전신 중증 근무력증 환자에서 Zilucoplan의 안전성, 내약성 및 효능 (RAISE)
2023년 5월 2일 업데이트: Ra Pharmaceuticals, Inc.
전신 중증 근무력증 대상자에서 Zilucoplan의 안전성, 내약성 및 효능을 확인하기 위한 3상, 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구
RAISE 연구는 전신 중증근무력증 환자를 대상으로 질루코플란의 효능, 안전성, 내약성을 확인하기 위한 다기관 무작위 이중맹검 위약 대조 연구다.
피험자는 12주 동안 0.3 mg/kg 질루코플란 또는 위약의 매일 SC 투여량을 받기 위해 1:1 비율로 무작위 배정됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
174
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Bergen, 노르웨이, 5021
- Site 140: Haukeland University Hospital / Health Bergen
-
Oslo, 노르웨이, 0450
- Site 143: Oslo Universitetssykehus
-
-
-
-
-
Göttingen, 독일, 37075
- Site 150: Universitätsmedizin Göttingen
-
Tübingen, 독일, 72076
- Site 129: Universitätsklinikum Tübingen
-
-
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, 미국, 36604
- Site 41: Diagnostic and Medical Clinic
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, 미국, 85028
- Site 116: Neuromuscular Clinic and Research Center
-
-
California
-
Los Angeles, California, 미국, 90033
- Site 4: University of Southern California
-
Orange, California, 미국, 92868
- Site 31: University of California Irvine
-
Pasadena, California, 미국, 91101
- Site 220: Investigator Site
-
San Francisco, California, 미국, 94115
- Site 160: Forbes Norris MDA/ALS Research and Treatment Center
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, 미국, 06510
- Site 24: Yale University
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, 미국, 20037
- Site 27: George Washington University
-
-
Florida
-
Miami, Florida, 미국, 33175
- Site 182: Gelasio Baras Neurology
-
Tampa, Florida, 미국, 33612
- Site 25: University of South Florida
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, 미국, 30912
- Site 135: Augusta University Medical Center
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, 미국, 96817
- Site 176: Hawaii Pacific Neuroscience
-
-
Illinois
-
Glenview, Illinois, 미국, 60026-1339
- Site 188: North Shore Medical Group - Glenview
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Site 156: Indiana University Health Neuroscience Center
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- Site 32: Kansas University Medical Center Research Institute
-
Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- Site 156: University of Kansas Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Foxboro, Massachusetts, 미국, 02035
- Site 221: Neurology Center of New England
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, 미국, 48202
- Site 33: Detroit medical Center - University Health Center
-
East Lansing, Michigan, 미국, 48824
- Site 49: Michigan State University
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- Site 127: University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, 미국, 65212
- Site 134: Neurology and Sleep Disorders Clinic
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, 미국, 89145
- Site 117: Las Vegas Clinic
-
-
New York
-
Great Neck, New York, 미국, 11021
- Site 123: Northwell Health Neuroscience Institute
-
New York, New York, 미국, 10021
- Site 23: Hospital for Special Surgery
-
New York, New York, 미국, 10029
- Site 47: Mount Sinai Hospital
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
- Site 22: University of North Carolina
-
Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Site 15: Duke University
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- Site 122: Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, 미국, 43210
- Site 38: Ohio State University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15212
- Site 40: Allegheny Neurological Associates
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- Site 128: Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Cordova, Tennessee, 미국, 38018
- Site 185: Neurology Clinic Cordova
-
-
Texas
-
Austin, Texas, 미국, 78756
- Site 131: Austin Neuromuscular Center
-
Dallas, Texas, 미국, 75390
- Site 19: University of Texas Southwestern
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- Site 39: University of Utah
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, 미국, 22908
- Site 164: University of Virginia Health System
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, 미국, 98195
- Site 154: University of Washington
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53215
- Site 45: Center for Neurological Disorders
-
-
-
-
-
Barcelona, 스페인, 08035
- Site 133: Hospital Universitari Vall d'Hebrón
-
Barcelona, 스페인
- Site 168: Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
-
Bilbao, 스페인, 48013
- Site 138: Hospital Universitario de Basurto
-
-
-
-
-
Oxford, 영국, OX3 9DU
- Site 119: Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
Sheffield, 영국, S10 2JF
- Site 130: Royal Hallamshire Hospital
-
-
-
-
-
Milan, 이탈리아, 20133
- Site 126: Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
Roma, 이탈리아, 20123
- Site 132: Università Cattolica del Sacro Cuore - Campus di Milano
-
-
-
-
-
Chiba, 일본, 260-8677
- Site 151: Chiba University Hospital
-
Iwata, 일본, 025-0075
- Site 136: General Hanamaki Hospital
-
Kita-gun, 일본
- Site 179: Kagawa University Hospital - Collagen disease/Rheumatic int
-
Nagasaki, 일본, 852-8501
- Site 146: Nagasaki University Hospital
-
Sapporo, 일본, 063-0005
- Site 152: Hokkaido Medical Center
-
Sendai, 일본, 983-8520
- Site 144: Sendai Medical Center
-
Tokyo, 일본, 153-8515
- Site 153: Toho University Ohashi Medical Center
-
Tokyo, 일본, 160-0023
- Site 163: Tokyo Medical University Hospital
-
Tokyo, 일본, 160-8582
- Site 141: Keio University Hospital
-
Tokyo, 일본, 565-0871
- Site 165: Osaka University Hospital
-
-
Chiba
-
Narita, Chiba, 일본, 286-8520
- Site 169: International University of Health and Welfare Narita Hospital
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, 캐나다, N6A 5A5
- Site 44: London Health Sciences Centre University Hospital
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, 캐나다, H3A 2B4
- Site 11: Montreal Neurological Institute and Hospital (McGill University)
-
-
-
-
-
Kraków, 폴란드
- Site 193: Krakowska Akademia Neurologii - Centrum Neurologii Kliniczne
-
Kraków, 폴란드
- Site 211: Specjalistyczne Gabinety Sp. z o.o.
-
Lublin, 폴란드, 20-093
- Site 210: Clinhouse Centrum Medyczne
-
-
Lubelskie
-
Lublin, Lubelskie, 폴란드, 20-093
- Site 205: Prywatny Gabinet Lekarski Urszula Chyrchel-Paszkiewicz
-
-
Lubuskie
-
Nowa Sól, Lubuskie, 폴란드, 67-100
- Site 194: Twoja Przychodnia - Centrum Medyczne Nowa Sól
-
-
Lódzkie
-
Łódź, Lódzkie, 폴란드, 90-644
- Site 214: AmiCare Centrum Medyczne
-
-
Malopolskie
-
Kraków, Malopolskie, 폴란드, 31-202
- Site 192: Krakowski Szpital Specjalistyczny im. Jana Pawła II
-
-
Mazowieckie
-
Warszawa, Mazowieckie, 폴란드, 01-868
- Site 201: Centrum Medyczne Pratia - Warszawa
-
-
Slaskie
-
Katowice, Slaskie, 폴란드, 40-123
- Site 195: Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska Synapsis
-
Katowice, Slaskie, 폴란드, 40-650
- Site 213: Niepubliczny Zakład Opieki Zdrowotnej NOVO-MED
-
-
Wielkopolskie
-
Poznań, Wielkopolskie, 폴란드, 61-853
- Site 209: Niepubliczny Zakład Opieki Zdrowotnej NEURO - KARD
-
-
-
-
-
Angers Cedex 9, 프랑스
- Site 191: Centre Hosptitalier Universitaire d'Angers
-
Lille, 프랑스
- Site 204: Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille
-
Nice, 프랑스, 06000
- Site 118: Hôpital Pasteur
-
Paris, 프랑스, 75013
- Site 105: Pitié-Salpêtrière University Hospital
-
Strasbourg, 프랑스, 67091
- Site 137: Les Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 스크리닝 시 gMG [Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Class II-IV] 진단
- 아세틸콜린 수용체(AChR) 자가항체에 대한 양성 혈청학
- 스크리닝 및 베이스라인에서 MG-ADL 점수 ≥ 6
- 스크리닝 및 베이스라인에서 QMG 점수 ≥ 12
- 기준선 이전 최소 30일 동안 코르티코스테로이드 용량의 변화가 없거나 12주 치료 기간 동안 발생할 것으로 예상됨
- 기준선 이전 최소 30일 동안 또는 12주 치료 기간 동안 발생할 것으로 예상되는 면역억제 요법(용량 포함)의 변화 없음
제외 기준:
- 기준선 이전 12개월 이내 또는 12주 치료 기간 동안 예정된 흉선 절제술
- 수막구균성 질병의 병력
- 기준 전 2주 이내의 현재 또는 최근 전신 감염 또는 기준 전 4주 이내에 정맥 주사(IV) 항생제가 필요한 주사
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
위약 비교기: 위약
|
매일 피하(SC) 주사
|
|
실험적: 0.3 mg/kg 질루코플란(RA101495)
|
매일 피하(SC) 주사
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
기준선(CFB)에서 12주차까지 중증근무력증-일상생활 활동(MG-ADL) 총점의 변화
기간: 기준선에서 치료 종료까지(12주차)
|
MG-ADL은 MG 증상과 일상 활동에 미치는 영향을 평가하는 8개 항목 환자 보고 결과 측정입니다.
척도의 각 항목은 0에서 3점(0=없음, 3=심각한 질병) 점수 척도로 점수를 매겼습니다.
총점은 모든 개별 항목 점수의 합계이며 범위는 0에서 24까지입니다.
점수가 높을수록 MG로 인한 장애가 더 심각함을 나타냅니다.
베이스라인 점수의 감소는 개선을 나타냈습니다.
|
기준선에서 치료 종료까지(12주차)
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
정량적 중증 근무력증(QMG) 총 점수에서 기준선에서 12주까지의 변화
기간: 기준선에서 치료 종료까지(12주차)
|
QMG는 MG를 위해 특별히 개발된 표준화되고 검증된 양적 근력 점수 시스템입니다.
척도는 13문항으로 구성되었다.
척도의 각 항목은 0(약점 없음)에서 3(심각한 약함) 범위의 0~3점 척도로 점수를 매겼으며 전체 점수 범위는 0~39입니다. 점수가 높을수록 손상이 더 심각함을 나타냅니다.
베이스라인 점수의 감소는 개선을 나타냈습니다.
|
기준선에서 치료 종료까지(12주차)
|
|
중증 근무력증 복합(MGC) 척도 총 점수에서 기준선에서 12주까지의 변화
기간: 기준선에서 치료 종료까지(12주차)
|
총 MGC 점수는 10개의 개별 항목에 대한 응답의 합계입니다. 1. 안검하수(0-3), 2. 측면 주시, 왼쪽 또는 오른쪽(0,-4), 3. 눈 감음(0-2) ), 4. 말하기(0~6), 5. 씹기(0~6), 6. 삼키기[0~6], 7. 호흡(0~9), 8. 목 굴곡 또는 신전(0~4), 9. 어깨 외전(0~5), 10.
고관절 굴곡(0~5).
각 항목의 점수가 높을수록 심각도를 나타냅니다.
총점의 범위는 0~50점으로 점수가 높을수록 심각한 질병 활동을 나타냅니다.
베이스라인 점수에서 감소하면 개선이 나타났습니다.
|
기준선에서 치료 종료까지(12주차)
|
|
중증 근무력증 - 개정된 삶의 질(MG-QoL15r) 척도 총 점수에서 기준선에서 12주까지의 변화
기간: 기준선에서 치료 종료까지(12주차)
|
MG-QoL15r은 MG 환자의 삶의 질을 평가하기 위해 고안된 15개 항목의 환자 보고 결과 측정 도구입니다.
척도의 각 항목은 0~2점 척도(0=전혀 그렇지 않다, 1=다소 그렇다, 2=매우 그렇다)로 점수를 매겼습니다.
총점은 0에서 30까지의 15개 개별 항목 점수의 합계입니다.
점수가 높을수록 질병이 환자의 삶에 미치는 영향이 더 심각함을 나타냅니다.
베이스라인 점수의 감소는 개선을 나타냈습니다.
|
기준선에서 치료 종료까지(12주차)
|
|
12주 치료 기간 동안 구조 요법을 처음 받기까지의 시간
기간: 기준선에서 치료 종료까지(12주차)
|
12주 치료 기간(일)에 걸쳐 구조 요법을 처음 받기까지의 시간은 첫 구조 요법 사용 날짜에서 첫 번째 IMP(Investigational Medicinal Product) 날짜 + 1을 뺀 날짜로 정의했습니다.
|
기준선에서 치료 종료까지(12주차)
|
|
구조 요법 없이 12주차에 최소 증상 발현(MSE)을 달성한 참가자의 비율
기간: 치료 종료(12주차)
|
MSE를 달성한 참가자의 백분율은 12주차에 0(MG 증상 없음) 또는 1(경미한 MG 증상)의 MG-ADL 값을 달성하고 구조 요법을 받지 않은 것으로 정의되었습니다.
사망 사건, 근무력증 위기 또는 구조 요법이 있는 참가자는 무반응자로 간주되었습니다.
다른 누락된 데이터는 MAR(Missing at Random) 가정을 사용하여 귀속되었습니다.
|
치료 종료(12주차)
|
|
구조 요법 없이 12주차에 MG-ADL 점수가 3점 이상 감소한 참가자 비율
기간: 치료 종료(12주차)
|
구제 요법 없이 12주차에 MG-ADL 점수가 3점 이상 감소한 참가자의 비율이 보고되었습니다.
MG-ADL은 MG 증상과 일상 활동에 미치는 영향을 평가하는 8개 항목 환자 보고 결과 측정입니다.
척도의 각 항목은 0에서 3점(0=없음, 3=심각한 질병) 점수 척도로 점수를 매겼습니다.
총점은 모든 개별 항목 점수의 합계이며 범위는 0에서 24까지입니다.
점수가 높을수록 MG로 인한 장애가 더 심각함을 나타냅니다.
사망 사건, 근무력증 위기 또는 구조 요법이 있는 참가자는 무반응자로 간주되었습니다.
다른 누락된 데이터는 MAR 가정을 사용하여 귀속되었습니다.
|
치료 종료(12주차)
|
|
12주차에 구조 요법 없이 QMG 점수가 5점 이상 감소한 참가자 비율
기간: 치료 종료(12주차)
|
12주차에 구조 요법 없이 QMG 점수가 5점 이상 감소한 참가자의 비율이 보고되었습니다.
QMG는 MG를 위해 특별히 개발된 표준화되고 검증된 양적 근력 점수 시스템입니다.
척도는 13문항으로 구성되었다.
척도의 각 항목은 0(약점 없음)에서 3(심각한 약함) 범위의 0~3점 척도로 점수를 매겼으며 전체 점수 범위는 0~39입니다. 점수가 높을수록 손상이 더 심각함을 나타냅니다.
사망 사건, 근무력증 위기 또는 구조 요법이 있는 참가자는 무반응자로 간주되었습니다.
다른 누락된 데이터는 MAR 가정을 사용하여 귀속되었습니다.
|
치료 종료(12주차)
|
|
치료 관련 부작용(TEAE)이 있는 참가자의 비율
기간: 기준선(1일)부터 안전 추적 방문(19주[12주 치료 기간 + 최대 7주 추적])까지
|
TEAE는 IMP의 최초 투여 시점 또는 그 이후에 시작하여 최종 용량(또는 어느 것이 먼저 발생하는지에 따라 마지막 접촉) 후 최대 40일까지의 AE로 정의됩니다.
IMP의 첫 번째 투여 날짜 이전에 시작된 부작용은 TEAE로 간주되지 않았습니다.
|
기준선(1일)부터 안전 추적 방문(19주[12주 치료 기간 + 최대 7주 추적])까지
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: UCB Cares, 0018445992273 (UCB)
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 9월 17일
기본 완료 (실제)
2021년 12월 30일
연구 완료 (실제)
2021년 12월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 10월 2일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 10월 2일
처음 게시됨 (실제)
2019년 10월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 5월 3일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 5월 2일
마지막으로 확인됨
2023년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- RA101495-02.301
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
이 시험의 데이터는 미국 및/또는 유럽에서 제품 승인 또는 글로벌 개발이 중단된 후 6개월, 시험 완료 후 18개월 후에 자격을 갖춘 연구원이 요청할 수 있습니다.
조사자는 분석 준비가 된 데이터 세트, 연구 프로토콜, 주석이 달린 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획, 데이터 세트 사양 및 임상 연구 보고서를 포함할 수 있는 익명화된 개별 환자 수준 데이터 및 수정된 시험 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
데이터를 사용하기 전에 제안은 www.Vivli.org에서 독립 검토 패널의 승인을 받아야 합니다.
서명된 데이터 공유 계약을 실행해야 합니다.
모든 문서는 암호로 보호된 포털에서 사전 지정된 기간(일반적으로 12개월) 동안 영어로만 제공됩니다.
이 계획은 시험이 완료된 후 시험 참가자를 재식별할 위험이 너무 높다고 판단되는 경우 변경될 수 있습니다. 이 경우 참가자를 보호하기 위해 개별 환자 수준 데이터를 사용할 수 없습니다.
IPD 공유 기간
이 시험의 데이터는 미국 및/또는 유럽에서 제품 승인 또는 글로벌 개발이 중단된 후 6개월, 시험 완료 후 18개월 후에 자격을 갖춘 연구원이 요청할 수 있습니다.
IPD 공유 액세스 기준
자격을 갖춘 연구원은 원시 데이터 세트, 분석 준비 데이터 세트, 연구 프로토콜, 빈 사례 보고서 양식, 주석이 달린 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획, 데이터 세트 사양 및 임상 연구 보고서를 포함할 수 있는 익명화된 IPD 및 수정된 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
데이터를 사용하기 전에 제안은 www.Vivli.org에서 독립 검토 패널의 승인을 받아야 합니다.
서명된 데이터 공유 계약을 실행해야 합니다.
모든 문서는 암호로 보호된 포털에서 사전 지정된 기간(일반적으로 12개월) 동안 영어로만 제공됩니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
질루코플란(RA101495)에 대한 임상 시험
-
Ra Pharmaceuticals, Inc.종료됨발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)미국, 호주, 캐나다, 핀란드, 독일, 헝가리, 뉴질랜드, 영국
-
Ra Pharmaceuticals완전한
-
Ra Pharmaceuticals, Inc.모집하지 않고 적극적으로전신 중증 근무력증미국, 캐나다, 프랑스, 독일, 이탈리아, 일본, 노르웨이, 폴란드, 스페인, 영국
-
Ra Pharmaceuticals완전한발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)영국, 호주, 캐나다, 덴마크, 핀란드, 독일, 헝가리, 뉴질랜드
-
UCB Biopharma SRL모집하지 않고 적극적으로
-
UCB Biopharma SRL모병