Deferoxamin för behandling av sicklecell-kroniska bensår (D-SCOUT)

Cirka 60 försökspersoner kommer att registreras för att ge upp till 48 manliga eller kvinnliga försökspersoner med SCD och kutana sår att slutföra denna dubbelblinda, placebokontrollerade studie.

En vaktgrupp på 3 försökspersoner kommer att registreras och utvärderas för säkerhet (medan de fortfarande är blinda). De återstående försökspersonerna kommer att registreras i förhållandet 2:1, aktiv:placebo.

De försökspersoner som klarar screening kommer att gå in i Standard of Care (SOC) inkörningsperioden. Under denna tid kommer sår att bedömas för att kontrollera läkning baserat på digital planimetri och kvalitativa egenskaper hos såret. Försökspersoner som uppfyller behörighetskriterierna i slutet av inkörningsperioden kommer att randomiseras och gå in i den 12 veckor långa behandlingsperioden.

DIDP (eller placebo) kommer att ersättas dagligen hemma. Försökspersonen kommer att besöka kliniken ungefär en gång i veckan för studiebedömningar, inklusive avbildning och planimetriska sårmätningar och kvalitativa sårbedömningar. Kliniska laboratorieprover kommer att samlas in vid behandlingsbaslinjen, behandlingsveckorna 4, 8 och 12, eller vid slutet av studien (EOS) besök om tidigare. Ett blodprov för PK-testning kommer också att samlas in vid dessa tidpunkter. Under denna behandlingsperiod, om såret någon gång har uppfyllt kriteriet för 100 % läkning, kommer patienten omedelbart att gå in i 4 veckors uppföljningsperiod.

Under Uppföljningsperioden kommer försökspersonen till kliniken med 1 veckas mellanrum. Vid dessa besök kommer sårområdet att fortsätta att skyddas med ett skyddsförband. Kliniska laboratorieprover kommer att samlas in vid avslutningsbesöket.

Sårsmärta kommer att bedömas av försökspersonen dagligen och registreras i en dagbok, tillsammans med en registrering av analgetikaanvändning. Vid varje besök kommer studiepersonalen att hjälpa försökspersonerna att tilldela en total sårsmärta för veckan.

Livskvalitetsbedömning kommer att utföras vid baslinjen före dosering och vid slutet av behandlingen.

Säkerheten kommer att bedömas baserat på kända negativa resultat av deferoxamin (DFO)-behandling. Huden kommer att undersökas för tecken på utslag och hudirritation.