Studie av ARO-AAT i normala vuxna volontärer
18 december 2025 uppdaterad av: Arrowhead Pharmaceuticals
En fas 1-studie med eskalerande enstaka och flerdoser för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken och effekten av ARO-AAT på alfa-1-antitrypsinnivåer i serum hos normala vuxna frivilliga
Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken och farmakodynamiken för enkel- och multipel-stigande doser av ARO-AAT hos friska vuxna frivilliga.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
45
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Auckland
-
Grafton, Auckland, Nya Zeeland, 1010
- Research Site 1
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 55 år (Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Ja
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest, kan inte amma och måste vara villiga att använda preventivmedel
- Villig att ge skriftligt informerat samtycke och att följa studiekraven
- Icke-rökare i minst ett år
- Normal lungfunktion
- Inga onormala fynd av klinisk relevans vid screening
- Normal AAT-nivå vid screeningbesök
Exklusions kriterier:
- Kliniskt signifikanta hälsoproblem
- Regelbunden användning av alkohol inom en månad före screening
- Användning av ett prövningsmedel eller en enhet inom 30 dagar före dosering eller nuvarande deltagande i en prövningsstudie
- Den senaste tidens användning av illegala droger
- Användning av några droger eller kost-/växtbaserade kosttillskott vet störa levermetabolismen
OBS: ytterligare inkluderings-/exkluderingskriterier kan gälla, per protokoll
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Dubbel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: Placebo
|
Beräknad volym för att matcha aktiv komparator
|
|
Aktiv komparator: ARO-AAT
|
Enstaka eller flera doser av ARO-AAT genom subkutana (sc) injektioner
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Antal deltagare med biverkningar som möjligen eller sannolikt är relaterade till behandlingen
Tidsram: Del A (singel-stigande dos [SAD]-fas): upp till 29 (+/- 2) dagar efter dosering; Del B (multipel-stigande dos [MAD]-fas): upp till 113 (+/- 2) dagar efter dosering
|
Del A (singel-stigande dos [SAD]-fas): upp till 29 (+/- 2) dagar efter dosering; Del B (multipel-stigande dos [MAD]-fas): upp till 113 (+/- 2) dagar efter dosering
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Farmakokinetik (PK) för ARO-AAT: maximal observerad plasmakoncentration (Cmax)
Tidsram: Del A (singel-stigande dos [SAD] fas): upp till 48 timmar efter dosering; Del B (multipel-stigande doser [MAD]-fas): upp till 48 timmar efter dosering
|
Del A (singel-stigande dos [SAD] fas): upp till 48 timmar efter dosering; Del B (multipel-stigande doser [MAD]-fas): upp till 48 timmar efter dosering
|
|
PK för ARO-AAT: Tid till maximal plasmakoncentration (Tmax)
Tidsram: Del A (SAD-fas): upp till 48 timmar efter dosering; Del B (MAD-fas): upp till 48 timmar efter dosering
|
Del A (SAD-fas): upp till 48 timmar efter dosering; Del B (MAD-fas): upp till 48 timmar efter dosering
|
|
PK för ARO-AAT: Halveringstid för terminal eliminering (t½)
Tidsram: Del A (SAD-fas): upp till 48 timmar efter dosering; Del B (MAD-fas): upp till 48 timmar efter dosering
|
Del A (SAD-fas): upp till 48 timmar efter dosering; Del B (MAD-fas): upp till 48 timmar efter dosering
|
|
PK för ARO-AAT: Area under plasmakoncentrationen kontra tid-kurvan från noll till 24 timmar (AUC0-24)
Tidsram: Del A (SAD-fas): upp till 48 timmar efter dosering; Del B (MAD-fas): upp till 48 timmar efter dosering
|
Del A (SAD-fas): upp till 48 timmar efter dosering; Del B (MAD-fas): upp till 48 timmar efter dosering
|
|
PK för ARO-AAT: Area under plasmakoncentrationen kontra tidkurvan från noll till oändlighet (AUCinf)
Tidsram: Del A (SAD-fas): upp till 48 timmar efter dosering; Del B (MAD-fas): upp till 48 timmar efter dosering
|
Del A (SAD-fas): upp till 48 timmar efter dosering; Del B (MAD-fas): upp till 48 timmar efter dosering
|
|
Procentuell förändring i serum alfa-1 antitrypsin (AAT) nivåer från dag 1 pre-dos baseline till Nadir
Tidsram: Del A (SAD-fas): upp till 29 (+/- 2) dagar; Del B (MAD-fas): upp till 113 (+/- 2) dagar
|
Del A (SAD-fas): upp till 29 (+/- 2) dagar; Del B (MAD-fas): upp till 113 (+/- 2) dagar
|
|
Varaktighet av svar av serum AAT-nivåer från Nadir tillbaka till över 20 % av baslinjen eller över 90 mg/dL
Tidsram: Del A (SAD-fas): upp till 29 (+/- 2) dagar; Del B (MAD-fas): upp till 113 (+/- 2) dagar
|
Del A (SAD-fas): upp till 29 (+/- 2) dagar; Del B (MAD-fas): upp till 113 (+/- 2) dagar
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
12 mars 2018
Primärt slutförande (Faktisk)
23 oktober 2018
Avslutad studie (Faktisk)
21 mars 2020
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
30 november 2017
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
30 november 2017
Första postat (Faktisk)
5 december 2017
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
24 december 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
18 december 2025
Senast verifierad
1 december 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- AROAAT1001
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Ja
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .