维生素 D 作为基底细胞癌光动力治疗期间的营养新辅助剂
维生素 D 作为基底细胞痣综合征基底细胞癌光动力治疗期间的营养新辅助剂
本研究的目的是研究 50 名患有多发性基底细胞癌 (BCC) 的患者，他们将接受光动力疗法 (PDT) 作为肿瘤治疗。 本研究旨在确定用 PDT 治疗 BCC 肿瘤的最佳条件。 先前的研究表明，在开始 PDT 之前服用维生素 D 可能有助于提高治疗消除基底细胞癌的效果。 总的来说，这项研究将有助于建立口服维生素 D3/PDT 作为皮肤癌 (BCC) 的新联合疗法。
光动力疗法 (PDT) 是一种研究性（实验性）技术，通过结合光敏外用剂和强光源来杀死肿瘤细胞。 PDT 目前在欧洲、加拿大和澳大利亚被批准用于治疗基底细胞癌。 但是，它在美国处于试验阶段，因为它未获得美国食品和药物管理局 (FDA) 的批准。
研究概览
详细说明
总体假设是 PDT 可以为患有基底细胞痣综合征 (BCNS) 和多发性 BCC 肿瘤的患者提供特殊的益处，因为 PDT 是非致突变的、无疤痕的，并且可以安全地重复多次。 具体的研究假设是维生素 D 可能用作新辅助剂以改善肿瘤对 PDT 的反应。 在临床前研究中，研究人员表明，当通过预先暴露于饮食形式的维生素 D（胆钙化醇，D3）“启动”时，上皮肿瘤对基于氨基乙酰丙酸 (ALA) 的 PDT 的反应更灵敏。 这项研究将检验这样一个假设，即在相对较短的时间内服用口服 D3 补充剂可以提高 PDT 治疗该患者人群皮肤 (BCC) 的有效性。 将招募患有 BCNS 和多发性 BCC 的患者，或患有至少 3 个 BCC 肿瘤的正常患者。 在 6 个月的时间内，他们将接受 3 次 PDT 治疗，间隔两个月。
主要目标
• 确定新辅助D3/PDT 后和单独PDT 后的肿瘤临床清除率。 为实现这一点，每位研究患者的前两次 PDT 治疗将被随机化，即一个 PDT 疗程将在 D3 预处理后进行，另一个不进行任何预处理。
次要目标
- 在不存在或存在新辅助 D3 的情况下，评估在各种治疗就诊时 BCC 病变中 PpIX 积累的水平。 （荧光剂量测量）
- 评估该技术的耐受性。 （疼痛量表测量）
- 评估患者对该技术的满意度。 （美容结果和问卷调查）
- 评估 D3 血清水平（在血清中）和 VDR 状态（在白细胞 DNA 中），并将这些结果与临床结果相关联。
学习规划：
在这项临床研究中，每位患者都将作为他或她自己的 BCC 肿瘤对新辅助 D3 补充剂的反应性的对照。 前两次 PDT 治疗将随机进行。 因此，A 组患者将在第一次 PDT 治疗前服用 D3 药片，在第二次 PDT 治疗前服用安慰剂药片。 对于 B 组患者，顺序相反。 给予的 D3 补充总量将根据基线时发现的血清 25-羟基-D3 水平进行调整。 VD 缺乏症患者将接受 14 天的新辅助 D3 治疗，而 如果初始 VD 水平正常，则仅需 5 天。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段1
联系人和位置
学习地点
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85006
- Medical Dermatology Specialists Phoenix
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Ohio
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Cleveland、Ohio、美国、44195
- Cleveland Clinic Taussig Cancer Institute, Case Comprehensive Cancer Center
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
第一次 BCNS 国际学术讨论会的共识声明中定义的基底细胞痣综合征 (BCNS) 的诊断。
主要标准是：
- (1) 20 岁之前发生基底细胞癌，或基底细胞癌数量过多，与之前的日晒和皮肤类型不成比例；
- (2) 20岁以前的颌骨角化囊肿；
- (3) 手掌或足底点蚀；
- (4)大脑镰层状钙化；
- (5)髓母细胞瘤；
- (6) 具有BCNS的一级亲属；
- (7)Patched-1(PTCH1)基因突变。
次要标准是：
- (1) 肋骨异常，或其他特定的骨骼畸形，包括脊柱后凸和第 4 掌骨短小；
- (2) 巨头畸形；
- (3) 唇裂/唇裂或腭裂；
- (4)心脏或卵巢纤维瘤；
- (5)眼部异常；
- 对于 BCNS 的诊断，参与者必须具有 2 个主要标准，1 个主要标准和 2 个次要标准。
- 至少三个 BCC 肿瘤，其中两个经活检证实
- 女性受试者在研究期间不得怀孕
- 受试者必须能够理解并愿意签署书面知情同意书
排除标准：
- 怀孕或哺乳。
- 有患高钙血症的风险（肾脏疾病、结节病等）
- 服用 vismodegib 或 hedgehog 通路抑制剂；必须在访问 1 前至少 3 个月停止。
- 对他们的 BCC 肿瘤进行任何局部治疗；必须至少提前 1 个月停止。
- 服用维生素 D 或多种维生素补充剂；必须至少提前 1 个月停止。
- 目前正在接受其他癌症的药物或放射治疗。
- 已知对 5-氨基乙酰丙酸或研究材料的任何成分过敏的参与者。
- 有光敏性疾病病史的参与者，例如迟发性皮肤卟啉症。
- 目前正在参加另一项临床试验。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：A 组：第一次 PDT 之前的 D3
在两组中，一个 PDT 疗程之前是新辅助 PDT，而另一个 PDT 疗程没有预处理。 A 组将在第一次 PDT 治疗（第 1 天）之前服用膳食 D3 药丸，并在第二次 PDT 治疗（第 2 个月）之前服用安慰剂药丸。 A 组和 B 组都将在第三次 PDT 访问（第 4 个月）之前连续服用血清 D3。 病灶清除的最终评估将在 6 个月时进行 |
D3 的每日剂量始终为 10,000 IU/天。
给予的 D3 补充总量将根据基线时发现的血清 25-羟基-D3 水平进行调整。
如果 D3 水平 < 31 ng/mL，预处理持续时间为 14 天，如果 D3 水平 > 31 ng/mL，预处理持续时间为 5 天
光动力疗法 (PDT) 是一种实验技术，通过结合光敏外用剂和强光源来杀死肿瘤细胞。
其他名称：
第三次就诊后服用成人 2,000 IU/d，儿童 1,000 IU/d。
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实验性的：B 组：第二次 PDT 就诊前的 D3
