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全身性重症筋無力症の被験者におけるジルコプランの安全性、忍容性、および有効性 (RAISE)

2025年7月4日 更新者：Ra Pharmaceuticals, Inc.

全身性重症筋無力症の被験者におけるジルコプランの安全性、忍容性、および有効性を確認するための第3相、多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験

RAISE研究は、全身性重症筋無力症の被験者におけるジルコプランの有効性、安全性、および忍容性を確認するための、多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照研究です。 被験者は、1:1 の比率で無作為に割り付けられ、0.3 mg/kg ジルコプランまたはプラセボの毎日の SC 用量を 12 週間受けます。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

174

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Mobile、Alabama、アメリカ、36604
        • Site 41: Diagnostic and Medical Clinic
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85028
        • Site 116: Neuromuscular Clinic and Research Center
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90033
        • Site 4: University of Southern California
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • Site 31: University of California Irvine
      • Pasadena、California、アメリカ、91101
        • Site 220: Investigator Site
      • San Francisco、California、アメリカ、94115
        • Site 160: Forbes Norris MDA/ALS Research and Treatment Center
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、アメリカ、06510
        • Site 24: Yale University
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20037
        • Site 27: George Washington University
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33175
        • Site 182: Gelasio Baras Neurology
      • Tampa、Florida、アメリカ、33612
        • Site 25: University of South Florida
    • Georgia
      • Augusta、Georgia、アメリカ、30912
        • Site 135: Augusta University Medical Center
    • Hawaii
      • Honolulu、Hawaii、アメリカ、96817
        • Site 176: Hawaii Pacific Neuroscience
    • Illinois
      • Glenview、Illinois、アメリカ、60026-1339
        • Site 188: North Shore Medical Group - Glenview
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • Site 156: Indiana University Health Neuroscience Center
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • Site 32: Kansas University Medical Center Research Institute
    • Massachusetts
      • Foxboro、Massachusetts、アメリカ、02035
        • Site 221: Neurology Center of New England
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48202
        • Site 33: Detroit medical Center - University Health Center
      • East Lansing、Michigan、アメリカ、48824
        • Site 49: Michigan State University
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • Site 127: University of Minnesota
    • Missouri
      • Columbia、Missouri、アメリカ、65212
        • Site 134: Neurology and Sleep Disorders Clinic
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、アメリカ、89145
        • Site 117: Las Vegas Clinic
    • New York
      • Great Neck、New York、アメリカ、11021
        • Site 123: Northwell Health Neuroscience Institute
      • New York、New York、アメリカ、10021
        • Site 23: Hospital for Special Surgery
      • New York、New York、アメリカ、10029
        • Site 47: Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
        • Site 22: University of North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • Site 15: Duke University
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • Site 122: Cleveland Clinic
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43210
        • Site 38: Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15212
        • Site 40: Allegheny Neurological Associates
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • Site 128: Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Cordova、Tennessee、アメリカ、38018
        • Site 185: Neurology Clinic Cordova
    • Texas
      • Austin、Texas、アメリカ、78756
        • Site 131: Austin Neuromuscular Center
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
        • Site 19: University of Texas Southwestern
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
        • Site 39: University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、アメリカ、22908
        • Site 164: University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98195
        • Site 154: University of Washington
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53215
        • Site 45: Center for Neurological Disorders
  • イギリス
      • Oxford、イギリス、OX3 9DU
        • Site 119: Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Sheffield、イギリス、S10 2JF
        • Site 130: Royal Hallamshire Hospital
  • イタリア
      • Milan、イタリア、20133
        • Site 126: Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Roma、イタリア、20123
        • Site 132: Università Cattolica del Sacro Cuore - Campus di Milano
  • カナダ
    • Ontario
      • London、Ontario、カナダ、N6A 5A5
        • Site 44: London Health Sciences Centre University Hospital
    • Quebec
      • Montréal、Quebec、カナダ、H3A 2B4
        • Site 11: Montreal Neurological Institute and Hospital (McGill University)
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08035
        • Site 133: Hospital Universitari Vall d'Hebrón
      • Barcelona、スペイン
        • Site 168: Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Bilbao、スペイン、48013
        • Site 138: Hospital Universitario de Basurto
  • ドイツ
      • Göttingen、ドイツ、37075
        • Site 150: Universitätsmedizin Göttingen
      • Tübingen、ドイツ、72076
        • Site 129: Universitätsklinikum Tübingen
  • ノルウェー
      • Bergen、ノルウェー、5021
        • Site 140: Haukeland University Hospital / Health Bergen
      • Oslo、ノルウェー、0450
        • Site 143: Oslo Universitetssykehus
  • フランス
      • Angers Cedex 9、フランス
        • Site 191: Centre Hosptitalier Universitaire d'Angers
      • Lille、フランス
        • Site 204: Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille
      • Nice、フランス、06000
        • Site 118: Hôpital Pasteur
      • Paris、フランス、75013
        • Site 105: Pitié-Salpêtrière University Hospital
      • Strasbourg、フランス、67091
        • Site 137: Les Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
  • ポーランド
      • Kraków、ポーランド
        • Site 193: Krakowska Akademia Neurologii - Centrum Neurologii Kliniczne
      • Kraków、ポーランド
        • Site 211: Specjalistyczne Gabinety Sp. z o.o.
      • Lublin、ポーランド、20-093
        • Site 210: Clinhouse Centrum Medyczne
    • Lubelskie
      • Lublin、Lubelskie、ポーランド、20-093
        • Site 205: Prywatny Gabinet Lekarski Urszula Chyrchel-Paszkiewicz
    • Lubuskie
      • Nowa Sól、Lubuskie、ポーランド、67-100
        • Site 194: Twoja Przychodnia - Centrum Medyczne Nowa Sól
    • Lódzkie
      • Łódź、Lódzkie、ポーランド、90-644
        • Site 214: AmiCare Centrum Medyczne
    • Malopolskie
      • Kraków、Malopolskie、ポーランド、31-202
        • Site 192: Krakowski Szpital Specjalistyczny im. Jana Pawła II
    • Mazowieckie
      • Warszawa、Mazowieckie、ポーランド、01-868
        • Site 201: Centrum Medyczne Pratia - Warszawa
    • Slaskie
      • Katowice、Slaskie、ポーランド、40-123
        • Site 195: Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska Synapsis
      • Katowice、Slaskie、ポーランド、40-650
        • Site 213: Niepubliczny Zakład Opieki Zdrowotnej NOVO-MED
    • Wielkopolskie
      • Poznań、Wielkopolskie、ポーランド、61-853
        • Site 209: Niepubliczny Zakład Opieki Zdrowotnej NEURO - KARD
  • 日本
      • Chiba、日本、260-8677
        • Site 151: Chiba University Hospital
      • Iwata、日本、025-0075
        • Site 136: General Hanamaki Hospital
      • Kita-gun、日本
        • Site 179: Kagawa University Hospital - Collagen disease/Rheumatic int
      • Nagasaki、日本、852-8501
        • Site 146: Nagasaki University Hospital
      • Sapporo、日本、063-0005
        • Site 152: Hokkaido Medical Center
      • Sendai、日本、983-8520
        • Site 144: Sendai Medical Center
      • Tokyo、日本、153-8515
        • Site 153: Toho University Ohashi Medical Center
      • Tokyo、日本、160-0023
        • Site 163: Tokyo Medical University Hospital
      • Tokyo、日本、160-8582
        • Site 141: Keio University Hospital
      • Tokyo、日本、565-0871
        • Site 165: Osaka University Hospital
    • Chiba
      • Narita、Chiba、日本、286-8520
        • Site 169: International University of Health and Welfare Narita Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～74年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -スクリーニング時のgMGの診断[アメリカ重症筋無力症財団（MGFA）クラスII-IV]
  • アセチルコリン受容体（AChR）自己抗体の陽性血清学
  • -スクリーニングおよびベースラインでのMG-ADLスコアが6以上
  • -スクリーニングおよびベースラインでQMGスコアが12以上
  • -ベースライン前の少なくとも30日間、コルチコステロイドの用量に変化がない、または12週間の治療期間中に起こると予想される
  • -ベースライン前の少なくとも30日間、用量を含む免疫抑制療法に変更がない、または12週間の治療期間中に発生すると予想される

除外基準:

  • -ベースライン前の12か月以内の胸腺摘出術、または12週間の治療期間中に発生する予定
  • 髄膜炎菌性疾患の病歴
  • -ベースライン前2週間以内の現在または最近の全身性感染症またはベースライン前4週間以内の静脈内（IV）抗生物質を必要とする注射

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：プラセボ
薬：プラセボ
毎日の皮下 (SC) 注射
実験的：0.3 mg/kg ジルコプラン (RA101495)
薬：ジルコプラン (RA101495)
毎日の皮下 (SC) 注射

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
重症筋無力症のベースライン（CFB）から12週目への変化-日常生活活動（MG-ADL）の合計スコア
時間枠：ベースラインから治療終了まで（12週目）
MG-ADL は、MG の症状と日常生活への影響を評価する 8 項目の患者報告アウトカム指標です。 スケールの各項目は、0 ～ 3 (0 = なし、3 = 重度の疾患) のポイント スケールでスコア付けされます。 合計スコアは、すべての個々の項目のスコアの合計であり、0 から 24 の範囲でした。 スコアが高いほど、MG による障害がより深刻であることを示しています。 ベースラインスコアからの減少は改善を示しています。
ベースラインから治療終了まで（12週目）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
定量的重症筋無力症（QMG）合計スコアのベースラインから12週目までの変化
時間枠：ベースラインから治療終了まで（12週目）
QMG は、MG 専用に開発された、標準化および検証済みの定量的筋力スコアリング システムです。 尺度は 13 項目で構成されていました。 スケールの各項目は、0 (弱点なし) から 3 (重度の弱点) までの範囲の 0 から 3 ポイントのスケールで採点され、合計すると 0 から 39 までの全体的なスコア範囲になります。スコアが高いほど、より重度の障害を示します。 ベースラインスコアからの減少は改善を示しています。
ベースラインから治療終了まで（12週目）
重症筋無力症複合（MGC）スケール合計スコアのベースラインから12週目への変化
時間枠：ベースラインから治療終了まで（12週目）
MGC スコアの合計は、10 項目の個別の項目に対する回答の合計でした。 )、4. 話す (0 ～ 6)、5. 咀嚼 (0 ～ 6)、6. 飲み込む [0 ～ 6]、7. 呼吸 (0 ～ 9)、8. 首の屈曲または伸展 (0 ～ 4)、 9. 肩の外転 (0 ～ 5)、10. 股関節屈曲 (0 ～ 5)。 各項目のスコアが高いほど重症度を示します。 合計スコアは 0 から 50 の範囲で、スコアが高いほど深刻な疾患活動性を示します)。 ベースラインスコアからの減少は改善を示しました。
ベースラインから治療終了まで（12週目）
重症筋無力症のベースラインから 12 週目への変更 - 改訂された生活の質 (MG-QoL15r) スケール合計スコア
時間枠：ベースラインから治療終了まで（12週目）
MG-QoL15r は、MG 患者の生活の質を評価するために設計された 15 項目の患者報告アウトカム指標です。 スケール内の各項目は、0 から 2 点のスケールで採点されます (0 = まったくない、1 = ある程度、2 = 非常に高い)。 合計スコアは、0 から 30 までの 15 項目のスコアの合計です。 スコアが高いほど、患者の生活の側面に対する疾患の影響がより深刻であることが示されました。 ベースラインスコアからの減少は改善を示しています。
ベースラインから治療終了まで（12週目）
12週間の治療期間中の最初のレスキュー治療を受けるまでの時間
時間枠：ベースラインから治療終了まで（12週目）
12週間の治療期間（日数）におけるレスキュー療法の最初の受領までの時間は、最初のレスキュー療法の使用日から最初の治験薬（IMP）の日付を引いた日+1として定義されました。
ベースラインから治療終了まで（12週目）
救助療法なしで12週目に最小症状発現（MSE）を達成した参加者の割合
時間枠：治療終了（12週目）
MSE を達成した参加者の割合は、12 週目に MG-ADL 値 0 (MG 症状なし) または 1 (軽度の MG 症状) を達成し、レスキュー療法を受けていないこととして定義されました。 死亡、筋無力症の危機、またはレスキュー療法のイベントを持つ参加者は、非応答者と見なされました。 その他の欠落データは、MAR (Missing at Random) 仮定を使用して補完されました。
治療終了（12週目）
レスキュー療法なしで 12 週目に MG-ADL スコアが 3 ポイント以上低下した参加者の割合
時間枠：治療終了（12週目）
レスキュー療法なしで 12 週目に MG-ADL スコアが 3 ポイント以上低下した参加者の割合が報告されました。 MG-ADL は、MG の症状と日常生活への影響を評価する 8 項目の患者報告アウトカム指標です。 スケールの各項目は、0 ～ 3 (0 = なし、3 = 重度の疾患) のポイント スケールで採点されます。 合計スコアは、すべての個々の項目のスコアの合計であり、0 から 24 の範囲でした。 スコアが高いほど、MG による障害がより深刻であることを示しています。 死亡、筋無力症の危機、またはレスキュー療法のイベントを持つ参加者は、非応答者と見なされました。 その他の欠損データは、MAR 仮定を使用して補完されました。
治療終了（12週目）
12週目にレスキュー療法なしでQMGスコアの5ポイント以上の減少を達成した参加者の割合
時間枠：治療終了（12週目）
12 週目にレスキュー療法なしで QMG スコアが 5 ポイント以上低下した参加者の割合が報告されました。 QMG は、MG 専用に開発された、標準化および検証済みの定量的筋力スコアリング システムです。 尺度は 13 項目で構成されていました。 スケールの各項目は、0 (弱点なし) から 3 (重度の弱点) までの範囲の 0 から 3 ポイントのスケールで採点され、合計すると 0 から 39 までの全体的なスコア範囲になります。スコアが高いほど、より重度の障害を示します。 死亡、筋無力症の危機、またはレスキュー療法のイベントを持つ参加者は、非応答者と見なされました。 その他の欠損データは、MAR 仮定を使用して補完されました。
治療終了（12週目）
治療に伴う有害事象（TEAE）のある参加者の割合
時間枠：ベースライン (1 日目) から安全性フォローアップ訪問まで (19 週間 [12 週間の治療期間と最大 7 週間のフォローアップ])
TEAE は、IMP の初回投与時またはそれ以降に開始し、最終投与 (またはどちらが最初に発生したかに応じて最後の接触) 後 40 日までの AE として定義されます。 IMP の最初の投与日より前に始まった有害事象は、TEAE とは見なされませんでした。
ベースライン (1 日目) から安全性フォローアップ訪問まで (19 週間 [12 週間の治療期間と最大 7 週間のフォローアップ])

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Ra Pharmaceuticals, Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：UCB Cares、0018445992273 (UCB)

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年9月17日

一次修了 (実際)

2021年12月30日

研究の完了 (実際)

2021年12月30日

試験登録日

最初に提出

2019年10月2日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年10月2日

最初の投稿 (実際)

2019年10月4日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年7月16日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年7月4日

最終確認日

2025年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • RA101495-02.301

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

この試験のデータは、米国および/またはヨーロッパで製品が承認されてから 6 か月後、または世界的な開発が中止されてから 6 か月後、および試験完了から 18 か月後に、有資格の研究者によって要求される場合があります。 治験責任医師は、匿名化された個々の患者レベルのデータと編集済みの治験文書へのアクセスを要求することができます。これには、分析用データセット、研究プロトコル、注釈付きの症例報告フォーム、統計分析計画、データセットの仕様、および臨床研究報告が含まれる場合があります。 データを使用する前に、提案は www.Vivli.org の独立した審査委員会によって承認される必要があります。 署名されたデータ共有契約を締結する必要があります。 すべてのドキュメントは、パスワードで保護されたポータルで、事前に指定された期間 (通常は 12 か月) の間、英語のみで利用できます。 試験の完了後に試験参加者を再特定するリスクが高すぎると判断された場合、この計画は変更される可能性があります。この場合、参加者を保護するために、個々の患者レベルのデータは利用できません。

IPD 共有時間枠

この試験のデータは、米国および/または欧州での製品承認またはグローバルな開発が中止されてから 6 か月後、および試験完了から 18 か月後に、有資格の研究者によって要求される場合があります。

IPD 共有アクセス基準

資格のある研究者は、匿名化された IPD および編集された研究文書へのアクセスを要求することができます。これには、未加工のデータセット、分析可能なデータセット、研究プロトコル、空白の症例報告書、注釈付きの症例報告書、統計分析計画、データセットの仕様、および臨床研究報告書が含まれる場合があります。 データを使用する前に、提案は www.Vivli.org の独立した審査委員会によって承認される必要があります。 署名されたデータ共有契約を締結する必要があります。 すべてのドキュメントは、パスワードで保護されたポータルで、事前に指定された期間 (通常は 12 か月) の間、英語のみで利用できます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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