一项研究 Rozanolixizumab 在成人全身性重症肌无力患者中的长期安全性、耐受性和疗效的研究
2026年8月3日 更新者：UCB Biopharma SRL
一项随机、开放标签扩展研究，旨在研究 Rozanolixizumab 在成年全身性重症肌无力患者中的长期安全性、耐受性和疗效
MycarinGstudy 的目的是评估 rozanolixizumab 在患有全身性重症肌无力 (MG) 的研究参与者中的长期安全性、耐受性和长期疗效。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
71
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Aalborg、丹麦
- Mg0004 40128
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Moscow、俄罗斯
- Mg0004 20027
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Saint Petersburg、俄罗斯
- Mg0004 20001
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Saint Petersburg、俄罗斯
- Mg0004 20028
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Saint Petersburg、俄罗斯
- Mg0004 20055
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Montreal、加拿大
- Mg0004 50066
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Québec、加拿大
- Mg0004 50070
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Toronto、加拿大
- Mg0004 50069
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Taichung、台湾
- Mg0004 20080
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Taipei、台湾
- Mg0004 20081
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Göttingen、德国
- Mg0004 40140
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Leipzig、德国
- Mg0004 40078
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Münster、德国
- Mg0004 40177
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Milan、意大利
- Mg0004 40144
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Pavia、意大利
- Mg0004 40146
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Roma、意大利
- Mg0004 40150
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Roma、意大利
- Mg0004 40148
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Ostrava-Poruba、捷克语
- Mg0004 40125
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Prague、捷克语
- Mg0004 40124
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Hanamaki Shi、日本
- Mg0004 20078
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Hiroshima、日本
- Mg0004 20079
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Miyagi、日本
- Mg0004 20077
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Shinjuku-Ku、日本
- Mg0004 20076
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Suita、日本
- Mg0004 20032
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Bordeaux、法国
- Mg0004 40129
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Nice、法国
- Mg0004 40132
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Paris、法国
- Mg0004 40133
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Strasbourg、法国
- Mg0004 40131
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Gdansk、波兰
- Mg0004 40155
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Lodz、波兰
- Mg0004 40154
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Lublin、波兰
- Mg0004 40151
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85013-4409
- Mg0004 50081
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California
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Los Angeles、California、美国、90033
- Mg0004 50072
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、美国、20037
- Mg0004 50088
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Florida
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Miami、Florida、美国、33144
- Mg0004 50120
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Tampa、Florida、美国、33612
- Mg0004 50073
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Indiana
-
Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Mg0004 50114
-
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Kentucky
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Lexington、Kentucky、美国、40536
- Mg0004 50121
-
-
New York
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New York、New York、美国、10021
- Mg0004 50077
-
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North Carolina
-
Winston-Salem、North Carolina、美国、27157
- Mg0004 50090
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Mg0004 50096
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Barcelona、西班牙
- Mg0004 40159
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L'Hospitalet de Llobregat、西班牙
- Mg0004 40157
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 参加者在参加任何一项研究时符合 MG0003 [NCT03971422] 或 MGC003 的资格，并且参加者要么完成了 MG0003 或 MGC003 的观察期，要么在导入研究的观察期需要挽救治疗
- 第 1 次就诊时体重≥35 kg
- 研究参与者可能是男性或女性
排除标准：
- 活动性或潜伏性结核病 (TB) 的证据，如病史和检查（如果适用）、胸部 X 光检查（前后位和侧位）以及通过阳性（不确定）QuantiFERON®-TB Gold Plus 进行的结核病检测
- 参与者在基线访问前 8 周内接受过活疫苗接种；或打算在研究过程中或研究药物最后一剂后 8 周内进行活疫苗接种
- 研究参与者在接触其他抗新生儿 Fc 受体 (FcRn) 药物后出现超敏反应 - 研究参与者患有严重的（定义为重症肌无力 - 日常生活激活 (MG-ADL) 量表的 3 级）影响口咽或呼吸的无力肌肉，或患有肌无力危机或即将发生危机的人
- 参与者有任何实验室异常，研究者认为这些异常具有临床意义，在随机分组时尚未解决，并且可能危害或损害研究参与者参与本研究的能力
- 研究参与者符合任何强制性退出或强制性研究药物停药标准 MG0003 [NCT03971422] 或 MGC003，或在任一研究中停用研究药物，但因需要抢救治疗而停药除外
- 根据研究者的判断，研究参与者不被认为有能力遵守协议访问时间表或药物摄入量
- 研究参与者终生有自杀未遂史（包括主动尝试、中断尝试或中止尝试），或自上次访问 MG0003 以来有自杀意念，如对问题 4 或问题 5 的肯定回答（是）所示哥伦比亚自杀严重程度评定量表 (C-SSRS)
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Rozanolixizumab 给药方案 1
随机分配至剂量方案 1 的研究参与者将在治疗期间的预先指定时间点接受指定剂量的 rozanolixizumab。
剂量方案可以根据研究者的判断而转换。
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Rozanolixizumab 将通过剂量方案 1 或 2 中的皮下输注给药。
其他名称：
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实验性的：Rozanolixizumab 剂量方案 2
随机分配至剂量方案 2 的研究参与者将在治疗期间的预先指定时间点接受指定剂量的 rozanolixizumab。
剂量方案可以根据研究者的判断而转换。
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Rozanolixizumab 将通过剂量方案 1 或 2 中的皮下输注给药。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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出现治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的参与者的百分比
大体时间：从基线到研究结束（最多第 60 周）
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TEAE 被定义为在首次施用研究药品 (IMP) 时或之后开始的 AE，或在首次施用 IMP 之前已存在的任何未解决事件，且在暴露于 IMP 后最多 8 周内强度恶化。停止研究或 IMP 的研究参与者的最后一剂 IMP。
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从基线到研究结束（最多第 60 周）
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因治疗引起的不良事件 (TEAE) 导致永久撤回研究药物的参与者的百分比
大体时间：从基线到研究结束（最多第 60 周）
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TEAE 被定义为在首次施用 IMP 时或之后开始的 AE，或在首次施用 IMP 之前已存在的任何未解决事件，且在暴露于 IMP 后强度恶化，直至最后一次施用 IMP 后 8 周。停止研究或 IMP 的研究参与者。
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从基线到研究结束（最多第 60 周）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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治疗和观察期间每次预定评估的重症肌无力日常生活活动 (MG-ADL) 总分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 5、7、9、13、17、21、25、29、33、37、41、45、49、52 和 60 周
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重症肌无力日常生活活动 (MG-ADL) 是在定量重症肌无力 (QMG) 的基础上开发的 8 项患者报告结果 (PRO) 工具。
MG-ADL 针对眼部、延髓、呼吸和轴性症状的症状和残疾。
MG-ADL 总分是通过对每个单独项目（8 个项目；等级：0、1、2、3）的反应求和而获得的，其中 0 代表没有症状或表现受损，3 代表最严重的症状或表现受损。
总分范围为0～24，分数越高表示残疾程度越高。
积极的变化表明恶化，消极的变化表明改善。
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基线，第 5、7、9、13、17、21、25、29、33、37、41、45、49、52 和 60 周
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治疗和观察期间每次预定评估的复合重症肌无力 (MG-C) 总分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 5、7、9、13、17、21、25、29、33、37、41、45、49、52 和 60 周
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MG-C 量表是经过验证的评估，量表测试了 10 个项目，各个项目的权重不同。
这些项目包括上睑下垂/向上凝视（范围：0 [>45 秒] - 3 [立即]）、横向凝视复视（范围：0 [>45 秒] - 4 [立即]）、闭眼（范围：0 [正常] - 2 [严重无力]）、说话（范围：0 [正常] - 6 [难以理解言语]）、咀嚼（范围：0 [正常] - 6 [胃管]）、吞咽（范围：0 [正常] - 6 [胃管]）、呼吸（范围：0 [正常] - 9 [呼吸机依赖]）、颈部屈曲（范围：0 [正常] - 4 [严重无力]）、肩外展（范围：0 [正常] - 5 [严重无力]）和髋关节屈曲（范围：0 [正常] - 5 [严重无力]），分数越低=疾病活动性越低。
MG-C 总分是通过对每个单独项目的反应求和而获得的，分数范围为 0 至 50，分数越低表明疾病活动性越低。
积极的变化表明恶化，消极的变化表明改善。
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基线，第 5、7、9、13、17、21、25、29、33、37、41、45、49、52 和 60 周
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治疗和观察期间每次预定评估的定量重症肌无力 (QMG) 总分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 5、7、9、13、17、21、25、29、33、37、41、45、49、52 和 60 周
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QMG 是一项经过验证的评估，该量表测试了 13 个项目，包括眼部和面部受累、吞咽、言语、肢体力量和用力肺活量。
QMG 总分是通过对每个单独项目的回答求和而获得的（13 个项目；回答：无=0、轻度=1、中度=2、严重=3），分数范围为 0 至 39，分数越低表示越低疾病活动。
积极的变化表明恶化，消极的变化表明改善。
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基线，第 5、7、9、13、17、21、25、29、33、37、41、45、49、52 和 60 周
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使用救援药物（静脉输注免疫球蛋白 G (IVIg) 或血浆置换 (PEX)）的参与者百分比
大体时间：从基线到研究结束（最多第 60 周）
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挽救治疗包括 IVIg 或 PEX。
经历疾病恶化的研究参与者（例如，连续两次就诊之间 MG-ADL 增加 2 分或 QMG 量表增加 3 分）可根据研究者的判断考虑接受救援治疗。
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从基线到研究结束（最多第 60 周）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：UCB Cares、001 844 599 22733 (UCB)
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Bril V, Druzdz A, Grosskreutz J, Habib AA, Mantegazza R, Sacconi S, Utsugisawa K, Vu T, Boehnlein M, Grimson F, Houston N, Kerbusch V, Pulido-Valdeolivas I, Tarancon T, Vissing J. Long-term use of rozanolixizumab in generalised myasthenia gravis: final pooled analysis of the phase III MycarinG study and two open-label extensions. Ther Adv Neurol Disord. 2026 Jun 29;19:17562864261458532. doi: 10.1177/17562864261458532. eCollection 2026.
- Bril V, Druzdz A, Grosskreutz J, Habib AA, Kaminski HJ, Mantegazza R, Sacconi S, Utsugisawa K, Vu T, Boehnlein M, Gayfieva M, Greve B, Woltering F, Vissing J; MG0004 study investigators. Safety and efficacy of chronic weekly rozanolixizumab in generalized myasthenia gravis: the randomized open-label extension MG0004 study. J Neurol. 2025 Mar 19;272(4):275. doi: 10.1007/s00415-025-12958-9.
- Bril V, Druzdz A, Grosskreutz J, Habib AA, Mantegazza R, Sacconi S, Utsugisawa K, Vissing J, Vu T, Boehnlein M, Bozorg A, Gayfieva M, Greve B, Woltering F, Kaminski HJ; MG0003 study team. Safety and efficacy of rozanolixizumab in patients with generalised myasthenia gravis (MycarinG): a randomised, double-blind, placebo-controlled, adaptive phase 3 study. Lancet Neurol. 2023 May;22(5):383-394. doi: 10.1016/S1474-4422(23)00077-7.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年10月29日
初级完成 (实际的)
2021年9月1日
研究完成 (实际的)
2021年9月1日
研究注册日期
首次提交
2019年10月11日
首先提交符合 QC 标准的
2019年10月11日
首次发布 (实际的)
2019年10月14日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年8月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年8月3日
最后验证
2026年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- MG0004
- 2019-000969-21 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
在产品在美国和/或欧洲获得批准或全球开发停止后六个月，以及试验完成后 18 个月，合格的研究人员可能会要求提供来自该试验的数据。
调查人员可能会要求访问匿名的个体患者数据和编辑过的试验文件，其中可能包括：分析就绪数据集、研究方案、带注释的病例报告表、统计分析计划、数据集规范和临床研究报告。
在使用数据之前，提案需要通过 www.Vivli.org 上的独立审查小组批准
并且需要执行已签署的数据共享协议。
所有文档仅提供英文版本，并在预先指定的时间内（通常为 12 个月）在受密码保护的门户网站上提供。
如果在试验完成后确定重新识别试验参与者的风险过高，则该计划可能会改变；在这种情况下，为了保护参与者，将不会提供个人患者级别的数据。
IPD 共享时间框架
在美国和/或欧洲的产品批准或全球开发停止六个月后，以及试验完成后 18 个月，合格的研究人员可能会要求获得本研究的数据。
IPD 共享访问标准
合格的研究人员可以请求访问匿名 IPD 和编辑的研究文件，其中可能包括：原始数据集、分析就绪数据集、研究协议、空白病例报告表、带注释的病例报告表、统计分析计划、数据集规范和临床研究报告。
在使用数据之前，提案需要通过 www.Vivli.org 上的独立审查小组批准
并且需要执行已签署的数据共享协议。
所有文档仅提供英文版本，并在预先指定的时间内（通常为 12 个月）在受密码保护的门户网站上提供。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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