在两组中，一个 PDT 疗程之前是新辅助 PDT，而另一个 PDT 疗程没有预处理。 B 组将在第一次 PDT 就诊（第 1 天）之前接受安慰剂，并在第二次 PDT 就诊（第 2 个月）之前接受维生素 D3。 A 组和 B 组都将在第三次 PDT 访问（第 4 个月）之前连续服用 D3。 病灶清除的最终评估将在 6 个月时进行 |
D3 的每日剂量始终为 10,000 IU/天。
给予的 D3 补充总量将根据基线时发现的血清 25-羟基-D3 水平进行调整。
如果 D3 水平 < 31 ng/mL，预处理持续时间为 14 天，如果 D3 水平 > 31 ng/mL，预处理持续时间为 5 天
光动力疗法 (PDT) 是一种实验技术，通过结合光敏外用剂和强光源来杀死肿瘤细胞。
其他名称：
第三次就诊后服用成人 2,000 IU/d，儿童 1,000 IU/d。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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BCC：肿瘤清除率
大体时间：首次治疗就诊后最多 6 个月
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每月肿瘤直径的变化。 对于每位参与者，研究人员将分析治疗之间肿瘤清除率的差异，一种使用新辅助 D3+PDT，另一种使用单独的 PDT，另一种使用或不使用 D3，以建立 D3 充满状态。 如果线性肿瘤清除率的假设不正确，前两种治疗的顺序是随机的 D3+PDT 后的 Delta-T 差异与单独 PDT 后的 Delta-T 差异的统计显着性将使用 ANOVA 进行测试。 |
首次治疗就诊后最多 6 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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BCC：BCC 病变中原卟啉 IX (PpIX) 积累水平
大体时间：首次治疗就诊后最多 6 个月
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对于每位患者，无论是否存在新辅助维生素 D3，都将在选定的治疗就诊时使用荧光剂量测定法评估 BCC 病变中 PpIX 的积累。
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首次治疗就诊后最多 6 个月
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血清 25-羟基维生素 D3 (25OH-D3) 水平
大体时间：首次治疗就诊后最多 6 个月
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使用 10mL 血液样本，将使用 25OH-D3 测定来确定血液中的 D3 水平
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首次治疗就诊后最多 6 个月
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具有活性白细胞 DNA 维生素 D 受体 (VDR) 的患者人数
大体时间：首次治疗就诊后最多 6 个月
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研究团队将收集患者的白细胞DNA并直接检查VDR基因序列。
假定具有活性 VDR 等位基因的患者具有更好的 PDT 结果
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首次治疗就诊后最多 6 个月
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疼痛量表测量
大体时间：首次治疗就诊后最多 6 个月
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平均疼痛量表测量，以评估在每次 PDT 治疗后一周内采用的技术的耐受性（总共 3 个）。
范围从 0 到 10，其中 0 表示不痛，10 表示最痛
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首次治疗就诊后最多 6 个月
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红斑评分
大体时间：首次治疗就诊后最多 6 个月
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患者满意度评分的衡量标准。
根据 1-4 的等级对照片进行评分，分数越高表明红斑越多
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首次治疗就诊后最多 6 个月
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对技术治疗结果的满意度
大体时间：首次治疗就诊后最多 6 个月
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参与者满意度问卷将在最后一次研究访问时进行，以 5 分制（极度满意到极度不满意）衡量参与者对治疗结果的满意度
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首次治疗就诊后最多 6 个月
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对该技术的美容效果满意
大体时间：首次治疗就诊后最多 6 个月
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参与者满意度调查问卷将在最后一次研究访问时进行，以 5 分制（极度满意到极度不满意）衡量参与者对美容结果的满意度
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首次治疗就诊后最多 6 个月
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Edward V. Maytin, MD, PhD、Cleveland Clinic, Case Comprehensive Cancer Center
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- CASE5617
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
在美国制造并从美国出口的产品
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