Deferoxamina para el tratamiento de la úlcera crónica de la pierna de células falciformes (D-SCOUT)
Un estudio piloto aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de la seguridad y eficacia del parche de administración intradérmica de deferoxamina (DIDP) en las úlceras crónicas de células falciformes en las piernas
Aproximadamente 60 sujetos se inscribirán en este estudio doble ciego controlado con placebo para el parche de administración intradérmica de deferoxamina (DIDP).
Aquellos sujetos que pasen la evaluación entrarán en el período de prueba estándar de atención (SOC) de 2 semanas. Durante este tiempo, se evaluarán las úlceras para comprobar la cicatrización en función de la planimetría digital y las características cualitativas de la úlcera. Los sujetos que cumplan con los criterios de elegibilidad al final del período inicial de 2 semanas se aleatorizarán en grupos activos y de control (2 activos por 1 placebo) y entrarán en el período de tratamiento de 12 semanas. En cada visita durante el Período de tratamiento, la úlcera objetivo se medirá mediante planimetría fotográfica digital, el investigador principal evaluará los atributos cualitativos de la herida y se colocará el DIDP (o parche de placebo) como vendaje primario para heridas. En cada visita, el sujeto también recibirá/revisará un diario para documentar el dolor, el cumplimiento del fármaco del estudio y el uso de analgésicos.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Se inscribirán aproximadamente 60 sujetos para permitir que hasta 48 sujetos masculinos o femeninos con SCD y úlceras cutáneas completen este estudio doble ciego controlado con placebo.
Se inscribirá y evaluará la seguridad de un grupo centinela de 3 sujetos (mientras aún estén ciegos). Los sujetos restantes se inscribirán en una proporción de 2:1, activo:placebo.
Aquellos sujetos que pasen la evaluación entrarán en el período de prueba estándar de atención (SOC). Durante este tiempo, se evaluarán las úlceras para comprobar la cicatrización en función de la planimetría digital y las características cualitativas de la úlcera. Los sujetos que cumplan con los criterios de elegibilidad al final del Período inicial serán aleatorizados e ingresarán al Período de tratamiento de 12 semanas.
El DIDP (o el placebo) se repondrá diariamente en casa. El sujeto visitará la clínica aproximadamente semanalmente para las evaluaciones del estudio, que incluirán mediciones planimétricas y de imagen de la herida y evaluaciones cualitativas de la herida. Las muestras de laboratorio clínico se recolectarán en la línea de base del tratamiento, las semanas de tratamiento 4, 8 y 12, o en la visita de finalización del estudio (EOS) si es anterior. También se recolectará una muestra de sangre para la prueba PK en estos puntos de tiempo. Durante este Período de tratamiento, si en algún momento la herida ha cumplido el criterio de cicatrización del 100 %, el sujeto pasará inmediatamente al Período de seguimiento de 4 semanas.
Durante el Período de Seguimiento, el sujeto acudirá a la clínica a intervalos de 1 semana. En estas visitas se seguirá protegiendo la zona de la herida con un apósito protector. Las muestras de laboratorio clínico se recolectarán en la Visita de Terminación.
El dolor de la úlcera será evaluado por el sujeto diariamente y registrado en un diario, junto con un registro del uso de analgésicos. En cada visita, el personal del estudio ayudará a los sujetos a asignar una puntuación general de dolor de úlcera para la semana.
La evaluación de la calidad de vida se realizará al inicio antes de la dosificación y al final del tratamiento.
La seguridad se evaluará en función de los resultados adversos conocidos de la terapia con deferoxamina (DFO). Se examinará la piel en busca de evidencia de sarpullido e irritación de la piel.
Tipo de estudio
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Alabama
-
Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30315
- Sonar Clinical Research LLC
-
-
New York
-
Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Montefiore Medical Center
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombre o mujer, > 18 años de edad
- Diagnosticado con enfermedad de células falciformes (SS, SC, Sß-thalassemia, SD, SOArab)
- Úlcera cutánea con un grado 1A o 2A del sistema de clasificación de heridas de la Universidad de Texas (= clase 1 o 2 de Wagner, sin infección ni isquemia)
- Úlcera en la parte inferior de la pierna, el tobillo o el dorso del pie
- Estado vascular del sitio evaluado y considerado adecuado para la cicatrización (según la Sección 4.2)
- Úlcera presente ≥ 14 días pero no > 6 meses en el momento de la selección
- Úlcera de 2,0 cm2 a 45,0 cm2 y < 6,0 cm de diámetro en el punto más ancho después del desbridamiento, antes de la aleatorización.
- La úlcera se curó en < 25 % durante el período de preparación del SOC antes de la aleatorización de la Visita 4.
- El sujeto está dispuesto a usar un método anticonceptivo aceptable (según la Sección 4.2) durante el ensayo y durante un mes después
Criterio de exclusión:
- Infección activa/purulencia en el sitio de la úlcera, según el juicio clínico del investigador
- Osteomielitis actual o anterior en o cerca del sitio de la úlcera
- Albúmina sérica < 2,0 g/dL
- Tratamiento con DFO sistémico dentro de los 7 días posteriores al ingreso al estudio
- Fertina sérica > 1000 ng/mL
- Sujetos que requieren, o se espera que requieran, terapia de quelación de hierro (deferoxamina sistémica, deferasirox o deferiprona) durante la duración del estudio.
- Sujetos en diálisis o con evidencia de síndrome nefrótico.
- Trastorno hemorrágico o de la coagulación conocido que impediría el desbridamiento quirúrgico, según sea necesario.
- El sujeto tiene un trastorno médico importante no controlado, como una enfermedad cardiovascular, renal, hepática o pulmonar grave o enfermedad pulmonar (según el criterio del investigador).
- Cualquier condición que, en opinión del investigador, justifique la exclusión del estudio o impida que el sujeto complete el estudio.
- Participación previa en otro ensayo clínico dentro de los 30 días anteriores al ingreso al estudio
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Comparador de placebos: Placebo
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Parche de placebo
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Experimental: Activo
Parche intradérmico (DIDP) de deferoxamina (DFO), 45 mg de DFO al día, hasta 12 semanas
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Parche intradérmico de deferoxamina
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento [seguridad/tolerabilidad]
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Incidencia de eventos adversos sistémicos y locales de DIDP aplicado a úlceras cutáneas de la pierna que no cicatrizan.
Cambios de las características iniciales que están relacionados con el tratamiento medidos por exámenes físicos, laboratorio clínico, piel y otras evaluaciones fisiológicas.
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12 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Grado de cierre de la herida
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Porcentaje de cierre de herida
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12 semanas
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Incidencia de cierre parcial de heridas
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Incidencia de cierre del 80%
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12 semanas
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Incidencia de cierre total de la herida
Periodo de tiempo: 12 semanas
|
Incidencia del 100% de cierre
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12 semanas
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Tasa de cierre de heridas
Periodo de tiempo: 12 semanas
|
tasa de cierre
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12 semanas
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Recurrencia de la úlcera
Periodo de tiempo: Publicación de seguimiento de 4 semanas
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Incidencia
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Publicación de seguimiento de 4 semanas
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Dolor de úlcera: escala numérica de calificación del dolor
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Escala numérica de calificación del dolor (McCaffery et al, 1989) Escala: 0-10 (0 = sin dolor, 10 = dolor intenso)
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12 semanas
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Uso de analgésicos
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Diario: Uso de analgésicos opioides convertidos a mg equivalentes de morfina (MME).
El uso de no esteroides será descriptivo.
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12 semanas
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CDV: CDV relacionada con la salud en heridas crónicas
Periodo de tiempo: 12 semanas
|
Calidad de vida de heridas: calidad de vida relacionada con la salud en heridas crónicas (Augustin et al, 2014; Blome et al, 2014) Rango de respuesta: "nada" -a- "mucho"
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12 semanas
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Farmacocinética (sangre)
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Deferoxamina/placebo Concentración plasmática máxima (Cmax)
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12 semanas
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Farmacocinética (sangre)
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Deferoxamina/placebo Momento de la concentración plasmática máxima (Tmax)
|
12 semanas
|
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Farmacocinética (sangre)
Periodo de tiempo: 8 horas
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Deferoxamina/placebo Concentración plasmática durante 8 horas
|
8 horas
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades de la piel
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Anemia
- Anemia Hemolítica Congénita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatías
- Úlcera
- Anemia de células falciformes
- Úlcera en la pierna
- Úlcera de la piel
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes quelantes
- Agentes secuestrantes
- Agentes quelantes de hierro
- Sideróforos
- Deferoxamina
Otros números de identificación del estudio
- CD1001
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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