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Seguridad, tolerabilidad y eficacia de Zilucoplan en sujetos con miastenia grave generalizada (RAISE)

4 de julio de 2025 actualizado por: Ra Pharmaceuticals, Inc.

Un estudio de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para confirmar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de Zilucoplan en sujetos con miastenia grave generalizada

El estudio RAISE es un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para confirmar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de zilucoplan en sujetos con miastenia grave generalizada. Los sujetos serán aleatorizados en una proporción de 1:1 para recibir dosis subcutáneas diarias de 0,3 mg/kg de zilucoplan o placebo durante 12 semanas.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

174

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Göttingen, Alemania, 37075
        • Site 150: Universitätsmedizin Göttingen
      • Tübingen, Alemania, 72076
        • Site 129: Universitätsklinikum Tübingen
  • Canadá
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5A5
        • Site 44: London Health Sciences Centre University Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
        • Site 11: Montreal Neurological Institute and Hospital (McGill University)
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Site 133: Hospital Universitari Vall d'Hebrón
      • Barcelona, España
        • Site 168: Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Bilbao, España, 48013
        • Site 138: Hospital Universitario de Basurto
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36604
        • Site 41: Diagnostic and Medical Clinic
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85028
        • Site 116: Neuromuscular Clinic and Research Center
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • Site 4: University of Southern California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Site 31: University of California Irvine
      • Pasadena, California, Estados Unidos, 91101
        • Site 220: Investigator Site
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
        • Site 160: Forbes Norris MDA/ALS Research and Treatment Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
        • Site 24: Yale University
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20037
        • Site 27: George Washington University
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33175
        • Site 182: Gelasio Baras Neurology
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • Site 25: University of South Florida
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Site 135: Augusta University Medical Center
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96817
        • Site 176: Hawaii Pacific Neuroscience
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Estados Unidos, 60026-1339
        • Site 188: North Shore Medical Group - Glenview
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Site 156: Indiana University Health Neuroscience Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • Site 32: Kansas University Medical Center Research Institute
    • Massachusetts
      • Foxboro, Massachusetts, Estados Unidos, 02035
        • Site 221: Neurology Center of New England
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Site 33: Detroit medical Center - University Health Center
      • East Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48824
        • Site 49: Michigan State University
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Site 127: University of Minnesota
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65212
        • Site 134: Neurology and Sleep Disorders Clinic
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89145
        • Site 117: Las Vegas Clinic
    • New York
      • Great Neck, New York, Estados Unidos, 11021
        • Site 123: Northwell Health Neuroscience Institute
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Site 23: Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Site 47: Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • Site 22: University of North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Site 15: Duke University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Site 122: Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Site 38: Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15212
        • Site 40: Allegheny Neurological Associates
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Site 128: Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Estados Unidos, 38018
        • Site 185: Neurology Clinic Cordova
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78756
        • Site 131: Austin Neuromuscular Center
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Site 19: University of Texas Southwestern
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • Site 39: University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
        • Site 164: University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • Site 154: University of Washington
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53215
        • Site 45: Center for Neurological Disorders
  • Francia
      • Angers Cedex 9, Francia
        • Site 191: Centre Hosptitalier Universitaire d'Angers
      • Lille, Francia
        • Site 204: Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille
      • Nice, Francia, 06000
        • Site 118: Hôpital Pasteur
      • Paris, Francia, 75013
        • Site 105: Pitié-Salpêtrière University Hospital
      • Strasbourg, Francia, 67091
        • Site 137: Les Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
  • Italia
      • Milan, Italia, 20133
        • Site 126: Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Roma, Italia, 20123
        • Site 132: Università Cattolica del Sacro Cuore - Campus di Milano
  • Japón
      • Chiba, Japón, 260-8677
        • Site 151: Chiba University Hospital
      • Iwata, Japón, 025-0075
        • Site 136: General Hanamaki Hospital
      • Kita-gun, Japón
        • Site 179: Kagawa University Hospital - Collagen disease/Rheumatic int
      • Nagasaki, Japón, 852-8501
        • Site 146: Nagasaki University Hospital
      • Sapporo, Japón, 063-0005
        • Site 152: Hokkaido Medical Center
      • Sendai, Japón, 983-8520
        • Site 144: Sendai Medical Center
      • Tokyo, Japón, 153-8515
        • Site 153: Toho University Ohashi Medical Center
      • Tokyo, Japón, 160-0023
        • Site 163: Tokyo Medical University Hospital
      • Tokyo, Japón, 160-8582
        • Site 141: Keio University Hospital
      • Tokyo, Japón, 565-0871
        • Site 165: Osaka University Hospital
    • Chiba
      • Narita, Chiba, Japón, 286-8520
        • Site 169: International University of Health and Welfare Narita Hospital
  • Noruega
      • Bergen, Noruega, 5021
        • Site 140: Haukeland University Hospital / Health Bergen
      • Oslo, Noruega, 0450
        • Site 143: Oslo Universitetssykehus
  • Polonia
      • Kraków, Polonia
        • Site 193: Krakowska Akademia Neurologii - Centrum Neurologii Kliniczne
      • Kraków, Polonia
        • Site 211: Specjalistyczne Gabinety Sp. z o.o.
      • Lublin, Polonia, 20-093
        • Site 210: Clinhouse Centrum Medyczne
    • Lubelskie
      • Lublin, Lubelskie, Polonia, 20-093
        • Site 205: Prywatny Gabinet Lekarski Urszula Chyrchel-Paszkiewicz
    • Lubuskie
      • Nowa Sól, Lubuskie, Polonia, 67-100
        • Site 194: Twoja Przychodnia - Centrum Medyczne Nowa Sól
    • Lódzkie
      • Łódź, Lódzkie, Polonia, 90-644
        • Site 214: AmiCare Centrum Medyczne
    • Malopolskie
      • Kraków, Malopolskie, Polonia, 31-202
        • Site 192: Krakowski Szpital Specjalistyczny im. Jana Pawła II
    • Mazowieckie
      • Warszawa, Mazowieckie, Polonia, 01-868
        • Site 201: Centrum Medyczne Pratia - Warszawa
    • Slaskie
      • Katowice, Slaskie, Polonia, 40-123
        • Site 195: Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska Synapsis
      • Katowice, Slaskie, Polonia, 40-650
        • Site 213: Niepubliczny Zakład Opieki Zdrowotnej NOVO-MED
    • Wielkopolskie
      • Poznań, Wielkopolskie, Polonia, 61-853
        • Site 209: Niepubliczny Zakład Opieki Zdrowotnej NEURO - KARD
  • Reino Unido
      • Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
        • Site 119: Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Reino Unido, S10 2JF
        • Site 130: Royal Hallamshire Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 74 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de gMG [Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Class II-IV] en la selección
  • Serología positiva para autoanticuerpos del receptor de acetilcolina (AChR)
  • Puntuación MG-ADL de ≥ 6 en la selección y al inicio
  • Puntuación QMG ≥ 12 en la selección y al inicio
  • Ningún cambio en la dosis de corticosteroides durante al menos 30 días antes de la línea de base o se prevé que ocurra durante el período de tratamiento de 12 semanas
  • Ningún cambio en la terapia inmunosupresora, incluida la dosis, durante al menos 30 días antes del inicio o se prevé que ocurra durante el período de tratamiento de 12 semanas

Criterio de exclusión:

  • Timectomía dentro de los 12 meses anteriores al inicio o programada para realizarse durante el período de tratamiento de 12 semanas
  • Historia de la enfermedad meningocócica
  • Infección sistémica actual o reciente dentro de las 2 semanas previas al inicio o inyección que requiere antibióticos intravenosos (IV) dentro de las 4 semanas anteriores al inicio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Droga: Placebo
Inyección subcutánea (SC) diaria
Experimental: 0,3 mg/kg de zilucoplan (RA101495)
Droga: zilucoplan (RA101495)
Inyección subcutánea (SC) diaria

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio (CFB) hasta la semana 12 en Miastenia Gravis-Actividades de la vida diaria (MG-ADL) Puntaje total
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del tratamiento (semana 12)
El MG-ADL es una medida de resultado informada por el paciente de 8 ítems que evalúa los síntomas de MG y sus efectos en las actividades diarias. Cada elemento de la escala obtuvo una puntuación de 0 a 3 (0 = ninguno, 3 = enfermedad grave) en la escala de puntos. La puntuación total fue la suma de todas las puntuaciones de los ítems individuales y varió de 0 a 24. Las puntuaciones más altas indicaron una discapacidad más grave debido a MG. Una disminución de la puntuación inicial indicó una mejora.
Desde el inicio hasta el final del tratamiento (semana 12)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio hasta la semana 12 en la puntuación total cuantitativa de miastenia grave (QMG)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del tratamiento (semana 12)
El QMG es un sistema de puntuación de fuerza cuantitativa estandarizado y validado que fue desarrollado específicamente para MG. La escala constaba de 13 ítems. Cada elemento de la escala se puntúa en una escala de 0 a 3 puntos, que van desde 0 (ninguna debilidad) a 3 (debilidad grave), sumando el rango de puntuación general de 0 a 39. Las puntuaciones más altas indican un deterioro más grave. Una disminución de la puntuación inicial indicó una mejora.
Desde el inicio hasta el final del tratamiento (semana 12)
Cambio desde el inicio hasta la semana 12 en la puntuación total de la escala compuesta de miastenia gravis (MGC)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del tratamiento (semana 12)
La puntuación total de MGC fue la suma de las respuestas a 10 ítems individuales: 1. Ptosis de la mirada hacia arriba (0 a 3), 2. Visión doble en la mirada lateral, izquierda o derecha (0 a 4), 3. Cierre de ojos (0 a 2). ), 4. Hablar (0 a 6), 5. Masticar (0 a 6), 6. Tragar [0 a 6], 7. Respirar (0 a 9), 8. Flexión o extensión del cuello (0 a 4), 9. Abducción de hombro (0 a 5), ​​10. Flexión de cadera (0 a 5). La puntuación más alta para cada ítem indica gravedad. La puntuación total osciló entre 0 y 50, siendo una puntuación más alta indicativa de actividad grave de la enfermedad). Una disminución de la puntuación inicial mostró una mejora.
Desde el inicio hasta el final del tratamiento (semana 12)
Cambio desde el inicio hasta la semana 12 en la puntuación total de la escala revisada de calidad de vida (MG-QoL15r) de miastenia grave
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del tratamiento (semana 12)
El MG-QoL15r es una medida de resultado informada por el paciente de 15 elementos diseñada para evaluar la calidad de vida en pacientes con MG. Cada elemento de la escala se puntúa en una escala de 0 a 2 puntos (0=nada en absoluto, 1=algo, 2=mucho). La puntuación total fue la suma de las puntuaciones de los 15 ítems individuales, con un rango de 0 a 30. Las puntuaciones más altas indicaron un impacto más severo de la enfermedad en aspectos de la vida del paciente. Una disminución de la puntuación inicial indicó una mejora.
Desde el inicio hasta el final del tratamiento (semana 12)
Tiempo hasta la primera recepción de la terapia de rescate durante el período de tratamiento de 12 semanas
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del tratamiento (semana 12)
El tiempo hasta la primera recepción de la terapia de rescate durante el período de tratamiento de 12 semanas (en días) se definió como la fecha del primer uso de la terapia de rescate menos la fecha del primer medicamento en investigación (IMP) + 1.
Desde el inicio hasta el final del tratamiento (semana 12)
Porcentaje de participantes que lograron la expresión mínima de síntomas (MSE) en la semana 12 sin terapia de rescate
Periodo de tiempo: Fin del tratamiento (semana 12)
El porcentaje de participantes que lograron MSE se definió como alcanzar un valor de MG-ADL de 0 (sin síntomas de MG) o 1 (síntomas de MG leves) en la semana 12 y no haber recibido terapia de rescate. Se consideró no respondedor a todo participante con evento de muerte, crisis miasténica o terapia de rescate. Cualquier otro dato faltante se imputó utilizando la suposición de faltantes al azar (MAR).
Fin del tratamiento (semana 12)
Porcentaje de participantes que lograron una reducción de ≥ 3 puntos en la puntuación de MG-ADL en la semana 12 sin terapia de rescate
Periodo de tiempo: Fin del tratamiento (semana 12)
Se informó el porcentaje de participantes que lograron una reducción de ≥ 3 puntos en la puntuación MG-ADL en la semana 12 sin terapia de rescate. El MG-ADL es una medida de resultado informada por el paciente de 8 ítems que evalúa los síntomas de MG y sus efectos en las actividades diarias. Cada elemento de la escala se calificó en una escala de puntos de 0 a 3 (0 = ninguno, 3 = enfermedad grave). La puntuación total fue la suma de todas las puntuaciones de los ítems individuales y varió de 0 a 24. Las puntuaciones más altas indicaron una discapacidad más grave debido a MG. Se consideró no respondedor a todo participante con evento de muerte, crisis miasténica o terapia de rescate. Cualquier otro dato faltante se imputó utilizando el supuesto MAR.
Fin del tratamiento (semana 12)
Porcentaje de participantes que lograron una reducción de ≥5 puntos en la puntuación QMG sin terapia de rescate en la semana 12
Periodo de tiempo: Fin del tratamiento (semana 12)
Se informó el porcentaje de participantes que lograron una reducción de ≥5 puntos en la puntuación QMG sin terapia de rescate en la semana 12. El QMG es un sistema de puntuación de fuerza cuantitativa estandarizado y validado que fue desarrollado específicamente para MG. La escala constaba de 13 ítems. Cada elemento de la escala se puntúa en una escala de 0 a 3 puntos, que van desde 0 (ninguna debilidad) a 3 (debilidad grave), sumando el rango de puntuación general de 0 a 39. Las puntuaciones más altas indican un deterioro más grave. Se consideró no respondedor a todo participante con evento de muerte, crisis miasténica o terapia de rescate. Cualquier otro dato faltante se imputó utilizando el supuesto MAR.
Fin del tratamiento (semana 12)
Porcentaje de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Desde el inicio (día 1) hasta la visita de seguimiento de seguridad (19 semanas [período de tratamiento de 12 semanas más hasta 7 semanas de seguimiento])
Un TEAE se define como un AA que comienza en o después del momento de la primera administración de IMP y hasta 40 días inclusive después de la dosis final (o último contacto dependiendo de lo que ocurra primero). Los eventos adversos que comenzaron antes de la fecha de la primera administración de IMP no se consideraron EAET.
Desde el inicio (día 1) hasta la visita de seguimiento de seguridad (19 semanas [período de tratamiento de 12 semanas más hasta 7 semanas de seguimiento])

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Ra Pharmaceuticals, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: UCB Cares, 0018445992273 (UCB)

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

17 de septiembre de 2019

Finalización primaria (Actual)

30 de diciembre de 2021

Finalización del estudio (Actual)

30 de diciembre de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de octubre de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de octubre de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

4 de octubre de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

16 de julio de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de julio de 2025

Última verificación

1 de julio de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • RA101495-02.301

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los datos de este ensayo pueden ser solicitados por investigadores calificados seis meses después de la aprobación del producto en los EE. UU. y/o Europa, o si se interrumpe el desarrollo global, y 18 meses después de la finalización del ensayo. Los investigadores pueden solicitar acceso a datos individuales anónimos a nivel de paciente y documentos de ensayos redactados que pueden incluir: conjuntos de datos listos para el análisis, protocolo de estudio, formulario de informe de caso anotado, plan de análisis estadístico, especificaciones del conjunto de datos e informe de estudio clínico. Antes del uso de los datos, las propuestas deben ser aprobadas por un panel de revisión independiente en www.Vivli.org y será necesario ejecutar un acuerdo de intercambio de datos firmado. Todos los documentos están disponibles solo en inglés, durante un tiempo predeterminado, generalmente 12 meses, en un portal protegido con contraseña. Este plan puede cambiar si se determina que el riesgo de volver a identificar a los participantes del ensayo es demasiado alto después de que se complete el ensayo; en este caso, y para proteger a los participantes, los datos a nivel de pacientes individuales no estarían disponibles.

Marco de tiempo para compartir IPD

Los datos de este ensayo pueden ser solicitados por investigadores calificados seis meses después de la aprobación del producto en los EE. UU. y/o Europa o la interrupción del desarrollo global, y 18 meses después de la finalización del ensayo.

Criterios de acceso compartido de IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a IPD anónimos y documentos de estudio redactados que pueden incluir: conjuntos de datos sin procesar, conjuntos de datos listos para análisis, protocolo de estudio, formulario de informe de caso en blanco, formulario de informe de caso anotado, plan de análisis estadístico, especificaciones del conjunto de datos e informe de estudio clínico. Antes del uso de los datos, las propuestas deben ser aprobadas por un panel de revisión independiente en www.Vivli.org y será necesario ejecutar un acuerdo de intercambio de datos firmado. Todos los documentos están disponibles solo en inglés, durante un tiempo predeterminado, generalmente 12 meses, en un portal protegido con contraseña.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Miastenia Gravis, Generalizada

Ensayos clínicos sobre zilucoplan (RA101495)

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