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Deferoxamina per il trattamento dell'ulcera cronica delle gambe a cellule falciformi (D-SCOUT)

21 novembre 2021 aggiornato da: TauTona Group

Uno studio pilota randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo sulla sicurezza e l'efficacia del cerotto a rilascio intradermico di deferoxamina (DIDP) nelle ulcere falciformi croniche delle gambe

Circa 60 soggetti saranno arruolati in questo studio in doppio cieco, controllato con placebo per il Deferoxamine Intradermal Delivery Patch (DIDP).

I soggetti che superano lo screening entreranno nel periodo di run-in Standard of Care (SOC) di 2 settimane. Durante questo periodo, le ulcere saranno valutate per verificare la guarigione sulla base della planimetria digitale e delle caratteristiche qualitative dell'ulcera. I soggetti che soddisfano i criteri di idoneità alla fine del periodo di run-in di 2 settimane saranno randomizzati in gruppi attivi e di controllo (2 attivi a 1 placebo) ed entreranno nel periodo di trattamento di 12 settimane. Ad ogni visita durante il periodo di trattamento, l'ulcera target verrà misurata mediante planimetria fotografica digitale, il ricercatore principale valuterà gli attributi qualitativi della ferita e il DIDP (o cerotto placebo) verrà posizionato come medicazione primaria della ferita. Ad ogni visita il soggetto riceverà/rivedrà anche un diario giornaliero per documentare il dolore, la compliance al farmaco in studio e l'uso di analgesici.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Saranno arruolati circa 60 soggetti per consentire a un massimo di 48 soggetti maschi o femmine con SCD e ulcere cutanee di completare questo studio in doppio cieco, controllato con placebo.

Un gruppo sentinella di 3 soggetti sarà arruolato e valutato per la sicurezza (mentre è ancora in cieco). I restanti soggetti saranno arruolati in un rapporto 2:1, attivo:placebo.

I soggetti che superano lo Screening entreranno nel periodo di Run-In Standard of Care (SOC). Durante questo periodo, le ulcere saranno valutate per verificare la guarigione sulla base della planimetria digitale e delle caratteristiche qualitative dell'ulcera. I soggetti che soddisfano i criteri di idoneità alla fine del periodo di run-in verranno randomizzati e accederanno al periodo di trattamento di 12 settimane.

Il DIDP (o placebo) verrà sostituito giornalmente a casa. Il soggetto visiterà la clinica su base approssimativamente settimanale per le valutazioni dello studio, per includere l'imaging e le misurazioni planimetriche della ferita e le valutazioni qualitative della ferita. I campioni di laboratorio clinico verranno raccolti al basale del trattamento, alle settimane di trattamento 4, 8 e 12 o alla visita di fine studio (EOS), se precedente. In questi punti temporali verrà raccolto anche un campione di sangue per il test PK. Durante questo periodo di trattamento, se in qualsiasi momento la ferita ha soddisfatto il criterio per il 100% di guarigione, il soggetto passerà immediatamente al periodo di follow-up di 4 settimane.

Durante il periodo di follow-up, il soggetto verrà in clinica a intervalli di 1 settimana. Durante queste visite, l'area della ferita continuerà a essere protetta con una medicazione protettiva. I campioni clinici di laboratorio saranno raccolti durante la visita di conclusione.

Il dolore dell'ulcera sarà valutato quotidianamente dal soggetto e registrato in un diario, insieme a una registrazione dell'uso di analgesici. Ad ogni visita, il personale dello studio aiuterà i soggetti ad assegnare un punteggio complessivo del dolore da ulcera per la settimana.

La valutazione della qualità della vita sarà eseguita al basale prima della somministrazione e alla fine del trattamento.

La sicurezza sarà valutata sulla base degli esiti avversi noti della terapia con deferoxamina (DFO). La pelle sarà esaminata per la prova di eruzione cutanea e irritazione cutanea.

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30315
        • Sonar Clinical Research LLC
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Montefiore Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschio o femmina, > 18 anni di età
  2. Diagnosi di anemia falciforme (SS, SC, Sß-talassemia, SD, SOArab)
  3. Ulcera cutanea con un sistema di classificazione delle ferite dell'Università del Texas Grado 1A o 2A (= classe Wagner 1 o 2, senza infezione o ischemia)
  4. Ulcera sulla parte inferiore della gamba, caviglia o dorso del piede
  5. Stato vascolare del sito valutato e giudicato adeguato per la guarigione (per Sezione 4.2)
  6. Ulcera presente ≥ 14 giorni ma non > 6 mesi al momento dello screening
  7. Ulcera da 2,0 cm2 a 45,0 cm2 e diametro < 6,0 cm nel punto più largo dopo lo sbrigliamento, prima della randomizzazione.
  8. Ulcera guarita di <25% durante il periodo di run-in SOC prima della randomizzazione della Visita 4.
  9. - Il soggetto è disposto a utilizzare una forma accettabile di controllo delle nascite (secondo la Sezione 4.2) durante il processo e per un mese successivo

Criteri di esclusione:

  1. Infezione/purulenza attiva nel sito dell'ulcera, sulla base del giudizio clinico dello sperimentatore
  2. Attuale o pregressa osteomielite in corrispondenza o in prossimità della sede dell'ulcera
  3. Albumina sierica < 2,0 g/dL
  4. Trattamento con DFO sistemico entro 7 giorni dall'ingresso nello studio
  5. Ferritina sierica > 1000 ng/mL
  6. - Soggetti che richiedono, o si prevede che richiedano, terapia ferrochelante (deferossamina sistemica, deferasirox o deferiprone) durante la durata dello studio.
  7. Soggetti in dialisi o con evidenza di sindrome nefrosica.
  8. Sanguinamento o disturbo della coagulazione noti che precluderebbero lo sbrigliamento chirurgico, se necessario.
  9. Il soggetto ha un grave disturbo medico non controllato, come una grave malattia cardiovascolare, renale, epatica, polmonare o polmonare (a discrezione dello sperimentatore).
  10. Qualsiasi condizione che, secondo l'opinione dello sperimentatore, giustificherebbe l'esclusione dallo studio o impedirebbe al soggetto di completare lo studio
  11. Precedente partecipazione a un altro studio clinico entro 30 giorni prima dell'ingresso nello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Altro: Placebo
Cerotto Placebo
Sperimentale: Attivo
Patch di consegna intradermica (DIDP) di deferoxamina (DFO), 45 mg di DFO al giorno, fino a 12 settimane
Droga: Prodotto deferoxamina
Patch di consegna intradermica deferoxamina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento [sicurezza/tollerabilità]
Lasso di tempo: 12 settimane
Incidenza di eventi avversi sistemici e locali di DIDP applicati a ulcere cutanee delle gambe non cicatrizzanti. Variazioni rispetto alle caratteristiche basali correlate al trattamento misurate da esami fisici, laboratorio clinico, pelle e altre valutazioni fisiologiche.
12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Grado di chiusura della ferita
Lasso di tempo: 12 settimane
Percentuale di chiusura della ferita
12 settimane
Incidenza della chiusura parziale della ferita
Lasso di tempo: 12 settimane
Incidenza dell'80% di chiusura
12 settimane
Incidenza totale della chiusura della ferita
Lasso di tempo: 12 settimane
Incidenza della chiusura del 100%.
12 settimane
Tasso di chiusura della ferita
Lasso di tempo: 12 settimane
tasso di chiusura
12 settimane
Ricorrenza dell'ulcera
Lasso di tempo: Post di follow-up di 4 settimane
Incidenza
Post di follow-up di 4 settimane

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Dolore ulceroso: scala numerica di valutazione del dolore
Lasso di tempo: 12 settimane
Numeric Pain Rating Scale (McCaffery et al, 1989) Scala: 0-10 (0 = nessun dolore, 10 = dolore intenso)
12 settimane
Uso analgesico
Lasso di tempo: 12 settimane
Diario: uso di analgesici oppioidi convertito in equivalenti di mg di morfina (MME). L'uso non steroideo sarà descrittivo.
12 settimane
QOL: QOL correlata alla salute nelle ferite croniche
Lasso di tempo: 12 settimane
Wound QOL: QOL correlata alla salute nelle ferite croniche (Augustin et el, 2014; Blome et al, 2014) Intervallo di risposta: "per niente" -a- "molto"
12 settimane
Farmacocinetica (sangue)
Lasso di tempo: 12 settimane
Deferossamina/Placebo Concentrazione plasmatica di picco (Cmax)
12 settimane
Farmacocinetica (sangue)
Lasso di tempo: 12 settimane
Deferossamina/Placebo Tempo della concentrazione plasmatica di picco (Tmax)
12 settimane
Farmacocinetica (sangue)
Lasso di tempo: 8 ore
Concentrazione plasmatica di deferoxamina/placebo nell'arco di 8 ore
8 ore

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

TauTona Group

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 luglio 2020

Completamento primario (Effettivo)

6 ottobre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

6 ottobre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 giugno 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 agosto 2019

Primo Inserito (Effettivo)

15 agosto 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 dicembre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 novembre 2021

Ultimo verificato

1 novembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CD1001

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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