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Zilucoplan 在全身性重症肌无力患者中的安全性、耐受性和有效性 (RAISE)

2025年7月4日 更新者：Ra Pharmaceuticals, Inc.

一项 3 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，以确认 Zilucoplan 在全身性重症肌无力受试者中的安全性、耐受性和有效性

RAISE 研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在确认 zilucoplan 在全身性重症肌无力受试者中的疗效、安全性和耐受性。 受试者将以 1:1 的比例随机接受 0.3 mg/kg zilucoplan 或安慰剂的每日 SC 剂量，持续 12 周。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

174

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Ontario
      • London、Ontario、加拿大、N6A 5A5
        • Site 44: London Health Sciences Centre University Hospital
    • Quebec
      • Montréal、Quebec、加拿大、H3A 2B4
        • Site 11: Montreal Neurological Institute and Hospital (McGill University)
  • 德国
      • Göttingen、德国、37075
        • Site 150: Universitätsmedizin Göttingen
      • Tübingen、德国、72076
        • Site 129: Universitätsklinikum Tübingen
  • 意大利
      • Milan、意大利、20133
        • Site 126: Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Roma、意大利、20123
        • Site 132: Università Cattolica del Sacro Cuore - Campus di Milano
  • 挪威
      • Bergen、挪威、5021
        • Site 140: Haukeland University Hospital / Health Bergen
      • Oslo、挪威、0450
        • Site 143: Oslo Universitetssykehus
  • 日本
      • Chiba、日本、260-8677
        • Site 151: Chiba University Hospital
      • Iwata、日本、025-0075
        • Site 136: General Hanamaki Hospital
      • Kita-gun、日本
        • Site 179: Kagawa University Hospital - Collagen disease/Rheumatic int
      • Nagasaki、日本、852-8501
        • Site 146: Nagasaki University Hospital
      • Sapporo、日本、063-0005
        • Site 152: Hokkaido Medical Center
      • Sendai、日本、983-8520
        • Site 144: Sendai Medical Center
      • Tokyo、日本、153-8515
        • Site 153: Toho University Ohashi Medical Center
      • Tokyo、日本、160-0023
        • Site 163: Tokyo Medical University Hospital
      • Tokyo、日本、160-8582
        • Site 141: Keio University Hospital
      • Tokyo、日本、565-0871
        • Site 165: Osaka University Hospital
    • Chiba
      • Narita、Chiba、日本、286-8520
        • Site 169: International University of Health and Welfare Narita Hospital
  • 法国
      • Angers Cedex 9、法国
        • Site 191: Centre Hosptitalier Universitaire d'Angers
      • Lille、法国
        • Site 204: Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille
      • Nice、法国、06000
        • Site 118: Hôpital Pasteur
      • Paris、法国、75013
        • Site 105: Pitié-Salpêtrière University Hospital
      • Strasbourg、法国、67091
        • Site 137: Les Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
  • 波兰
      • Kraków、波兰
        • Site 193: Krakowska Akademia Neurologii - Centrum Neurologii Kliniczne
      • Kraków、波兰
        • Site 211: Specjalistyczne Gabinety Sp. z o.o.
      • Lublin、波兰、20-093
        • Site 210: Clinhouse Centrum Medyczne
    • Lubelskie
      • Lublin、Lubelskie、波兰、20-093
        • Site 205: Prywatny Gabinet Lekarski Urszula Chyrchel-Paszkiewicz
    • Lubuskie
      • Nowa Sól、Lubuskie、波兰、67-100
        • Site 194: Twoja Przychodnia - Centrum Medyczne Nowa Sól
    • Lódzkie
      • Łódź、Lódzkie、波兰、90-644
        • Site 214: AmiCare Centrum Medyczne
    • Malopolskie
      • Kraków、Malopolskie、波兰、31-202
        • Site 192: Krakowski Szpital Specjalistyczny im. Jana Pawła II
    • Mazowieckie
      • Warszawa、Mazowieckie、波兰、01-868
        • Site 201: Centrum Medyczne Pratia - Warszawa
    • Slaskie
      • Katowice、Slaskie、波兰、40-123
        • Site 195: Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska Synapsis
      • Katowice、Slaskie、波兰、40-650
        • Site 213: Niepubliczny Zakład Opieki Zdrowotnej NOVO-MED
    • Wielkopolskie
      • Poznań、Wielkopolskie、波兰、61-853
        • Site 209: Niepubliczny Zakład Opieki Zdrowotnej NEURO - KARD
  • 美国
    • Alabama
      • Mobile、Alabama、美国、36604
        • Site 41: Diagnostic and Medical Clinic
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85028
        • Site 116: Neuromuscular Clinic and Research Center
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90033
        • Site 4: University of Southern California
      • Orange、California、美国、92868
        • Site 31: University of California Irvine
      • Pasadena、California、美国、91101
        • Site 220: Investigator Site
      • San Francisco、California、美国、94115
        • Site 160: Forbes Norris MDA/ALS Research and Treatment Center
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、美国、06510
        • Site 24: Yale University
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国、20037
        • Site 27: George Washington University
    • Florida
      • Miami、Florida、美国、33175
        • Site 182: Gelasio Baras Neurology
      • Tampa、Florida、美国、33612
        • Site 25: University of South Florida
    • Georgia
      • Augusta、Georgia、美国、30912
        • Site 135: Augusta University Medical Center
    • Hawaii
      • Honolulu、Hawaii、美国、96817
        • Site 176: Hawaii Pacific Neuroscience
    • Illinois
      • Glenview、Illinois、美国、60026-1339
        • Site 188: North Shore Medical Group - Glenview
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • Site 156: Indiana University Health Neuroscience Center
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国、66160
        • Site 32: Kansas University Medical Center Research Institute
    • Massachusetts
      • Foxboro、Massachusetts、美国、02035
        • Site 221: Neurology Center of New England
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、美国、48202
        • Site 33: Detroit medical Center - University Health Center
      • East Lansing、Michigan、美国、48824
        • Site 49: Michigan State University
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
        • Site 127: University of Minnesota
    • Missouri
      • Columbia、Missouri、美国、65212
        • Site 134: Neurology and Sleep Disorders Clinic
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、美国、89145
        • Site 117: Las Vegas Clinic
    • New York
      • Great Neck、New York、美国、11021
        • Site 123: Northwell Health Neuroscience Institute
      • New York、New York、美国、10021
        • Site 23: Hospital for Special Surgery
      • New York、New York、美国、10029
        • Site 47: Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
        • Site 22: University of North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • Site 15: Duke University
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • Site 122: Cleveland Clinic
      • Columbus、Ohio、美国、43210
        • Site 38: Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15212
        • Site 40: Allegheny Neurological Associates
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • Site 128: Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Cordova、Tennessee、美国、38018
        • Site 185: Neurology Clinic Cordova
    • Texas
      • Austin、Texas、美国、78756
        • Site 131: Austin Neuromuscular Center
      • Dallas、Texas、美国、75390
        • Site 19: University of Texas Southwestern
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84132
        • Site 39: University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、美国、22908
        • Site 164: University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98195
        • Site 154: University of Washington
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53215
        • Site 45: Center for Neurological Disorders
  • 英国
      • Oxford、英国、OX3 9DU
        • Site 119: Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Sheffield、英国、S10 2JF
        • Site 130: Royal Hallamshire Hospital
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08035
        • Site 133: Hospital Universitari Vall d'Hebrón
      • Barcelona、西班牙
        • Site 168: Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Bilbao、西班牙、48013
        • Site 138: Hospital Universitario de Basurto

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 74年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 筛选时诊断为 gMG [美国重症肌无力基金会 (MGFA) II-IV 级]
  • 乙酰胆碱受体 (AChR) 自身抗体阳性血清学
  • 筛选和基线时 MG-ADL 评分≥ 6
  • 筛选和基线时 QMG 评分≥ 12
  • 在基线前至少 30 天或预期在 12 周治疗期间发生皮质类固醇剂量无变化
  • 在基线前至少 30 天或预计在 12 周治疗期间发生免疫抑制治疗（包括剂量）没有变化

排除标准：

  • 基线前 12 个月内或计划在 12 周治疗期内进行的胸腺切除术
  • 脑膜炎球菌病史
  • 基线前 2 周内当前或近期全身感染或基线前 4 周内注射需要静脉内 (IV) 抗生素

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：安慰剂
药品：安慰剂
每日皮下 (SC) 注射
实验性的：0.3 毫克/千克 zilucoplan (RA101495)
药品：zilucoplan (RA101495)
每日皮下 (SC) 注射

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
重症肌无力-日常生活能力 (MG-ADL) 总分从基线 (CFB) 到第 12 周的变化
大体时间：从基线到治疗结束（第 12 周）
MG-ADL 是一项由 8 项患者报告的结果测量，用于评估 MG 症状及其对日常活动的影响。 量表中的每个项目得分为 0 至 3（0 = 无，3 = 严重疾病）点量表。 总分是所有单项得分的总和，范围从 0 到 24。 分数越高表明 MG 导致的残疾越严重。 基线分数的降低表明改善。
从基线到治疗结束（第 12 周）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
定量重症肌无力 (QMG) 总分从基线到第 12 周的变化
大体时间：从基线到治疗结束（第 12 周）
QMG 是专门为 MG 开发的标准化和经过验证的量化力量评分系统。 该量表由 13 个项目组成。 量表中的每个项目都以 0 到 3 分制评分，范围从 0（无弱点）到 3（严重弱点），总分范围为 0 到 39。分数越高表示损伤越严重。 基线分数的降低表明改善。
从基线到治疗结束（第 12 周）
重症肌无力综合 (MGC) 量表总分从基线到第 12 周的变化
大体时间：从基线到治疗结束（第 12 周）
MGC 总分是对 10 个单独项目的反应总和：1. 上睑下垂向上凝视（0 到 3），2. 侧向凝视时复视，左或右（0 到 4），3. 闭眼（0 到 2） ), 4. 说话(0 到 6), 5. 咀嚼(0 到 6), 6. 吞咽 [0 到 6], 7. 呼吸(0 到 9), 8. 颈部屈曲或伸展(0 到 4), 9. 肩外展（0 到 5），10。 髋关节屈曲（0 到 5）。 每个项目的较高分数表示严重性。 总分范围为 0 至 50，较高的分数表示严重的疾病活动）。 基线分数的降低表明改善。
从基线到治疗结束（第 12 周）
重症肌无力 - 生活质量修订版 (MG-QoL15r) 量表总分从基线到第 12 周的变化
大体时间：从基线到治疗结束（第 12 周）
MG-QoL15r 是一项由 15 项患者报告的结果测量，旨在评估 MG 患者的生活质量。 量表中的每个项目都按 0 到 2 分制评分（0=一点也不多，1=有些，2=非常多）。 总分是 15 个单项得分的总和，范围从 0 到 30。 分数越高表明疾病对患者生活各方面的影响越严重。 基线分数的降低表明改善。
从基线到治疗结束（第 12 周）
在 12 周的治疗期内首次接受救援治疗的时间
大体时间：从基线到治疗结束（第 12 周）
在 12 周治疗期间（以天为单位）首次接受挽救治疗的时间定义为首次使用挽救治疗的日期减去首次研究性药物产品 (IMP) 的日期 + 1。
从基线到治疗结束（第 12 周）
在第 12 周未进行救援治疗时达到最小症状表达 (MSE) 的参与者百分比
大体时间：治疗结束（第 12 周）
达到 MSE 的参与者百分比被定义为在第 12 周时达到 MG-ADL 值 0（无 MG 症状）或 1（轻度 MG 症状）并且没有采取救援治疗。 任何发生死亡、肌无力危象或抢救治疗的参与者都被视为无反应者。 使用随机缺失 (MAR) 假设估算任何其他缺失数据。
治疗结束（第 12 周）
在第 12 周未进行救援治疗时 MG-ADL 评分降低 ≥ 3 分的参与者百分比
大体时间：治疗结束（第 12 周）
报告了在第 12 周未进行救援治疗的情况下 MG-ADL 评分降低 ≥ 3 分的参与者百分比。 MG-ADL 是一项由 8 项患者报告的结果测量，用于评估 MG 症状及其对日常活动的影响。 量表中的每个项目都以 0 到 3（0 = 无，3 = 严重疾病）点量表评分。 总分是所有单项得分的总和，范围从 0 到 24。 分数越高表明 MG 导致的残疾越严重。 任何发生死亡、肌无力危象或抢救治疗的参与者都被视为无反应者。 使用 MAR 假设估算任何其他缺失数据。
治疗结束（第 12 周）
第 12 周时 QMG 评分在没有救援治疗的情况下达到 ≥ 5 分降低的参与者百分比
大体时间：治疗结束（第 12 周）
报告了在第 12 周时未经抢救治疗而 QMG 评分降低 ≥ 5 分的参与者百分比。 QMG 是专门为 MG 开发的标准化和经过验证的量化力量评分系统。 该量表由 13 个项目组成。 量表中的每个项目都以 0 到 3 分制评分，范围从 0（无弱点）到 3（严重弱点），总分范围为 0 到 39。分数越高表示损伤越严重。 任何发生死亡、肌无力危象或抢救治疗的参与者都被视为无反应者。 使用 MAR 假设估算任何其他缺失数据。
治疗结束（第 12 周）
出现治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的参与者百分比
大体时间：从基线（第 1 天）到安全随访（19 周 [12 周治疗期加上长达 7 周的随访]）
TEAE 定义为 AE 开始于首次施用 IMP 时或之后，直至并包括最终剂量（或最后一次接触，取决于先发生的情况）后 40 天。 在首次施用 IMP 之前开始的不良事件不被视为 TEAE。
从基线（第 1 天）到安全随访（19 周 [12 周治疗期加上长达 7 周的随访]）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Ra Pharmaceuticals, Inc.

调查人员

  • 研究主任：UCB Cares、0018445992273 (UCB)

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2019年9月17日

初级完成 (实际的)

2021年12月30日

研究完成 (实际的)

2021年12月30日

研究注册日期

首次提交

2019年10月2日

首先提交符合 QC 标准的

2019年10月2日

首次发布 (实际的)

2019年10月4日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年7月16日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年7月4日

最后验证

2025年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • RA101495-02.301

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

在产品在美国和/或欧洲获得批准或全球开发停止后六个月，以及试验完成后 18 个月，合格的研究人员可能会要求提供来自该试验的数据。 调查人员可能会要求访问匿名的个体患者数据和编辑过的试验文件，其中可能包括：分析就绪数据集、研究方案、带注释的病例报告表、统计分析计划、数据集规范和临床研究报告。 在使用数据之前，提案需要通过 www.Vivli.org 上的独立审查小组批准 并且需要执行已签署的数据共享协议。 所有文件仅提供英文版本，并在预先指定的时间内（通常为 12 个月）在受密码保护的门户网站上提供。 如果在试验完成后确定重新识别试验参与者的风险过高，则该计划可能会改变；在这种情况下，为了保护参与者，将不会提供个体患者水平的数据。

IPD 共享时间框架

在美国和/或欧洲的产品批准或全球开发停止六个月后，以及试验完成后 18 个月，合格的研究人员可能会要求获得该试验的数据。

IPD 共享访问标准

合格的研究人员可以请求访问匿名 IPD 和编辑的研究文件，其中可能包括：原始数据集、分析就绪数据集、研究协议、空白病例报告表、带注释的病例报告表、统计分析计划、数据集规范和临床研究报告。 在使用数据之前，提案需要通过 www.Vivli.org 上的独立审查小组批准 并且需要执行已签署的数据共享协议。 所有文档仅提供英文版本，并在预先指定的时间内（通常为 12 个月）在受密码保护的门户网站上提供。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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