Deferoxamina para Tratamento de Úlcera Crônica de Perna Falciforme (D-SCOUT)
Um estudo piloto randomizado, duplo-cego e controlado por placebo sobre a segurança e a eficácia do adesivo intradérmico de deferoxamina (DIDP) em úlceras de perna falciformes crônicas
Aproximadamente 60 indivíduos serão inscritos neste estudo duplo-cego, controlado por placebo para o Deferoxamine Intradermal Delivery Patch (DIDP).
Os indivíduos que passarem na triagem entrarão no período de execução padrão de tratamento (SOC) de 2 semanas. Durante esse período, as úlceras serão avaliadas para verificar a cicatrização com base na planimetria digital e nas características qualitativas da úlcera. Os indivíduos que atenderem aos critérios de elegibilidade no final do período inicial de 2 semanas serão randomizados em grupos ativos e de controle (2 ativos para 1 placebo) e entrarão no período de tratamento de 12 semanas. Em cada visita durante o Período de Tratamento, a úlcera-alvo será medida por planimetria fotográfica digital, o Investigador Principal avaliará os atributos qualitativos da ferida e o DIDP (ou adesivo placebo) será colocado como o curativo primário da ferida. Em cada visita, o sujeito também receberá/revisará um diário para documentar a dor, estudar a adesão ao medicamento e o uso de analgésicos.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Aproximadamente 60 indivíduos serão inscritos para permitir que até 48 indivíduos do sexo masculino ou feminino com SCD e úlceras cutâneas concluam este estudo duplo-cego, controlado por placebo.
Um grupo sentinela de 3 indivíduos será inscrito e avaliado quanto à segurança (enquanto ainda cego). Os indivíduos restantes serão inscritos em uma proporção de 2:1, ativo:placebo.
Os indivíduos que passarem na triagem entrarão no período de execução padrão de atendimento (SOC). Durante esse período, as úlceras serão avaliadas para verificar a cicatrização com base na planimetria digital e nas características qualitativas da úlcera. Os indivíduos que atenderem aos critérios de elegibilidade no final do período inicial serão randomizados e entrarão no período de tratamento de 12 semanas.
O DIDP (ou placebo) será substituído diariamente em casa. O sujeito visitará a clínica aproximadamente semanalmente para avaliações do estudo, para incluir imagens e medições planimétricas da ferida e avaliações qualitativas da ferida. Amostras de laboratório clínico serão coletadas na linha de base do tratamento, semanas de tratamento 4, 8 e 12, ou na visita de final de estudo (EOS), se antes. Uma amostra de sangue para teste PK também será coletada nesses momentos. Durante este período de tratamento, se a qualquer momento a ferida atingir o critério de 100% de cicatrização, o indivíduo entrará imediatamente no período de acompanhamento de 4 semanas.
Durante o período de acompanhamento, o sujeito virá à clínica em intervalos de 1 semana. Nessas visitas, a área da ferida continuará protegida com um curativo protetor. Amostras de laboratório clínico serão coletadas na visita de encerramento.
A dor da úlcera será avaliada pelo sujeito diariamente e registrada em um diário, juntamente com um registro do uso de analgésicos. Em cada visita, a equipe do estudo ajudará os participantes a atribuir uma pontuação geral da dor da úlcera para a semana.
A avaliação da qualidade de vida será realizada na linha de base antes da dosagem e no final do tratamento.
A segurança será avaliada com base nos resultados adversos conhecidos da terapia com Deferoxamina (DFO). A pele será examinada quanto à evidência de erupção cutânea e irritação da pele.
Tipo de estudo
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30315
- Sonar Clinical Research LLC
-
-
New York
-
Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Montefiore Medical Center
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Homem ou mulher, >18 anos de idade
- Diagnosticado com Doença Falciforme (SS, SC, Sß-talassemia, SD, SOArab)
- Úlcera cutânea com um Sistema de Classificação de Feridas da Universidade do Texas Grau 1A ou 2A (= Wagner classe 1 ou 2, sem infecção ou isquemia)
- Úlcera na parte inferior da perna, tornozelo ou dorso do pé
- Estado vascular do local avaliado e considerado adequado para cicatrização (conforme a Seção 4.2)
- Úlcera presente ≥ 14 dias, mas não > 6 meses no momento da triagem
- Úlcera de 2,0 cm2 a 45,0 cm2 e < 6,0 cm de diâmetro no ponto mais largo após o desbridamento, antes da randomização.
- A úlcera cicatrizou em < 25% durante o período inicial do SOC antes da randomização da Visita 4.
- O sujeito está disposto a usar a forma aceitável de controle de natalidade (de acordo com a Seção 4.2) durante o julgamento e por um mês depois disso
Critério de exclusão:
- Infecção ativa/purulência no local da úlcera, com base no julgamento clínico do investigador
- Atual ou histórico de osteomielite no local da úlcera ou próximo a ele
- Albumina sérica < 2,0 g/dL
- Tratamento com DFO sistêmico dentro de 7 dias após a entrada no estudo
- Ferritina sérica > 1000 ng/mL
- Indivíduos que requerem, ou espera-se que necessitem, terapia de quelação de ferro (deferoxamina sistêmica, deferasirox ou deferiprona) durante a duração do estudo.
- Indivíduos em diálise ou com evidência de síndrome nefrótica.
- Sangramento conhecido ou distúrbio de coagulação que impediria o desbridamento cirúrgico, conforme necessário.
- O sujeito tem um distúrbio médico grave não controlado, como doença cardiovascular, renal, hepática, pulmonar ou pulmonar grave (a critério do Investigador).
- Qualquer condição que, na opinião do Investigador, justifique a exclusão do estudo ou impeça o sujeito de concluir o estudo
- Participação anterior em outro ensaio clínico dentro de 30 dias antes da entrada no estudo
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Comparador de Placebo: Placebo
|
Adesivo Placebo
|
|
Experimental: Ativo
Deferoxamina (DFO) Intradermal Delivery Patch (DIDP), 45mg DFO diariamente, até 12 semanas
|
Adesivo de entrega intradérmica de deferoxamina
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento [segurança/tolerabilidade]
Prazo: 12 semanas
|
Incidência de eventos adversos sistêmicos e locais de DIDP aplicado a úlceras cutâneas de perna que não cicatrizam.
Alterações das características basais relacionadas ao tratamento, conforme medido por exames físicos, laboratório clínico, pele e outras avaliações fisiológicas.
|
12 semanas
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Grau de fechamento da ferida
Prazo: 12 semanas
|
Porcentagem de fechamento da ferida
|
12 semanas
|
|
Incidência de fechamento parcial da ferida
Prazo: 12 semanas
|
Incidência de 80% de fechamento
|
12 semanas
|
|
Incidência total de fechamento de feridas
Prazo: 12 semanas
|
Incidência de fechamento de 100%
|
12 semanas
|
|
Taxa de fechamento de feridas
Prazo: 12 semanas
|
taxa de fechamento
|
12 semanas
|
|
Recorrência de úlcera
Prazo: Post de acompanhamento de 4 semanas
|
Incidência
|
Post de acompanhamento de 4 semanas
|
Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Dor de úlcera: escala numérica de dor
Prazo: 12 semanas
|
Escala numérica de dor (McCaffery et al, 1989) Escala: 0-10 (0 = sem dor, 10 = dor intensa)
|
12 semanas
|
|
Uso de analgésico
Prazo: 12 semanas
|
Diário: Uso de analgésico opioide convertido em equivalentes de mg de morfina (MME).
O uso de não esteróides será descritivo.
|
12 semanas
|
|
QV: QV relacionada à saúde em feridas crônicas
Prazo: 12 semanas
|
QV da ferida: QV relacionada à saúde em feridas crônicas (Augustin et al, 2014; Blome et al, 2014) Faixa de resposta: "nada" -a- "muito"
|
12 semanas
|
|
Farmacocinética (sangue)
Prazo: 12 semanas
|
Deferoxamina / Placebo Concentração plasmática máxima (Cmax)
|
12 semanas
|
|
Farmacocinética (sangue)
Prazo: 12 semanas
|
Deferoxamina / Placebo Tempo de pico de concentração plasmática (Tmax)
|
12 semanas
|
|
Farmacocinética (sangue)
Prazo: 8 horas
|
Concentração plasmática de deferoxamina/placebo durante 8 horas
|
8 horas
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças de pele
- Doenças Hematológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Anemia
- Anemia Hemolítica Congênita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatias
- Úlcera
- Anemia Falciforme
- Úlcera de perna
- Úlcera de pele
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Quelantes
- Agentes sequestradores
- Agentes Quelantes de Ferro
- Sideróforos
- Deferoxamina
Outros números de identificação do estudo
- CD1001
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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