全身性念珠菌病和/或念珠菌性脑膜炎新生儿米卡芬净水平的测定
2024年11月15日 更新者：Astellas Pharma Global Development, Inc.
全身性念珠菌病和/或念珠菌性脑膜炎新生儿高剂量米卡芬净血浆和脑脊液水平的测定
本研究的主要目的是评估米卡芬净对患有全身性念珠菌病的新生儿的药代动力学特征。
这项研究还将评估米卡芬净治疗在接受治疗的新生儿中的成功和失败比例，并将确定一个转换因子，将米卡芬净的血浆水平与通过足跟和外周静脉的血样测量的毛细血管和静脉血相关联，同时收集。
还将评估米卡芬净在新生儿中的安全性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
35
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Rome、意大利、00146
- Site IT39001
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Rome、意大利、00186
- Site IT39002
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1天 至 5个月 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 系统性念珠菌病感染 系统性念珠菌病的诊断是在接受抗生素治疗期间临床情况恶化的情况下，如果从至少一个正常无菌部位（血液、脑脊液、尿液、腹膜液）收集的样本中分离出念珠菌，和/或至少两个不连续的部位（气管抽吸物、胃抽吸物、粪便）和/或通过聚合酶链反应（PCR）（Septifast 试验）呈念珠菌阳性，并伴有至少一种临床症状（发烧或体温过低、皮肤斑驳、喂养困难、肌肉肌张力减退或肌张力亢进、呼吸暂停危象、心动过缓、心动过速、低血压、呼吸困难、呼吸困难、血氧饱和度下降）和一种实验室症状（白细胞 [WBC] ≤5000/mm3 或 WBC ≥20.000/mm3，未成熟中性粒细胞与总中性粒细胞的比率[I/T ratio] >2，血小板计数≤100.000/mm3， C 反应蛋白 >0.5 mg/dL，标准碱过剩 >-7 mmol/L，CSF 细胞增多 ≥ 6）和/或甘露聚糖抗原（≥ 125 皮克/毫升）。
- 受念珠菌性脑膜炎和/或念珠菌感染引起的脑积水和/或承受外脑室引流影响的新生儿，直至入组至少 4 名具有此特征的受试者。
- 新生儿的父母或法定代表能够同意并遵守协议要求。
- 生存预期不低于3天。
排除标准：
- 急性肝病（铵 > 200 µg/dL）或慢性肝病。
- 已知对棘白菌素或研究产品配方中存在的任何赋形剂过敏或超敏反应。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：米卡芬净
参与者每天将通过静脉输注接受米卡芬净 8 mg/kg，持续约 1 小时。
米卡芬净将给药至少 14 天，直至满足以下条件之一： • 至少连续 2 次血培养结果呈阴性（无念珠菌生长）和/或临床和实验室症状消退以及甘露聚糖抗原血液水平降低(< 125 pg/mL) 获得。
• 如果患有脑膜炎、脑积水和脑室衍生，至少连续两次脑脊液 (CSF) 培养结果呈阴性（无念珠菌生长），与临床和实验室症状的缓解相关。
•因治疗失败而中断（包括添加或改用另一种抗真菌药物或改变米卡芬净剂量）。
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参与者将通过静脉输注每天接受米卡芬净 8 mg/kg，持续约 1 小时。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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血液中米卡芬净的浓度
大体时间：从第 3 天到第 10 天的治疗日之一的给药前和给药后 1、3 和 8 小时后
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浓度将根据通过毛细管微量方法（从脚后跟抽取）收集的药代动力学 (PK) 血样来确定。
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从第 3 天到第 10 天的治疗日之一的给药前和给药后 1、3 和 8 小时后
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脑脊液 (CSF) 中米卡芬净的浓度
大体时间：从第 3 天到第 10 天的治疗日之一的给药前和给药后 1、3 和 8 小时后
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浓度将从收集的 CSF 样品中确定。
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从第 3 天到第 10 天的治疗日之一的给药前和给药后 1、3 和 8 小时后
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗结束时有反应的参与者百分比 (EOT) - 治疗成功 (SOT)
大体时间：截至第 14 天
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对于全身性念珠菌病 (SC) 参与者，SOT 将由与 2 次连续血培养阴性念珠菌测试结果相关的存活率决定，在治疗开始时完成，或临床和实验室症状的解决以及甘露聚糖抗原血液水平 (MABL) 的降低（<125 皮克/毫升）。
对于念珠菌性脑膜炎 (CM)，SOT 将由与至少 2 次连续 CSF 培养的念珠菌阴性测试结果相关的存活率来确定，在治疗开始时完成并解决临床和实验室症状。
对于由念珠菌感染 (CI) 和/或外部脑室衍生 (EVD) 引起的脑积水，SOT 将由与治疗开始时完成的至少 2 次连续 CSF 培养的阴性念珠菌测试结果相关的存活率来确定。
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截至第 14 天
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在 EOT 时有反应的参与者百分比 - 治疗失败 (FOT)
大体时间：截至第 14 天
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对于 SC 参与者，FOT 将由念珠菌败血症引起的死亡、通过确认 1 次血培养的念珠菌阳性测试结果持续存在、需要添加/切换到另一种抗真菌剂 (AA) 和/或改变米卡芬净剂量来确定感染在任何时间或通过在不同指示部位持续存在念珠菌定植与持续的临床和实验室症状和高 (MABL) (≥ 125 pg/ml) 相关的感染得到解决。
对于 CM，FOT 将由 CM 导致的死亡、确认 CSF 培养阳性的 CI 持续存在或需要随时添加/切换到另一种 AA 或米卡芬净的剂量变化以解决 CI 来确定。
对于 CI 和/或 EVD 引起的脑积水，FOT 将由 CI 引起的死亡、需要添加/切换到另一种 AA 或改变米卡芬净的剂量以随时解决 CI 或通过确认阳性后 CI 持续存在来确定脑脊液培养。
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截至第 14 天
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发生不良事件 (AE) 的参与者人数
大体时间：从第一次研究药物给药到最后一次给药后 72 小时，最多 17 天
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不良事件 (AE) 将被定义为服用研究药物或将接受研究程序的参与者发生的任何不良医学事件，这些事件不一定与该治疗有因果关系。
这包括异常的实验室测试、生命体征、心电图数据或身体检查，如果异常会引起临床体征或症状，需要积极干预、中断或停用研究药物，或者研究者认为可能具有临床意义，则定义为 AE。
以下3个等级的标准将用于衡量AE的严重程度，包括异常的临床实验室值： ● 轻度：不影响正常的日常活动 ● 中度：影响正常的日常活动 ● 重度：无法进行日常活动。
治疗中出现的不良事件 (TEAE) 将被定义为在开始施用测试药物/比较药物后观察到的 AE。
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从第一次研究药物给药到最后一次给药后 72 小时，最多 17 天
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米卡芬净毛细血管和静脉血浆浓度的比较
大体时间：从第 3 天到第 10 天的治疗日之一的给药前和给药后 1、3 和 8 小时后
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米卡芬净浓度将从通过毛细管显微方法（从脚后跟抽取）和静脉方法收集的 PK 血液样本确定。
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从第 3 天到第 10 天的治疗日之一的给药前和给药后 1、3 和 8 小时后
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Executive Medical Director、Astellas Pharma Global Development, Inc.
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年5月30日
初级完成 (实际的)
2018年4月10日
研究完成 (实际的)
2018年4月10日
研究注册日期
首次提交
2018年1月9日
首先提交符合 QC 标准的
2018年1月29日
首次发布 (实际的)
2018年2月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年11月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年11月15日
最后验证
2024年11月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- 9463-CL-6001
- 2014-003087-20 (EudraCT编号)
- 800_OPBG_2014 (其他标识符：Ospedale Pediatrico Bambino Gesu Clinical & Research Center)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
IPD 计划说明
本试验将不会提供对匿名个体参与者水平数据的访问权限，因为它符合 www.clinicalstudydatarequest.com 上“Astellas 申办方特定详细信息”中描述的一项或多项例外情况。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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