Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность, переносимость и эффективность зилукоплана у пациентов с генерализованной миастенией (RAISE)

2 мая 2023 г. обновлено: Ra Pharmaceuticals, Inc.

Фаза 3, многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование для подтверждения безопасности, переносимости и эффективности зилукоплана у субъектов с генерализованной миастенией гравис

Исследование RAISE представляет собой многоцентровое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование для подтверждения эффективности, безопасности и переносимости зилукоплана у пациентов с генерализованной миастенией. Субъекты будут рандомизированы в соотношении 1:1 для получения ежедневных подкожных доз зилукоплана 0,3 мг/кг или плацебо в течение 12 недель.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

174

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Göttingen, Германия, 37075
        • Site 150: Universitätsmedizin Göttingen
      • Tübingen, Германия, 72076
        • Site 129: Universitätsklinikum Tübingen
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Site 133: Hospital Universitari Vall d'Hebrón
      • Barcelona, Испания
        • Site 168: Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Bilbao, Испания, 48013
        • Site 138: Hospital Universitario de Basurto
  • Италия
      • Milan, Италия, 20133
        • Site 126: Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Roma, Италия, 20123
        • Site 132: Università Cattolica del Sacro Cuore - Campus di Milano
  • Канада
    • Ontario
      • London, Ontario, Канада, N6A 5A5
        • Site 44: London Health Sciences Centre University Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Канада, H3A 2B4
        • Site 11: Montreal Neurological Institute and Hospital (McGill University)
  • Норвегия
      • Bergen, Норвегия, 5021
        • Site 140: Haukeland University Hospital / Health Bergen
      • Oslo, Норвегия, 0450
        • Site 143: Oslo Universitetssykehus
  • Польша
      • Kraków, Польша
        • Site 193: Krakowska Akademia Neurologii - Centrum Neurologii Kliniczne
      • Kraków, Польша
        • Site 211: Specjalistyczne Gabinety Sp. z o.o.
      • Lublin, Польша, 20-093
        • Site 210: Clinhouse Centrum Medyczne
    • Lubelskie
      • Lublin, Lubelskie, Польша, 20-093
        • Site 205: Prywatny Gabinet Lekarski Urszula Chyrchel-Paszkiewicz
    • Lubuskie
      • Nowa Sól, Lubuskie, Польша, 67-100
        • Site 194: Twoja Przychodnia - Centrum Medyczne Nowa Sól
    • Lódzkie
      • Łódź, Lódzkie, Польша, 90-644
        • Site 214: AmiCare Centrum Medyczne
    • Malopolskie
      • Kraków, Malopolskie, Польша, 31-202
        • Site 192: Krakowski Szpital Specjalistyczny im. Jana Pawła II
    • Mazowieckie
      • Warszawa, Mazowieckie, Польша, 01-868
        • Site 201: Centrum Medyczne Pratia - Warszawa
    • Slaskie
      • Katowice, Slaskie, Польша, 40-123
        • Site 195: Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska Synapsis
      • Katowice, Slaskie, Польша, 40-650
        • Site 213: Niepubliczny Zakład Opieki Zdrowotnej NOVO-MED
    • Wielkopolskie
      • Poznań, Wielkopolskie, Польша, 61-853
        • Site 209: Niepubliczny Zakład Opieki Zdrowotnej NEURO - KARD
  • Соединенное Королевство
      • Oxford, Соединенное Королевство, OX3 9DU
        • Site 119: Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Соединенное Королевство, S10 2JF
        • Site 130: Royal Hallamshire Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Соединенные Штаты, 36604
        • Site 41: Diagnostic and Medical Clinic
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85028
        • Site 116: Neuromuscular Clinic and Research Center
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90033
        • Site 4: University of Southern California
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • Site 31: University of California Irvine
      • Pasadena, California, Соединенные Штаты, 91101
        • Site 220: Investigator Site
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94115
        • Site 160: Forbes Norris MDA/ALS Research and Treatment Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06510
        • Site 24: Yale University
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20037
        • Site 27: George Washington University
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33175
        • Site 182: Gelasio Baras Neurology
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
        • Site 25: University of South Florida
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Соединенные Штаты, 30912
        • Site 135: Augusta University Medical Center
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Соединенные Штаты, 96817
        • Site 176: Hawaii Pacific Neuroscience
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Соединенные Штаты, 60026-1339
        • Site 188: North Shore Medical Group - Glenview
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Site 156: Indiana University Health Neuroscience Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • Site 32: Kansas University Medical Center Research Institute
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • Site 156: University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Foxboro, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02035
        • Site 221: Neurology Center of New England
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48202
        • Site 33: Detroit medical Center - University Health Center
      • East Lansing, Michigan, Соединенные Штаты, 48824
        • Site 49: Michigan State University
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • Site 127: University of Minnesota
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Соединенные Штаты, 65212
        • Site 134: Neurology and Sleep Disorders Clinic
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89145
        • Site 117: Las Vegas Clinic
    • New York
      • Great Neck, New York, Соединенные Штаты, 11021
        • Site 123: Northwell Health Neuroscience Institute
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10021
        • Site 23: Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Site 47: Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
        • Site 22: University of North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Site 15: Duke University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Site 122: Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
        • Site 38: Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15212
        • Site 40: Allegheny Neurological Associates
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Site 128: Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Соединенные Штаты, 38018
        • Site 185: Neurology Clinic Cordova
    • Texas
      • Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78756
        • Site 131: Austin Neuromuscular Center
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • Site 19: University of Texas Southwestern
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • Site 39: University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22908
        • Site 164: University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
        • Site 154: University of Washington
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53215
        • Site 45: Center for Neurological Disorders
  • Франция
      • Angers Cedex 9, Франция
        • Site 191: Centre Hosptitalier Universitaire d'Angers
      • Lille, Франция
        • Site 204: Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille
      • Nice, Франция, 06000
        • Site 118: Hôpital Pasteur
      • Paris, Франция, 75013
        • Site 105: Pitié-Salpêtrière University Hospital
      • Strasbourg, Франция, 67091
        • Site 137: Les Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
  • Япония
      • Chiba, Япония, 260-8677
        • Site 151: Chiba University Hospital
      • Iwata, Япония, 025-0075
        • Site 136: General Hanamaki Hospital
      • Kita-gun, Япония
        • Site 179: Kagawa University Hospital - Collagen disease/Rheumatic int
      • Nagasaki, Япония, 852-8501
        • Site 146: Nagasaki University Hospital
      • Sapporo, Япония, 063-0005
        • Site 152: Hokkaido Medical Center
      • Sendai, Япония, 983-8520
        • Site 144: Sendai Medical Center
      • Tokyo, Япония, 153-8515
        • Site 153: Toho University Ohashi Medical Center
      • Tokyo, Япония, 160-0023
        • Site 163: Tokyo Medical University Hospital
      • Tokyo, Япония, 160-8582
        • Site 141: Keio University Hospital
      • Tokyo, Япония, 565-0871
        • Site 165: Osaka University Hospital
    • Chiba
      • Narita, Chiba, Япония, 286-8520
        • Site 169: International University of Health and Welfare Narita Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 74 года (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Диагноз gMG [Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Class II-IV] при скрининге
  • Положительная серология на аутоантитела к рецептору ацетилхолина (AChR)
  • Оценка MG-ADL ≥ 6 при скрининге и исходном уровне
  • Оценка QMG ≥ 12 при скрининге и исходном уровне
  • Отсутствие изменений в дозе кортикостероидов по крайней мере за 30 дней до исходного уровня или ожидаемых изменений в течение 12-недельного периода лечения.
  • Отсутствие изменений в иммуносупрессивной терапии, включая дозу, по крайней мере за 30 дней до исходного уровня или ожидаемых изменений в течение 12-недельного периода лечения.

Критерий исключения:

  • Тимэктомия в течение 12 месяцев до исходного уровня или запланированная в течение 12-недельного периода лечения
  • Менингококковая инфекция в анамнезе
  • Текущая или недавняя системная инфекция в течение 2 недель до исходного уровня или инъекция, требующая внутривенного (в/в) введения антибиотиков в течение 4 недель до исходного уровня

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Лекарство: Плацебо
Ежедневная подкожная (п/к) инъекция
Экспериментальный: 0,3 мг/кг зилукоплан (RA101495)
Лекарство: зилукоплан (RA101495)
Ежедневная подкожная (п/к) инъекция

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем (CFB) на 12-й неделе в Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL), общий балл
Временное ограничение: От исходного уровня до окончания лечения (неделя 12)
MG-ADL представляет собой оцениваемый пациентом показатель исхода из 8 пунктов, оценивающий симптомы миастении и их влияние на повседневную деятельность. Каждый пункт шкалы оценивался по шкале от 0 до 3 (0 = нет, 3 = тяжелое заболевание). Общий балл представлял собой сумму баллов по всем отдельным пунктам и колебался от 0 до 24. Более высокие баллы указывали на более тяжелую инвалидность из-за миастении. Снижение балла по сравнению с исходным показателем указывало на улучшение.
От исходного уровня до окончания лечения (неделя 12)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение общего балла количественной оценки миастении гравис (QMG) по сравнению с исходным уровнем по сравнению с 12-й неделей
Временное ограничение: От исходного уровня до окончания лечения (неделя 12)
QMG — это стандартизированная и проверенная количественная система оценки силы, разработанная специально для MG. Шкала состояла из 13 пунктов. Каждый пункт шкалы оценивался по шкале от 0 до 3 баллов, в диапазоне от 0 (отсутствие слабости) до 3 (тяжелая слабость), что в сумме дает общий диапазон баллов от 0 до 39. Более высокие баллы указывали на более серьезные нарушения. Снижение балла по сравнению с исходным показателем указывало на улучшение.
От исходного уровня до окончания лечения (неделя 12)
Изменение общего балла по комплексной шкале Myasthenia Gravis Composite (MGC) по сравнению с исходным уровнем по сравнению с 12-й неделей
Временное ограничение: От исходного уровня до окончания лечения (неделя 12)
Общий балл MGC представлял собой сумму ответов на 10 отдельных вопросов: 1. Птоз, взгляд вверх (от 0 до 3), 2. Двоение при взгляде вбок, влево или вправо (от 0 до 4), 3. Закрытие глаз (от 0 до 2). ), 4. Разговор (от 0 до 6), 5. Жевание (от 0 до 6), 6. Глотание [от 0 до 6], 7. Дыхание (от 0 до 9), 8. Сгибание или разгибание шеи (от 0 до 4), 9. Отведение плеча (от 0 до 5), 10. Сгибание бедра (от 0 до 5). Более высокий балл по каждому пункту указывает на серьезность. Общий балл колебался от 0 до 50, причем более высокий балл указывал на тяжелую активность заболевания). Снижение по сравнению с исходным показателем показало улучшение.
От исходного уровня до окончания лечения (неделя 12)
Изменение общего балла по шкале Myasthenia Gravis - пересмотренная шкала качества жизни (MG-QoL15r) по сравнению с исходным уровнем по сравнению с 12-й неделей
Временное ограничение: От исходного уровня до окончания лечения (неделя 12)
MG-QoL15r представляет собой оцениваемый пациентом показатель исхода из 15 пунктов, предназначенный для оценки качества жизни пациентов с миастенией. Каждый пункт шкалы оценивался по шкале от 0 до 2 баллов (0=совсем незначительно, 1=несколько, 2=очень сильно). Общий балл представлял собой сумму баллов по 15 отдельным пунктам в диапазоне от 0 до 30. Более высокие баллы свидетельствовали о более тяжелом влиянии заболевания на аспекты жизни пациента. Снижение балла по сравнению с исходным показателем указывало на улучшение.
От исходного уровня до окончания лечения (неделя 12)
Время до первого получения спасательной терапии в течение 12-недельного периода лечения
Временное ограничение: От исходного уровня до окончания лечения (неделя 12)
Время до первого применения неотложной терапии в течение 12-недельного периода лечения (в днях) определяли как дату первого применения неотложной терапии минус дата первого исследуемого лекарственного препарата (ИЛП) + 1.
От исходного уровня до окончания лечения (неделя 12)
Процент участников, достигших минимального выражения симптомов (MSE) на 12-й неделе без реанимационной терапии
Временное ограничение: Конец лечения (неделя 12)
Процент участников, достигших MSE, определялся как достижение значения MG-ADL 0 (отсутствие симптомов MG) или 1 (легкие симптомы MG) на 12-й неделе и не применяли спасательную терапию. Любой участник со случаем смерти, миастеническим кризисом или реанимационной терапией считался не ответившим на лечение. Любые другие отсутствующие данные были импутированы с использованием допущения об отсутствии случайных данных (MAR).
Конец лечения (неделя 12)
Процент участников, достигших снижения ≥ 3 баллов по шкале MG-ADL на 12-й неделе без экстренной терапии
Временное ограничение: Конец лечения (неделя 12)
Сообщалось о проценте участников, достигших снижения ≥ 3 баллов по шкале MG-ADL на 12-й неделе без реанимационной терапии. MG-ADL представляет собой оцениваемый пациентом показатель исхода из 8 пунктов, оценивающий симптомы миастении и их влияние на повседневную деятельность. Каждый пункт шкалы оценивался по шкале от 0 до 3 (0 = нет, 3 = тяжелое заболевание). Общий балл представлял собой сумму баллов по всем отдельным пунктам и колебался от 0 до 24. Более высокие баллы указывали на более тяжелую инвалидность из-за миастении. Любой участник со случаем смерти, миастеническим кризисом или реанимационной терапией считался не ответившим на лечение. Любые другие отсутствующие данные были импутированы с использованием допущения MAR.
Конец лечения (неделя 12)
Процент участников, достигших снижения балла QMG на ≥5 баллов без реанимационной терапии на неделе 12
Временное ограничение: Конец лечения (неделя 12)
Сообщалось о проценте участников, достигших ≥5-балльного снижения по шкале QMG без экстренной терапии на 12-й неделе. QMG — это стандартизированная и проверенная количественная система оценки силы, разработанная специально для MG. Шкала состояла из 13 пунктов. Каждый пункт шкалы оценивался по шкале от 0 до 3 баллов, в диапазоне от 0 (отсутствие слабости) до 3 (тяжелая слабость), что в сумме дает общий диапазон баллов от 0 до 39. Более высокие баллы указывали на более серьезные нарушения. Любой участник со случаем смерти, миастеническим кризисом или реанимационной терапией считался не ответившим на лечение. Любые другие отсутствующие данные были импутированы с использованием допущения MAR.
Конец лечения (неделя 12)
Процент участников с нежелательными явлениями, возникшими при лечении (TEAE)
Временное ограничение: От исходного состояния (день 1) до визита для последующего наблюдения в целях безопасности (19 недель [12 недель периода лечения плюс до 7 недель последующего наблюдения])
TEAE определяется как НЯ, начинающееся во время или после первого введения ИМФ и продолжающееся до 40 дней включительно после последней дозы (или последнего контакта, в зависимости от того, что произойдет раньше). Нежелательные явления, начавшиеся до даты первого введения ИЛП, не считались TEAE.
От исходного состояния (день 1) до визита для последующего наблюдения в целях безопасности (19 недель [12 недель периода лечения плюс до 7 недель последующего наблюдения])

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Ra Pharmaceuticals, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: UCB Cares, 0018445992273 (UCB)

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

17 сентября 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

30 декабря 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

30 декабря 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

2 октября 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 октября 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

4 октября 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

3 мая 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 мая 2023 г.

Последняя проверка

1 мая 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • RA101495-02.301

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Данные этого исследования могут быть запрошены квалифицированными исследователями через шесть месяцев после утверждения продукта в США и/или Европе или прекращения глобальной разработки, а также через 18 месяцев после завершения исследования. Исследователи могут запросить доступ к анонимным данным отдельных пациентов и отредактированным документам исследования, которые могут включать: готовые к анализу наборы данных, протокол исследования, аннотированную форму отчета о случае, план статистического анализа, спецификации набора данных и отчет о клиническом исследовании. Перед использованием данных предложения должны быть одобрены независимой экспертной группой на сайте www.Vivli.org. и подписанное соглашение об обмене данными необходимо будет выполнить. Все документы доступны только на английском языке в течение заранее определенного времени, обычно 12 месяцев, на защищенном паролем портале. Этот план может измениться, если риск повторной идентификации участников исследования будет определен как слишком высокий после завершения исследования; в этом случае и для защиты участников данные на уровне отдельных пациентов не будут доступны.

Сроки обмена IPD

Данные этого испытания могут быть запрошены квалифицированными исследователями через шесть месяцев после утверждения продукта в США и/или Европе или прекращения глобальной разработки и через 18 месяцев после завершения испытания.

Критерии совместного доступа к IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к анонимным IPD и отредактированным исследовательским документам, которые могут включать: необработанные наборы данных, готовые к анализу наборы данных, протокол исследования, пустую форму отчета о случае, аннотированную форму отчета о случае, план статистического анализа, спецификации набора данных и отчет о клиническом исследовании. Перед использованием данных предложения должны быть одобрены независимой экспертной группой на сайте www.Vivli.org. и подписанное соглашение об обмене данными необходимо будет выполнить. Все документы доступны только на английском языке в течение заранее определенного времени, обычно 12 месяцев, на защищенном паролем портале.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования зилукоплан (RA101495)

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Iran

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться