase): opptil 48 timer etter dosering; Del B (MAD-fase): opptil 48 timer etter dosering
|
Del A (SAD-fase): opptil 48 timer etter dosering; Del B (MAD-fase): opptil 48 timer etter dosering
|
|
PK av ARO-AAT: Halveringstid for terminal eliminering (t½)
Tidsramme: Del A (SAD-fase): opptil 48 timer etter dosering; Del B (MAD-fase): opptil 48 timer etter dosering
|
Del A (SAD-fase): opptil 48 timer etter dosering; Del B (MAD-fase): opptil 48 timer etter dosering
|
|
PK av ARO-AAT: Areal under plasmakonsentrasjon versus tid-kurve fra null til 24 timer (AUC0-24)
Tidsramme: Del A (SAD-fase): opptil 48 timer etter dosering; Del B (MAD-fase): opptil 48 timer etter dosering
|
Del A (SAD-fase): opptil 48 timer etter dosering; Del B (MAD-fase): opptil 48 timer etter dosering
|
|
PK av ARO-AAT: Areal under plasmakonsentrasjonen versus tidskurven fra null til uendelig (AUCinf)
Tidsramme: Del A (SAD-fase): opptil 48 timer etter dosering; Del B (MAD-fase): opptil 48 timer etter dosering
|
Del A (SAD-fase): opptil 48 timer etter dosering; Del B (MAD-fase): opptil 48 timer etter dosering
|
|
Prosentvis endring i serum alfa-1 antitrypsin (AAT) nivåer fra dag 1 pre-dose baseline til Nadir
Tidsramme: Del A (SAD-fase): opptil 29 (+/- 2) dager; Del B (MAD-fase): opptil 113 (+/- 2) dager
|
Del A (SAD-fase): opptil 29 (+/- 2) dager; Del B (MAD-fase): opptil 113 (+/- 2) dager
|
|
Varighet av respons av serum AAT-nivåer fra Nadir tilbake til over 20 % av baseline eller over 90 mg/dL
Tidsramme: Del A (SAD-fase): opptil 29 (+/- 2) dager; Del B (MAD-fase): opptil 113 (+/- 2) dager
|
Del A (SAD-fase): opptil 29 (+/- 2) dager; Del B (MAD-fase): opptil 113 (+/- 2) dager
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
12. mars 2018
Primær fullføring (Faktiske)
23. oktober 2018
Studiet fullført (Faktiske)
21. mars 2020
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
30. november 2017
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
30. november 2017
Først lagt ut (Faktiske)
5. desember 2017
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
24. desember 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
18. desember 2025
Sist bekreftet
1. desember 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- AROAAT1001
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .