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Innocuité, tolérabilité et efficacité du zilucoplan chez les sujets atteints de myasthénie grave généralisée (RAISE)

2 mai 2023 mis à jour par: Ra Pharmaceuticals, Inc.

Une étude de phase 3, multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour confirmer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du Zilucoplan chez les sujets atteints de myasthénie grave généralisée

L'étude RAISE est une étude multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo visant à confirmer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité du zilucoplan chez des sujets atteints de myasthénie grave généralisée. Les sujets seront randomisés selon un ratio 1:1 pour recevoir des doses SC quotidiennes de 0,3 mg/kg de zilucoplan ou un placebo pendant 12 semaines.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

174

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Göttingen, Allemagne, 37075
        • Site 150: Universitätsmedizin Göttingen
      • Tübingen, Allemagne, 72076
        • Site 129: Universitätsklinikum Tübingen
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • Site 44: London Health Sciences Centre University Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Site 11: Montreal Neurological Institute and Hospital (McGill University)
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Site 133: Hospital Universitari Vall d'Hebrón
      • Barcelona, Espagne
        • Site 168: Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Bilbao, Espagne, 48013
        • Site 138: Hospital Universitario de Basurto
  • France
      • Angers Cedex 9, France
        • Site 191: Centre Hosptitalier Universitaire d'Angers
      • Lille, France
        • Site 204: Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille
      • Nice, France, 06000
        • Site 118: Hôpital Pasteur
      • Paris, France, 75013
        • Site 105: Pitié-Salpêtrière University Hospital
      • Strasbourg, France, 67091
        • Site 137: Les Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
  • Italie
      • Milan, Italie, 20133
        • Site 126: Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Roma, Italie, 20123
        • Site 132: Università Cattolica del Sacro Cuore - Campus di Milano
  • Japon
      • Chiba, Japon, 260-8677
        • Site 151: Chiba University Hospital
      • Iwata, Japon, 025-0075
        • Site 136: General Hanamaki Hospital
      • Kita-gun, Japon
        • Site 179: Kagawa University Hospital - Collagen disease/Rheumatic int
      • Nagasaki, Japon, 852-8501
        • Site 146: Nagasaki University Hospital
      • Sapporo, Japon, 063-0005
        • Site 152: Hokkaido Medical Center
      • Sendai, Japon, 983-8520
        • Site 144: Sendai Medical Center
      • Tokyo, Japon, 153-8515
        • Site 153: Toho University Ohashi Medical Center
      • Tokyo, Japon, 160-0023
        • Site 163: Tokyo Medical University Hospital
      • Tokyo, Japon, 160-8582
        • Site 141: Keio University Hospital
      • Tokyo, Japon, 565-0871
        • Site 165: Osaka University Hospital
    • Chiba
      • Narita, Chiba, Japon, 286-8520
        • Site 169: International University of Health and Welfare Narita Hospital
  • Norvège
      • Bergen, Norvège, 5021
        • Site 140: Haukeland University Hospital / Health Bergen
      • Oslo, Norvège, 0450
        • Site 143: Oslo Universitetssykehus
  • Pologne
      • Kraków, Pologne
        • Site 193: Krakowska Akademia Neurologii - Centrum Neurologii Kliniczne
      • Kraków, Pologne
        • Site 211: Specjalistyczne Gabinety Sp. z o.o.
      • Lublin, Pologne, 20-093
        • Site 210: Clinhouse Centrum Medyczne
    • Lubelskie
      • Lublin, Lubelskie, Pologne, 20-093
        • Site 205: Prywatny Gabinet Lekarski Urszula Chyrchel-Paszkiewicz
    • Lubuskie
      • Nowa Sól, Lubuskie, Pologne, 67-100
        • Site 194: Twoja Przychodnia - Centrum Medyczne Nowa Sól
    • Lódzkie
      • Łódź, Lódzkie, Pologne, 90-644
        • Site 214: AmiCare Centrum Medyczne
    • Malopolskie
      • Kraków, Malopolskie, Pologne, 31-202
        • Site 192: Krakowski Szpital Specjalistyczny im. Jana Pawła II
    • Mazowieckie
      • Warszawa, Mazowieckie, Pologne, 01-868
        • Site 201: Centrum Medyczne Pratia - Warszawa
    • Slaskie
      • Katowice, Slaskie, Pologne, 40-123
        • Site 195: Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska Synapsis
      • Katowice, Slaskie, Pologne, 40-650
        • Site 213: Niepubliczny Zakład Opieki Zdrowotnej NOVO-MED
    • Wielkopolskie
      • Poznań, Wielkopolskie, Pologne, 61-853
        • Site 209: Niepubliczny Zakład Opieki Zdrowotnej NEURO - KARD
  • Royaume-Uni
      • Oxford, Royaume-Uni, OX3 9DU
        • Site 119: Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Royaume-Uni, S10 2JF
        • Site 130: Royal Hallamshire Hospital
  • États-Unis
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, États-Unis, 36604
        • Site 41: Diagnostic and Medical Clinic
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85028
        • Site 116: Neuromuscular Clinic and Research Center
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90033
        • Site 4: University of Southern California
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Site 31: University of California Irvine
      • Pasadena, California, États-Unis, 91101
        • Site 220: Investigator Site
      • San Francisco, California, États-Unis, 94115
        • Site 160: Forbes Norris MDA/ALS Research and Treatment Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06510
        • Site 24: Yale University
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20037
        • Site 27: George Washington University
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33175
        • Site 182: Gelasio Baras Neurology
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33612
        • Site 25: University of South Florida
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, États-Unis, 30912
        • Site 135: Augusta University Medical Center
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, États-Unis, 96817
        • Site 176: Hawaii Pacific Neuroscience
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, États-Unis, 60026-1339
        • Site 188: North Shore Medical Group - Glenview
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Site 156: Indiana University Health Neuroscience Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • Site 32: Kansas University Medical Center Research Institute
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • Site 156: University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Foxboro, Massachusetts, États-Unis, 02035
        • Site 221: Neurology Center of New England
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48202
        • Site 33: Detroit medical Center - University Health Center
      • East Lansing, Michigan, États-Unis, 48824
        • Site 49: Michigan State University
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • Site 127: University of Minnesota
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, États-Unis, 65212
        • Site 134: Neurology and Sleep Disorders Clinic
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89145
        • Site 117: Las Vegas Clinic
    • New York
      • Great Neck, New York, États-Unis, 11021
        • Site 123: Northwell Health Neuroscience Institute
      • New York, New York, États-Unis, 10021
        • Site 23: Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Site 47: Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
        • Site 22: University of North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Site 15: Duke University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Site 122: Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • Site 38: Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15212
        • Site 40: Allegheny Neurological Associates
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Site 128: Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, États-Unis, 38018
        • Site 185: Neurology Clinic Cordova
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78756
        • Site 131: Austin Neuromuscular Center
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • Site 19: University of Texas Southwestern
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
        • Site 39: University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22908
        • Site 164: University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98195
        • Site 154: University of Washington
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53215
        • Site 45: Center for Neurological Disorders

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 74 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic de gMG [Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Class II-IV] lors du dépistage
  • Sérologie positive pour les auto-anticorps anti-récepteur de l'acétylcholine (AChR)
  • Score MG-ADL ≥ 6 au dépistage et au départ
  • Score QMG ≥ 12 au dépistage et à l'inclusion
  • Aucun changement dans la dose de corticostéroïdes pendant au moins 30 jours avant la ligne de base ou prévu pendant la période de traitement de 12 semaines
  • Aucun changement dans le traitement immunosuppresseur, y compris la dose, pendant au moins 30 jours avant la ligne de base ou prévu pendant la période de traitement de 12 semaines

Critère d'exclusion:

  • Thymectomie dans les 12 mois précédant la consultation de référence ou prévue pendant la période de traitement de 12 semaines
  • Antécédents de méningococcie
  • Infection systémique actuelle ou récente dans les 2 semaines précédant le départ ou injection nécessitant des antibiotiques intraveineux (IV) dans les 4 semaines précédant le départ

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Médicament: Placebo
Injection sous-cutanée (SC) quotidienne
Expérimental: 0,3 mg/kg de zilucoplan (RA101495)
Médicament: zilucoplan (RA101495)
Injection sous-cutanée (SC) quotidienne

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de la ligne de base (CFB) à la semaine 12 dans le score total de myasthénie grave-activités de la vie quotidienne (MG-ADL)
Délai: De la ligne de base à la fin du traitement (semaine 12)
Le MG-ADL est une mesure de résultat en 8 éléments, rapportée par le patient, évaluant les symptômes de la MG et leurs effets sur les activités quotidiennes. Chaque élément de l'échelle a obtenu une note de 0 à 3 (0=Aucun, 3=maladie grave). Le score total était la somme de tous les scores des items individuels et variait de 0 à 24. Des scores plus élevés indiquaient une incapacité plus grave due à la MG. Une diminution par rapport au score initial indique une amélioration.
De la ligne de base à la fin du traitement (semaine 12)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de la ligne de base à la semaine 12 dans le score total quantitatif de la myasthénie grave (QMG)
Délai: De la ligne de base à la fin du traitement (semaine 12)
Le QMG est un système de notation de force quantitatif standardisé et validé qui a été développé spécifiquement pour MG. L'échelle comprenait 13 items. Chaque élément de l'échelle a été noté sur une échelle de 0 à 3 points, allant de 0 (pas de faiblesse) à 3 (faiblesse sévère), pour un score global allant de 0 à 39. Des scores plus élevés indiquaient une déficience plus sévère. Une diminution par rapport au score initial indique une amélioration.
De la ligne de base à la fin du traitement (semaine 12)
Changement de la ligne de base à la semaine 12 dans le score total de l'échelle Myasthenia Gravis Composite (MGC)
Délai: De la ligne de base à la fin du traitement (semaine 12)
Le score total du MGC était la somme des réponses à 10 items individuels : 1. Ptosis vers le haut (0 à 3), 2. Double vision sur le regard latéral, gauche ou droit (0, à 4), 3. Fermeture des yeux (0 à 2 ), 4. Parler (0 à 6), 5. Mâcher (0 à 6), 6. Déglutir [0 à 6], 7. Respiration (0 à 9), 8. Flexion ou extension du cou (0 à 4), 9. Abduction de l'épaule (0 à 5), 10. Flexion de la hanche (0 à 5). Le score le plus élevé pour chaque élément indiquait la gravité. Le score total variait de 0 à 50, un score plus élevé indiquant une activité grave de la maladie). Une diminution du score de base a montré une amélioration.
De la ligne de base à la fin du traitement (semaine 12)
Changement de la ligne de base à la semaine 12 dans le score total de l'échelle Myasthenia Gravis - Quality of Life Revised (MG-QoL15r)
Délai: De la ligne de base à la fin du traitement (semaine 12)
Le MG-QoL15r est une mesure de résultat rapportée par le patient en 15 éléments conçue pour évaluer la qualité de vie des patients atteints de MG. Chaque élément de l'échelle a été noté sur une échelle de 0 à 2 points (0=Pas beaucoup du tout, 1=Assez, 2=Beaucoup). Le score total était la somme des scores des 15 items individuels, allant de 0 à 30. Des scores plus élevés indiquaient un impact plus grave de la maladie sur certains aspects de la vie du patient. Une diminution par rapport au score initial indique une amélioration.
De la ligne de base à la fin du traitement (semaine 12)
Délai avant la première réception de la thérapie de sauvetage au cours de la période de traitement de 12 semaines
Délai: De la ligne de base à la fin du traitement (semaine 12)
Le délai avant la première réception du traitement de secours au cours de la période de traitement de 12 semaines (en jours) a été défini comme la date de la première utilisation du traitement de secours moins la date du premier médicament expérimental (IMP) + 1.
De la ligne de base à la fin du traitement (semaine 12)
Pourcentage de participants atteignant l'expression minimale des symptômes (MSE) à la semaine 12 sans traitement de secours
Délai: Fin du traitement (semaine 12)
Le pourcentage de participants atteignant MSE a été défini comme atteignant une valeur MG-ADL de 0 (aucun symptôme de MG) ou 1 (symptômes légers de MG) à la semaine 12 et n'ayant pas suivi de traitement de secours. Tout participant présentant un événement de décès, de crise myasthénique ou de thérapie de sauvetage était considéré comme non-répondant. Toutes les autres données manquantes ont été imputées à l'aide de l'hypothèse MAR (missing at Random).
Fin du traitement (semaine 12)
Pourcentage de participants obtenant une réduction ≥ 3 points du score MG-ADL à la semaine 12 sans traitement de secours
Délai: Fin du traitement (semaine 12)
Le pourcentage de participants atteignant une réduction ≥ 3 points du score MG-ADL à la semaine 12 sans traitement de secours a été signalé. Le MG-ADL est une mesure de résultat en 8 éléments, rapportée par le patient, évaluant les symptômes de la MG et leurs effets sur les activités quotidiennes. Chaque élément de l'échelle est noté sur une échelle de points de 0 à 3 (0=Aucun, 3=maladie grave). Le score total était la somme de tous les scores des items individuels et variait de 0 à 24. Des scores plus élevés indiquaient une incapacité plus grave due à la MG. Tout participant présentant un événement de décès, de crise myasthénique ou de thérapie de sauvetage était considéré comme non-répondant. Toute autre donnée manquante a été imputée en utilisant l'hypothèse MAR.
Fin du traitement (semaine 12)
Pourcentage de participants obtenant une réduction ≥ 5 points du score QMG sans traitement de secours à la semaine 12
Délai: Fin du traitement (semaine 12)
Le pourcentage de participants ayant obtenu une réduction ≥ 5 points du score QMG sans traitement de secours à la semaine 12 a été signalé. Le QMG est un système de notation de force quantitatif standardisé et validé qui a été développé spécifiquement pour MG. L'échelle comprenait 13 items. Chaque élément de l'échelle a été noté sur une échelle de 0 à 3 points, allant de 0 (pas de faiblesse) à 3 (faiblesse sévère), pour un score global allant de 0 à 39. Des scores plus élevés indiquaient une déficience plus sévère. Tout participant présentant un événement de décès, de crise myasthénique ou de thérapie de sauvetage était considéré comme non-répondant. Toute autre donnée manquante a été imputée en utilisant l'hypothèse MAR.
Fin du traitement (semaine 12)
Pourcentage de participants présentant des événements indésirables liés au traitement (TEAE)
Délai: De la consultation de référence (jour 1) à la visite de suivi de sécurité (19 semaines [12 semaines de traitement plus jusqu'à 7 semaines de suivi])
Un TEAE est défini comme un EI débutant au moment de la première administration d'IMP ou après celui-ci et jusqu'à 40 jours inclus après la dernière dose (ou le dernier contact, selon le premier contact). Les événements indésirables commençant avant la date de la première administration d'IMP n'ont pas été considérés comme des EIAT.
De la consultation de référence (jour 1) à la visite de suivi de sécurité (19 semaines [12 semaines de traitement plus jusqu'à 7 semaines de suivi])

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Ra Pharmaceuticals, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: UCB Cares, 0018445992273 (UCB)

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

17 septembre 2019

Achèvement primaire (Réel)

30 décembre 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

30 décembre 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 octobre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 octobre 2019

Première publication (Réel)

4 octobre 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

3 mai 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 mai 2023

Dernière vérification

1 mai 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • RA101495-02.301

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les données de cet essai peuvent être demandées par des chercheurs qualifiés six mois après l'approbation du produit aux États-Unis et/ou en Europe, ou l'arrêt du développement mondial, et 18 mois après la fin de l'essai. Les enquêteurs peuvent demander l'accès à des données individuelles anonymisées sur les patients et à des documents d'essai expurgés qui peuvent inclure : des ensembles de données prêts pour l'analyse, un protocole d'étude, un formulaire de rapport de cas annoté, un plan d'analyse statistique, des spécifications d'ensemble de données et un rapport d'étude clinique. Avant l'utilisation des données, les propositions doivent être approuvées par un comité d'examen indépendant sur www.Vivli.org et un accord de partage de données signé devra être signé. Tous les documents sont disponibles en anglais uniquement, pendant une durée prédéfinie, généralement 12 mois, sur un portail protégé par mot de passe. Ce plan peut changer si le risque de ré-identification des participants à l'essai est jugé trop élevé après la fin de l'essai ; dans ce cas et pour protéger les participants, les données individuelles au niveau du patient ne seront pas disponibles.

Délai de partage IPD

Les données de cet essai peuvent être demandées par des chercheurs qualifiés six mois après l'approbation du produit aux États-Unis et/ou en Europe ou l'arrêt du développement mondial, et 18 mois après la fin de l'essai.

Critères d'accès au partage IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès à des IPD anonymisés et à des documents d'étude expurgés qui peuvent inclure : des ensembles de données brutes, des ensembles de données prêts pour l'analyse, un protocole d'étude, un formulaire de rapport de cas vierge, un formulaire de rapport de cas annoté, un plan d'analyse statistique, des spécifications d'ensemble de données et un rapport d'étude clinique. Avant l'utilisation des données, les propositions doivent être approuvées par un comité d'examen indépendant sur www.Vivli.org et un accord de partage de données signé devra être signé. Tous les documents sont disponibles en anglais uniquement, pendant une durée prédéfinie, généralement 12 mois, sur un portail protégé par mot de passe.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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