Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Deferoxamin til behandling af seglcelle kronisk bensår (D-SCOUT)

21. november 2021 opdateret af: TauTona Group

En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret pilotundersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​Deferoxamin Intradermal Delivery Patch (DIDP) i kroniske seglcellebensår

Ca. 60 forsøgspersoner vil blive tilmeldt dette dobbeltblindede, placebokontrollerede studie for Deferoxamine Intradermal Delivery Patch (DIDP).

De forsøgspersoner, der består screening, vil indgå i den 2-ugers Standard of Care (SOC) indkøringsperiode. I løbet af denne tid vil sår blive vurderet for at kontrollere heling baseret på digital planimetri og kvalitative træk ved såret. Forsøgspersoner, der opfylder berettigelseskriterierne i slutningen af ​​den 2-ugers indkøringsperiode, vil blive randomiseret i aktive grupper og kontrolgrupper (2 aktive til 1 placebo) og gå ind i den 12-ugers behandlingsperiode. Ved hvert besøg i behandlingsperioden vil målsåret blive målt ved digital fotografisk planimetri, hovedforskeren vil vurdere sårets kvalitative egenskaber, og DIDP (eller placeboplaster) vil blive placeret som den primære sårforbinding. Ved hvert besøg vil forsøgspersonen også modtage/gennemgå en daglig dagbog for at dokumentere smerte, undersøgelse af lægemiddeloverholdelse og brug af smertestillende medicin.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Ca. 60 forsøgspersoner vil blive tilmeldt for at give op til 48 mandlige eller kvindelige forsøgspersoner med SCD og kutane sår mulighed for at fuldføre denne dobbeltblindede, placebokontrollerede undersøgelse.

En vagtgruppe på 3 forsøgspersoner vil blive tilmeldt og evalueret for sikkerhed (mens de stadig er blindet). De resterende forsøgspersoner vil blive tilmeldt i forholdet 2:1, aktiv:placebo.

De forsøgspersoner, der består screening, vil indgå i Standard of Care (SOC) indkøringsperioden. I løbet af denne tid vil sår blive vurderet for at kontrollere heling baseret på digital planimetri og kvalitative træk ved såret. Emner, der opfylder berettigelseskriterierne ved slutningen af ​​indkøringsperioden, vil blive randomiseret og gå ind i den 12-ugers behandlingsperiode.

DIDP (eller placebo) vil blive udskiftet dagligt derhjemme. Forsøgspersonen vil besøge klinikken på cirka ugentlig basis for undersøgelsesvurderinger, herunder billeddiagnostik og planimetriske sårmålinger og kvalitative sårvurderinger. Kliniske laboratorieprøver vil blive indsamlet ved behandlingsbaseline, behandlingsuge 4, 8 og 12, eller ved afslutningen af ​​undersøgelsen (EOS) besøg, hvis tidligere. En blodprøve til PK-testning vil også blive indsamlet på disse tidspunkter. I løbet af denne behandlingsperiode, hvis såret på noget tidspunkt har opfyldt kriteriet for 100 % heling, vil forsøgspersonen straks gå ind i den 4-ugers opfølgningsperiode.

I Opfølgningsperioden vil forsøgspersonen komme i klinikken med 1 uges mellemrum. Ved disse besøg vil sårområdet fortsat være beskyttet med en beskyttende bandage. Kliniske laboratorieprøver vil blive indsamlet ved afslutningsbesøget.

Ulcussmerter vil blive vurderet af forsøgspersonen dagligt og noteret i en dagbog sammen med en registrering af smertestillende brug. Ved hvert besøg vil undersøgelsespersonalet hjælpe forsøgspersonerne med at tildele en samlet ulcus smertescore for ugen.

Livskvalitetsvurdering vil blive udført ved baseline før dosering og ved afslutning af behandling.

Sikkerheden vil blive vurderet baseret på kendte negative resultater af deferoxamin (DFO) behandling. Huden vil blive undersøgt for tegn på udslæt og hudirritation.

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30315
        • Sonar Clinical Research LLC
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Montefiore Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mand eller kvinde, >18 år
  2. Diagnosticeret med seglcellesygdom (SS, SC, Sß-thalassæmi, SD, SOArab)
  3. Kutansår med University of Texas Wound Classification System Grade 1A eller 2A (= Wagner klasse 1 eller 2, uden infektion eller iskæmi)
  4. Sår på underben, ankel eller ryg på foden
  5. Vaskulær status for stedet vurderet og vurderet som tilstrækkelig til heling (ifølge afsnit 4.2)
  6. Sår til stede ≥ 14 dage, men ikke > 6 måneder på tidspunktet for screening
  7. Sår 2,0 cm2 til 45,0 cm2 og < 6,0 cm diameter på det bredeste sted efter debridering, før randomisering.
  8. Sår helet med < 25 % i løbet af SOC-indkøringsperioden forud for randomisering af besøg 4.
  9. Forsøgspersonen er villig til at bruge acceptabel form for prævention (i henhold til afsnit 4.2) under forsøget og i en måned derefter

Ekskluderingskriterier:

  1. Aktiv infektion/purulens på ulcusstedet, baseret på Investigators kliniske vurdering
  2. Nuværende eller historie med osteomyelitis på eller i nærheden af ​​ulcusstedet
  3. Serumalbumin < 2,0 g/dL
  4. Behandling med systemisk DFO inden for 7 dage efter studiestart
  5. Serum ferritin > 1000 ng/ml
  6. Forsøgspersoner, der har behov for eller forventes at kræve, jernchelatbehandling (systemisk deferoxamin, deferasirox eller deferipron) i løbet af undersøgelsen.
  7. Personer i dialyse eller med tegn på nefrotisk syndrom.
  8. Kendt blødnings- eller koagulationsforstyrrelse, der ville udelukke kirurgisk debridering efter behov.
  9. Individet har en større ukontrolleret medicinsk lidelse, såsom alvorlig kardiovaskulær, nyre-, lever-, lungesygdom eller lungesygdom (efter undersøgerens skøn).
  10. Enhver betingelse, som efter efterforskerens mening vil berettige udelukkelse fra undersøgelsen eller forhindre forsøgspersonen i at fuldføre undersøgelsen
  11. Tidligere deltagelse i et andet klinisk forsøg inden for 30 dage før studiestart

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Andet: Placebo
Placebo patch
Eksperimentel: Aktiv
Deferoxamin (DFO) Intradermal Delivery Patch (DIDP), 45 mg DFO dagligt, op til 12 uger
Medicin: Deferoxamin produkt
Deferoxamin Intradermal Delivery Patch

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlings-opståede bivirkninger [Sikkerhed/Tolerabilitet]
Tidsramme: 12 uger
Forekomst af systemiske og lokale bivirkninger af DIDP anvendt på ikke-helende kutane bensår. Ændringer fra baseline karakteristika, der er behandlingsrelaterede målt ved fysiske undersøgelser, kliniske laboratorier, hud og andre fysiologiske vurderinger.
12 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Grad af sårlukning
Tidsramme: 12 uger
Procentdel af sårlukning
12 uger
Forekomst af delvis sårlukning
Tidsramme: 12 uger
Forekomst af 80 % lukning
12 uger
Total forekomst af sårlukning
Tidsramme: 12 uger
Forekomst af 100 % lukning
12 uger
Sårlukningshastighed
Tidsramme: 12 uger
lukningshastighed
12 uger
Gentagelse af sår
Tidsramme: 4 ugers opfølgningsindlæg
Forekomst
4 ugers opfølgningsindlæg

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ulcussmerter: Numerisk smertevurderingsskala
Tidsramme: 12 uger
Numerisk smertevurderingsskala (McCaffery et al, 1989) Skala: 0-10 (0 = ingen smerte, 10 = svær smerte)
12 uger
Analgetisk brug
Tidsramme: 12 uger
Dagbog: Brug af opioidanalgetika omregnet til morfin mg-ækvivalenter (MME). Ikke-steroid brug vil være beskrivende.
12 uger
QOL: Sundhedsrelateret QOL i kroniske sår
Tidsramme: 12 uger
QOL: Sundhedsrelateret QOL i kroniske sår (Augustin et al, 2014; Blome et al, 2014) Responsområde: "slet ikke" -til- "meget"
12 uger
Farmakokinetik (blod)
Tidsramme: 12 uger
Deferoxamin / Placebo maksimal plasmakoncentration (Cmax)
12 uger
Farmakokinetik (blod)
Tidsramme: 12 uger
Deferoxamin / Placebo Tidspunkt for maksimal plasmakoncentration (Tmax)
12 uger
Farmakokinetik (blod)
Tidsramme: 8 timer
Deferoxamin / Placebo Plasmakoncentration over 8 timer
8 timer

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

TauTona Group

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. juli 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

6. oktober 2021

Studieafslutning (Faktiske)

6. oktober 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. juni 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. august 2019

Først opslået (Faktiske)

15. august 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. december 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. november 2021

Sidst verificeret

1. november 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CD1001

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bulgaria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner