Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Deferoxamine voor de behandeling van chronische beenzweren met sikkelcelanemie (D-SCOUT)

21 november 2021 bijgewerkt door: TauTona Group

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde pilotstudie naar de veiligheid en werkzaamheid van deferoxamine-pleister voor intradermale toediening (DIDP) bij chronische sikkelcelulcera aan de benen

Ongeveer 60 proefpersonen zullen worden opgenomen in deze dubbelblinde, placebogecontroleerde studie voor de Deferoxamine Intradermal Delivery Patch (DIDP).

De proefpersonen die de screening doorstaan, gaan de 2 weken durende Standard of Care (SOC) inloopperiode in. Gedurende deze tijd zullen zweren worden beoordeeld om de genezing te controleren op basis van digitale planimetrie en kwalitatieve kenmerken van de zweer. Proefpersonen die aan het einde van de inloopperiode van 2 weken voldoen aan de geschiktheidscriteria, worden gerandomiseerd in actieve en controlegroepen (2 actief op 1 placebo) en gaan de behandelingsperiode van 12 weken in. Bij elk bezoek tijdens de behandelingsperiode wordt de doelzweer gemeten met digitale fotografische planimetrie, beoordeelt de hoofdonderzoeker de kwalitatieve eigenschappen van de wond en wordt de DIDP (of placebopleister) aangebracht als het primaire wondverband. Bij elk bezoek ontvangt/bekijkt de proefpersoon ook een dagelijks dagboek om pijn, therapietrouw en gebruik van analgetica te documenteren.

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Er zullen ongeveer 60 proefpersonen worden ingeschreven, zodat maximaal 48 mannelijke of vrouwelijke proefpersonen met SCZ en huidzweren deze dubbelblinde, placebogecontroleerde studie kunnen voltooien.

Een peilgroep van 3 proefpersonen zal worden ingeschreven en beoordeeld op veiligheid (terwijl ze nog steeds geblindeerd zijn). De overige proefpersonen worden ingeschreven in een verhouding van 2:1, actief:placebo.

De proefpersonen die de screening doorstaan, gaan de inloopperiode van de Standard of Care (SOC) in. Gedurende deze tijd zullen zweren worden beoordeeld om de genezing te controleren op basis van digitale planimetrie en kwalitatieve kenmerken van de zweer. Proefpersonen die aan het einde van de inloopperiode voldoen aan de geschiktheidscriteria, worden gerandomiseerd en gaan de behandelingsperiode van 12 weken in.

De DIDP (of placebo) wordt dagelijks thuis vervangen. De proefpersoon zal de kliniek ongeveer wekelijks bezoeken voor onderzoeksbeoordelingen, inclusief beeldvorming en planimetrische wondmetingen en kwalitatieve wondbeoordelingen. Klinische laboratoriummonsters zullen worden verzameld bij de basislijn van de behandeling, behandelingsweek 4, 8 en 12, of bij het einde van het onderzoek (EOS) als dit eerder is. Op deze tijdstippen zal ook een bloedmonster voor PK-testen worden verzameld. Als tijdens deze behandelingsperiode de wond op enig moment voldeed aan het criterium voor 100% genezing, gaat de proefpersoon onmiddellijk naar de follow-upperiode van 4 weken.

Tijdens de follow-upperiode komt de proefpersoon met tussenpozen van 1 week naar de kliniek. Bij deze bezoeken wordt het gebied van de wond verder beschermd met een beschermend verband. Tijdens het beëindigingsbezoek worden klinische laboratoriummonsters verzameld.

Zweerpijn zal dagelijks door de proefpersoon worden beoordeeld en in een dagboek worden bijgehouden, samen met een verslag van het gebruik van pijnstillers. Bij elk bezoek zal het onderzoekspersoneel de proefpersonen helpen bij het toekennen van een algemene pijnscore voor de week.

Beoordeling van de kwaliteit van leven zal worden uitgevoerd bij de uitgangswaarde voorafgaand aan de dosering en aan het einde van de behandeling.

De veiligheid zal worden beoordeeld op basis van bekende nadelige resultaten van de behandeling met deferoxamine (DFO). De huid wordt onderzocht op tekenen van huiduitslag en huidirritatie.

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30315
        • Sonar Clinical Research LLC
    • New York
      • Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
        • Montefiore Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Man of vrouw, ouder dan 18 jaar
  2. Gediagnosticeerd met sikkelcelziekte (SS, SC, Sß-thalassemie, SD, SOArab)
  3. Huidzweer met een University of Texas Wound Classification System Graad 1A of 2A (= Wagner klasse 1 of 2, zonder infectie of ischemie)
  4. Zweer op het onderbeen, de enkel of de achterkant van de voet
  5. Vasculaire status van de locatie beoordeeld en voldoende bevonden voor genezing (volgens paragraaf 4.2)
  6. Ulcus aanwezig ≥ 14 dagen maar niet > 6 maanden op het moment van screening
  7. Ulcus 2,0 cm2 tot 45,0 cm2 en < 6,0 cm diameter op het breedste punt na debridement, voorafgaand aan randomisatie.
  8. Zweer genas met < 25% tijdens de SOC-inloopperiode voorafgaand aan de randomisatie van bezoek 4.
  9. Proefpersoon is bereid een aanvaardbare vorm van anticonceptie te gebruiken (volgens rubriek 4.2) tijdens de proefperiode en gedurende een maand daarna

Uitsluitingscriteria:

  1. Actieve infectie/purulentie op de plaats van de zweer, gebaseerd op het klinische oordeel van de onderzoeker
  2. Huidige of voorgeschiedenis van osteomyelitis op of nabij de plaats van de zweer
  3. Serumalbumine < 2,0 g/dL
  4. Behandeling met systemische DFO binnen 7 dagen na aanvang van het onderzoek
  5. Serumferritine > 1000 ng/ml
  6. Proefpersonen die ijzerchelatietherapie (systemische deferoxamine, deferasirox of deferipron) nodig hebben of naar verwachting nodig zullen hebben tijdens de duur van het onderzoek.
  7. Onderwerpen die worden gedialyseerd of met tekenen van nefrotisch syndroom.
  8. Bekende bloedings- of stollingsstoornis die chirurgisch debridement zou uitsluiten, indien nodig.
  9. De proefpersoon heeft een ernstige ongecontroleerde medische aandoening, zoals een ernstige cardiovasculaire, nier-, lever-, longziekte of longziekte (volgens het oordeel van de onderzoeker).
  10. Elke omstandigheid die naar de mening van de onderzoeker uitsluiting van het onderzoek rechtvaardigt of de proefpersoon verhindert het onderzoek af te ronden
  11. Eerdere deelname aan een andere klinische studie binnen 30 dagen voorafgaand aan deelname aan de studie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Ander: Placebo
Placebo-pleister
Experimenteel: Actief
Deferoxamine (DFO) Intradermal Delivery Patch (DIDP), 45 mg DFO dagelijks, tot 12 weken
Geneesmiddel: Deferoxamine-product
Patch voor intradermale toediening van deferoxamine

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen [Veiligheid / verdraagbaarheid]
Tijdsspanne: 12 weken
Incidentie van systemische en lokale bijwerkingen van DIDP toegepast op niet-genezende huidulcera. Veranderingen ten opzichte van basiskenmerken die behandelingsgerelateerd zijn, zoals gemeten door lichamelijk onderzoek, klinische laboratorium-, huid- en andere fysiologische beoordelingen.
12 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Mate van wondsluiting
Tijdsspanne: 12 weken
Percentage wondsluiting
12 weken
Incidentie van gedeeltelijke wondsluiting
Tijdsspanne: 12 weken
Incidentie van 80% sluiting
12 weken
Totale incidentie van wondsluiting
Tijdsspanne: 12 weken
Incidentie van 100% sluiting
12 weken
Wondsluitingspercentage
Tijdsspanne: 12 weken
snelheid van sluiting
12 weken
Zweer terugkeer
Tijdsspanne: Vervolgpost van 4 weken
Incidentie
Vervolgpost van 4 weken

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Zweerpijn: numerieke pijnbeoordelingsschaal
Tijdsspanne: 12 weken
Numerieke pijnbeoordelingsschaal (McCaffery et al, 1989) Schaal: 0-10 (0 = geen pijn, 10 = hevige pijn)
12 weken
Pijnstillend gebruik
Tijdsspanne: 12 weken
Dagboek: gebruik van opioïden analgetica omgerekend naar mg-equivalenten van morfine (MME). Niet-steroïde gebruik zal beschrijvend zijn.
12 weken
QOL: Gezondheidsgerelateerde QOL bij chronische wonden
Tijdsspanne: 12 weken
Wond QOL: Gezondheidsgerelateerde QOL bij chronische wonden (Augustin et el, 2014; Blome et al, 2014) Responsbereik: "helemaal niet" -tot- "zeer veel"
12 weken
Farmacokinetiek (bloed)
Tijdsspanne: 12 weken
Deferoxamine / Placebo Piekplasmaconcentratie (Cmax)
12 weken
Farmacokinetiek (bloed)
Tijdsspanne: 12 weken
Deferoxamine / Placebo Tijd van piekplasmaconcentratie (Tmax)
12 weken
Farmacokinetiek (bloed)
Tijdsspanne: 8 uur
Deferoxamine / Placebo Plasmaconcentratie gedurende 8 uur
8 uur

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

TauTona Group

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

21 juli 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

6 oktober 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

6 oktober 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 juni 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 augustus 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

15 augustus 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 december 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 november 2021

Laatst geverifieerd

1 november 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CD1001

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren