Déféroxamine pour le traitement de l'ulcère chronique de la jambe drépanocytaire (D-SCOUT)
Une étude pilote randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo sur l'innocuité et l'efficacité du patch intradermique de déféroxamine (DIDP) dans les ulcères de jambe drépanocytaires chroniques
Environ 60 sujets seront enrôlés dans cette étude en double aveugle contrôlée par placebo pour le patch d'administration intradermique de déféroxamine (DIDP).
Les sujets qui réussissent le dépistage entreront dans la période de rodage de la norme de soins (SOC) de 2 semaines. Pendant ce temps, les ulcères seront évalués pour vérifier la guérison sur la base de la planimétrie numérique et des caractéristiques qualitatives de l'ulcère. Les sujets qui répondent aux critères d'éligibilité à la fin de la période de rodage de 2 semaines seront randomisés en groupes actifs et témoins (2 actifs pour 1 placebo) et entreront dans la période de traitement de 12 semaines. À chaque visite pendant la période de traitement, l'ulcère cible sera mesuré par planimétrie photographique numérique, l'investigateur principal évaluera les attributs qualitatifs de la plaie et le DIDP (ou patch placebo) sera placé comme pansement principal. À chaque visite, le sujet recevra/examinera également un journal quotidien pour documenter la douleur, étudier l'observance des médicaments et l'utilisation d'analgésiques.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Environ 60 sujets seront recrutés pour permettre à jusqu'à 48 sujets masculins ou féminins atteints de drépanocytose et d'ulcères cutanés de compléter cette étude en double aveugle contrôlée par placebo.
Un groupe sentinelle de 3 sujets sera recruté et évalué pour la sécurité (toujours en aveugle). Les sujets restants seront inscrits dans un rapport 2:1, actif:placebo.
Les sujets qui réussissent le dépistage entreront dans la période de rodage de la norme de soins (SOC). Pendant ce temps, les ulcères seront évalués pour vérifier la guérison sur la base de la planimétrie numérique et des caractéristiques qualitatives de l'ulcère. Les sujets qui répondent aux critères d'éligibilité à la fin de la période de rodage seront randomisés et entreront dans la période de traitement de 12 semaines.
Le DIDP (ou placebo) sera remplacé quotidiennement à domicile. Le sujet se rendra à la clinique environ une fois par semaine pour les évaluations de l'étude, y compris l'imagerie et les mesures planimétriques des plaies et les évaluations qualitatives des plaies. Des échantillons de laboratoire clinique seront prélevés au début du traitement, aux semaines de traitement 4, 8 et 12, ou à la visite de fin d'étude (EOS) si plus tôt. Un échantillon de sang pour le test PK sera également prélevé à ces moments. Au cours de cette période de traitement, si à tout moment la plaie a satisfait au critère de guérison à 100 %, le sujet entrera immédiatement dans la période de suivi de 4 semaines.
Pendant la période de suivi, le sujet viendra à la clinique à des intervalles d'une semaine. Lors de ces visites, la zone de la plaie continuera à être protégée par un pansement protecteur. Des échantillons de laboratoire clinique seront prélevés lors de la visite de fin d'emploi.
La douleur de l'ulcère sera évaluée quotidiennement par le sujet et enregistrée dans un journal, ainsi qu'un enregistrement de l'utilisation d'analgésiques. À chaque visite, le personnel de l'étude aidera les sujets à attribuer un score global de douleur ulcéreuse pour la semaine.
L'évaluation de la qualité de vie sera effectuée au départ avant le dosage et à la fin du traitement.
L'innocuité sera évaluée en fonction des effets indésirables connus de la thérapie à la déféroxamine (DFO). La peau sera examinée pour des signes d'éruption cutanée et d'irritation cutanée.
Type d'étude
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Alabama
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Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294
- University of Alabama at Birmingham
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Florida
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Miami, Florida, États-Unis, 33136
- University of Miami
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30315
- Sonar Clinical Research LLC
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New York
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Bronx, New York, États-Unis, 10467
- Montefiore Medical Center
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Homme ou femme, >18 ans
- Diagnostiqué drépanocytaire (SS, SC, Sß-thalassémie, SD, SOArab)
- Ulcère cutané avec un système de classification des plaies de l'Université du Texas de grade 1A ou 2A (= classe Wagner 1 ou 2, sans infection ni ischémie)
- Ulcère sur le bas de la jambe, la cheville ou le dos du pied
- État vasculaire du site évalué et jugé adéquat pour la cicatrisation (selon la section 4.2)
- Ulcère présent ≥ 14 jours mais pas > 6 mois au moment du dépistage
- Ulcère de 2,0 cm2 à 45,0 cm2 et < 6,0 cm de diamètre au point le plus large après le débridement, avant la randomisation.
- L'ulcère a guéri de < 25 % pendant la période de rodage de la SOC avant la randomisation de la visite 4.
- - Le sujet est prêt à utiliser une forme acceptable de contraception (conformément à la section 4.2) pendant l'essai et pendant un mois par la suite
Critère d'exclusion:
- Infection/purulence active au site de l'ulcère, selon le jugement clinique de l'investigateur
- Ostéomyélite actuelle ou antérieure au niveau ou à proximité du site de l'ulcère
- Albumine sérique < 2,0 g/dL
- Traitement avec DFO systémique dans les 7 jours suivant l'entrée à l'étude
- Ferritine sérique > 1000 ng/mL
- Sujets nécessitant ou devant nécessiter un traitement par chélation du fer (déféroxamine systémique, déférasirox ou défériprone) pendant la durée de l'étude.
- Sujets sous dialyse ou présentant des signes de syndrome néphrotique.
- Saignement ou trouble de la coagulation connu qui empêcherait le débridement chirurgical, si nécessaire.
- Le sujet a un trouble médical majeur non contrôlé, tel qu'une maladie cardiovasculaire, rénale, hépatique, pulmonaire ou pulmonaire grave (à la discrétion de l'investigateur).
- Toute condition qui, de l'avis de l'investigateur, justifierait l'exclusion de l'étude ou empêcherait le sujet de terminer l'étude
- Participation antérieure à un autre essai clinique dans les 30 jours précédant l'entrée à l'étude
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Tripler
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur placebo: Placebo
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Timbre placebo
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Expérimental: Actif
Patch de livraison intradermique de déféroxamine (DFO) (DIDP), 45 mg de DFO par jour, jusqu'à 12 semaines
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Patch de livraison intradermique de déféroxamine
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Incidence des événements indésirables liés au traitement [innocuité/tolérance]
Délai: 12 semaines
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Incidence des événements indésirables systémiques et locaux du DIDP appliqué aux ulcères de jambe cutanés non cicatrisants.
Changements par rapport aux caractéristiques de base qui sont liés au traitement, tels que mesurés par des examens physiques, un laboratoire clinique, la peau et d'autres évaluations physiologiques.
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12 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Degré de fermeture de la plaie
Délai: 12 semaines
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Pourcentage de fermeture de la plaie
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12 semaines
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Incidence de la fermeture partielle de la plaie
Délai: 12 semaines
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Incidence de fermeture à 80 %
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12 semaines
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Incidence totale de fermeture de plaie
Délai: 12 semaines
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Incidence de fermeture à 100 %
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12 semaines
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Taux de fermeture des plaies
Délai: 12 semaines
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taux de fermeture
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12 semaines
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Récidive de l'ulcère
Délai: Poste de suivi de 4 semaines
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Incidence
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Poste de suivi de 4 semaines
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Douleur ulcéreuse : échelle numérique d'évaluation de la douleur
Délai: 12 semaines
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Échelle d'évaluation numérique de la douleur (McCaffery et al, 1989) Échelle : 0-10 (0 = pas de douleur, 10 = douleur intense)
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12 semaines
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Utilisation analgésique
Délai: 12 semaines
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Journal : Utilisation d'analgésiques opioïdes convertie en équivalents mg de morphine (MME).
L'utilisation non stéroïdienne sera descriptive.
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12 semaines
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Qualité de vie : qualité de vie liée à la santé dans les plaies chroniques
Délai: 12 semaines
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Wound QOL : Health-related QOL in Chronic Wounds (Augustin et al, 2014 ; Blome et al, 2014) Plage de réponses : « pas du tout » à « beaucoup »
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12 semaines
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Pharmacocinétique (sang)
Délai: 12 semaines
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Déféroxamine / Placebo Concentration plasmatique maximale (Cmax)
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12 semaines
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Pharmacocinétique (sang)
Délai: 12 semaines
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Déféroxamine / Placebo Heure du pic de concentration plasmatique (Tmax)
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12 semaines
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Pharmacocinétique (sang)
Délai: 8 heures
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Déféroxamine / Placebo Concentration plasmatique sur 8 heures
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8 heures
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies de la peau
- Maladies hématologiques
- Maladies génétiques, innées
- Anémie
- Anémie, hémolytique, congénitale
- Anémie, hémolytique
- Hémoglobinopathies
- Ulcère
- Anémie, Drépanocytose
- Ulcère de jambe
- Ulcère de la peau
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Agents chélatants
- Agents séquestrants
- Agents chélateurs du fer
- Sidérophores
- Déféroxamine
Autres numéros d'identification d'étude
- CD1001
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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