Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet, tolerabilitet og effekt av Zilucoplan hos personer med generalisert myasthenia gravis (RAISE)

4. juli 2025 oppdatert av: Ra Pharmaceuticals, Inc.

En fase 3, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å bekrefte sikkerheten, toleransen og effekten av Zilucoplan hos personer med generalisert myasthenia gravis

RAISE-studien er en multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å bekrefte effektiviteten, sikkerheten og toleransen til zilucoplan hos personer med generalisert myasthenia gravis. Forsøkspersoner vil bli randomisert i forholdet 1:1 for å motta daglige subkutane doser på 0,3 mg/kg zilucoplan eller placebo i 12 uker.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

174

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • Site 44: London Health Sciences Centre University Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Site 11: Montreal Neurological Institute and Hospital (McGill University)
  • Forente stater
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Forente stater, 36604
        • Site 41: Diagnostic and Medical Clinic
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85028
        • Site 116: Neuromuscular Clinic and Research Center
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90033
        • Site 4: University of Southern California
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Site 31: University of California Irvine
      • Pasadena, California, Forente stater, 91101
        • Site 220: Investigator Site
      • San Francisco, California, Forente stater, 94115
        • Site 160: Forbes Norris MDA/ALS Research and Treatment Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06510
        • Site 24: Yale University
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20037
        • Site 27: George Washington University
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33175
        • Site 182: Gelasio Baras Neurology
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • Site 25: University of South Florida
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
        • Site 135: Augusta University Medical Center
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Forente stater, 96817
        • Site 176: Hawaii Pacific Neuroscience
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Forente stater, 60026-1339
        • Site 188: North Shore Medical Group - Glenview
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Site 156: Indiana University Health Neuroscience Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • Site 32: Kansas University Medical Center Research Institute
    • Massachusetts
      • Foxboro, Massachusetts, Forente stater, 02035
        • Site 221: Neurology Center of New England
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48202
        • Site 33: Detroit medical Center - University Health Center
      • East Lansing, Michigan, Forente stater, 48824
        • Site 49: Michigan State University
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • Site 127: University of Minnesota
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forente stater, 65212
        • Site 134: Neurology and Sleep Disorders Clinic
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89145
        • Site 117: Las Vegas Clinic
    • New York
      • Great Neck, New York, Forente stater, 11021
        • Site 123: Northwell Health Neuroscience Institute
      • New York, New York, Forente stater, 10021
        • Site 23: Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Site 47: Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • Site 22: University of North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Site 15: Duke University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Site 122: Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • Site 38: Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15212
        • Site 40: Allegheny Neurological Associates
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Site 128: Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Forente stater, 38018
        • Site 185: Neurology Clinic Cordova
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78756
        • Site 131: Austin Neuromuscular Center
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • Site 19: University of Texas Southwestern
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • Site 39: University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908
        • Site 164: University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • Site 154: University of Washington
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53215
        • Site 45: Center for Neurological Disorders
  • Frankrike
      • Angers Cedex 9, Frankrike
        • Site 191: Centre Hosptitalier Universitaire d'Angers
      • Lille, Frankrike
        • Site 204: Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille
      • Nice, Frankrike, 06000
        • Site 118: Hôpital Pasteur
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Site 105: Pitié-Salpêtrière University Hospital
      • Strasbourg, Frankrike, 67091
        • Site 137: Les Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
  • Italia
      • Milan, Italia, 20133
        • Site 126: Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Roma, Italia, 20123
        • Site 132: Università Cattolica del Sacro Cuore - Campus di Milano
  • Japan
      • Chiba, Japan, 260-8677
        • Site 151: Chiba University Hospital
      • Iwata, Japan, 025-0075
        • Site 136: General Hanamaki Hospital
      • Kita-gun, Japan
        • Site 179: Kagawa University Hospital - Collagen disease/Rheumatic int
      • Nagasaki, Japan, 852-8501
        • Site 146: Nagasaki University Hospital
      • Sapporo, Japan, 063-0005
        • Site 152: Hokkaido Medical Center
      • Sendai, Japan, 983-8520
        • Site 144: Sendai Medical Center
      • Tokyo, Japan, 153-8515
        • Site 153: Toho University Ohashi Medical Center
      • Tokyo, Japan, 160-0023
        • Site 163: Tokyo Medical University Hospital
      • Tokyo, Japan, 160-8582
        • Site 141: Keio University Hospital
      • Tokyo, Japan, 565-0871
        • Site 165: Osaka University Hospital
    • Chiba
      • Narita, Chiba, Japan, 286-8520
        • Site 169: International University of Health and Welfare Narita Hospital
  • Norge
      • Bergen, Norge, 5021
        • Site 140: Haukeland University Hospital / Health Bergen
      • Oslo, Norge, 0450
        • Site 143: Oslo Universitetssykehus
  • Polen
      • Kraków, Polen
        • Site 193: Krakowska Akademia Neurologii - Centrum Neurologii Kliniczne
      • Kraków, Polen
        • Site 211: Specjalistyczne Gabinety Sp. z o.o.
      • Lublin, Polen, 20-093
        • Site 210: Clinhouse Centrum Medyczne
    • Lubelskie
      • Lublin, Lubelskie, Polen, 20-093
        • Site 205: Prywatny Gabinet Lekarski Urszula Chyrchel-Paszkiewicz
    • Lubuskie
      • Nowa Sól, Lubuskie, Polen, 67-100
        • Site 194: Twoja Przychodnia - Centrum Medyczne Nowa Sól
    • Lódzkie
      • Łódź, Lódzkie, Polen, 90-644
        • Site 214: AmiCare Centrum Medyczne
    • Malopolskie
      • Kraków, Malopolskie, Polen, 31-202
        • Site 192: Krakowski Szpital Specjalistyczny im. Jana Pawła II
    • Mazowieckie
      • Warszawa, Mazowieckie, Polen, 01-868
        • Site 201: Centrum Medyczne Pratia - Warszawa
    • Slaskie
      • Katowice, Slaskie, Polen, 40-123
        • Site 195: Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska Synapsis
      • Katowice, Slaskie, Polen, 40-650
        • Site 213: Niepubliczny Zakład Opieki Zdrowotnej NOVO-MED
    • Wielkopolskie
      • Poznań, Wielkopolskie, Polen, 61-853
        • Site 209: Niepubliczny Zakład Opieki Zdrowotnej NEURO - KARD
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Site 133: Hospital Universitari Vall d'Hebrón
      • Barcelona, Spania
        • Site 168: Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Bilbao, Spania, 48013
        • Site 138: Hospital Universitario de Basurto
  • Storbritannia
      • Oxford, Storbritannia, OX3 9DU
        • Site 119: Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Storbritannia, S10 2JF
        • Site 130: Royal Hallamshire Hospital
  • Tyskland
      • Göttingen, Tyskland, 37075
        • Site 150: Universitätsmedizin Göttingen
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Site 129: Universitätsklinikum Tübingen

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 74 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av gMG [Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Klasse II-IV] ved screening
  • Positiv serologi for acetylkolinreseptor (AChR) autoantistoffer
  • MG-ADL-score på ≥ 6 ved screening og baseline
  • QMG-score ≥ 12 ved screening og baseline
  • Ingen endring i kortikosteroiddose i minst 30 dager før baseline eller forventet å skje i løpet av den 12-ukers behandlingsperioden
  • Ingen endring i immunsuppressiv behandling, inkludert dose, i minst 30 dager før baseline eller forventet å skje i løpet av den 12 uker lange behandlingsperioden

Ekskluderingskriterier:

  • Tymektomi innen 12 måneder før baseline eller planlagt å skje i løpet av 12 ukers behandlingsperiode
  • Historie med meningokokksykdom
  • Nåværende eller nylig systemisk infeksjon innen 2 uker før baseline eller injeksjon som krever intravenøs (IV) antibiotika innen 4 uker før baseline

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Legemiddel: Placebo
Daglig subkutan (SC) injeksjon
Eksperimentell: 0,3 mg/kg zilucoplan (RA101495)
Legemiddel: zilucoplan (RA101495)
Daglig subkutan (SC) injeksjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline (CFB) til uke 12 i Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) Total score
Tidsramme: Fra baseline til slutt på behandling (uke 12)
MG-ADL er et 8-elements pasientrapportert resultatmål som vurderer MG-symptomer og deres effekter på daglige aktiviteter. Hvert element i skalaen fikk en poengskala fra 0 til 3 (0=Ingen, 3=alvorlig sykdom). Den totale poengsummen var summen av alle individuelle elementscore og varierte fra 0 til 24. Høyere skårer indikerte mer alvorlig funksjonshemming på grunn av MG. En nedgang fra baseline-score indikerte bedring.
Fra baseline til slutt på behandling (uke 12)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline til uke 12 i den kvantitative Myasthenia Gravis (QMG) totalpoengsummen
Tidsramme: Fra baseline til slutt på behandling (uke 12)
QMG er et standardisert og validert kvantitativ styrkepoengsystem som ble utviklet spesielt for MG. Skalaen bestod av 13 elementer. Hvert element i skalaen skåret på en 0 til 3-punkts skala, fra 0 (ingen svakhet) til 3 (alvorlig svakhet), oppsummert til den totale skåren fra 0 til 39. Høyere skårer indikerte mer alvorlig svekkelse. En nedgang fra baseline-score indikerte bedring.
Fra baseline til slutt på behandling (uke 12)
Endring fra baseline til uke 12 i Myasthenia Gravis Composite (MGC)-skalaen total poengsum
Tidsramme: Fra baseline til slutt på behandling (uke 12)
Den totale MGC-skåren var summen av responser på 10 individuelle elementer: 1. Ptosis oppover blikk (0 til 3), 2. Dobbeltsyn på sideblikk, venstre eller høyre (0, til 4), 3. Øyelukking (0 til 2) ), 4. Å snakke (0 til 6), 5. Tygge (0 til 6), 6. Svelge [0 til 6], 7. Puste (0 til 9), 8. Nakkefleksjon eller ekstensjon (0 til 4), 9. Skulderabduksjon (0 til 5), 10. Hoftefleksjon (0 til 5). Den høyere poengsummen for hvert element indikerte alvorlighetsgrad. Den totale poengsummen varierte fra 0 til 50 med høyere poengsum som indikerer alvorlig sykdomsaktivitet). En nedgang fra baseline-score viste forbedring.
Fra baseline til slutt på behandling (uke 12)
Endring fra baseline til uke 12 i Myasthenia Gravis - Livskvalitet revidert (MG-QoL15r) skala Total score
Tidsramme: Fra baseline til slutt på behandling (uke 12)
MG-QoL15r er et 15-elements pasientrapportert resultatmål designet for å vurdere livskvalitet hos pasienter med MG. Hvert element i skalaen scoret på en 0 til 2-punkts skala (0=Ikke mye i det hele tatt, 1=Noe, 2=Veldig mye). Den totale poengsummen var summen av de 15 individuelle varepoengsummene, fra 0 til 30. Høyere skårer indikerte mer alvorlig innvirkning av sykdommen på aspekter av pasientens liv. En nedgang fra baseline-score indikerte bedring.
Fra baseline til slutt på behandling (uke 12)
Tid til første mottak av redningsterapi i løpet av den 12 uker lange behandlingsperioden
Tidsramme: Fra baseline til slutt på behandling (uke 12)
Tid til første mottak av redningsterapi over den 12-ukers behandlingsperioden (i dager) ble definert som datoen for første bruk av redningsterapi minus datoen for første undersøkelsesmedisin (IMP) + 1.
Fra baseline til slutt på behandling (uke 12)
Prosentandel av deltakere som oppnår minimalt symptomuttrykk (MSE) i uke 12 uten redningsterapi
Tidsramme: Slutt på behandling (uke 12)
Prosentandelen av deltakerne som oppnådde MSE ble definert som å oppnå en MG-ADL-verdi på 0 (Ingen MG-symptomer) eller 1 (Mild MG-symptomer) ved uke 12 og ikke ha tatt redningsterapi. Enhver deltaker med dødsfall, myastenisk krise eller redningsterapi ble ansett som ikke-responderende. Eventuelle andre manglende data ble beregnet ved å bruke antagelsen om manglende tilfeldig (MAR).
Slutt på behandling (uke 12)
Prosentandel av deltakere som oppnår en ≥ 3-punkts reduksjon i MG-ADL-score ved uke 12 uten redningsterapi
Tidsramme: Slutt på behandling (uke 12)
Prosentandelen av deltakerne som oppnådde en ≥ 3-poengs reduksjon i MG-ADL-score ved uke 12 uten redningsterapi ble rapportert. MG-ADL er et 8-elements pasientrapportert resultatmål som vurderer MG-symptomer og deres effekter på daglige aktiviteter. Hvert element i skalaen scoret på en skala fra 0 til 3 (0=Ingen, 3=alvorlig sykdom). Den totale poengsummen var summen av alle individuelle elementscore og varierte fra 0 til 24. Høyere skårer indikerte mer alvorlig funksjonshemming på grunn av MG. Enhver deltaker med dødsfall, myastenisk krise eller redningsterapi ble ansett som ikke-responderende. Eventuelle andre manglende data ble beregnet ved å bruke MAR-antakelsen.
Slutt på behandling (uke 12)
Prosentandel av deltakere som oppnår en reduksjon på ≥5 poeng i QMG-score uten redningsterapi ved uke 12
Tidsramme: Slutt på behandling (uke 12)
Prosentandelen av deltakerne som oppnådde en ≥5-poengs reduksjon i QMG-score uten redningsterapi ved uke 12, ble rapportert. QMG er et standardisert og validert kvantitativ styrkepoengsystem som ble utviklet spesielt for MG. Skalaen bestod av 13 elementer. Hvert element i skalaen skåret på en 0 til 3-punkts skala, fra 0 (ingen svakhet) til 3 (alvorlig svakhet), oppsummert til den totale skåren fra 0 til 39. Høyere skårer indikerte mer alvorlig svekkelse. Enhver deltaker med dødsfall, myastenisk krise eller redningsterapi ble ansett som ikke-responderende. Eventuelle andre manglende data ble beregnet ved å bruke MAR-antakelsen.
Slutt på behandling (uke 12)
Prosentandel av deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til sikkerhetsoppfølgingsbesøk (19 uker [12 ukers behandlingsperiode pluss opptil 7 uker oppfølging])
En TEAE er definert som en AE som starter på eller etter tidspunktet for første administrasjon av IMP og opp til og med 40 dager etter den siste dosen (eller siste kontakt avhengig av hvilken som inntreffer først). Bivirkninger som startet før datoen for første administrasjon av IMP ble ikke ansett som TEAE.
Fra baseline (dag 1) til sikkerhetsoppfølgingsbesøk (19 uker [12 ukers behandlingsperiode pluss opptil 7 uker oppfølging])

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ra Pharmaceuticals, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: UCB Cares, 0018445992273 (UCB)

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

17. september 2019

Primær fullføring (Faktiske)

30. desember 2021

Studiet fullført (Faktiske)

30. desember 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. oktober 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. oktober 2019

Først lagt ut (Faktiske)

4. oktober 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

16. juli 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. juli 2025

Sist bekreftet

1. juli 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RA101495-02.301

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Data fra denne utprøvingen kan bli forespurt av kvalifiserte forskere seks måneder etter produktgodkjenning i USA og/eller Europa, eller global utvikling avbrytes, og 18 måneder etter fullføring av utprøvingen. Etterforskere kan be om tilgang til anonymiserte individuelle data på pasientnivå og redigerte utprøvingsdokumenter som kan omfatte: analyseklare datasett, studieprotokoll, kommentert saksrapportskjema, statistisk analyseplan, datasettspesifikasjoner og klinisk studierapport. Før bruk av dataene må forslag godkjennes av et uavhengig granskningspanel på www.Vivli.org og en signert datadelingsavtale må utføres. Alle dokumenter er kun tilgjengelig på engelsk, i en forhåndsbestemt tid, vanligvis 12 måneder, på en passordbeskyttet portal. Denne planen kan endres hvis risikoen for å re-identifisere forsøksdeltakere er fastslått å være for høy etter at prøven er fullført; i dette tilfellet og for å beskytte deltakerne, vil individuelle pasientnivådata ikke bli gjort tilgjengelig.

IPD-delingstidsramme

Data fra denne utprøvingen kan bli forespurt av kvalifiserte forskere seks måneder etter at produktgodkjenning i USA og/eller Europa eller global utvikling er avbrutt, og 18 måneder etter at forsøket er fullført.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til anonymiserte IPD og redigerte studiedokumenter som kan omfatte: rådatasett, analyseklare datasett, studieprotokoll, blankt caserapportskjema, kommentert caserapportskjema, statistisk analyseplan, datasettspesifikasjoner og klinisk studierapport. Før bruk av dataene må forslag godkjennes av et uavhengig granskningspanel på www.Vivli.org og en signert datadelingsavtale må utføres. Alle dokumenter er kun tilgjengelig på engelsk, i en forhåndsdefinert tid, vanligvis 12 måneder, på en passordbeskyttet portal.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Myasthenia Gravis, generalisert

Kliniske studier på zilucoplan (RA101495)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in India

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere