Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet, tolerabilitet och effekt av Zilucoplan hos patienter med generaliserad myasthenia gravis (RAISE)

4 juli 2025 uppdaterad av: Ra Pharmaceuticals, Inc.

En fas 3, multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att bekräfta säkerheten, tolerabiliteten och effekten av Zilucoplan hos patienter med generaliserad myasthenia gravis

RAISE-studien är en multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att bekräfta effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av zilucoplan hos patienter med generaliserad Myasthenia Gravis. Försökspersoner kommer att randomiseras i förhållandet 1:1 för att få dagliga subkutan doser på 0,3 mg/kg zilucoplan eller placebo under 12 veckor.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

174

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Angers Cedex 9, Frankrike
        • Site 191: Centre Hosptitalier Universitaire d'Angers
      • Lille, Frankrike
        • Site 204: Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille
      • Nice, Frankrike, 06000
        • Site 118: Hôpital Pasteur
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Site 105: Pitié-Salpêtrière University Hospital
      • Strasbourg, Frankrike, 67091
        • Site 137: Les Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Förenta staterna, 36604
        • Site 41: Diagnostic and Medical Clinic
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85028
        • Site 116: Neuromuscular Clinic and Research Center
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90033
        • Site 4: University of Southern California
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • Site 31: University of California Irvine
      • Pasadena, California, Förenta staterna, 91101
        • Site 220: Investigator Site
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94115
        • Site 160: Forbes Norris MDA/ALS Research and Treatment Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06510
        • Site 24: Yale University
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20037
        • Site 27: George Washington University
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33175
        • Site 182: Gelasio Baras Neurology
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
        • Site 25: University of South Florida
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912
        • Site 135: Augusta University Medical Center
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Förenta staterna, 96817
        • Site 176: Hawaii Pacific Neuroscience
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Förenta staterna, 60026-1339
        • Site 188: North Shore Medical Group - Glenview
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Site 156: Indiana University Health Neuroscience Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • Site 32: Kansas University Medical Center Research Institute
    • Massachusetts
      • Foxboro, Massachusetts, Förenta staterna, 02035
        • Site 221: Neurology Center of New England
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48202
        • Site 33: Detroit medical Center - University Health Center
      • East Lansing, Michigan, Förenta staterna, 48824
        • Site 49: Michigan State University
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • Site 127: University of Minnesota
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Förenta staterna, 65212
        • Site 134: Neurology and Sleep Disorders Clinic
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89145
        • Site 117: Las Vegas Clinic
    • New York
      • Great Neck, New York, Förenta staterna, 11021
        • Site 123: Northwell Health Neuroscience Institute
      • New York, New York, Förenta staterna, 10021
        • Site 23: Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Site 47: Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
        • Site 22: University of North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Site 15: Duke University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Site 122: Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
        • Site 38: Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15212
        • Site 40: Allegheny Neurological Associates
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Site 128: Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Förenta staterna, 38018
        • Site 185: Neurology Clinic Cordova
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78756
        • Site 131: Austin Neuromuscular Center
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • Site 19: University of Texas Southwestern
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • Site 39: University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22908
        • Site 164: University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
        • Site 154: University of Washington
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53215
        • Site 45: Center for Neurological Disorders
  • Italien
      • Milan, Italien, 20133
        • Site 126: Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Roma, Italien, 20123
        • Site 132: Università Cattolica del Sacro Cuore - Campus di Milano
  • Japan
      • Chiba, Japan, 260-8677
        • Site 151: Chiba University Hospital
      • Iwata, Japan, 025-0075
        • Site 136: General Hanamaki Hospital
      • Kita-gun, Japan
        • Site 179: Kagawa University Hospital - Collagen disease/Rheumatic int
      • Nagasaki, Japan, 852-8501
        • Site 146: Nagasaki University Hospital
      • Sapporo, Japan, 063-0005
        • Site 152: Hokkaido Medical Center
      • Sendai, Japan, 983-8520
        • Site 144: Sendai Medical Center
      • Tokyo, Japan, 153-8515
        • Site 153: Toho University Ohashi Medical Center
      • Tokyo, Japan, 160-0023
        • Site 163: Tokyo Medical University Hospital
      • Tokyo, Japan, 160-8582
        • Site 141: Keio University Hospital
      • Tokyo, Japan, 565-0871
        • Site 165: Osaka University Hospital
    • Chiba
      • Narita, Chiba, Japan, 286-8520
        • Site 169: International University of Health and Welfare Narita Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • Site 44: London Health Sciences Centre University Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Site 11: Montreal Neurological Institute and Hospital (McGill University)
  • Norge
      • Bergen, Norge, 5021
        • Site 140: Haukeland University Hospital / Health Bergen
      • Oslo, Norge, 0450
        • Site 143: Oslo Universitetssykehus
  • Polen
      • Kraków, Polen
        • Site 193: Krakowska Akademia Neurologii - Centrum Neurologii Kliniczne
      • Kraków, Polen
        • Site 211: Specjalistyczne Gabinety Sp. z o.o.
      • Lublin, Polen, 20-093
        • Site 210: Clinhouse Centrum Medyczne
    • Lubelskie
      • Lublin, Lubelskie, Polen, 20-093
        • Site 205: Prywatny Gabinet Lekarski Urszula Chyrchel-Paszkiewicz
    • Lubuskie
      • Nowa Sól, Lubuskie, Polen, 67-100
        • Site 194: Twoja Przychodnia - Centrum Medyczne Nowa Sól
    • Lódzkie
      • Łódź, Lódzkie, Polen, 90-644
        • Site 214: AmiCare Centrum Medyczne
    • Malopolskie
      • Kraków, Malopolskie, Polen, 31-202
        • Site 192: Krakowski Szpital Specjalistyczny im. Jana Pawła II
    • Mazowieckie
      • Warszawa, Mazowieckie, Polen, 01-868
        • Site 201: Centrum Medyczne Pratia - Warszawa
    • Slaskie
      • Katowice, Slaskie, Polen, 40-123
        • Site 195: Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska Synapsis
      • Katowice, Slaskie, Polen, 40-650
        • Site 213: Niepubliczny Zakład Opieki Zdrowotnej NOVO-MED
    • Wielkopolskie
      • Poznań, Wielkopolskie, Polen, 61-853
        • Site 209: Niepubliczny Zakład Opieki Zdrowotnej NEURO - KARD
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Site 133: Hospital Universitari Vall d'Hebrón
      • Barcelona, Spanien
        • Site 168: Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Bilbao, Spanien, 48013
        • Site 138: Hospital Universitario de Basurto
  • Storbritannien
      • Oxford, Storbritannien, OX3 9DU
        • Site 119: Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Storbritannien, S10 2JF
        • Site 130: Royal Hallamshire Hospital
  • Tyskland
      • Göttingen, Tyskland, 37075
        • Site 150: Universitätsmedizin Göttingen
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Site 129: Universitätsklinikum Tübingen

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 74 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av gMG [Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Klass II-IV] vid screening
  • Positiv serologi för acetylkolinreceptor (AChR) autoantikroppar
  • MG-ADL-poäng på ≥ 6 vid screening och baslinje
  • QMG-poäng ≥ 12 vid screening och baslinje
  • Ingen förändring av kortikosteroiddosen under minst 30 dagar före Baseline eller förväntas inträffa under den 12 veckor långa behandlingsperioden
  • Ingen förändring av immunsuppressiv behandling, inklusive dos, under minst 30 dagar före baslinjen eller förväntas inträffa under den 12 veckor långa behandlingsperioden

Exklusions kriterier:

  • Tymektomi inom 12 månader före baslinjen eller planerad att ske under 12 veckors behandlingsperiod
  • Historik av meningokocksjukdom
  • Pågående eller nyligen genomförd systemisk infektion inom 2 veckor före Baseline eller injektion som kräver intravenös (IV) antibiotika inom 4 veckor före Baseline

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Läkemedel: Placebo
Daglig subkutan (SC) injektion
Experimentell: 0,3 mg/kg zilukoplan (RA101495)
Läkemedel: zilucoplan (RA101495)
Daglig subkutan (SC) injektion

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinje (CFB) till vecka 12 i Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) Totalt resultat
Tidsram: Från baslinjen till slutet av behandlingen (vecka 12)
MG-ADL är ett patientrapporterat resultatmått med 8 punkter som bedömer MG-symtom och deras effekter på dagliga aktiviteter. Varje punkt i skalan fick poäng från 0 till 3 (0=Ingen, 3=svår sjukdom). Totalpoängen var summan av alla individuella objektpoäng och varierade från 0 till 24. Högre poäng tydde på allvarligare funktionshinder på grund av MG. En minskning från Baseline-poängen indikerade förbättring.
Från baslinjen till slutet av behandlingen (vecka 12)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinje till vecka 12 i den kvantitativa Myasthenia Gravis (QMG) totalpoängen
Tidsram: Från baslinjen till slutet av behandlingen (vecka 12)
QMG är ett standardiserat och validerat kvantitativt styrkepoängsystem som utvecklats specifikt för MG. Skalan bestod av 13 artiklar. Varje punkt i skalan fick poäng på en 0 till 3-gradig skala, från 0 (ingen svaghet) till 3 (allvarlig svaghet), summerat till det totala poängintervallet från 0 till 39. Högre poäng tydde på allvarligare funktionsnedsättning. En minskning från Baseline-poängen indikerade förbättring.
Från baslinjen till slutet av behandlingen (vecka 12)
Ändring från baslinje till vecka 12 i Myasthenia Gravis Composite (MGC) totalpoäng
Tidsram: Från baslinjen till slutet av behandlingen (vecka 12)
Den totala MGC-poängen var summan av svar på 10 individuella objekt: 1. Ptos uppåtblick (0 till 3), 2. Dubbelseende på sidoblick, vänster eller höger (0, till 4), 3. Ögonstängning (0 till 2) ), 4. Prata (0 till 6), 5. Tugga (0 till 6), 6. Svälja [0 till 6], 7. Andning (0 till 9), 8. Nackböjning eller -extension (0 till 4), 9. Axelbortförande (0 till 5), 10. Höftböjning (0 till 5). Den högre poängen för varje punkt indikerade svårighetsgrad. Den totala poängen varierade från 0 till 50 med högre poäng som tyder på allvarlig sjukdomsaktivitet). En minskning från Baseline-poängen visade på förbättring.
Från baslinjen till slutet av behandlingen (vecka 12)
Förändring från baslinje till vecka 12 i Myasthenia Gravis - Livskvalitetsreviderad (MG-QoL15r) skala Totalt resultat
Tidsram: Från baslinjen till slutet av behandlingen (vecka 12)
MG-QoL15r är ett patientrapporterat resultatmått med 15 punkter utformat för att bedöma livskvalitet hos patienter med MG. Varje punkt i skalan fick poäng på en 0 till 2-gradig skala (0=Inte mycket alls, 1=Något, 2=Väldigt mycket). Den totala poängen var summan av de 15 individuella poängen, från 0 till 30. Högre poäng tydde på en allvarligare påverkan av sjukdomen på aspekter av patientens liv. En minskning från Baseline-poängen indikerade förbättring.
Från baslinjen till slutet av behandlingen (vecka 12)
Dags till första mottagandet av Rescue Therapy under den 12 veckor långa behandlingsperioden
Tidsram: Från baslinjen till slutet av behandlingen (vecka 12)
Tiden till första mottagandet av räddningsterapi under den 12-veckors behandlingsperioden (i dagar) definierades som datum för första användning av räddningsterapi minus datum för första undersökningsläkemedlet (IMP) + 1.
Från baslinjen till slutet av behandlingen (vecka 12)
Andel deltagare som uppnår minimalt symtomuttryck (MSE) vid vecka 12 utan räddningsterapi
Tidsram: Behandlingsslut (vecka 12)
Procentandelen av deltagare som uppnådde MSE definierades som att de uppnådde ett MG-ADL-värde på 0 (inga MG-symtom) eller 1 (milda MG-symtom) vid vecka 12 och att de inte hade tagit räddningsterapi. Varje deltagare med dödsfall, myastenisk kris eller räddningsterapi betraktades som icke-reagerande. Alla andra saknade data tillräknades med antagandet om missing at Random (MAR).
Behandlingsslut (vecka 12)
Andel av deltagare som uppnår en ≥ 3-poängs minskning av MG-ADL-poäng vid vecka 12 utan räddningsterapi
Tidsram: Behandlingsslut (vecka 12)
Procentandel av deltagarna som uppnådde en ≥ 3-punktsreduktion i MG-ADL-poäng vid vecka 12 utan räddningsterapi rapporterades. MG-ADL är ett patientrapporterat resultatmått med 8 punkter som bedömer MG-symtom och deras effekter på dagliga aktiviteter. Varje punkt i skalan fick poäng på en skala från 0 till 3 (0=Ingen, 3=svår sjukdom). Totalpoängen var summan av alla individuella objektpoäng och varierade från 0 till 24. Högre poäng tydde på allvarligare funktionshinder på grund av MG. Varje deltagare med dödsfall, myastenisk kris eller räddningsterapi betraktades som icke-reagerande. Alla andra saknade data imputerades med MAR-antagandet.
Behandlingsslut (vecka 12)
Andel deltagare som uppnår en ≥5 poängs minskning av QMG-resultatet utan räddningsterapi vid vecka 12
Tidsram: Behandlingsslut (vecka 12)
Procentandel av deltagarna som uppnådde en ≥5-poängsreduktion i QMG-poäng utan räddningsterapi vid vecka 12 rapporterades. QMG är ett standardiserat och validerat kvantitativt styrkepoängsystem som utvecklats specifikt för MG. Skalan bestod av 13 artiklar. Varje punkt i skalan fick poäng på en 0 till 3-gradig skala, från 0 (ingen svaghet) till 3 (allvarlig svaghet), summerat till det totala poängintervallet från 0 till 39. Högre poäng tydde på allvarligare funktionsnedsättning. Varje deltagare med dödsfall, myastenisk kris eller räddningsterapi betraktades som icke-reagerande. Alla andra saknade data imputerades med MAR-antagandet.
Behandlingsslut (vecka 12)
Andel deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: Från baslinje (dag 1) till säkerhetsuppföljningsbesök (19 veckor [12 veckors behandlingsperiod plus upp till 7 veckors uppföljning])
En TEAE definieras som en AE som börjar på eller efter tidpunkten för första administrering av IMP och upp till och inklusive 40 dagar efter den sista dosen (eller sista kontakten beroende på vilken som inträffar först). Biverkningar som började före datumet för den första administreringen av IMP ansågs inte vara TEAE.
Från baslinje (dag 1) till säkerhetsuppföljningsbesök (19 veckor [12 veckors behandlingsperiod plus upp till 7 veckors uppföljning])

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Ra Pharmaceuticals, Inc.

Utredare

  • Studierektor: UCB Cares, 0018445992273 (UCB)

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

17 september 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

30 december 2021

Avslutad studie (Faktisk)

30 december 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 oktober 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 oktober 2019

Första postat (Faktisk)

4 oktober 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

16 juli 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 juli 2025

Senast verifierad

1 juli 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • RA101495-02.301

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Data från denna studie kan begäras av kvalificerade forskare sex månader efter produktgodkännande i USA och/eller Europa, eller så avbryts den globala utvecklingen och 18 månader efter att testet slutförts. Utredare kan begära tillgång till anonymiserade individuella data på patientnivå och redigerade prövningsdokument som kan inkludera: analysklara datauppsättningar, studieprotokoll, kommenterat fallrapportformulär, statistisk analysplan, datauppsättningsspecifikationer och klinisk studierapport. Innan data används måste förslag godkännas av en oberoende granskningspanel på www.Vivli.org och ett undertecknat datadelningsavtal kommer att behöva verkställas. Alla dokument är endast tillgängliga på engelska, under en förutbestämd tid, vanligtvis 12 månader, på en lösenordsskyddad portal. Denna plan kan ändras om risken för att omidentifiera prövningsdeltagare bedöms vara för hög efter att prövningen har slutförts; i det här fallet och för att skydda deltagarna skulle data på patientnivå inte göras tillgängliga.

Tidsram för IPD-delning

Data från denna studie kan begäras av kvalificerade forskare sex månader efter att produktgodkännandet i USA och/eller Europa eller global utveckling har avbrutits, och 18 månader efter att testet slutförts.

Kriterier för IPD Sharing Access

Kvalificerade forskare kan begära tillgång till anonymiserade IPD och redigerade studiedokument som kan inkludera: rådatauppsättningar, analysfärdiga datauppsättningar, studieprotokoll, blankt fallrapportformulär, kommenterat fallrapportformulär, statistisk analysplan, datauppsättningsspecifikationer och klinisk studierapport. Innan data används måste förslag godkännas av en oberoende granskningspanel på www.Vivli.org och ett undertecknat datadelningsavtal kommer att behöva verkställas. Alla dokument är endast tillgängliga på engelska, under en förutbestämd tid, vanligtvis 12 månader, på en lösenordsskyddad portal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera