Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af Zilucoplan hos personer med generaliseret myasthenia gravis (RAISE)

29. april 2024 opdateret af: Ra Pharmaceuticals, Inc.

En fase 3, multicenter, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse for at bekræfte sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​Zilucoplan hos forsøgspersoner med generaliseret myasthenia gravis

RAISE-studiet er et multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie for at bekræfte effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​zilucoplan hos personer med generaliseret myasthenia gravis. Forsøgspersoner vil blive randomiseret i forholdet 1:1 til at modtage daglige subkutane doser på 0,3 mg/kg zilucoplan eller placebo i 12 uger.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

174

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • Site 44: London Health Sciences Centre University Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Site 11: Montreal Neurological Institute and Hospital (McGill University)
  • Det Forenede Kongerige
      • Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 9DU
        • Site 119: Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige, S10 2JF
        • Site 130: Royal Hallamshire Hospital
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Forenede Stater, 36604
        • Site 41: Diagnostic and Medical Clinic
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85028
        • Site 116: Neuromuscular Clinic and Research Center
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • Site 4: University of Southern California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Site 31: University of California Irvine
      • Pasadena, California, Forenede Stater, 91101
        • Site 220: Investigator Site
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94115
        • Site 160: Forbes Norris MDA/ALS Research and Treatment Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06510
        • Site 24: Yale University
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20037
        • Site 27: George Washington University
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33175
        • Site 182: Gelasio Baras Neurology
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • Site 25: University of South Florida
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Site 135: Augusta University Medical Center
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Forenede Stater, 96817
        • Site 176: Hawaii Pacific Neuroscience
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Forenede Stater, 60026-1339
        • Site 188: North Shore Medical Group - Glenview
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Site 156: Indiana University Health Neuroscience Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • Site 32: Kansas University Medical Center Research Institute
    • Massachusetts
      • Foxboro, Massachusetts, Forenede Stater, 02035
        • Site 221: Neurology Center of New England
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Site 33: Detroit medical Center - University Health Center
      • East Lansing, Michigan, Forenede Stater, 48824
        • Site 49: Michigan State University
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Site 127: University of Minnesota
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65212
        • Site 134: Neurology and Sleep Disorders Clinic
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89145
        • Site 117: Las Vegas Clinic
    • New York
      • Great Neck, New York, Forenede Stater, 11021
        • Site 123: Northwell Health Neuroscience Institute
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Site 23: Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Site 47: Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • Site 22: University of North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Site 15: Duke University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Site 122: Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Site 38: Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15212
        • Site 40: Allegheny Neurological Associates
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Site 128: Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Forenede Stater, 38018
        • Site 185: Neurology Clinic Cordova
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78756
        • Site 131: Austin Neuromuscular Center
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • Site 19: University of Texas Southwestern
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • Site 39: University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22908
        • Site 164: University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • Site 154: University of Washington
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53215
        • Site 45: Center for Neurological Disorders
  • Frankrig
      • Angers Cedex 9, Frankrig
        • Site 191: Centre Hosptitalier Universitaire d'Angers
      • Lille, Frankrig
        • Site 204: Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille
      • Nice, Frankrig, 06000
        • Site 118: Hôpital Pasteur
      • Paris, Frankrig, 75013
        • Site 105: Pitié-Salpêtrière University Hospital
      • Strasbourg, Frankrig, 67091
        • Site 137: Les Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
  • Italien
      • Milan, Italien, 20133
        • Site 126: Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Roma, Italien, 20123
        • Site 132: Università Cattolica del Sacro Cuore - Campus di Milano
  • Japan
      • Chiba, Japan, 260-8677
        • Site 151: Chiba University Hospital
      • Iwata, Japan, 025-0075
        • Site 136: General Hanamaki Hospital
      • Kita-gun, Japan
        • Site 179: Kagawa University Hospital - Collagen disease/Rheumatic int
      • Nagasaki, Japan, 852-8501
        • Site 146: Nagasaki University Hospital
      • Sapporo, Japan, 063-0005
        • Site 152: Hokkaido Medical Center
      • Sendai, Japan, 983-8520
        • Site 144: Sendai Medical Center
      • Tokyo, Japan, 153-8515
        • Site 153: Toho University Ohashi Medical Center
      • Tokyo, Japan, 160-0023
        • Site 163: Tokyo Medical University Hospital
      • Tokyo, Japan, 160-8582
        • Site 141: Keio University Hospital
      • Tokyo, Japan, 565-0871
        • Site 165: Osaka University Hospital
    • Chiba
      • Narita, Chiba, Japan, 286-8520
        • Site 169: International University of Health and Welfare Narita Hospital
  • Norge
      • Bergen, Norge, 5021
        • Site 140: Haukeland University Hospital / Health Bergen
      • Oslo, Norge, 0450
        • Site 143: Oslo Universitetssykehus
  • Polen
      • Kraków, Polen
        • Site 193: Krakowska Akademia Neurologii - Centrum Neurologii Kliniczne
      • Kraków, Polen
        • Site 211: Specjalistyczne Gabinety Sp. z o.o.
      • Lublin, Polen, 20-093
        • Site 210: Clinhouse Centrum Medyczne
    • Lubelskie
      • Lublin, Lubelskie, Polen, 20-093
        • Site 205: Prywatny Gabinet Lekarski Urszula Chyrchel-Paszkiewicz
    • Lubuskie
      • Nowa Sól, Lubuskie, Polen, 67-100
        • Site 194: Twoja Przychodnia - Centrum Medyczne Nowa Sól
    • Lódzkie
      • Łódź, Lódzkie, Polen, 90-644
        • Site 214: AmiCare Centrum Medyczne
    • Malopolskie
      • Kraków, Malopolskie, Polen, 31-202
        • Site 192: Krakowski Szpital Specjalistyczny im. Jana Pawła II
    • Mazowieckie
      • Warszawa, Mazowieckie, Polen, 01-868
        • Site 201: Centrum Medyczne Pratia - Warszawa
    • Slaskie
      • Katowice, Slaskie, Polen, 40-123
        • Site 195: Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska Synapsis
      • Katowice, Slaskie, Polen, 40-650
        • Site 213: Niepubliczny Zakład Opieki Zdrowotnej NOVO-MED
    • Wielkopolskie
      • Poznań, Wielkopolskie, Polen, 61-853
        • Site 209: Niepubliczny Zakład Opieki Zdrowotnej NEURO - KARD
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Site 133: Hospital Universitari Vall d'Hebrón
      • Barcelona, Spanien
        • Site 168: Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Bilbao, Spanien, 48013
        • Site 138: Hospital Universitario de Basurto
  • Tyskland
      • Göttingen, Tyskland, 37075
        • Site 150: Universitätsmedizin Göttingen
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Site 129: Universitätsklinikum Tübingen

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 74 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af gMG [Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Klasse II-IV] ved screening
  • Positiv serologi for acetylcholinreceptor (AChR) autoantistoffer
  • MG-ADL-score på ≥ 6 ved screening og baseline
  • QMG-score ≥ 12 ved screening og baseline
  • Ingen ændring i kortikosteroiddosis i mindst 30 dage før baseline eller forventet at forekomme i løbet af den 12-ugers behandlingsperiode
  • Ingen ændring i immunsuppressiv behandling, inklusive dosis, i mindst 30 dage før baseline eller forventes at forekomme i løbet af den 12-ugers behandlingsperiode

Ekskluderingskriterier:

  • Thymektomi inden for 12 måneder før baseline eller planlagt til at ske i løbet af 12 ugers behandlingsperiode
  • Historie om meningokoksygdom
  • Aktuel eller nylig systemisk infektion inden for 2 uger før baseline eller injektion, der kræver intravenøs (IV) antibiotika inden for 4 uger før baseline

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Daglig subkutan (SC) injektion
Eksperimentel: 0,3 mg/kg zilucoplan (RA101495)
Medicin: zilucoplan (RA101495)
Daglig subkutan (SC) injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skift fra baseline (CFB) til uge 12 i Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) Samlet score
Tidsramme: Fra baseline til afslutning af behandling (uge 12)
MG-ADL er et patientrapporteret resultatmål med 8 punkter, der vurderer MG-symptomer og deres effekt på daglige aktiviteter. Hvert punkt på skalaen scorede 0 til 3 (0=Ingen, 3=svær sygdom) pointskala. Den samlede score var summen af ​​alle individuelle emnescore og varierede fra 0 til 24. Højere score indikerede mere alvorlig funktionsnedsættelse på grund af MG. Et fald fra baseline-score indikerede forbedring.
Fra baseline til afslutning af behandling (uge 12)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til uge 12 i den kvantitative myasthenia gravis (QMG) totalscore
Tidsramme: Fra baseline til afslutning af behandling (uge 12)
QMG er et standardiseret og valideret kvantitativ styrkescoringssystem, der er udviklet specifikt til MG. Skalaen bestod af 13 genstande. Hvert punkt i skalaen scorede på en 0 til 3-punkts skala, der spændte fra 0 (ingen svaghed) til 3 (alvorlig svaghed), opsummeret til det samlede scoreområde fra 0 til 39. Højere score indikerede mere alvorlig svækkelse. Et fald fra baseline-score indikerede forbedring.
Fra baseline til afslutning af behandling (uge 12)
Ændring fra baseline til uge 12 i Myasthenia Gravis Composite (MGC)-skalaens samlede score
Tidsramme: Fra baseline til afslutning af behandling (uge 12)
Den samlede MGC-score var summen af ​​svar på 10 individuelle emner: 1. Ptosis opadgående blik (0 til 3), 2. Dobbeltsyn på lateralt blik, venstre eller højre (0, til 4), 3. Øjenlukning (0 til 2) ), 4. Tale (0 til 6), 5. Tygge (0 til 6), 6. Synke [0 til 6], 7. Vejrtrækning (0 til 9), 8. Nakkefleksion eller ekstension (0 til 4), 9. Skulderabduktion (0 til 5), 10. Hoftefleksion (0 til 5). Den højere score for hvert punkt indikerede sværhedsgrad. Den samlede score varierede fra 0 til 50 med højere score, der indikerer alvorlig sygdomsaktivitet). Et fald fra baseline-score viste forbedring.
Fra baseline til afslutning af behandling (uge 12)
Ændring fra baseline til uge 12 i Myasthenia Gravis - Livskvalitet revideret (MG-QoL15r) skala Totalscore
Tidsramme: Fra baseline til afslutning af behandling (uge 12)
MG-QoL15r er et patientrapporteret resultatmål på 15 punkter designet til at vurdere livskvaliteten hos patienter med MG. Hvert punkt i skalaen scorede på en 0 til 2-trins skala (0=Ikke meget overhovedet, 1=Noget, 2=Meget meget). Den samlede score var summen af ​​de 15 individuelle pointscore, der spænder fra 0 til 30. Højere score indikerede mere alvorlig indvirkning af sygdommen på aspekter af patientens liv. Et fald fra baseline-score indikerede forbedring.
Fra baseline til afslutning af behandling (uge 12)
Tid til første modtagelse af redningsterapi i løbet af den 12-ugers behandlingsperiode
Tidsramme: Fra baseline til afslutning af behandling (uge 12)
Tid til første modtagelse af redningsterapi i løbet af den 12-ugers behandlingsperiode (i dage) blev defineret som datoen for første brug af redningsterapi minus datoen for første undersøgelseslægemiddel (IMP) + 1.
Fra baseline til afslutning af behandling (uge 12)
Procentdel af deltagere, der opnår minimalt symptomudtryk (MSE) i uge 12 uden redningsterapi
Tidsramme: Slut på behandling (uge 12)
Procentdel af deltagere, der opnåede MSE, blev defineret som at opnå en MG-ADL-værdi på 0 (ingen MG-symptomer) eller 1 (milde MG-symptomer) i uge 12 og ikke have taget redningsterapi. Enhver deltager med dødsfald, myastenisk krise eller redningsterapi blev betragtet som ikke-responderende. Alle andre manglende data blev imputeret ved hjælp af antagelsen om manglende tilfældig (MAR).
Slut på behandling (uge 12)
Procentdel af deltagere, der opnår en ≥ 3-point reduktion i MG-ADL-score i uge 12 uden redningsterapi
Tidsramme: Slut på behandling (uge 12)
Procentdel af deltagere, der opnåede en ≥ 3-points reduktion i MG-ADL-score i uge 12 uden redningsterapi, blev rapporteret. MG-ADL er et patientrapporteret resultatmål med 8 punkter, der vurderer MG-symptomer og deres effekt på daglige aktiviteter. Hvert punkt på skalaen scorede på en skala fra 0 til 3 (0=Ingen, 3=svær sygdom). Den samlede score var summen af ​​alle individuelle emnescore og varierede fra 0 til 24. Højere score indikerede mere alvorlig funktionsnedsættelse på grund af MG. Enhver deltager med dødsfald, myastenisk krise eller redningsterapi blev betragtet som ikke-responderende. Alle andre manglende data blev imputeret ved hjælp af MAR-antagelsen.
Slut på behandling (uge 12)
Procentdel af deltagere, der opnår en ≥5-point reduktion i QMG-score uden redningsterapi i uge 12
Tidsramme: Slut på behandling (uge 12)
Procentdel af deltagere, der opnåede en ≥5-point reduktion i QMG-score uden redningsterapi i uge 12, blev rapporteret. QMG er et standardiseret og valideret kvantitativ styrkescoringssystem, der er udviklet specifikt til MG. Skalaen bestod af 13 genstande. Hvert punkt i skalaen scorede på en 0 til 3-punkts skala, der spændte fra 0 (ingen svaghed) til 3 (alvorlig svaghed), opsummeret til det samlede scoreområde fra 0 til 39. Højere score indikerede mere alvorlig svækkelse. Enhver deltager med dødsfald, myastenisk krise eller redningsterapi blev betragtet som ikke-responderende. Alle andre manglende data blev imputeret ved hjælp af MAR-antagelsen.
Slut på behandling (uge 12)
Procentdel af deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til sikkerhedsopfølgningsbesøg (19 uger [12 ugers behandlingsperiode plus op til 7 ugers opfølgning])
En TEAE er defineret som en AE, der starter på eller efter tidspunktet for første administration af IMP og op til og inklusive 40 dage efter den sidste dosis (eller sidste kontakt afhængigt af, hvilken der indtræffer først). Bivirkninger, der startede før datoen for den første administration af IMP, blev ikke betragtet som TEAE'er.
Fra baseline (dag 1) til sikkerhedsopfølgningsbesøg (19 uger [12 ugers behandlingsperiode plus op til 7 ugers opfølgning])

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ra Pharmaceuticals, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: UCB Cares, 0018445992273 (UCB)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. september 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. december 2021

Studieafslutning (Faktiske)

30. december 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. oktober 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. oktober 2019

Først opslået (Faktiske)

4. oktober 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. maj 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RA101495-02.301

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Data fra dette forsøg kan anmodes om af kvalificerede forskere seks måneder efter produktgodkendelse i USA og/eller Europa, eller global udvikling afbrydes, og 18 måneder efter forsøgets afslutning. Efterforskere kan anmode om adgang til anonymiserede individuelle data på patientniveau og redigerede forsøgsdokumenter, som kan omfatte: analyseklare datasæt, undersøgelsesprotokol, kommenteret caserapportformular, statistisk analyseplan, datasætspecifikationer og klinisk undersøgelsesrapport. Forud for brug af dataene skal forslag godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på www.Vivli.org og en underskrevet datadelingsaftale skal udføres. Alle dokumenter er kun tilgængelige på engelsk i et forudbestemt tidsrum, typisk 12 måneder, på en adgangskodebeskyttet portal. Denne plan kan ændre sig, hvis risikoen for at genidentificere forsøgsdeltagere vurderes til at være for høj, efter at forsøget er afsluttet; i dette tilfælde og for at beskytte deltagerne ville individuelle data på patientniveau ikke blive gjort tilgængelige.

IPD-delingstidsramme

Data fra dette forsøg kan anmodes om af kvalificerede forskere seks måneder efter produktgodkendelse i USA og/eller Europa eller global udvikling er afbrudt, og 18 måneder efter forsøgets afslutning.

IPD-delingsadgangskriterier

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til anonymiseret IPD og redigerede undersøgelsesdokumenter, som kan omfatte: rå datasæt, analyseklare datasæt, undersøgelsesprotokol, blank caserapportformular, kommenteret caserapportformular, statistisk analyseplan, datasætspecifikationer og klinisk undersøgelsesrapport. Forud for brug af dataene skal forslag godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på www.Vivli.org og en underskrevet datadelingsaftale skal udføres. Alle dokumenter er kun tilgængelige på engelsk i et forudbestemt tidsrum, typisk 12 måneder, på en adgangskodebeskyttet portal.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myasthenia Gravis, generaliseret

Kliniske forsøg med zilucoplan (RA101495)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Lithuania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner