用于镰状细胞慢性腿部溃疡治疗的去铁胺 (D-SCOUT)
去铁胺皮内给药贴剂 (DIDP) 在慢性镰状细胞腿部溃疡中的安全性和有效性的随机、双盲、安慰剂对照试验研究
大约 60 名受试者将被纳入这项针对去铁胺皮内给药贴剂 (DIDP) 的双盲、安慰剂对照研究。
通过筛选的受试者将进入为期 2 周的护理标准 (SOC) 磨合期。 在此期间，将根据数字面积测量法和溃疡的定性特征评估溃疡以检查愈合情况。 在 2 周磨合期结束时符合资格标准的受试者将被随机分为活性组和对照组（2 个活性组对 1 个安慰剂组）并进入 12 周的治疗期。 在治疗期间的每次访问中，目标溃疡将通过数字照相面积测量法进行测量，首席研究员将评估伤口定性属性，并将 DIDP（或安慰剂贴片）放置为主要伤口敷料。 在每次访问时，受试者还将收到/查看每日日记以记录疼痛、研究药物依从性和止痛药的使用。
研究概览
详细说明
将招募大约 60 名受试者，以允许多达 48 名患有 SCD 和皮肤溃疡的男性或女性受试者完成这项双盲、安慰剂对照研究。
将招募 3 名受试者的前哨组并评估安全性（同时仍处于盲态）。 其余受试者将以 2:1 的比例入组，即活性药物：安慰剂。
通过筛选的受试者将进入护理标准 (SOC) 磨合期。 在此期间，将根据数字面积测量法和溃疡的定性特征评估溃疡以检查愈合情况。 在磨合期结束时符合资格标准的受试者将被随机分配并进入 12 周的治疗期。
每天在家中更换 DIDP（或安慰剂）。 受试者将大约每周访问一次诊所进行研究评估，包括成像和平面伤口测量以及定性伤口评估。 临床实验室样本将在治疗基线、治疗第 4、8 和 12 周时或在研究结束 (EOS) 访视时收集，如果更早的话。 还将在这些时间点收集用于 PK 测试的血样。 在此治疗期间，如果伤口在任何时候达到 100% 愈合的标准，受试者将立即进入 4 周的随访期。
在随访期间，受试者将每隔 1 周来一次诊所。 在这些访问中，伤口区域将继续使用保护性敷料进行保护。 临床实验室样本将在终止访问时收集。
溃疡疼痛将由受试者每天评估并记录在日记中，连同镇痛剂使用记录。 在每次访问时，研究人员将协助受试者分配一周的总体溃疡疼痛评分。
生活质量评估将在给药前和治疗结束时的基线时进行。
将根据去铁胺 (DFO) 治疗的已知不良后果评估安全性。 将检查皮肤是否有皮疹和皮肤刺激的迹象。
研究类型
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
学习地点
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35294
- University of Alabama at Birmingham
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Florida
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Miami、Florida、美国、33136
- University of Miami
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30315
- Sonar Clinical Research LLC
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New York
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Bronx、New York、美国、10467
- Montefiore Medical Center
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 男性或女性，>18 岁
- 被诊断患有镰状细胞病（SS、SC、Sß-地中海贫血、SD、SOArab）
- 德克萨斯大学伤口分类系统 1A 级或 2A 级皮肤溃疡（= Wagner 1 级或 2 级，无感染或缺血）
- 小腿、脚踝或足背溃疡
- 经评估和判断足以愈合的部位的血管状态（根据第 4.2 节）
- 筛选时出现溃疡≥ 14 天但不 > 6 个月
- 在随机化之前，溃疡在清创后最宽处 2.0 cm2 至 45.0 cm2 且直径 < 6.0 cm。
- 在访问 4 随机化之前的 SOC 磨合期期间，溃疡愈合 < 25%。
- 受试者愿意在试验期间和之后的一个月内使用可接受的节育形式（根据第 4.2 节）
排除标准：
- 根据研究者的临床判断，溃疡部位的活动性感染/化脓
- 溃疡部位或附近的骨髓炎当前或病史
- 血清白蛋白 < 2.0 g/dL
- 进入研究后 7 天内全身性 DFO 治疗
- 血清铁蛋白 > 1000 ng/mL
- 在研究期间需要或预期需要铁螯合疗法（全身性去铁胺、去铁罗司或去铁酮）的受试者。
- 接受透析或有肾病综合征证据的受试者。
- 必要时排除手术清创术的已知出血或凝血障碍。
- 受试者患有严重的不受控制的医学疾病，例如严重的心血管、肾脏、肝脏、肺部疾病或肺部疾病（根据研究者的判断）。
- 研究者认为需要将受试者排除在研究之外或阻止受试者完成研究的任何情况
- 在进入研究前 30 天内曾参加过另一项临床试验
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
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安慰剂贴剂
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实验性的：积极的
去铁胺 (DFO) 皮内给药贴剂 (DIDP)，每天 45 毫克 DFO，最多 12 周
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去铁胺皮内给药贴剂
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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治疗紧急不良事件的发生率 [安全性/耐受性]
大体时间：12周
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DIDP 应用于未愈合的皮肤腿部溃疡的全身和局部不良事件的发生率。
通过身体检查、临床实验室、皮肤和其他生理评估测量的与治疗相关的基线特征的变化。
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12周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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伤口闭合度
大体时间：12周
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伤口闭合百分比
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12周
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部分伤口闭合发生率
大体时间：12周
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80% 关闭的发生率
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12周
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总伤口闭合率
大体时间：12周
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100% 关闭的发生率
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12周
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伤口闭合率
大体时间：12周
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关闭率
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12周
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溃疡复发
大体时间：4周跟进
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发病率
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4周跟进
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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溃疡痛：数字疼痛评定量表
大体时间：12周
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疼痛数字量表（McCaffery 等人，1989 年）量表：0-10（0 = 无痛，10 = 剧烈疼痛）
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12周
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镇痛用途
大体时间：12周
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日记：阿片类镇痛剂使用转换为吗啡毫克当量 (MME)。
非类固醇的使用将是描述性的。
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12周
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QOL：慢性伤口中与健康相关的 QOL
大体时间：12周
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伤口 QOL：慢性伤口中与健康相关的 QOL（Augustin 等人，2014 年；Blome 等人，2014 年） 反应范围：“完全没有”-到-“非常多”
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12周
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药代动力学（血液）
大体时间：12周
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去铁胺/安慰剂血浆峰浓度 (Cmax)
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12周
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药代动力学（血液）
大体时间：12周
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去铁胺/安慰剂血浆浓度峰值时间 (Tmax)
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12周
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药代动力学（血液）
大体时间：8小时
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去铁胺/安慰剂血浆浓度超过 8 小时
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8小时
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合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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