Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost, snášenlivost a účinnost Zilucoplanu u pacientů s generalizovanou myasthenia gravis (RAISE)

2. května 2023 aktualizováno: Ra Pharmaceuticals, Inc.

Fáze 3, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k potvrzení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti Zilucoplanu u pacientů s generalizovanou myasthenia gravis

Studie RAISE je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k potvrzení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti zilukoplanu u subjektů s generalizovanou myasthenia gravis. Subjekty budou randomizovány v poměru 1:1, aby dostávaly denní SC dávky 0,3 mg/kg zilukoplanu nebo placeba po dobu 12 týdnů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

174

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Angers Cedex 9, Francie
        • Site 191: Centre Hosptitalier Universitaire d'Angers
      • Lille, Francie
        • Site 204: Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille
      • Nice, Francie, 06000
        • Site 118: Hôpital Pasteur
      • Paris, Francie, 75013
        • Site 105: Pitié-Salpêtrière University Hospital
      • Strasbourg, Francie, 67091
        • Site 137: Les Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20133
        • Site 126: Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Roma, Itálie, 20123
        • Site 132: Università Cattolica del Sacro Cuore - Campus di Milano
  • Japonsko
      • Chiba, Japonsko, 260-8677
        • Site 151: Chiba University Hospital
      • Iwata, Japonsko, 025-0075
        • Site 136: General Hanamaki Hospital
      • Kita-gun, Japonsko
        • Site 179: Kagawa University Hospital - Collagen disease/Rheumatic int
      • Nagasaki, Japonsko, 852-8501
        • Site 146: Nagasaki University Hospital
      • Sapporo, Japonsko, 063-0005
        • Site 152: Hokkaido Medical Center
      • Sendai, Japonsko, 983-8520
        • Site 144: Sendai Medical Center
      • Tokyo, Japonsko, 153-8515
        • Site 153: Toho University Ohashi Medical Center
      • Tokyo, Japonsko, 160-0023
        • Site 163: Tokyo Medical University Hospital
      • Tokyo, Japonsko, 160-8582
        • Site 141: Keio University Hospital
      • Tokyo, Japonsko, 565-0871
        • Site 165: Osaka University Hospital
    • Chiba
      • Narita, Chiba, Japonsko, 286-8520
        • Site 169: International University of Health and Welfare Narita Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • Site 44: London Health Sciences Centre University Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Site 11: Montreal Neurological Institute and Hospital (McGill University)
  • Norsko
      • Bergen, Norsko, 5021
        • Site 140: Haukeland University Hospital / Health Bergen
      • Oslo, Norsko, 0450
        • Site 143: Oslo Universitetssykehus
  • Německo
      • Göttingen, Německo, 37075
        • Site 150: Universitätsmedizin Göttingen
      • Tübingen, Německo, 72076
        • Site 129: Universitätsklinikum Tübingen
  • Polsko
      • Kraków, Polsko
        • Site 193: Krakowska Akademia Neurologii - Centrum Neurologii Kliniczne
      • Kraków, Polsko
        • Site 211: Specjalistyczne Gabinety Sp. z o.o.
      • Lublin, Polsko, 20-093
        • Site 210: Clinhouse Centrum Medyczne
    • Lubelskie
      • Lublin, Lubelskie, Polsko, 20-093
        • Site 205: Prywatny Gabinet Lekarski Urszula Chyrchel-Paszkiewicz
    • Lubuskie
      • Nowa Sól, Lubuskie, Polsko, 67-100
        • Site 194: Twoja Przychodnia - Centrum Medyczne Nowa Sól
    • Lódzkie
      • Łódź, Lódzkie, Polsko, 90-644
        • Site 214: AmiCare Centrum Medyczne
    • Malopolskie
      • Kraków, Malopolskie, Polsko, 31-202
        • Site 192: Krakowski Szpital Specjalistyczny im. Jana Pawła II
    • Mazowieckie
      • Warszawa, Mazowieckie, Polsko, 01-868
        • Site 201: Centrum Medyczne Pratia - Warszawa
    • Slaskie
      • Katowice, Slaskie, Polsko, 40-123
        • Site 195: Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska Synapsis
      • Katowice, Slaskie, Polsko, 40-650
        • Site 213: Niepubliczny Zakład Opieki Zdrowotnej NOVO-MED
    • Wielkopolskie
      • Poznań, Wielkopolskie, Polsko, 61-853
        • Site 209: Niepubliczny Zakład Opieki Zdrowotnej NEURO - KARD
  • Spojené království
      • Oxford, Spojené království, OX3 9DU
        • Site 119: Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Spojené království, S10 2JF
        • Site 130: Royal Hallamshire Hospital
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Spojené státy, 36604
        • Site 41: Diagnostic and Medical Clinic
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85028
        • Site 116: Neuromuscular Clinic and Research Center
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
        • Site 4: University of Southern California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Site 31: University of California Irvine
      • Pasadena, California, Spojené státy, 91101
        • Site 220: Investigator Site
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94115
        • Site 160: Forbes Norris MDA/ALS Research and Treatment Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06510
        • Site 24: Yale University
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20037
        • Site 27: George Washington University
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33175
        • Site 182: Gelasio Baras Neurology
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • Site 25: University of South Florida
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Site 135: Augusta University Medical Center
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Spojené státy, 96817
        • Site 176: Hawaii Pacific Neuroscience
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Spojené státy, 60026-1339
        • Site 188: North Shore Medical Group - Glenview
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Site 156: Indiana University Health Neuroscience Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • Site 32: Kansas University Medical Center Research Institute
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • Site 156: University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Foxboro, Massachusetts, Spojené státy, 02035
        • Site 221: Neurology Center of New England
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
        • Site 33: Detroit medical Center - University Health Center
      • East Lansing, Michigan, Spojené státy, 48824
        • Site 49: Michigan State University
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Site 127: University of Minnesota
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Spojené státy, 65212
        • Site 134: Neurology and Sleep Disorders Clinic
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89145
        • Site 117: Las Vegas Clinic
    • New York
      • Great Neck, New York, Spojené státy, 11021
        • Site 123: Northwell Health Neuroscience Institute
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Site 23: Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Site 47: Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • Site 22: University of North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Site 15: Duke University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Site 122: Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Site 38: Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15212
        • Site 40: Allegheny Neurological Associates
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Site 128: Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Spojené státy, 38018
        • Site 185: Neurology Clinic Cordova
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78756
        • Site 131: Austin Neuromuscular Center
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • Site 19: University of Texas Southwestern
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • Site 39: University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
        • Site 164: University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • Site 154: University of Washington
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53215
        • Site 45: Center for Neurological Disorders
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Site 133: Hospital Universitari Vall d'Hebrón
      • Barcelona, Španělsko
        • Site 168: Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Bilbao, Španělsko, 48013
        • Site 138: Hospital Universitario de Basurto

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 74 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza gMG [Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) třída II-IV] při screeningu
  • Pozitivní sérologie na autoprotilátky acetylcholinového receptoru (AChR).
  • MG-ADL skóre ≥ 6 při screeningu a základním stavu
  • QMG skóre ≥ 12 při screeningu a základní linii
  • Žádná změna v dávce kortikosteroidů po dobu nejméně 30 dnů před výchozí hodnotou nebo se nepředpokládá, že by nastala během 12týdenního léčebného období
  • Žádná změna v imunosupresivní léčbě, včetně dávky, po dobu nejméně 30 dnů před výchozím stavem nebo se nepředpokládá, že by nastala během 12týdenního léčebného období

Kritéria vyloučení:

  • Thymektomie během 12 měsíců před výchozím stavem nebo plánovaná k provedení během 12týdenního léčebného období
  • Meningokokové onemocnění v anamnéze
  • Současná nebo nedávná systémová infekce během 2 týdnů před výchozím stavem nebo injekce vyžadující intravenózní (IV) antibiotika během 4 týdnů před výchozím stavem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo
Denní subkutánní (SC) injekce
Experimentální: 0,3 mg/kg zilukoplanu (RA101495)
Lék: zilucoplan (RA101495)
Denní subkutánní (SC) injekce

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ze základního stavu (CFB) na týden 12 v celkovém skóre myasthenia gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL)
Časové okno: Od základní linie do konce léčby (12. týden)
MG-ADL je 8-položkový ukazatel výsledku hlášený pacientem, který hodnotí symptomy MG a jejich účinky na každodenní aktivity. Každá položka na škále dosáhla bodů 0 až 3 (0 = žádné, 3 = těžké onemocnění). Celkové skóre bylo součtem skóre všech jednotlivých položek a pohybovalo se od 0 do 24. Vyšší skóre naznačovalo závažnější postižení v důsledku MG. Pokles od základního skóre indikoval zlepšení.
Od základní linie do konce léčby (12. týden)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ze základního stavu na týden 12 v celkovém skóre kvantitativní myasthenia gravis (QMG)
Časové okno: Od základní linie do konce léčby (12. týden)
QMG je standardizovaný a ověřený systém kvantitativního hodnocení síly, který byl vyvinut speciálně pro MG. Škála se skládala ze 13 položek. Každá položka na škále skórovala na 0 až 3-bodové škále, v rozmezí od 0 (žádná slabost) do 3 (závažná slabost), se součtem do celkového rozsahu skóre od 0 do 39. Vyšší skóre indikovalo závažnější postižení. Pokles od základního skóre indikoval zlepšení.
Od základní linie do konce léčby (12. týden)
Změna ze základního stavu na týden 12 v celkovém skóre škály Myasthenia Gravis Composite (MGC)
Časové okno: Od základní linie do konce léčby (12. týden)
Celkové skóre MGC bylo součtem odpovědí na 10 jednotlivých položek: 1. Ptóza pohled vzhůru (0 až 3), 2. Dvojité vidění na laterální pohled, vlevo nebo vpravo (0, až 4), 3. Uzavření oka (0 až 2 ), 4. Mluvení (0 až 6), 5. Žvýkání (0 až 6), 6. Polykání [0 až 6], 7. Dýchání (0 až 9), 8. Ohnutí nebo prodloužení krku (0 až 4), 9. Abdukce ramene (0 až 5), 10. Prohnutí kyčle (0 až 5). Vyšší skóre pro každou položku označovalo závažnost. Celkové skóre se pohybovalo od 0 do 50 s vyšším skóre svědčícím pro závažnou aktivitu onemocnění). Pokles od základního skóre ukázal zlepšení.
Od základní linie do konce léčby (12. týden)
Změna ze základního stavu na týden 12 v Myasthenia Gravis – revidovaná kvalita života (MG-QoL15r) celkové skóre
Časové okno: Od základní linie do konce léčby (12. týden)
MG-QoL15r je 15-položkový ukazatel výsledku hlášený pacientem určený k hodnocení kvality života pacientů s MG. Každá položka na škále skórovala na 0 až 2 bodové škále (0 = vůbec ne moc, 1 = trochu, 2 = velmi). Celkové skóre bylo součtem skóre 15 jednotlivých položek v rozmezí od 0 do 30. Vyšší skóre naznačovalo závažnější dopad onemocnění na aspekty života pacienta. Pokles od základního skóre indikoval zlepšení.
Od základní linie do konce léčby (12. týden)
Čas do prvního příjmu záchranné terapie během 12týdenního léčebného období
Časové okno: Od základní linie do konce léčby (12. týden)
Čas do prvního přijetí záchranné terapie během 12týdenního léčebného období (ve dnech) byl definován jako datum prvního použití záchranné terapie mínus datum prvního hodnoceného léčivého přípravku (IMP) + 1.
Od základní linie do konce léčby (12. týden)
Procento účastníků, kteří dosáhli minimální exprese symptomů (MSE) v týdnu 12 bez záchranné terapie
Časové okno: Konec léčby (12. týden)
Procento účastníků, kteří dosáhli MSE, bylo definováno jako dosažení hodnoty MG-ADL 0 (žádné příznaky MG) nebo 1 (mírné příznaky MG) v týdnu 12 a neabsolvovali záchrannou terapii. Každý účastník s událostí smrti, myastenické krize nebo záchranné terapie byl považován za nereagujícího. Jakákoli další chybějící data byla imputována pomocí předpokladu chybějícího náhodně (MAR).
Konec léčby (12. týden)
Procento účastníků, kteří dosáhli ≥ 3bodového snížení skóre MG-ADL ve 12. týdnu bez záchranné terapie
Časové okno: Konec léčby (12. týden)
Bylo hlášeno procento účastníků, kteří dosáhli ≥ 3-bodového snížení MG-ADL skóre ve 12. týdnu bez záchranné terapie. MG-ADL je 8-položkový ukazatel výsledku hlášený pacientem, který hodnotí symptomy MG a jejich účinky na každodenní aktivity. Každá položka na škále byla hodnocena na bodové škále 0 až 3 (0 = žádné, 3 = závažné onemocnění). Celkové skóre bylo součtem skóre všech jednotlivých položek a pohybovalo se od 0 do 24. Vyšší skóre naznačovalo závažnější postižení v důsledku MG. Každý účastník s událostí smrti, myastenické krize nebo záchranné terapie byl považován za nereagujícího. Jakákoli další chybějící data byla imputována pomocí předpokladu MAR.
Konec léčby (12. týden)
Procento účastníků, kteří dosáhli ≥5bodového snížení QMG skóre bez záchranné terapie v týdnu 12
Časové okno: Konec léčby (12. týden)
Bylo hlášeno procento účastníků, kteří dosáhli ≥5bodového snížení QMG skóre bez záchranné terapie v týdnu 12. QMG je standardizovaný a ověřený systém kvantitativního hodnocení síly, který byl vyvinut speciálně pro MG. Škála se skládala ze 13 položek. Každá položka na škále skórovala na 0 až 3-bodové škále, v rozmezí od 0 (žádná slabost) do 3 (závažná slabost), se součtem do celkového rozsahu skóre od 0 do 39. Vyšší skóre indikovalo závažnější postižení. Každý účastník s událostí smrti, myastenické krize nebo záchranné terapie byl považován za nereagujícího. Jakákoli další chybějící data byla imputována pomocí předpokladu MAR.
Konec léčby (12. týden)
Procento účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Od výchozího stavu (1. den) po bezpečnostní následnou návštěvu (19 týdnů [12 týdnů léčebného období plus až 7 týdnů následného sledování])
TEAE je definován jako AE začínající v době prvního podání IMP nebo po něm a až do 40 dnů včetně po poslední dávce (nebo posledním kontaktu v závislosti na tom, co nastane dříve). Nežádoucí účinky začínající před datem prvního podání IMP nebyly považovány za TEAE.
Od výchozího stavu (1. den) po bezpečnostní následnou návštěvu (19 týdnů [12 týdnů léčebného období plus až 7 týdnů následného sledování])

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ra Pharmaceuticals, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: UCB Cares, 0018445992273 (UCB)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. září 2019

Primární dokončení (Aktuální)

30. prosince 2021

Dokončení studie (Aktuální)

30. prosince 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. října 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. října 2019

První zveřejněno (Aktuální)

4. října 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. května 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. května 2023

Naposledy ověřeno

1. května 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RA101495-02.301

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Údaje z této studie si mohou kvalifikovaní výzkumníci vyžádat šest měsíců po schválení produktu v USA a/nebo Evropě nebo po ukončení globálního vývoje a 18 měsíců po dokončení zkoušky. Vyšetřovatelé mohou požádat o přístup k anonymizovaným údajům o jednotlivých pacientech a redigovaným dokumentům studie, které mohou zahrnovat: datové soubory připravené k analýze, protokol studie, formulář s poznámkou o případu, plán statistické analýzy, specifikace datového souboru a zprávu o klinické studii. Před použitím dat musí být návrhy schváleny nezávislým hodnotícím panelem na www.Vivli.org a bude nutné podepsat smlouvu o sdílení údajů. Všechny dokumenty jsou k dispozici pouze v angličtině po předem stanovenou dobu, obvykle 12 měsíců, na portálu chráněném heslem. Tento plán se může změnit, pokud se riziko opětovné identifikace účastníků studie po dokončení studie ukáže jako příliš vysoké; v tomto případě a kvůli ochraně účastníků nebudou zpřístupněny údaje o jednotlivých pacientech.

Časový rámec sdílení IPD

Údaje z této studie si mohou kvalifikovaní výzkumníci vyžádat šest měsíců po schválení produktu v USA a/nebo Evropě nebo ukončení globálního vývoje a 18 měsíců po dokončení zkoušky.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k anonymizovanému IPD a redigovaným dokumentům studie, které mohou zahrnovat: nezpracované datové sady, datové sady připravené k analýze, protokol studie, prázdný formulář případové zprávy, anotovaný formulář případové zprávy, plán statistické analýzy, specifikace datové sady a zprávu o klinické studii. Před použitím dat musí být návrhy schváleny nezávislým hodnotícím panelem na www.Vivli.org a bude nutné podepsat smlouvu o sdílení údajů. Všechny dokumenty jsou k dispozici pouze v angličtině po předem stanovenou dobu, obvykle 12 měsíců, na portálu chráněném heslem.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myasthenia Gravis, generalizovaná

Klinické studie na zilucoplan (RA101495)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ethiopia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit