A Zilucoplan biztonságossága, tolerálhatósága és hatékonysága generalizált myasthenia gravisban szenvedő betegeknél (RAISE)
2025. július 4. frissítette: Ra Pharmaceuticals, Inc.
3. fázisú, többközpontú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat a Zilucoplan biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának igazolására generalizált myasthenia gravisban szenvedő betegeknél
A RAISE vizsgálat egy többközpontú, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálat a zilucoplan hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának megerősítésére generalizált myasthenia gravisban szenvedő betegeknél.
Az alanyokat 1:1 arányban randomizálják, hogy napi 0,3 mg/ttkg zilucoplant vagy placebót kapjanak SC-ben 12 héten keresztül.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
174
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Oxford, Egyesült Királyság, OX3 9DU
- Site 119: Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
Sheffield, Egyesült Királyság, S10 2JF
- Site 130: Royal Hallamshire Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Egyesült Államok, 36604
- Site 41: Diagnostic and Medical Clinic
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85028
- Site 116: Neuromuscular Clinic and Research Center
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90033
- Site 4: University of Southern California
-
Orange, California, Egyesült Államok, 92868
- Site 31: University of California Irvine
-
Pasadena, California, Egyesült Államok, 91101
- Site 220: Investigator Site
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94115
- Site 160: Forbes Norris MDA/ALS Research and Treatment Center
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06510
- Site 24: Yale University
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20037
- Site 27: George Washington University
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33175
- Site 182: Gelasio Baras Neurology
-
Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33612
- Site 25: University of South Florida
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Egyesült Államok, 30912
- Site 135: Augusta University Medical Center
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, Egyesült Államok, 96817
- Site 176: Hawaii Pacific Neuroscience
-
-
Illinois
-
Glenview, Illinois, Egyesült Államok, 60026-1339
- Site 188: North Shore Medical Group - Glenview
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
- Site 156: Indiana University Health Neuroscience Center
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
- Site 32: Kansas University Medical Center Research Institute
-
-
Massachusetts
-
Foxboro, Massachusetts, Egyesült Államok, 02035
- Site 221: Neurology Center of New England
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48202
- Site 33: Detroit medical Center - University Health Center
-
East Lansing, Michigan, Egyesült Államok, 48824
- Site 49: Michigan State University
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
- Site 127: University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Egyesült Államok, 65212
- Site 134: Neurology and Sleep Disorders Clinic
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89145
- Site 117: Las Vegas Clinic
-
-
New York
-
Great Neck, New York, Egyesült Államok, 11021
- Site 123: Northwell Health Neuroscience Institute
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10021
- Site 23: Hospital for Special Surgery
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10029
- Site 47: Mount Sinai Hospital
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27599
- Site 22: University of North Carolina
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
- Site 15: Duke University
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
- Site 122: Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
- Site 38: Ohio State University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15212
- Site 40: Allegheny Neurological Associates
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
- Site 128: Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Cordova, Tennessee, Egyesült Államok, 38018
- Site 185: Neurology Clinic Cordova
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Egyesült Államok, 78756
- Site 131: Austin Neuromuscular Center
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
- Site 19: University of Texas Southwestern
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
- Site 39: University of Utah
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Egyesült Államok, 22908
- Site 164: University of Virginia Health System
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98195
- Site 154: University of Washington
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53215
- Site 45: Center for Neurological Disorders
-
-
-
-
-
Angers Cedex 9, Franciaország
- Site 191: Centre Hosptitalier Universitaire d'Angers
-
Lille, Franciaország
- Site 204: Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille
-
Nice, Franciaország, 06000
- Site 118: Hôpital Pasteur
-
Paris, Franciaország, 75013
- Site 105: Pitié-Salpêtrière University Hospital
-
Strasbourg, Franciaország, 67091
- Site 137: Les Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
-
-
-
-
-
Chiba, Japán, 260-8677
- Site 151: Chiba University Hospital
-
Iwata, Japán, 025-0075
- Site 136: General Hanamaki Hospital
-
Kita-gun, Japán
- Site 179: Kagawa University Hospital - Collagen disease/Rheumatic int
-
Nagasaki, Japán, 852-8501
- Site 146: Nagasaki University Hospital
-
Sapporo, Japán, 063-0005
- Site 152: Hokkaido Medical Center
-
Sendai, Japán, 983-8520
- Site 144: Sendai Medical Center
-
Tokyo, Japán, 153-8515
- Site 153: Toho University Ohashi Medical Center
-
Tokyo, Japán, 160-0023
- Site 163: Tokyo Medical University Hospital
-
Tokyo, Japán, 160-8582
- Site 141: Keio University Hospital
-
Tokyo, Japán, 565-0871
- Site 165: Osaka University Hospital
-
-
Chiba
-
Narita, Chiba, Japán, 286-8520
- Site 169: International University of Health and Welfare Narita Hospital
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
- Site 44: London Health Sciences Centre University Hospital
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Site 11: Montreal Neurological Institute and Hospital (McGill University)
-
-
-
-
-
Kraków, Lengyelország
- Site 193: Krakowska Akademia Neurologii - Centrum Neurologii Kliniczne
-
Kraków, Lengyelország
- Site 211: Specjalistyczne Gabinety Sp. z o.o.
-
Lublin, Lengyelország, 20-093
- Site 210: Clinhouse Centrum Medyczne
-
-
Lubelskie
-
Lublin, Lubelskie, Lengyelország, 20-093
- Site 205: Prywatny Gabinet Lekarski Urszula Chyrchel-Paszkiewicz
-
-
Lubuskie
-
Nowa Sól, Lubuskie, Lengyelország, 67-100
- Site 194: Twoja Przychodnia - Centrum Medyczne Nowa Sól
-
-
Lódzkie
-
Łódź, Lódzkie, Lengyelország, 90-644
- Site 214: AmiCare Centrum Medyczne
-
-
Malopolskie
-
Kraków, Malopolskie, Lengyelország, 31-202
- Site 192: Krakowski Szpital Specjalistyczny im. Jana Pawła II
-
-
Mazowieckie
-
Warszawa, Mazowieckie, Lengyelország, 01-868
- Site 201: Centrum Medyczne Pratia - Warszawa
-
-
Slaskie
-
Katowice, Slaskie, Lengyelország, 40-123
- Site 195: Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska Synapsis
-
Katowice, Slaskie, Lengyelország, 40-650
- Site 213: Niepubliczny Zakład Opieki Zdrowotnej NOVO-MED
-
-
Wielkopolskie
-
Poznań, Wielkopolskie, Lengyelország, 61-853
- Site 209: Niepubliczny Zakład Opieki Zdrowotnej NEURO - KARD
-
-
-
-
-
Bergen, Norvégia, 5021
- Site 140: Haukeland University Hospital / Health Bergen
-
Oslo, Norvégia, 0450
- Site 143: Oslo Universitetssykehus
-
-
-
-
-
Göttingen, Németország, 37075
- Site 150: Universitätsmedizin Göttingen
-
Tübingen, Németország, 72076
- Site 129: Universitätsklinikum Tübingen
-
-
-
-
-
Milan, Olaszország, 20133
- Site 126: Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
Roma, Olaszország, 20123
- Site 132: Università Cattolica del Sacro Cuore - Campus di Milano
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország, 08035
- Site 133: Hospital Universitari Vall d'Hebrón
-
Barcelona, Spanyolország
- Site 168: Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
-
Bilbao, Spanyolország, 48013
- Site 138: Hospital Universitario de Basurto
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A gMG diagnózisa [Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) II-IV. osztály] szűréskor
- Az acetilkolin receptor (AChR) autoantitestek pozitív szerológiája
- MG-ADL pontszám ≥ 6 a szűréskor és az alapvonalon
- QMG pontszám ≥ 12 a szűréskor és a kiinduláskor
- Nem változott a kortikoszteroid dózis legalább 30 nappal a kiindulási állapot előtt, vagy várhatóan a 12 hetes kezelési időszak alatt
- Nem változott az immunszuppresszív terápia, beleértve az adagot is, legalább 30 nappal a kiindulási állapot előtt, vagy várhatóan a 12 hetes kezelési időszak alatt
Kizárási kritériumok:
- Thymectomia a kiindulási állapotot megelőző 12 hónapon belül vagy a 12 hetes kezelési időszak alatt tervezett
- Meningococcus-betegség története
- Jelenlegi vagy közelmúltbeli szisztémás fertőzés a kiindulási állapotot megelőző 2 héten belül, vagy intravénás (IV) antibiotikumot igénylő injekció a kiindulási állapotot megelőző 4 héten belül
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Placebo
|
Napi szubkután (SC) injekció
|
|
Kísérleti: 0,3 mg/kg zilucoplan (RA101495)
|
Napi szubkután (SC) injekció
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás az alapvonalról (CFB) a 12. hétre a Myasthenia Gravis – A mindennapi élet tevékenységei (MG-ADL) összpontszámában
Időkeret: A kiindulási állapottól a kezelés végéig (12. hét)
|
Az MG-ADL egy 8 elemből álló, a betegek által jelentett eredménymérő, amely értékeli az MG-tüneteket és azok napi tevékenységre gyakorolt hatását.
A skála minden eleme 0-tól 3-ig (0=nincs, 3=súlyos betegség) pontszámot ért el.
Az összpontszám az egyes tételek összes pontszámának összege volt, és 0 és 24 között változott.
A magasabb pontszámok súlyosabb MG miatti rokkantságot jeleztek.
Az alapértékhez képesti csökkenés javulást jelez.
|
A kiindulási állapottól a kezelés végéig (12. hét)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás az alapvonalról a 12. hétre a kvantitatív myasthenia gravis (QMG) összpontszámában
Időkeret: A kiindulási állapottól a kezelés végéig (12. hét)
|
A QMG egy szabványosított és validált mennyiségi szilárdsági pontozási rendszer, amelyet kifejezetten az MG számára fejlesztettek ki.
A skála 13 tételből állt.
A skála minden elemét 0-tól 3-ig terjedő skálán értékelték, 0-tól (nincs gyengeség) 3-ig (súlyos gyengeség), így a 0-tól 39-ig terjedő összpontszámot összegezték. A magasabb pontszámok súlyosabb károsodást jeleztek.
Az alapértékhez képesti csökkenés javulást jelez.
|
A kiindulási állapottól a kezelés végéig (12. hét)
|
|
Változás az alapvonalról a 12. hétre a Myasthenia Gravis Composite (MGC) skála összpontszámában
Időkeret: A kiindulási állapottól a kezelés végéig (12. hét)
|
A teljes MGC-pontszám 10 egyedi tételre adott válaszok összege volt: 1. Ptosis felfelé tekintés (0-3), 2. Kettős látás oldalsó pillantásra, balra vagy jobbra (0-tól 4-ig), 3. Szemzárás (0-2 ), 4. Beszéd (0-6), 5. Rágás (0-6), 6. Nyelés [0-6], 7. Légzés (0-9), 8. Nyakhajlítás vagy nyújtás (0-4), 9. Vállrablás (0-5), 10.
Csípőhajlítás (0-5).
Az egyes tételeknél elért magasabb pontszám a súlyosságot jelezte.
Az összpontszám 0 és 50 között volt, a magasabb pontszám pedig súlyos betegségaktivitást jelez).
Az alapértékhez viszonyított csökkenés javulást mutatott.
|
A kiindulási állapottól a kezelés végéig (12. hét)
|
|
Változás az alapértékről a 12. hétre a Myasthenia Gravis - Életminőség felülvizsgált (MG-QoL15r) skála összpontszámában
Időkeret: A kiindulási állapottól a kezelés végéig (12. hét)
|
Az MG-QoL15r egy 15 tételből álló, a betegek által jelentett kimeneti mérőszám, amelyet az MG-ben szenvedő betegek életminőségének felmérésére terveztek.
A skála minden elemét 0-tól 2-ig terjedő skálán értékelték (0 = egyáltalán nem sok, 1 = valamennyire, 2 = nagyon).
Az összpontszám a 15 egyedi tétel pontszámának összege volt, 0 és 30 között.
A magasabb pontszámok azt jelezték, hogy a betegség súlyosabb hatással van a beteg életére.
Az alapértékhez képesti csökkenés javulást jelez.
|
A kiindulási állapottól a kezelés végéig (12. hét)
|
|
A mentőterápia első kézhezvételéig eltelt idő a 12 hetes kezelési időszak alatt
Időkeret: A kiindulási állapottól a kezelés végéig (12. hét)
|
A mentőterápia első kézhezvételéig eltelt idő a 12 hetes kezelési időszak során (napokban) az első mentőterápia alkalmazásának dátuma, mínusz az első vizsgálati gyógyszerkészítmény (IMP) + 1 dátuma.
|
A kiindulási állapottól a kezelés végéig (12. hét)
|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akik minimális tünetkifejezést (MSE) értek el a 12. héten mentési terápia nélkül
Időkeret: A kezelés vége (12. hét)
|
Az MSE-t elérő résztvevők százalékos arányát úgy határoztuk meg, hogy a 12. héten 0-t (nincs MG-tünetek) vagy 1-es MG-ADL-értéket (enyhe MG-tünetek) értek el, és nem vettek mentőterápiát.
Minden olyan résztvevőt, aki halálesetben, myastheniás krízisben vagy mentőterápiában szenvedett, nem reagálónak tekintettük.
Minden más hiányzó adatot a hiányzó véletlenszerű (MAR) feltételezéssel imputáltunk.
|
A kezelés vége (12. hét)
|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akik ≥ 3 pontos csökkenést értek el az MG-ADL pontszámában a 12. héten mentőterápia nélkül
Időkeret: A kezelés vége (12. hét)
|
Azon résztvevők százalékos arányát jelentették, akik ≥ 3 pontos csökkenést értek el az MG-ADL pontszámában a 12. héten mentőterápia nélkül.
Az MG-ADL egy 8 elemből álló, a betegek által jelentett eredménymérő, amely értékeli az MG-tüneteket és azok napi tevékenységre gyakorolt hatását.
A skála minden elemét 0-tól 3-ig (0=nincs, 3=súlyos betegség) pontozták.
Az összpontszám az egyes tételek összes pontszámának összege volt, és 0 és 24 között változott.
A magasabb pontszámok súlyosabb MG miatti rokkantságot jeleztek.
Minden olyan résztvevőt, aki halálesetben, myastheniás krízisben vagy mentőterápiában szenvedett, nem reagálónak tekintettük.
Minden egyéb hiányzó adatot a MAR-feltevés alapján számítottunk ki.
|
A kezelés vége (12. hét)
|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akik a 12. héten ≥5 pontos csökkenést értek el a QMG-pontszámban mentőterápia nélkül
Időkeret: A kezelés vége (12. hét)
|
Azon résztvevők százalékos arányáról számoltak be, akik a 12. héten mentőterápia nélkül ≥5 ponttal csökkentették a QMG Score-t.
A QMG egy szabványosított és validált mennyiségi szilárdsági pontozási rendszer, amelyet kifejezetten az MG számára fejlesztettek ki.
A skála 13 tételből állt.
A skála minden elemét 0-tól 3-ig terjedő skálán értékelték, 0-tól (nincs gyengeség) 3-ig (súlyos gyengeség), így a 0-tól 39-ig terjedő összpontszámot összegezték. A magasabb pontszámok súlyosabb károsodást jeleztek.
Minden olyan résztvevőt, aki halálesetben, myastheniás krízisben vagy mentőterápiában szenvedett, nem reagálónak tekintettük.
Minden egyéb hiányzó adatot a MAR-feltevés alapján számítottunk ki.
|
A kezelés vége (12. hét)
|
|
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekben (TEAE) szenvedő résztvevők százalékos aránya
Időkeret: A kiindulási állapottól (1. nap) a biztonsági nyomon követésig (19 hét [12 hét kezelési időszak plusz 7 hét utánkövetés])
|
A TEAE az IMP első beadásakor vagy azt követően kezdődő nemkívánatos esemény, és az utolsó adag (vagy az utolsó érintkezés attól függően, hogy melyik következik be előbb) 40 napig, beleértve az utolsó adagot is.
Az IMP első beadásának időpontja előtt kezdődő nemkívánatos események nem számítottak TEAE-nek.
|
A kiindulási állapottól (1. nap) a biztonsági nyomon követésig (19 hét [12 hét kezelési időszak plusz 7 hét utánkövetés])
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: UCB Cares, 0018445992273 (UCB)
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Howard JF Jr, Bresch S, Genge A, Hewamadduma C, Hinton J, Hussain Y, Juntas-Morales R, Kaminski HJ, Maniaol A, Mantegazza R, Masuda M, Sivakumar K, Smilowski M, Utsugisawa K, Vu T, Weiss MD, Zajda M, Boroojerdi B, Brock M, de la Borderie G, Duda PW, Lowcock R, Vanderkelen M, Leite MI; RAISE Study Team. Safety and efficacy of zilucoplan in patients with generalised myasthenia gravis (RAISE): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 study. Lancet Neurol. 2023 May;22(5):395-406. doi: 10.1016/S1474-4422(23)00080-7.
- Weiss MD, Freimer M, Leite MI, Maniaol A, Utsugisawa K, Bloemers J, Boroojerdi B, Howard E, Savic N, Howard JF Jr. Improvement of fatigue in generalised myasthenia gravis with zilucoplan. J Neurol. 2024 May;271(5):2758-2767. doi: 10.1007/s00415-024-12209-3. Epub 2024 Feb 24.
- de la Borderie G, Chimits D, Boroojerdi B, Brock M, Duda PW, Grimson F, Mahoney P, Strimenopoulou F, Cutter G, Aban I, Brauner S, Petersson M, Howard JF Jr, Bennett N. Maintenance of zilucoplan efficacy in patients with generalised myasthenia gravis up to 24 weeks: a model-informed analysis. Ther Adv Neurol Disord. 2024 Sep 21;17:17562864241279125. doi: 10.1177/17562864241279125. eCollection 2024.
- Hewamadduma C, Freimer M, Genge A, Leite MI, Utsugisawa K, Vu T, Boroojerdi B, Grimson F, Savic N, Vanderkelen M, Howard JF Jr; RAISE-XT study team. Changes in corticosteroid and non-steroidal immunosuppressive therapy with long-term zilucoplan treatment in generalized myasthenia gravis. J Neurol. 2025 Jun 12;272(7):457. doi: 10.1007/s00415-025-13113-0.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2019. szeptember 17.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2021. december 30.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2021. december 30.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2019. október 2.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. október 2.
Első közzététel (Tényleges)
2019. október 4.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2025. július 16.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. július 4.
Utolsó ellenőrzés
2025. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Neurológiai megnyilvánulások
- Mozgásszervi betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Izombetegségek
- Neuromuszkuláris megnyilvánulások
- Patológiás folyamatok
- Neoplazmák webhelyenként
- Neoplazmák
- Neuromuszkuláris betegségek
- Autoimmun betegség
- Immunrendszeri betegségek
- Az idegrendszer autoimmun betegségei
- Neurodegeneratív betegségek
- Paraneoplasztikus szindrómák, idegrendszer
- Idegrendszeri neoplazmák
- Paraneoplasztikus szindrómák
- Neuromuscularis junction betegségek
- Izomgyengeség
- Myasthenia Gravis
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- RA101495-02.301
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
Képzett kutatók hat hónappal a termék USA-ban és/vagy Európában történő jóváhagyását követően, vagy a globális fejlesztés leállítása után, illetve 18 hónappal a próba befejezése után kérhetik le a vizsgálatból származó adatokat.
A vizsgálók hozzáférést kérhetnek az anonimizált, egyéni betegszintű adatokhoz és a kidolgozott vizsgálati dokumentumokhoz, amelyek a következőket foglalhatják magukban: elemzésre kész adatkészletek, vizsgálati protokoll, megjegyzésekkel ellátott esetjelentési űrlap, statisztikai elemzési terv, adatkészlet-specifikációk és klinikai vizsgálati jelentés.
Az adatok felhasználása előtt a javaslatokat a www.Vivli.org webhelyen működő független vizsgálóbizottságnak jóvá kell hagynia
és aláírt adatmegosztási megállapodást kell kötni.
Minden dokumentum csak angol nyelven érhető el, előre meghatározott ideig, jellemzően 12 hónapig, jelszóval védett portálon.
Ez a terv módosulhat, ha a vizsgálat befejezése után túl magasnak találják a vizsgálatban résztvevők újraazonosításának kockázatát; ebben az esetben és a résztvevők védelme érdekében az egyéni betegszintű adatok nem lesznek elérhetők.
IPD megosztási időkeret
Képzett kutatók hat hónappal a termék USA-beli és/vagy európai jóváhagyása vagy a globális fejlesztés leállítása után, illetve 18 hónappal a próba befejezése után kérhetik le a vizsgálatból származó adatokat.
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
A képesített kutatók hozzáférést kérhetnek az anonimizált IPD-hez és a szerkesztett vizsgálati dokumentumokhoz, amelyek magukban foglalhatják: nyers adatkészleteket, elemzésre kész adatkészleteket, vizsgálati protokollt, üres esetjelentési űrlapot, megjegyzésekkel ellátott esetjelentési űrlapot, statisztikai elemzési tervet, adatkészlet-specifikációkat és klinikai vizsgálati jelentést.
Az adatok felhasználása előtt a javaslatokat a www.Vivli.org webhelyen működő független vizsgálóbizottságnak jóvá kell hagynia
és aláírt adatmegosztási megállapodást kell kötni.
Minden dokumentum csak angol nyelven érhető el, előre meghatározott ideig, jellemzően 12 hónapig, jelszóval védett portálon.
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- NEDV
- CSR
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .