En studie for å undersøke langsiktig sikkerhet, tolerabilitet og effekt av Rozanolixizumab hos voksne pasienter med generalisert myasthenia gravis
3. august 2026 oppdatert av: UCB Biopharma SRL
En randomisert, åpen utvidelsesstudie for å undersøke langsiktig sikkerhet, tolerabilitet og effekt av Rozanolixizumab hos voksne pasienter med generalisert myasthenia gravis
Formålet med MycarinGstudy er å evaluere langsiktig sikkerhet, tolerabilitet og langsiktig effekt av rozanolixizumab hos studiedeltakere med generalisert myasthenia gravis (MG).
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
71
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Montreal, Canada
- Mg0004 50066
-
Québec, Canada
- Mg0004 50070
-
Toronto, Canada
- Mg0004 50069
-
-
-
-
-
Aalborg, Danmark
- Mg0004 40128
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85013-4409
- Mg0004 50081
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90033
- Mg0004 50072
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20037
- Mg0004 50088
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forente stater, 33144
- Mg0004 50120
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33612
- Mg0004 50073
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Mg0004 50114
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Forente stater, 40536
- Mg0004 50121
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10021
- Mg0004 50077
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
- Mg0004 50090
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Mg0004 50096
-
-
-
-
-
Bordeaux, Frankrike
- Mg0004 40129
-
Nice, Frankrike
- Mg0004 40132
-
Paris, Frankrike
- Mg0004 40133
-
Strasbourg, Frankrike
- Mg0004 40131
-
-
-
-
-
Milan, Italia
- Mg0004 40144
-
Pavia, Italia
- Mg0004 40146
-
Roma, Italia
- Mg0004 40150
-
Roma, Italia
- Mg0004 40148
-
-
-
-
-
Hanamaki Shi, Japan
- Mg0004 20078
-
Hiroshima, Japan
- Mg0004 20079
-
Miyagi, Japan
- Mg0004 20077
-
Shinjuku-Ku, Japan
- Mg0004 20076
-
Suita, Japan
- Mg0004 20032
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen
- Mg0004 40155
-
Lodz, Polen
- Mg0004 40154
-
Lublin, Polen
- Mg0004 40151
-
-
-
-
-
Moscow, Russland
- Mg0004 20027
-
Saint Petersburg, Russland
- Mg0004 20001
-
Saint Petersburg, Russland
- Mg0004 20028
-
Saint Petersburg, Russland
- Mg0004 20055
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania
- Mg0004 40159
-
L'Hospitalet de Llobregat, Spania
- Mg0004 40157
-
-
-
-
-
Taichung, Taiwan
- Mg0004 20080
-
Taipei, Taiwan
- Mg0004 20081
-
-
-
-
-
Ostrava-Poruba, Tsjekkia
- Mg0004 40125
-
Prague, Tsjekkia
- Mg0004 40124
-
-
-
-
-
Göttingen, Tyskland
- Mg0004 40140
-
Leipzig, Tyskland
- Mg0004 40078
-
Münster, Tyskland
- Mg0004 40177
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakeren var kvalifisert for MG0003 [NCT03971422] eller MGC003 på tidspunktet for registrering i en av studiene, og deltakeren fullførte enten observasjonsperioden for MG0003 eller MGC003 eller trengte redningsterapi i løpet av observasjonsperioden for innledende studiene
- Kroppsvekt ≥35 kg ved besøk 1
- Studiedeltakere kan være menn eller kvinner
Ekskluderingskriterier:
- Bevis på aktiv eller latent tuberkulose (TB) som dokumentert ved sykehistorie og undersøkelse, hvis aktuelt, røntgen av thorax (posterior anterior og lateral), og TB-testing ved en positiv (ikke ubestemt) QuantiFERON®-TB Gold Plus
- Deltakeren har mottatt en levende vaksinasjon innen 8 uker før baseline-besøket; eller har til hensikt å ha en levende vaksinasjon i løpet av studien eller innen 8 uker etter siste dose med studiemedisin
- Studiedeltaker har opplevd overfølsomhetsreaksjon etter eksponering for andre anti-neonatale Fc-reseptorer (FcRn) legemidler - Studiedeltaker med alvorlig (definert som grad 3 på myasthenia gravis-activates of daily living (MG-ADL)-skalaen) svakhet som påvirker orofaryngeal eller respiratorisk muskler, eller som har myastenisk krise eller forestående krise
- Deltakeren har laboratorieavvik som etter etterforskerens oppfatning er klinisk signifikant, som ikke har løst ved randomisering, og som kan sette studiedeltakerens evne til å delta i denne studien i fare eller kompromittere.
- Studiedeltakeren oppfylte alle obligatoriske seponeringskriterier eller obligatoriske seponeringskriterier for studiemedikamenter MG0003 [NCT03971422] eller MGC003, eller avsluttet studiemedisinering i begge studiene, med unntak av seponering på grunn av behov for redningsbehandling
- Studiedeltaker anses ikke i stand til å overholde protokollens besøksplan, eller medisininntak i henhold til etterforskerens vurdering
- Studiedeltakeren har en livslang historie med selvmordsforsøk (inkludert et aktivt forsøk, avbrutt forsøk eller avbrutt forsøk), eller hadde selvmordstanker siden siste besøk i MG0003 som indikert av et positivt svar (Ja) på enten spørsmål 4 eller spørsmål 5 av Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Rozanolixizumab doseringsregime 1
Studiedeltakere randomisert til doseringsregime 1 vil motta tildelt dose av rozanolixizumab på forhåndsspesifiserte tidspunkter i løpet av behandlingsperioden.
Doseregimet kan endres basert på utrederens skjønn.
|
Rozanolixizumab vil bli administrert som subkutan infusjon i doseringsregime 1 eller 2.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Rozanolixizumab doseringsregime 2
Studiedeltakere randomisert til doseringsregime 2 vil motta tildelt dose av rozanolixizumab på forhåndsspesifiserte tidspunkter i løpet av behandlingsperioden.
Doseregimet kan endres basert på utrederens skjønn.
|
Rozanolixizumab vil bli administrert som subkutan infusjon i doseringsregime 1 eller 2.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Fra baseline til slutten av studiet (opptil uke 60)
|
En TEAE er definert som en AE som starter på eller etter tidspunktet for første administrasjon av undersøkelseslegemiddel (IMP) eller enhver uløst hendelse som allerede er tilstede før første administrasjon av IMP som forverret seg i intensitet etter eksponering for IMP, opptil 8 uker etter siste dose IMP hos studiedeltakere som avbrøt studien eller IMP.
|
Fra baseline til slutten av studiet (opptil uke 60)
|
|
Prosentandel av deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) som fører til permanent tilbaketrekking av studiemedisinering
Tidsramme: Fra baseline til slutten av studiet (opptil uke 60)
|
En TEAE er definert som en AE som starter på eller etter tidspunktet for første administrasjon av IMP eller enhver uløst hendelse som allerede er tilstede før den første administrasjonen av IMP som forverret seg i intensitet etter eksponering for IMP, opptil 8 uker etter siste dose av IMP i studiedeltakere som avbrøt studien eller IMP.
|
Fra baseline til slutten av studiet (opptil uke 60)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i Myasthenia Gravis-Aktiviteter i dagliglivet (MG-ADL) total poengsum ved hver planlagte vurdering under behandlings- og observasjonsperioder
Tidsramme: Grunnlinje, uke 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 52 og 60
|
Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) er et 8-element pasientrapportert utfall (PRO)-instrument utviklet på grunnlag av Quantitative Myasthenia Gravis (QMG).
MG-ADL målrettet symptomer og funksjonshemming på tvers av okulære, bulbare, respiratoriske og aksiale symptomer.
Den totale MG-ADL-skåren ble oppnådd ved å summere svarene på hvert enkelt element (8 elementer; karakterer: 0, 1, 2, 3), der 0 representerer ingen symptomer eller nedsatt ytelse og 3 representerer de alvorligste symptomene eller svekket ytelse.
Den totale poengsummen varierer fra 0 til 24, med en høyere poengsum som indikerer mer funksjonshemming.
En positiv endring indikerer forverring og en negativ endring indikerer bedring.
|
Grunnlinje, uke 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 52 og 60
|
|
Endring fra baseline i Myasthenia Gravis-Composite (MG-C) total poengsum ved hver planlagte vurdering under behandlings- og observasjonsperioder
Tidsramme: Grunnlinje, uke 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 52 og 60
|
MG-C skala er en validert vurdering og skala tester 10 elementer med individuelle elementer vektet forskjellig.
Elementene inkluderte ptosis/blikk oppover (område: 0 [>45 sekunder] - 3 [Umiddelbart]), dobbeltsyn på sideblikk (område: 0 [>45 sekunder] - 4 [Umiddelbart]), øyelukking (område: 0 [Normal] - 2 [alvorlig svakhet]), snakking (område: 0 [Normal] - 6 [vanskelig å forstå tale]), tygging (område: 0 [Normal] - 6 [magesonde]), svelging (område: 0 [Normal] - 6 [magesonde]), pust (område: 0 [Normal] - 9 [ventilatoravhengighet]), nakkefleksjon (område: 0 [Normal] - 4 [alvorlig svakhet]), skulderabduksjon (område: 0 [Normal] - 5 [alvorlig svakhet]) og hoftefleksjon (område: 0 [Normal] - 5 [alvorlig svakhet]), lavere skår = lavere sykdomsaktivitet.
Total MG-C-skåre ble oppnådd ved å summere svar på hvert enkelt element og skåre varierer fra 0 til 50, med lavere skåre som indikerer lavere sykdomsaktivitet.
En positiv endring indikerer forverring og en negativ endring indikerer bedring.
|
Grunnlinje, uke 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 52 og 60
|
|
Endring fra baseline i Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) total poengsum ved hver planlagte vurdering under behandlings- og observasjonsperioder
Tidsramme: Grunnlinje, uke 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 52 og 60
|
QMG er en validert vurdering og skalaen testet 13 elementer, inkludert øye- og ansiktspåvirkning, svelging, tale, lemstyrke og tvungen vitalkapasitet.
Den totale QMG-poengsummen ble oppnådd ved å summere svarene til hvert enkelt element (13 elementer; Svar: Ingen=0, Mild=1, Moderat=2, Alvorlig=3) og poengsummen varierer fra 0 til 39, med lavere skåre indikerer lavere sykdomsaktivitet.
En positiv endring indikerer forverring og en negativ endring indikerer bedring.
|
Grunnlinje, uke 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 52 og 60
|
|
Prosentandel av deltakere som bruker redningsmedisin (intravenøs infusjon av immunglobulin G (IVIg) eller plasmautveksling (PEX))
Tidsramme: Fra baseline til slutten av studiet (opptil uke 60)
|
Redningsterapi besto av IVIg eller PEX.
Studiedeltakere som opplevde sykdomsforverring (f.eks. en økning på 2 poeng på MG-ADL eller 3 poeng på QMG-skalaen mellom 2 påfølgende besøk) kan vurderes for redningsterapi etter etterforskerens skjønn.
|
Fra baseline til slutten av studiet (opptil uke 60)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: UCB Cares, 001 844 599 22733 (UCB)
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Bril V, Druzdz A, Grosskreutz J, Habib AA, Mantegazza R, Sacconi S, Utsugisawa K, Vu T, Boehnlein M, Grimson F, Houston N, Kerbusch V, Pulido-Valdeolivas I, Tarancon T, Vissing J. Long-term use of rozanolixizumab in generalised myasthenia gravis: final pooled analysis of the phase III MycarinG study and two open-label extensions. Ther Adv Neurol Disord. 2026 Jun 29;19:17562864261458532. doi: 10.1177/17562864261458532. eCollection 2026.
- Bril V, Druzdz A, Grosskreutz J, Habib AA, Kaminski HJ, Mantegazza R, Sacconi S, Utsugisawa K, Vu T, Boehnlein M, Gayfieva M, Greve B, Woltering F, Vissing J; MG0004 study investigators. Safety and efficacy of chronic weekly rozanolixizumab in generalized myasthenia gravis: the randomized open-label extension MG0004 study. J Neurol. 2025 Mar 19;272(4):275. doi: 10.1007/s00415-025-12958-9.
- Bril V, Druzdz A, Grosskreutz J, Habib AA, Mantegazza R, Sacconi S, Utsugisawa K, Vissing J, Vu T, Boehnlein M, Bozorg A, Gayfieva M, Greve B, Woltering F, Kaminski HJ; MG0003 study team. Safety and efficacy of rozanolixizumab in patients with generalised myasthenia gravis (MycarinG): a randomised, double-blind, placebo-controlled, adaptive phase 3 study. Lancet Neurol. 2023 May;22(5):383-394. doi: 10.1016/S1474-4422(23)00077-7.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
29. oktober 2019
Primær fullføring (Faktiske)
1. september 2021
Studiet fullført (Faktiske)
1. september 2021
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
11. oktober 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
11. oktober 2019
Først lagt ut (Faktiske)
14. oktober 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
20. august 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
3. august 2026
Sist bekreftet
1. august 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i nervesystemet
- Neoplasmer etter nettsted
- Neoplasmer
- Nevromuskulære sykdommer
- Autoimmune sykdommer
- Sykdommer i immunsystemet
- Autoimmune sykdommer i nervesystemet
- Nevrodegenerative sykdommer
- Paraneoplastiske syndromer, nervesystemet
- Neoplasmer i nervesystemet
- Paraneoplastiske syndromer
- Nevromuskulære Junction-sykdommer
- Myasthenia Gravis
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Immunsuppressive midler
- Immunologiske faktorer
- Rozanolixizumab
Andre studie-ID-numre
- MG0004
- 2019-000969-21 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Data fra denne utprøvingen kan bli forespurt av kvalifiserte forskere seks måneder etter produktgodkjenning i USA og/eller Europa, eller global utvikling avbrytes, og 18 måneder etter fullføring av forsøket.
Etterforskere kan be om tilgang til anonymiserte individuelle data på pasientnivå og redigerte utprøvingsdokumenter som kan omfatte: analyseklare datasett, studieprotokoll, kommentert saksrapportskjema, statistisk analyseplan, datasettspesifikasjoner og klinisk studierapport.
Før bruk av dataene må forslag godkjennes av et uavhengig granskningspanel på www.Vivli.org
og en signert datadelingsavtale må utføres.
Alle dokumenter er kun tilgjengelig på engelsk, i en forhåndsbestemt tid, vanligvis 12 måneder, på en passordbeskyttet portal.
Denne planen kan endres hvis risikoen for å identifisere prøvedeltakere på nytt blir bestemt til å være for høy etter at prøven er fullført; i dette tilfellet og for å beskytte deltakerne, vil ikke individuelle pasientdata bli gjort tilgjengelig.
IPD-delingstidsramme
Data fra denne studien kan bli forespurt av kvalifiserte forskere seks måneder etter at produktgodkjenning i USA og/eller Europa eller global utvikling er avbrutt, og 18 måneder etter at forsøket er fullført.
Tilgangskriterier for IPD-deling
Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til anonymiserte IPD og redigerte studiedokumenter som kan omfatte: rådatasett, analyseklare datasett, studieprotokoll, blankt caserapportskjema, kommentert caserapportskjema, statistisk analyseplan, datasettspesifikasjoner og klinisk studierapport.
Før bruk av dataene må forslag godkjennes av et uavhengig granskningspanel på www.Vivli.org
og en signert datadelingsavtale må utføres.
Alle dokumenter er kun tilgjengelig på engelsk, i en forhåndsdefinert tid, vanligvis 12 måneder, på en passordbeskyttet portal.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .