Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Deferoxamine for sigdcelle kronisk bensårbehandling (D-SCOUT)

21. november 2021 oppdatert av: TauTona Group

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert pilotstudie av sikkerheten og effekten av Deferoxamine Intradermal Delivery Patch (DIDP) ved kroniske sigdcellebensår

Omtrent 60 forsøkspersoner vil bli registrert i denne dobbeltblinde, placebokontrollerte studien for Deferoxamine Intradermal Delivery Patch (DIDP).

De forsøkspersonene som består screening vil gå inn i den 2-ukers standardbehandlingsperioden (SOC). I løpet av denne tiden vil sår bli vurdert for å kontrollere tilheling basert på digital planimetri og kvalitative egenskaper ved såret. Forsøkspersoner som oppfyller kvalifikasjonskriteriene ved slutten av den 2-ukers innkjøringsperioden vil bli randomisert i aktive grupper og kontrollgrupper (2 aktive til 1 placebo) og gå inn i 12-ukers behandlingsperiode. Ved hvert besøk i løpet av behandlingsperioden vil målsåret bli målt ved digital fotografisk planimetri, hovedetterforskeren vil vurdere sårets kvalitative attributter, og DIDP (eller placeboplaster) vil bli plassert som primær sårbandasje. Ved hvert besøk vil forsøkspersonen også motta/gjennomgå en daglig dagbok for å dokumentere smerte, etterlevelse av medisiner og bruk av smertestillende midler.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Omtrent 60 forsøkspersoner vil bli registrert for å tillate opptil 48 mannlige eller kvinnelige forsøkspersoner med SCD og kutane sår å fullføre denne dobbeltblinde, placebokontrollerte studien.

En vaktgruppe på 3 forsøkspersoner vil bli registrert og evaluert for sikkerhet (mens de fortsatt er blindet). De resterende forsøkspersonene vil bli registrert i forholdet 2:1, aktiv:placebo.

De fagene som består screening vil gå inn i innkjøringsperioden for Standard of Care (SOC). I løpet av denne tiden vil sår bli vurdert for å kontrollere tilheling basert på digital planimetri og kvalitative egenskaper ved såret. Forsøkspersoner som oppfyller kvalifikasjonskriteriene ved slutten av innkjøringsperioden vil bli randomisert og gå inn i den 12 uker lange behandlingsperioden.

DIDP (eller placebo) vil bli erstattet daglig hjemme. Forsøkspersonen vil besøke klinikken på omtrent ukentlig basis for studievurderinger, for å inkludere bildediagnostikk og planimetriske sårmålinger og kvalitative sårvurderinger. Kliniske laboratorieprøver vil bli samlet inn ved behandlingsbaseline, behandlingsuke 4, 8 og 12, eller ved avsluttet studiebesøk (EOS) hvis tidligere. En blodprøve for PK-testing vil også bli tatt på disse tidspunktene. I løpet av denne behandlingsperioden, hvis såret på noe tidspunkt har oppfylt kriteriet for 100 % tilheling, vil pasienten umiddelbart gå inn i 4-ukers oppfølgingsperiode.

Under Oppfølgingsperioden vil forsøkspersonen komme til klinikken med 1 ukes mellomrom. Ved disse besøkene vil sårområdet fortsatt være beskyttet med en beskyttende bandasje. Kliniske laboratorieprøver vil bli samlet inn ved avslutningsbesøket.

Sårsmerter vil bli vurdert av forsøkspersonen daglig og registrert i en dagbok, sammen med en registrering av smertestillende bruk. Ved hvert besøk vil studiepersonell hjelpe forsøkspersonene med å tildele en samlet sårsmertepoengsum for uken.

Livskvalitetsvurdering vil bli utført ved baseline før dosering og ved slutten av behandlingen.

Sikkerheten vil bli vurdert basert på kjente uønskede utfall av deferoksamin (DFO) behandling. Huden vil bli undersøkt for tegn på utslett og hudirritasjon.

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30315
        • Sonar Clinical Research LLC
    • New York
      • Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • Montefiore Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mann eller kvinne, >18 år
  2. Diagnostisert med sigdcellesykdom (SS, SC, Sß-thalassemi, SD, SOArab)
  3. Kutant sår med University of Texas Wound Classification System Grade 1A eller 2A (= Wagner klasse 1 eller 2, uten infeksjon eller iskemi)
  4. Sår på underbenet, ankelen eller fotryggen
  5. Vaskulær status på stedet vurdert og bedømt som tilstrekkelig for helbredelse (i henhold til avsnitt 4.2)
  6. Sår tilstede ≥ 14 dager, men ikke > 6 måneder på tidspunktet for screening
  7. Sår 2,0 cm2 til 45,0 cm2 og < 6,0 cm diameter på det bredeste punktet etter debridering, før randomisering.
  8. Sår leget med < 25 % i løpet av SOC-innkjøringsperioden før randomisering av besøk 4.
  9. Forsøkspersonen er villig til å bruke akseptabel form for prevensjon (i henhold til avsnitt 4.2) under utprøvingen og i en måned deretter

Ekskluderingskriterier:

  1. Aktiv infeksjon/purulens på sårstedet, basert på Investigators kliniske vurdering
  2. Nåværende eller historie med osteomyelitt på eller nær stedet for sår
  3. Serumalbumin < 2,0 g/dL
  4. Behandling med systemisk DFO innen 7 dager etter studiestart
  5. Serumferritin > 1000 ng/ml
  6. Personer som trenger, eller forventes å kreve, jernkeleringsterapi (systemisk deferoksamin, deferasiroks eller deferipron) i løpet av studiens varighet.
  7. Personer i dialyse eller med tegn på nefrotisk syndrom.
  8. Kjent blødnings- eller koagulasjonsforstyrrelse som vil utelukke kirurgisk debridering, etter behov.
  9. Personen har en alvorlig ukontrollert medisinsk lidelse, slik som alvorlig kardiovaskulær, nyre-, lever-, lungesykdom eller lungesykdom (etter etterforskers skjønn).
  10. Enhver tilstand som etter etterforskerens mening vil berettige ekskludering fra studien eller hindre forsøkspersonen i å fullføre studien
  11. Tidligere deltakelse i en annen klinisk studie innen 30 dager før studiestart

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Annen: Placebo
Placebo Patch
Eksperimentell: Aktiv
Deferoxamine (DFO) Intradermal Delivery Patch (DIDP), 45 mg DFO daglig, opptil 12 uker
Legemiddel: Deferoxamine produkt
Deferoxamine Intradermal Delivery Patch

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av behandlingsoppståtte bivirkninger [Sikkerhet / Tolerabilitet]
Tidsramme: 12 uker
Forekomst av systemiske og lokale bivirkninger av DIDP brukt på ikke-helende hudsår. Endringer fra baseline-karakteristikker som er behandlingsrelaterte målt ved fysiske undersøkelser, klinisk laboratorium, hud og andre fysiologiske vurderinger.
12 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Grad av sårlukking
Tidsramme: 12 uker
Prosentandel av sårlukking
12 uker
Forekomst av delvis sårlukking
Tidsramme: 12 uker
Forekomst av 80 % stenging
12 uker
Total forekomst av sårlukking
Tidsramme: 12 uker
Forekomst av 100 % lukking
12 uker
Sårlukkingshastighet
Tidsramme: 12 uker
lukkingshastighet
12 uker
Residiv av sår
Tidsramme: 4 ukers oppfølgingspost
Forekomst
4 ukers oppfølgingspost

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sårsmerter: Numerisk smertevurderingsskala
Tidsramme: 12 uker
Numerisk smertevurderingsskala (McCaffery et al, 1989) Skala: 0-10 (0 = ingen smerte, 10 = alvorlig smerte)
12 uker
Analgetisk bruk
Tidsramme: 12 uker
Dagbok: Bruk av opioidanalgetika omregnet til morfin mg-ekvivalenter (MME). Ikke-steroid bruk vil være beskrivende.
12 uker
QOL: Helserelatert QOL i kroniske sår
Tidsramme: 12 uker
QOL: Helserelatert QOL i kroniske sår (Augustin et el, 2014; Blome et al, 2014) Responsområde: "ikke i det hele tatt" -til- "veldig mye"
12 uker
Farmakokinetikk (blod)
Tidsramme: 12 uker
Deferoksamin / Placebo Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax)
12 uker
Farmakokinetikk (blod)
Tidsramme: 12 uker
Deferoksamin / Placebo Tid for maksimal plasmakonsentrasjon (Tmax)
12 uker
Farmakokinetikk (blod)
Tidsramme: 8 timer
Deferoksamin / Placebo Plasmakonsentrasjon over 8 timer
8 timer

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

TauTona Group

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

21. juli 2020

Primær fullføring (Faktiske)

6. oktober 2021

Studiet fullført (Faktiske)

6. oktober 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. juni 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. august 2019

Først lagt ut (Faktiske)

15. august 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. desember 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. november 2021

Sist bekreftet

1. november 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CD1001

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere