普纳替尼（Iclusig®）任意剂量治疗任意阶段慢性粒细胞白血病患者的观察性研究 (Ponderosa)
2023年5月9日 更新者：Prof. Dr. med. Andreas Hochhaus、University of Jena
需要更多信息来描述普纳替尼在欧洲常规临床实践中的安全性特征。
这项观察性队列研究将提供普纳替尼在临床实践中使用的真实情况，以及不良事件 (AE) 的额外量化和表征及其在接受普纳替尼治疗的任何阶段的慢性粒细胞白血病患者中的结果。
研究概览
地位
主动，不招人
条件
详细说明
本研究是一项针对接受普纳替尼治疗的患者的多中心、长期、前瞻性和回顾性观察性队列研究。 该研究是非干预性的；所有治疗决定均由患者的医疗保健提供者 (HCP) 自行决定，并非由研究设计或方案强制执行。
将选择德国肿瘤学实践场所的异质样本（医院和现场血液学家）使用 ponatinib 治疗任何阶段的慢性粒细胞白血病成年患者参与该研究。 符合条件且同意开始使用普纳替尼治疗的患者将被纳入研究的前瞻性部分。 普纳替尼在德国获得批准后已在临床试验之外开始的任何阶段的慢性粒细胞白血病合格同意患者将被纳入研究的回顾性部分。
将从大约 50 个地点招募大约 100 名患者。 患者登记期估计约为两年。 在治疗期间或停药后 30 天内发生不良事件 (AE) 的患者将接受为期 12 个月的随访，以确定不良事件的后果。 有关患者病史的数据、患者基线数据、普纳替尼治疗、不良事件、所有接受的药物和疗效测量将在研究期间与常规护理访问一起收集，预计大约每 3 个月一次。
在随访期间将收集有关任何新疗法的信息，包括慢性粒细胞白血病和其他药物的治疗。
研究类型
观察性的
注册 (预期的)
100
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Jena、德国、07747
- University Hospital Jena
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
该研究将包括处于任何阶段的慢性粒细胞白血病患者，这些患者正在开始或已经开始使用 ponatinib 进行治疗，并且符合入组标准并提供知情同意书。
一组已决定开始普纳替尼但尚未开始普纳替尼的患者将被前瞻性地确定并被邀请参加研究。
研究登记日期是签署知情同意书的日期。
在临床试验之外已经接受或正在接受普纳替尼治疗的另一组患者将被邀请参加研究的回顾性部分。
描述
纳入标准：
- 正在开始普纳替尼单药治疗或在德国批准普纳替尼后开始普纳替尼单药治疗的处于任何阶段的慢性粒细胞白血病成年患者（年龄≥18 岁）。 [开普纳替尼的决定必须在参加研究之前做出。 在给予知情同意时，参与研究回顾性部分的患者可能仍在或可能未接受普纳替尼治疗。 这些回顾性患者应该在 2015 年 2 月 2 日之后开始治疗。]。
- 有能力理解研究要求，并提供书面知情同意书以遵守研究数据收集程序的患者。
- 预期寿命至少为 3 个月的患者
排除标准：
- 先前接受研究性普纳替尼治疗的患者（在临床试验中）
- 接受研究药物的患者
- 怀孕和/或哺乳期患者
- 怀孕和/或哺乳期患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：仅案例
- 时间观点：追溯
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
细胞遗传学反应的变化
大体时间：通过学习完成，平均3年
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细胞遗传学反应的实现（Ph+ 中期的百分比）
|
通过学习完成，平均3年
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分子反应
大体时间：通过学习完成，平均3年
|
BCR-ABL 百分比（越低越好）
|
通过学习完成，平均3年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Andreas Hochhaus、University Hospital Jena
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年7月8日
初级完成 (预期的)
2024年6月30日
研究完成 (预期的)
2024年12月31日
研究注册日期
首次提交
2019年4月8日
首先提交符合 QC 标准的
2019年4月29日
首次发布 (实际的)
2019年5月1日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年5月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年5月9日
最后验证
2023年5月1日
更多信息
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